کیا PNH (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) آپ کو متاثر کرتا ہے؟ آئیے دوائی فبھالٹا کے بارے میں بات کرتے ہیں۔

کیا آپ کو مسلسل تھکاوٹ، تھوڑا سا چلنے پر سانس لینے میں دشواری، یا صبح کے وقت گہرا بھورا پیشاب جیسی علامات ہیں؟ بعض اوقات یہ خون کی نایاب خرابی کی علامات ہو سکتی ہیں جسے Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria، یا PNH کہتے ہیں جیسا کہ ہم ڈاکٹر اسے کہتے ہیں۔ یہ نام سن کر گھبرائیں نہیں۔ اگرچہ یہ قدرے پیچیدہ ہے، آئیے اس بیماری اور اس کے لیے ایک نئے علاج کے بارے میں بات کرتے ہیں جس کا نام Fabhalta ہے سادہ اور مفصل الفاظ میں۔

PNH بالکل کیا ہے؟

سیدھے الفاظ میں، پی این ایچ ایک بہت ہی نایاب خون کی خرابی ہے جو جینیاتی خرابی کی وجہ سے ہوتی ہے۔ ہمارے سرخ خون کے خلیات (RBCs) کے ارد گرد ایک حفاظتی پروٹین کی کوٹنگ ہوتی ہے۔ تاہم، PNH میں، یہ حفاظتی کوٹنگ نہیں بنتی ہے۔

ہمارے خون کے سرخ خلیات کو بغیر بکتر کے سپاہی سمجھیں۔ اس تحفظ کے بغیر، ہمارے جسم کا اپنا مدافعتی نظام الجھن کا شکار ہو جاتا ہے اور خون کے ان صحت مند سرخ خلیات پر حملہ کرنا اور تباہ کرنا شروع کر دیتا ہے، یہ سوچ کر کہ وہ دشمن ہیں۔ خون کے سرخ خلیات کی یہ قبل از وقت خرابی ہے جسے ہم طبی طور پر ہیمولیسس کہتے ہیں۔ یہ تباہی خون کی نالیوں (انٹراواسکولر) کے اندر اور خون کی نالیوں (ایکسٹراواسکولر) کے باہر دونوں جگہ ہو سکتی ہے۔

جب خون کے سرخ خلیے اس طرح تباہ ہو جاتے ہیں تو اس کی اہم علامات خون کی کمی اور خون کے لوتھڑے ہو سکتے ہیں۔ یہ خون کے لوتھڑے بعض اوقات جان لیوا بھی ہو سکتے ہیں۔ PNH والا شخص ان میں سے بہت سی علامات کا تجربہ کر سکتا ہے، یا ان میں صرف چند ہی ہو سکتے ہیں۔

پی این ایچ کے علاج میں خون کی منتقلی، خون کی کمی کے لیے فولک ایسڈ یا آئرن کی گولیاں، اینٹی کوگولینٹ، اور ایسی ادویات شامل ہیں جو خون کے سرخ خلیوں کو مدافعتی نظام کے حملے سے بچاتی ہیں۔ آپ کو ملنے والا علاج اس بات پر منحصر ہوگا کہ آپ کو کتنی علامات ہیں اور وہ کتنی شدید ہیں۔

Fabhalta دوا کیسے کام کرتی ہے؟

Eculizumab (Soliris) یا ravulizumab (Ultomiris) جیسی دوائیں جو عام طور پر PNH کے کام کے لیے انجیکشن کے طور پر دی جاتی ہیں جو ہمارے مدافعتی نظام کے ایک حصے کو بلاک کر کے کام کرتی ہیں جسے C5 کہتے ہیں۔ جب کہ یہ انٹراواسکولر ہیمولائسز کو روکتے ہیں، کچھ لوگوں کو ایکسٹراواسکولر ہیمولیسس کی وجہ سے خون کی کمی جاری رہ سکتی ہے۔

یہ وہ جگہ ہے جہاں فبھلٹا نامی پہلی زبانی دوا اہم بن جاتی ہے۔

ہمارے مدافعتی نظام کے بارے میں سوچیں کہ ہمارے ملک کا دفاع کرنے والی فوج۔ PNH میں، اس فوج کے کچھ حصے الجھ جاتے ہیں اور ہمارے اپنے صحت مند سرخ خون کے خلیوں پر حملہ کرتے ہیں۔ فبھالٹا فیکٹر بی نامی پروٹین کو روکتا ہے جو اس الجھن کا سبب بنتا ہے۔ یہ مدافعتی نظام کو خون کے سرخ خلیوں پر حملہ کرنے سے روکتا ہے۔ یہ صحت مند سرخ خون کے خلیوں کی تعداد میں اضافہ کرتا ہے، علامات کو کم کرتا ہے، اور خون کی منتقلی کی ضرورت کو کم کرتا ہے۔

