E kuptoj sa e rëndë dhe e frikshme duhet të jetë kur mjeku juaj ju thotë se fëmija juaj ka distrofi muskulare Duchenne (DMD). Kjo është një sëmundje gjenetike që prek kryesisht djemtë dhe gradualisht dobëson muskujt e tyre. Simptomat zakonisht shfaqen në fëmijërinë e hershme. Ende nuk ka një kurë të plotë për DMD-në. Por mos u shqetësoni. Shkenca mjekësore po përparon dita-ditës. Me këtë përparim, një shpresë e re është ky ilaç i ri i quajtur Duvyzat. Le të flasim për këtë thjesht.
Çfarë është Duvyzat? Si funksionon?
Thënë thjesht, muskujt tanë kanë nevojë për mirëmbajtje të vazhdueshme për të qëndruar të fortë. Mendoni për muskujt në trupin tonë si një mur me tulla. Për ta mbajtur këtë mur të fortë dhe të lidhur së bashku, atij i duhet një shtresë e mirë llaçi. Në mënyrë të ngjashme, për t'i mbajtur qelizat tona muskulore të forta, një proteinë e veçantë e quajtur distrofinë , e cila është si llaç, është thelbësore.
Distrofia muskulore e Duchenne (DMD) është një gjendje gjenetike që ndodh kur trupi ose nuk prodhon mjaftueshëm proteinë distrofine, nuk prodhon mjaftueshëm prej saj, ose nuk prodhon mjaftueshëm prej saj. Kur ky 'ngjitës' humbet, muri i muskujve dobësohet, prishet dhe nuk mund të riparohet. Kjo është arsyeja pse muskujt dobësohen me kalimin e kohës.
Përveç këtij problemi, fëmijët me DMD kanë enzima tepër aktive të quajtura deacetilaza të histonit (HDAC) . Kjo shkakton inflamacion kronik në muskuj. Kjo zvogëlon më tej riparimin e muskujve dhe muskujt zëvendësohen nga dhjami dhe indet e mbresës.
Deri më tani, mjekët kanë përdorur steroide, fizioterapi dhe pajisje ndihmëse si karriget me rrota për të trajtuar DMD-në. Por Duvyzat është ilaçi i parë jo-steroide. Ai funksionon duke kontrolluar enzimën HDAC tepër aktive. Kjo zvogëlon inflamacionin në muskuj dhe i lejon ata të zbërthehen. Kjo do të thotë që shpejtësia me të cilën dobësohen muskujt ngadalësohet.
Si duhet ta përdor këtë ilaç?
Duvyzat është një ilaç i lëngshëm që merret nga goja. Duhet të merret dy herë në ditë, në mëngjes dhe në darkë, me ushqim .
- Është shumë e rëndësishme që ilaçi të merret në të njëjtën kohë çdo ditë .
- Para se të përdorni shishen e ilaçit, duhet ta tundni mirë për të paktën 30 sekonda .
- Matni ilaçin duke përdorur shiringën speciale që vjen me të.
- Më e rëndësishmja: Mos e përzieni këtë ilaç me ujë ose ndonjë lëng tjetër.
Mjeku juaj mund ta japë këtë ilaç vetëm, ose mund ta japë së bashku me steroide. Do të vendoset në bazë të gjendjes së fëmijës.
Si janë studiuar vetitë e këtij ilaçi?
Në një studim të madh për të shqyrtuar efektivitetin dhe sigurinë e këtij ilaçi, djemtë me DMD u ndanë në dy grupe.
1. Grupi i parë: Atyre iu dha ilaçi Duvyzat.
2. Grupi 2: Atyre iu dha diçka që dukej si ilaç, por nuk kishte përbërës aktiv. Në mjekësi, ne e quajmë këtë 'placebo' .
Kjo bëhet për të matur efektin e vërtetë të ilaçit, sa i ndryshëm është nga thjesht prania e tij. Të gjithë pjesëmarrësit në këtë studim ishin djem. Mosha mesatare e tyre ishte 9 vjeç.
| Kriteret kryesore të pranueshmërisë për përfshirje në studim | |
|---|---|
| Test | Kërkesë |
| Ngjitje me katër shkallë | Fëmija caktohet për të ngjitur katër shkallë sa më shpejt të jetë e mundur. Kjo duhet të zgjasë më pak se 8 sekonda. |
| Koha për t'u ngritur | Matet koha që duhet për t'u ngritur nga pozicioni shtrirë pa ndihmë. Kjo duhet të zgjasë midis 3 dhe 10 sekondave. |
Pas dhënies së këtyre trajtimeve për 72 javë, u matën ndryshimet në aftësitë e fëmijëve. Për këtë u përdorën disa teste të tjera.
- Rezultati i Vlerësimit Ambulatorial të Yllit Verior (NSAA): Një metodë për të matur aftësinë e dikujt me DMD për të kryer aktivitete të përditshme.
- Testi i ecjes gjashtëminutëshe: Shikon se sa larg mund të ecni në 6 minuta.
- Testet MRI: Matin ndryshimet në depozitat e yndyrës në muskujt e zonës së kofshës.
