En behandling för Gauchers sjukdom: Låt oss prata om Velaglucerase alfa-vaccinet

Ibland hör vi talas om mycket sällsynta sjukdomar, vars namn vi inte ens har hört talas om. Gauchers sjukdom, eller "(Gauchers sjukdom)", är en sådan sällsynt sjukdom som orsakas av genetiska orsaker. Även om det är en utmaning att leva med ett sådant tillstånd, finns det med framstegen inom modern medicin bra behandlingar som ger lindring. Idag ska vi prata om en sådan behandling, "Velaglukeras alfa"-vaccinet.

Enkelt uttryckt, vad är Gauchers sjukdom?

För att förstå detta, låt oss tänka på vår kropp som en stor fabrik. I den här fabriken finns det speciella "arbetare" som utför olika uppgifter för att allt ska fungera korrekt. Dessa arbetare är vad vi kallar "enzymer". Varje enzym har en specifik uppgift tilldelad sig.

Hos en person med Gauchers sjukdom saknas ett av dessa enzymer, eller en av arbetarna, naturligt. Som ett resultat kan vissa fettsubstanser i kroppen inte brytas ner ordentligt och elimineras som avfall. Dessa ämnen börjar sedan gradvis ansamlas i organ som lever, mjälte och benmärg. Detta är den främsta orsaken till symtomen.

Så vilken roll spelar detta Velaglucerase alfa-vaccin?

`Velaglukeras alfa` (varumärket `VPRIV`) är som en `ersättningsarbetare` som forskare har skapat i laboratoriet för att ersätta den saknade arbetaren i fabriken. För att vara exakt är detta ett enzym som produceras artificiellt för att ersätta det `enzym` som Gaucher-patienter saknar i sina kroppar.

När detta läkemedel ges till kroppen tar det över den uppgift som stannade av, bryter ner fettavlagringar och hjälper till att kontrollera symtomen.

Hur ges detta läkemedel?

Detta är inte ett läkemedel du kan använda hemma. Velagluceras alfa är en injektion som ges som en saltlösning i en ven (infusion i en ven). Denna behandling ges på ett sjukhus eller en specialiserad klinik, under överinseende av medicinsk personal. Så det finns ingen anledning att oroa sig för din säkerhet.

Saker att berätta för din läkare innan du påbörjar behandlingen

Det är mycket viktigt att din läkare känner till din fullständiga hälsohistoria för att avgöra om denna behandling är rätt för dig och är säker. Var noga med att berätta särskilt om dessa saker.

• Allergier du har:Om du tidigare har haft allergier mot andra läkemedel, särskilt imiglukeras (ett liknande läkemedel), livsmedel, färgämnen eller konserveringsmedel, var noga med att berätta för din läkare om dem.
• Graviditet: Om du är gravid eller väntar barn inom en snar framtid bör du informera din läkare.
• Amning: Om du är en mamma som ammar ett barn, informera även din läkare om detta.
• Andra sjukdomar och mediciner: Ge din läkare en fullständig lista över alla andra mediciner (receptbelagda eller receptfria), naturläkemedel och vitaminer du tar. Det är också viktigt att berätta för din läkare om du röker eller dricker alkohol.

Användning för barn

Detta läkemedel ges ibland till barn så unga som 4 år, men endast under särskild medicinsk inrådan och övervakning. Om du funderar på att ge ditt barn denna behandling, tala med din barnläkare om det.

Vilka är de möjliga biverkningarna av detta läkemedel?

Liksom alla läkemedel kan vaccinet mot Velagluceras alfa orsaka biverkningar hos vissa personer. Men alla får inte dem. Dessa kan delas in i två huvudkategorier. Vissa är allvarliga och bör rapporteras omedelbart. Vissa är normala och försvinner inom några dagar.

Andra saker att tänka på under behandlingen

• Få behandling i tid: För att få ut det mesta av denna behandling är det mycket viktigt att få behandling i tid och i rätt tid. Om du inte kan komma till sjukhuset på det schemalagda datumet, informera läkaren eller sjukhuset i förväg och boka en tid till nästa dag.
• Medicinska tester:Läkaren kommer att kontrollera dig regelbundet för att se hur väl behandlingen fungerar och hur den påverkar din kropp. Så missa inga klinikbesök.
• Överdosering: Detta är ett läkemedel som administreras på sjukhus, så risken för att detta händer är mycket låg. Om du tror att du har tagit för mycket av detta läkemedel, ring omedelbart Giftinformationscentralen på Colombo National Hospital eller åk till akutmottagningen på närmaste sjukhus.
• Detta är endast för dig: Detta läkemedel har ordinerats för ditt tillstånd och din kroppstyp. Dela därför inte detta läkemedel med någon annan av någon anledning.