Да ли вас ПНХ (пароксизмална ноћна хемоглобинурија) погађа? Хајде да разговарамо о леку Фабхалта

Да ли имате симптоме попут сталног умора, кратког даха при малом ходању или тамносмеђег урина ујутру? Понекад то могу бити симптоми ретког поремећаја крви који се назива пароксизмална ноћна хемоглобинурија, или ПНХ како га ми лекари називамо. Немојте се плашити када чујете ово име. Иако је мало компликовано, хајде да разговарамо о овој болести и новом лечењу за њу под називом Фабхалта једноставним и детаљним речима.

Шта је тачно ПНХ?

Једноставно речено, ПНХ је веома редак поремећај крви узрокован генетским дефектом. Наша црвена крвна зрнца (еритроцити) имају заштитни протеински омотач око себе. Међутим, код ПНХ, овај заштитни омотач се не формира.

Замислите наша црвена крвна зрнца као војнике без оклопа. Без ове заштите, наш имуни систем постаје збуњен и почиње да напада и уништава ова здрава црвена крвна зрнца, мислећи да су непријатељи. Ово прерано разградња црвених крвних зрнаца је оно што медицински називамо хемолизом . Ово уништење се може догодити и унутар крвних судова (интраваскуларно) и ван крвних судова (екстраваскуларно).

Када се црвена крвна зрнца униште на овај начин, главни симптоми могу бити анемија и крвни угрушци. Ови крвни угрушци понекад могу бити опасни по живот. Особа са ПНХ може имати многе од ових симптома или може имати само неколико.

Лечење ПНХ укључује трансфузије крви, фолну киселину или таблете гвожђа за анемију, антикоагуланте и лекове који штите црвена крвна зрнца од напада имуног система. Лечење које ћете примити зависиће од тога колико симптома имате и колико су они тешки.

Како делује лек Фабхалта?

Лекови као што су екулизумаб (Солирис) или равулизумаб (Ултомирис), који се обично дају као ињекције за ПНХ, делују тако што блокирају део нашег имуног система који се назива систем комплемента, назван Ц5. Иако ови лекови заустављају интраваскуларну хемолизу, неки људи могу наставити да имају анемију због екстраваскуларне хемолизе.

Овде постаје важан први орални лек под називом Фабхалта .

Замислите наш имуни систем као војску која брани нашу земљу. Код ПНХ, делови ове војске се збуњују и нападају наша здрава црвена крвна зрнца. Фабхалта блокира протеин који се зове фактор Б и који изазива ову збуњеност. Ово спречава имуни систем да напада црвена крвна зрнца. Ово повећава број здравих црвених крвних зрнаца, смањује симптоме и смањује потребу за трансфузијом крви.

Како треба да користим овај лек?

Фабхалта је капсула која се гута цела два пута дневно, са или без хране. Немојте ломити, дробити или жвакати капсулу. Ако пропустите дозу, узмите је чим се сетите, а затим преостале дозе узмите као и обично. Ако већ узимате други лек за ПНХ (као што је екулизумаб или равулизумаб), ваш лекар ће вам објаснити како правилно прећи на Фабхалту.

Чак и ако се ваши симптоми побољшају, немојте престати да узимате Фабхалту без лекарског савета . Ако то учините, ваша црвена крвна зрнца могу поново почети брже да се разграђују.

Како су проучавани ефекти овог лека?

Две главне студије су спроведене како би се потврдила ефикасност и безбедност Фабхалте. Обе су обухватиле пацијенте са ПНХ и анемијом која је настала као резултат тога.

1. APPLY-PNH студија: У ову студију су учествовали људи који су имали анемију упркос узимању других лекова за PNH (екулизумаб или равулизумаб) током најмање 6 месеци. Били су подељени у две групе, једна група је примала Fabhalta, а друга група је наставила да узима стари лек.

2. Студија APPOINT-PNH: У њој су учествовали пацијенти који претходно нису примали никакве друге комплементарне лекове за ПНХ. Свима им је дат Фабхалта.

Резултати ових студија, након 24 недеље, су веома охрабрујући.

Како знате да ли лек делује?

Ако је лечење Фабхалтом успешно, ниво црвених крвних зрнаца и хемоглобина ће почети да се повећава. Можда ћете искусити ствари као што су:

• Повећана енергија и смањен умор
• Смањена тамна боја урина
• Повећан апетит и смањен бол у стомаку
• Смањење потребе за спољним трансфузијама крви
• Могућност лаког обављања свакодневних задатака

Пошто се резултати лечења разликују од особе до особе, водите евиденцију о својим симптомима и разговарајте о њима са својим лекаром сваки пут када га посетите.

Нежељени ефекти и како их контролисати?

Као и сваки лек, Фабхалта може изазвати нежељена дејства. Најчешћа су главобоља, дијареја, мучнина, бол у стомаку и осип на кожи. Могу се јавити и симптоми обичне прехладе и других бактеријских или вирусних инфекција.

Озбиљне инфекције које захтевају пажњу!

Пошто овај лек сузбија део имуног система, постоји ризик од озбиљних инфекција од одређених врста бактерија. Посебно *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* и *Haemophilus influenzae type B*. Ове инфекције могу бити опасне по живот ако се не препознају и не лече благовремено.

Најбољи начин да се спречи инфекција јесте да примите све препоручене вакцине , добро перете руке и држите се подаље од људи који су болесни. Ако приметите било који од следећих симптома, одмах обавестите свог лекара или идите у најближу болничку хитну помоћ.

Ако сте забринути због било каквих нежељених ефеката, одмах разговарајте са својим лекаром. Ако сумњате на тровање леком, можете позвати Национални информативни центар о тровањима у Националној болници у Коломбу .

Које анализе крви су потребне током лечења?

Ваш лекар ће обавити неколико анализа крви како би пратио ваше здравље и ваш одговор на лек.

• Ниво црвених крвних зрнаца (RBC) и хемоглобина:Ово се редовно проверава код ПНХ. Ово помаже да се види како реагујете на лечење и да се утврди да ли вам је потребна трансфузија крви.
• Ниво масти у крви: Фабхалта може повећати ниво холестерола и триглицерида. Стога ће вам лекар препоручити тест липидофилног профила на празан стомак пре и током лечења.

Може ли бити проблема са другим лековима?

Да, неки лекови могу да интерагују са Фабхалтом. Неки лекови, као што је Рифампицин, могу смањити ефикасност Фабхалте. Узимање Фабхалте са неким лековима, као што је Гемфиброзил, се не препоручује.