Cilat ishin rezultatet e studimit?
Rezultatet janë vërtet inkurajuese. DMD është një gjendje ku simptomat përkeqësohen me kalimin e kohës. Ajo që ishte e qartë në këtë studim ishte se shkalla e përkeqësimit tek fëmijët që morën Duvyzat ishte shumë më e ngadaltë sesa tek fëmijët që nuk e morën ilaçin (placebo) .
Kjo do të thotë që, megjithëse ky ilaç nuk mund ta shërojë plotësisht sëmundjen, ai mund të ngadalësojë shkallën e dobësisë muskulore dhe ta ndihmojë fëmijën të ruajë aftësinë e tij për të funksionuar për më gjatë.
- Forca dhe lëvizshmëria: Koha e nevojshme për të ngjitur katër kate shkallësh u rrit vetëm me 1.25 sekonda pas 72 javësh tek fëmijët që morën Duvyzat. Por u deshën rreth 3 sekonda më shumë tek fëmijët që nuk e morën ilaçin. Kjo do të thotë që Duvyzat ngadalësoi rënien e aftësisë së tyre për të ngjitur shkallët me rreth 40%.
- Rezultatet e NSAA-së: Në fund të studimit, ulja e rezultateve të NSAA-së ishte dukshëm më e vogël tek fëmijët që morën Duvyzat sesa tek ata që nuk e morën ilaçin. Kjo tregon gjithashtu se shkalla e rënies së forcës muskulore ishte ulur.
Këto rezultate mund të ndryshojnë për fëmijën tuaj, kështu që duhet të diskutoni përfitimet dhe rreziqet e këtij ilaçi me mjekun tuaj përpara se të merrni një vendim.
Efektet anësore dhe si t'i trajtojmë ato?
Ashtu si çdo ilaç tjetër, Duvyzat mund të ketë efekte anësore. Është e rëndësishme të jeni të vetëdijshëm për këtë.
| Efekt anësor | Çfarë duhet të bësh |
|---|---|
| Efektet anësore të zakonshme: - Diarre - Të përziera/të vjella - Dhimbje stomaku - Ethe | Nëse përjetoni ndonjë nga këto simptoma , njoftoni menjëherë mjekun tuaj . Pini shumë ujë dhe lëngje. Mjeku juaj mund të rekomandojë ilaçe ose një ndryshim në dietë nëse është e nevojshme. |
| Efektet anësore të dukshme: - Ulje e numrit të trombociteve në gjak (trombocitopeni) - Rritje e niveleve të yndyrës në gjak (hipertrigliceridemi) | Mjeku shpesh do të bëjë analiza gjaku për të monitoruar këto. Nëse ju nxihen lehtë, nëse ju rrjedh gjak nga hunda, nëse keni vështirësi në ndalimin e gjakderdhjes,Ia tregoni menjëherë mjekut. |
Këto nuk janë të vetmet simptoma. Nëse përjetoni ndonjë simptomë tjetër të pazakontë, flisni me mjekun tuaj për to.
A mund të ketë probleme me ilaçet e tjera?
Po, Duvyzat mund të ndërveprojë me disa ilaçe të tjera. Prandaj, është e rëndësishme t'i tregoni mjekut tuaj për të gjitha ilaçet që fëmija juaj po merr, duke përfshirë ilaçet me recetë, ilaçet pa recetë (OTC), vitaminat dhe produktet bimore.
Në veçanti, informoni mjekun tuaj nëse jeni duke marrë ilaçet e mëposhtme:
- Disa ilaçe për uljen e kolesterolit (p.sh., atorvastatina, simvastatina)
- Ilaçe për diabetin, siç është metformina
- Medikamente që ndikojnë në ritmin e zemrës (p.sh. amiodaroni)
- Disa antibiotikë (p.sh. azitromicina, ciprofloksacina)
- Disa ilaçe për sëmundje mendore
- Disa ilaçe për alergji
Kjo listë nuk është e plotë, prandaj është më mirë t’i tregoni mjekut tuaj për gjithçka që po merr fëmija juaj.
Mesazh për t’u marrë me vete
- Duvyzat është një ilaç i ri jo-steroide që ngadalëson shkallën e dobësisë muskulore të shkaktuar nga Distrofia Muskulare e Duchenne-it (DMD).
- Kjo nuk do ta kurojë plotësisht sëmundjen, por do të ndihmojë shumë në përmirësimin e cilësisë së jetës së fëmijës.
- Ndiqni udhëzimet e mjekut tuaj saktësisht kur përdorni ilaçin. Nëse përjetoni ndonjë efekt anësor, njoftoni menjëherë mjekun tuaj.
- Mos harroni t’i tregoni mjekut për të gjitha ilaçet e tjera që fëmija juaj po merr.
- Nuk je vetëm në këtë udhëtim. Mjeku yt, fizioterapisti yt dhe familja jote janë të gjithë këtu për të të ndihmuar. Mos ki frikë.
💬 Comments (0)
Asnjë koment nuk është postuar ende. Shto komentin tënd këtu për herë të parë.
Shto komentin tënd