Kung ikaw o ang isang kakilala mo ay may sakit na Fabry, malamang ay narinig mo na ang tungkol sa isang gamot na tinatawag na Galafold. Ito ang una at tanging gamot na iniinom para sa sakit na Fabry. Ang iba pang mga paggamot para sa sakit na Fabry, tulad ng enzyme replacement therapy, ay ibinibigay sa pamamagitan ng iniksyon. Ang Galafold ay isang uri ng "chaperone" therapy na gumagana sa ibang-iba na paraan. Hindi ito gumagana para sa lahat ng uri ng sakit na Fabry. Gayunpaman, maaari itong maging lubhang kapaki-pakinabang para sa mga taong may ilang partikular na mutasyon sa gene na nagdudulot ng sakit.
Ano ang sakit na Fabry? Paano gumagana ang Galafold?
Sa madaling salita, ang sakit na Fabry ay isang bihirang genetic na kondisyon na naipapasa mula sa magulang patungo sa anak. Ang mga taong may sakit na Fabry ay mayroong enzyme na tinatawag na alpha-galactosidase A (alpha-gal) sa kanilang mga katawan. Ngunit ang enzyme na ito ay hindi gumagana nang maayos. Ito ay dahil mayroong mutation sa gene na nagsasabi dito na gawin ang enzyme na ito.
Ang Alpha-gal ay isang napakahalagang enzyme na matatagpuan sa maraming selula sa ating katawan. Ang pangunahing tungkulin nito ay ang pagsira ng isang matatabang substansiya na tinatawag na GL-3 . Kaya, kapag ang enzyme na ito ay hindi gumagana nang maayos, ang substansiya na tinatawag na GL-3 ay nagsisimulang maipon sa loob ng mga selula ng katawan. Sa paglipas ng panahon, ang akumulasyong ito ay maaaring magdulot ng malubhang pinsala sa mahahalagang bahagi ng katawan, tulad ng mga bato , puso , balat, utak, at sistema ng nerbiyos .
Mayroong dalawang pangunahing uri ng sakit na Fabry.
| Uri ng Sakit (Uri) | Paglalarawan at mga Sintomas |
|---|---|
| Klasikong uri | Ito ang pinakamalalang uri ng sakit. Karaniwang lumilitaw ang mga sintomas sa pagkabata. Maaari kang makaranas ng pananakit, tulad ng paghapdi at pamamanhid sa mga kamay at paa, mga problema sa tiyan at panunaw, at mga pulang-lilang patse ng balat sa pagitan ng pusod at tuhod. Ang ilang mga tao ay maaari ring makaranas ng pagbaba ng pagpapawis, tuyong balat, at matinding sensitibidad sa init. |
| Uri ng huling pagsisimula | Ito ang pinakakaraniwang uri ng sakit na Fabry. Ito ay mas banayad kaysa sa klasikong anyo. Bagama't ang sakit ay naroroon mula sa pagsilang, ang mga sintomas ay hindi lumilitaw sa panahon ng pagkabata. Sa halip, ang mga sintomas ay nagsisimulang lumitaw sa edad na 30 o mas huli pa. |
Habang tumatanda ang mga taong may sakit na Fabry, patuloy na naiipon ang GL-3 sa kanilang mga selula. Maaari itong humantong sa mga malulubhang problema sa kalusugan sa paglipas ng panahon. Maraming tao ang nagkakaroon ng mga problema sa bato, na maaaring humantong sa pagpalya ng bato . Maaari ring makapinsala ang sakit sa puso at mga daluyan ng dugo , na nagpapataas ng panganib ng atake sa puso o stroke.
Ang pangunahing layunin ng paggamot sa sakit na Fabry ay ang pagbibigay sa katawan ng gumaganang 'alpha-gal' enzyme. Bagama't hindi nito nababaligtad ang pinsalang naganap na, nakakatulong ito na maiwasan ang pinsala sa hinaharap.
Maraming tao ang binibigyan ng Enzyme Replacement Therapy (ERT) para dito. Kabilang dito ang pag-iniksyon ng isang mahusay na gumaganang enzyme na ginawa sa labas sa katawan. Pagkatapos ay magagamit ng katawan ang enzyme na iyon upang masira ang GL-3.
Gayunpaman, ang Galafold ay gumagana sa ibang paraan. Ang aktibong sangkap sa Galafold ay isang gamot na tinatawag na `migalastat`. Ang ginagawa nito ay kumakapit ito sa `alpha-gal` enzyme na nasa katawan mismo ng pasyente, ngunit hindi matatag. Isipin na ang `alpha-gal` enzyme sa iyong katawan ay medyo 'namamaga', 'hindi matatag'. Samakatuwid, hindi ito maaaring gumana nang maayos. Ang ginagawa ng gamot na tinatawag na Galafold ay, tulad ng isang kaibigan, kumakapit ito sa `namamagang' enzyme na ito at 'pinapanatiling matatag' ito. Pagkatapos ay magagawa nang maayos ng enzyme na iyon ang trabaho nito. Ito ang tinatawag nating "Chaperone Therapy" .
Maaari bang gamitin ng lahat ang Galafold?
