Әгәр дә сездә яки гаиләгездә берәрсендә тумыштан бөер өсте бизләре гиперплазиясе (ТУБГ) дип аталган авыру булса, бу сезнең өчен бик мөһим яңалык булачак. 70 елдан соң, бу авыруны дәвалауның яңа ысулы расланды. Бу, чыннан да, ТБГ белән яшәүче кешеләр өчен зур өмет. Әйдәгез, бу яңа препаратның нәрсә икәнен, ничек эшләвен һәм нинди файдасы барлыгын карап чыгыйк.
Башта, әйдәгез, CAH нәрсә ул икәнен аңлыйк?
Гади итеп әйткәндә, КАГ - безнең бөер өсте бизләренә тәэсир итүче генетик авыру. Бу бизләр безнең бөерләр өстендә урнашкан. Алар безнең организм өчен мөһим булган берничә гормон җитештерә.
Бөер өсте бизләрен завод дип күз алдыгызга китерегез. Бу заводның төп продукты - кортизол дип аталган гормон. Бу бик мөһим гормон, ул безнең организмга стресс, авырулар һәм куркынычлар белән көрәшергә ярдәм итә.
Сәламәт кешедә кортизол дәрәҗәсе төшкәч, ми (завод җитәкчесе кебек) бөер өсте бизенә "кортизол ясатырга" дип ACTH дип аталган сигнал (боерык) җибәрә. Ләкин CAH белән авыручы кешедә бөер өсте бизендә кортизол җитештерү өчен кирәкле төп фермент, яки "эшче" җитми. Шуңа күрә ми күпме ACTH җибәрсә дә, завод кортизол җитештерә алмый.
Бу ике сорау тудыра:
1. Организм кирәкле кортизолны җитештерми .
2. Баш миеннән ACTH сигналлары агып торганда, бөер өсте бизләре тарафыннан җитештерелә торган тагын бер төр гормон , андрогеннар, артык күп җитештерелә .
Бу андрогендер (мәсәлән, тестостерон) - ир-ат гормоннары. Аларның кайберләре ир-атларга да, хатын-кызларга да кирәк, ләкин КАХ вакытында алар бик югары була. Бу иртә җенси җитлегү, бала табучанлык һәм баланың үсешендәге башка проблемаларга китерергә мөмкин.
Дистә еллар дәвамында моның төп дәвалавы тышкы яктан кортизол кебек тәэсир итүче стероидлар (глюкокортикоидлар) куллану булды. Бу организмда җитмәгән кортизолны гына түгел, ә мидән килгән ACTH сигналын да контрольдә тота, андрогеннар җитештерүне киметә. Ләкин проблема шунда ки, моның өчен стероидларның гадәтидән югарырак дозаларын озак вакыт куллану кирәк. Бу күп кенә ян эффектларга китерергә мөмкин, мәсәлән , авырлык арту, сөякләр сирәкләнүе һәм йокы проблемалары .
Бу яңа даруны ничек таптыгыз?
Галимнәр бу стероид проблемасына башка чишелеш бармы дип кызыксындылар. Тышкы яктан күп стероидлар бирү урынына, мидән килгән ACTH сигналын турыдан-туры киметү ысулын тапсак нишләр идек?
Нәкъ менә шунда алар яңа максат тапканнар. Бу мидәге CRF1 дип аталган рецептор иде. Кортизол дәрәҗәсе төшкәч, CRF1 ACTH сигналын эшләтә. CAHда бу процесс бозыла.
Шуңа күрә галимнәр, әгәр без бу CRF1ны блокласак, ACTH җитештерүен киметә алабыз дип уйлаганнар, шулай бит? Әгәр бу хәл килеп чыкса, андрогеннар җитештерү дә контрольдә тотылачак, һәм пациентка кабул итәргә кирәкле стероидларның дозасы да киметеләчәк.
Бу яңа идея Crinecerfont дип аталган яңа дару уйлап табуга китерде. Бу дару CRF1ны блоклау юлы белән CAHның төп проблемасын хәл итү өчен эшләнгән.
Кешеләргә дару бирү алдыннан үткәрелгән тестлар
Яңа дару табылганнан соң, аны кешеләргә биреп булмый. Аның куркынычсыз һәм нәтиҗәле булуын раслау өчен берничә тест үтәргә кирәк. Crinecerfont даруы бу этапларның барысын да узды.
1. Лаборатория һәм хайваннарда сынау: Беренче адым - даруны лабораториядә күзәнәкләрдә һәм хайваннарда сынау. Бу даруның агулы булуын яки органнарга зыян китерәчәген ачыклау. Күз алдыгызга китерегез, 10 000 яңа даруның якынча берсе генә бу киртәләрнең барысын да уза һәм раслана.
2. Клиник сынаулар: Хайваннарда сынаулар уңышлы үткәннән соң, кешеләрдә сынаулар берничә этапта үткәрелә.
Crinecerfont өчен тест нәтиҗәләре ничек?
Бу препарат буенча үткәрелгән сынаулар бик яхшы нәтиҗәләр бирде. Аеруча II һәм III фаза сынаулары бик мөһим.
II фаза - Кечерәк балаларның нәтиҗәләре
Монда КАГ белән авыручы кечкенә балалар төркеменә (14-17 яшь) 14 көн дәвамында препарат бирелде һәм аларның гормон дәрәҗәсендәге үзгәрешләр күзәтелде. Нәтиҗәләр гаҗәпләндергеч булды.
- ACTH (баш мие сигналы) 57% ка кимегән .
- 17-OHP (андроген җитештерү күрсәткече) 69% ка кимегән .
- Андростендион (андроген төре) 58% ка кимегән .
III фаза - Зур төркемнәрнең нәтиҗәләре
Бу нәтиҗәләрдән рухланып, галимнәр олылар һәм балалар катнашында ике зур тикшеренү үткәрделәр, анда кайберәүләргә Crinecerfont препараты бирелде, ә башкаларга даруга охшаган, ләкин бернинди дә йогынты ясамаган плацебо бирелде.
| Команда | Төп нәтиҗә | Тасвирлама |
|---|---|---|
| Олылар (Crinecerfont кабул итәләр) | Стероид дозасын киметү | Гормон дәрәҗәсен контрольдә тоту ярдәмендә стероидларның көндәлек дозасын 27% ка киметү мөмкин булды. |
| Олылар (плацебо кабул иткән) | Стероид дозасын киметү | Стероид дозасы нибары 10% ка гына кимегән. |
| Балалар (Crinecerfont кабул итәләр) | Андроген дәрәҗәләре һәм стероид дозасы | 4 атнадан соң андроген дәрәҗәсе сизелерлек кимеде. Сынау ахырында стероид дозасы 18% ка кимеде . |
| Балалар (плацебо кабул иттеләр) | Андроген дәрәҗәләре һәм стероид дозасы | Андроген дәрәҗәсе арткан. Стероид дозасын якынча 6% ка арттырырга туры килгән. |
Бу нәтиҗәләр ачык күрсәтә ки, Crinecerfont андроген дәрәҗәсен контрольдә тотарга ярдәм итә, шул ук вакытта озак вакытлы перспективада пациентлар өчен зыянлы булырга мөмкин булган стероидлар дозасын киметә.
Бу дару ни дәрәҗәдә куркынычсыз?
Тикшеренүләр күрсәткәнчә, бу препаратның җитди ян эффектлары аз. Хәбәр ителгән ян эффектларның күбесе кечкенә һәм вакытлыча гына.
- Ару
- Баш авыртуы
- Салкын тию яки борын тыгылу
- Мускул яки корсак авыртуы
- Буыннар авыртуы
Бу дару белән бәйле бердәнбер мөһим кисәтү - әгәр сез табиб билгеләгән стероидларның төгәл дозасын кабул итмәсәгез , кортизол дәрәҗәсе куркыныч дәрәҗәдә түбәнәергә мөмкин, бу исә гомер өчен куркыныч тудыручы бөер өсте бизләре җитмәүчәнлегенә китерергә мөмкин. Ләкин, тикшеренүләрдә даруны дөрес кабул иткән беркем дә бу халәтне кичермәгән . Шуңа күрә табиб күрсәтмәләрен үтәү бик мөһим.
CAH дәвалавына яңа өмет
Бу уңышлы нәтиҗәләр аркасында, АКШтагы FDA (даруларны раслаучы төп агентлык) бу дару өчен махсус рөхсәт бирде. Crinecerfont (Crenessity бренды) CAHны дәвалау өчен түгел. Ләкин бу CAHны дәвалауда зур адым.
Хәзер табиблар бу даруны сезнең хәзерге стероид дәвалавыгызга өстәмә рәвештә (өстәмә терапия) билгели алалар. Бу сезнең стероид дозасын киметергә ярдәм итә ала. Бу сезнең стероидлардан ян эффектлар азрак кичерүегезне, гормоннар дәрәҗәсен яхшырак контрольдә тотуыгызны һәм тормыш сыйфатын яхшыртуыгызны аңлата.
Өйгә алып китү хәбәре
- Бөер өсте бизләренең тумыштан килгән гиперплазиясе (КАГ) - бөер өсте бизләренә тәэсир итүче һәм гормональ дисбаланска китерә торган генетик авыру.
- Crinecerfont (Crenessity) - стероидлар белән дәвалауга өстәмә рәвештә бирелә торган, КАГ өчен яңа расланган дару.
- Бу организмдагы югары андроген гормоны дәрәҗәсен киметә һәм стероидларның көндәлек дозасын киметергә ярдәм итә ала.
- Стероидларның дозасын киметү аша, стероидларны озак вакыт куллану белән бәйле ян эффектларны минимальләштерү мөмкинлеге туа.
- Бу авыруны дәвалау чарасы булмаса да, ул КАХ белән авыручыларның тормыш сыйфатын яхшырту юлында зур адым.
- Әгәр дә сездә яки балагызда КАГ булса, бу яңа дәвалау ысулы сезнең өчен туры киләме-юкмы икәнен белер өчен, эндокринолог яки гаилә табибы белән киңәшләшү мөһим.
💬 Comments (0)
Әлегә аңлатма бирелмәгән. Комментарийны монда беренче тапкыр өстәгез.
Комментарий өстәгез