Hindi. Ang Galafold ay maaari lamang gamitin sa mga taong mayroong isang partikular na uri ng amenable mutation sa gene na gumagawa ng 'alpha-gal' enzyme. Ang 'alpha-gal' enzyme na nalilikha ng mutation na ito ay kaya pa ring gumana, ngunit ito ay masyadong hindi matatag para gumana nang maayos. Ang Galafold ay kumakapit sa enzyme na iyon, nagpapatatag dito, at nagpapagana nito.
Ang ilang mga pasyenteng may Fabry ay hindi talaga nakakagawa ng 'alpha-gal' enzyme, o ang enzyme na nalilikha ay hindi gumagana. Ang Galafold ay hindi magiging kapaki-pakinabang sa mga ganitong tao. Dahil walang enzyme sa katawan na magpapatatag nito. Mas angkop para sa kanila ang enzyme replacement therapy (ERT).
Samakatuwid, bago magreseta ang iyong doktor ng Galafold, magsasagawa siya ng isang espesyal na genetic test upang matukoy kung anong uri ng genetic mutation ang mayroon ka. Ito ang magtatakda kung ang gamot na ito ay magiging kapaki-pakinabang para sa iyo o hindi.
Paano mo ginagamit ang gamot na ito?
Napakahalaga ng bahaging ito dahil para makuha ang buong benepisyo ng gamot, kailangan mo itong gamitin nang tama.
- Paano inumin: Ang Galafold ay isang kapsula. Ito ay iniinom kada dalawang araw , ibig sabihin, kada dalawang araw.
- Oras ng araw: Napakahalagang inumin ito sa parehong oras araw-araw. Halimbawa, kung ininom mo ito ng alas-8 ng umaga sa unang araw, dapat mo rin itong inumin ng alas-8 ng umaga sa susunod na araw.
- Pinakamahalaga: Ang gamot na ito ay dapat inumin nang walang laman ang tiyan . Ibig sabihin, hindi ka dapat kumain ng kahit ano sa loob ng 2 oras bago o 2 oras pagkatapos uminom ng gamot.
- Isa pang mahalagang bagay: Gayundin, huwag uminom ng anumang bagay na naglalaman ng caffeine (tulad ng tsaa, kape, ilang softdrinks) 2 oras bago at 2 oras pagkatapos uminom ng tableta. Sa panahong ito, maaari kang uminom ng tubig, mga inuming prutas na walang fiber, o mga inuming may carbonated na walang caffeine.
Para matulungan kang maiwasan ang pagkalito sa iyong mga araw, ang gamot na ito ay may espesyal na pakete. Ito ay tinatawag na 'blister card.' Mayroon itong paraan ng pagmamarka sa mga araw. Tinatanggal mo ang blister card sa araw na ininom mo ang gamot, at sa araw na hindi mo ininom ang gamot, tinatanggal mo ang walang laman na bilog sa lugar nito. Sa ganitong paraan, mamarkahan mo ang card araw-araw at hindi mo mapapalampas ang araw na kailangan mong inumin ang gamot.
Mayroon bang mga side effect at problema sa ibang mga gamot?
Ang ilang mga taong umiinom ng Galafold ay maaaring may bahagyang mas mataas na panganib na magkaroon ng mga impeksyon sa paghinga (sipon, namamagang lalamunan) at mga impeksyon sa daanan ng ihi. Ang pinakamahusay na paraan upang maiwasan ang mga impeksyon ay ang madalas na paghuhugas ng iyong mga kamay, lumayo sa mga taong may sakit, at uminom ng maraming tubig.
Ang pinakamahalaga ay kung makakaranas ka ng anumang nakakainis at hindi pangkaraniwang sintomas na sa tingin mo ay dahil sa gamot na ito, huwag mo itong itigil nang mag-isa . Siguraduhing kumunsulta sa iyong doktor.
Bukod pa rito, gaya ng napag-usapan natin kanina, ang caffeineSamakatuwid, maaaring hindi gaanong epektibo ang Galafold. Kaya mag-ingat sa mga bagay na naglalaman ng caffeine. Napakahalaga ring ipaalam sa iyong doktor ang tungkol sa anumang iba pang mga gamot, bitamina, o tradisyonal na gamot na iyong iniinom.
Mensahe para sa Pag-uwi
- Ang Galafold ay isang espesyal na gamot na iniinom para sa ilang uri ng Sakit na Fabry.
- Gumagana ito sa pamamagitan ng pag-stabilize ng isang enzyme na nasa iyong katawan na, ngunit hindi matatag, at pagpapagana nito. Kailangan mong magsagawa ng genetic test upang malaman kung ito ay tama para sa iyo.
- Ang gamot ay dapat inumin kada dalawang araw, nang walang laman ang tiyan. Iwasan ang pagkain at pag-inom ng mga inuming may caffeine 2 oras bago at 2 oras pagkatapos uminom ng gamot.
- Maaaring hindi mapabuti ng gamot na ito ang iyong kasalukuyang mga sintomas, ngunit makakatulong ito na maiwasan ang pinsala mula sa sakit sa hinaharap.
- Kung mayroon kang anumang mga side effect o problema, kumunsulta agad sa iyong doktor.
💬 Comments (0)
Wala pang komentong nai-post. Idagdag ang iyong komento dito sa unang pagkakataon.
Idagdag ang iyong komento