مجھے یہ دوا کیسے استعمال کرنی چاہیے؟

Fabhalta ایک کیپسول ہے جو دن میں دو بار کھانے کے ساتھ یا اس کے بغیر پورا نگلا جاتا ہے۔ کیپسول کو نہ توڑیں، کچلیں یا چبائیں۔ اگر آپ کو کوئی خوراک یاد آتی ہے تو جیسے ہی آپ کو یاد ہو اسے لیں اور پھر باقی خوراکیں معمول کے مطابق لیں۔ اگر آپ پہلے سے ہی PNH کی کوئی اور دوا لے رہے ہیں (جیسے کہ ایکولیزماب یا ravulizumab)، تو آپ کا ڈاکٹر Fabhalta میں جانے کا صحیح طریقہ بتائے گا۔

یہاں تک کہ اگر آپ کی علامات میں بہتری آتی ہے تو، طبی مشورہ کے بغیر Fabhalta لینا بند نہ کریں ۔ اگر آپ ایسا کرتے ہیں تو، آپ کے خون کے سرخ خلیے دوبارہ تیزی سے ٹوٹنا شروع کر سکتے ہیں۔

اس دوا کے اثرات کا مطالعہ کیسے کیا گیا ہے؟

فبھالٹا کی افادیت اور حفاظت کی تصدیق کے لیے دو اہم مطالعات کی گئیں۔ دونوں میں PNH اور اس کے نتیجے میں خون کی کمی کے مریض شامل تھے۔

1. APPLY-PNH مطالعہ: اس میں وہ لوگ شامل تھے جنہیں کم از کم 6 ماہ تک دیگر PNH ادویات (eculizumab یا ravulizumab) لینے کے باوجود خون کی کمی تھی۔ وہ دو گروپوں میں بٹ گئے، ایک گروپ کو فبھلٹا دیا گیا، اور دوسرے گروپ کو پرانی دوائیاں جاری رکھی گئیں۔

2. APPOINT-PNH مطالعہ: اس میں وہ مریض شامل تھے جنہوں نے پہلے PNH کے لیے کوئی دوسری تکمیلی دوا نہیں لی تھی۔ ان سب کو فبھلٹا دیا گیا۔

ان مطالعات کے نتائج، 24 ہفتوں کے بعد، بہت حوصلہ افزا ہیں۔

آپ کو کیسے پتہ چلے گا کہ دوا کام کر رہی ہے؟

اگر Fabhalta کا علاج کامیاب ہو جاتا ہے، تو آپ کے خون کے سرخ خلیے اور ہیموگلوبن کی سطح بڑھنا شروع ہو جائے گی۔ آپ چیزوں کا تجربہ کر سکتے ہیں جیسے:

• توانائی میں اضافہ اور تھکاوٹ میں کمی
• پیشاب کی سیاہ رنگت میں کمی
• بھوک میں اضافہ اور پیٹ کے درد میں کمی
• بیرونی خون کی منتقلی کی ضرورت کو کم کرنا
• روزمرہ کے کام آسانی سے کرنے کے قابل ہونا

چونکہ علاج کے نتائج ہر شخص میں مختلف ہوتے ہیں، اس لیے اپنی علامات کا ریکارڈ رکھیں اور جب بھی آپ اسے دیکھیں اپنے ڈاکٹر سے ان پر بات کریں۔

ضمنی اثرات اور ان کا انتظام کیسے کریں؟

کسی بھی دوا کی طرح، Fabhalta ضمنی اثرات کا سبب بن سکتا ہے. سب سے زیادہ عام ہیں سر درد، اسہال، متلی، پیٹ میں درد، اور جلد پر خارش۔ عام زکام اور دیگر بیکٹیریل یا وائرل انفیکشن کی علامات بھی ہو سکتی ہیں۔

سنگین انفیکشن جن پر توجہ کی ضرورت ہے!

چونکہ یہ دوا مدافعتی نظام کے ایک حصے کو دبا دیتی ہے، اس لیے بعض قسم کے بیکٹیریا سے سنگین انفیکشن کا خطرہ ہوتا ہے۔ خاص طور پر *Streptococcus pneumoniae*، *Neisseria meningitidis*، اور *Haemophilus influenzae type B*۔ یہ انفیکشن جان لیوا ثابت ہو سکتے ہیں اگر ان کی شناخت اور فوری علاج نہ کیا جائے۔

انفیکشن سے بچنے کا بہترین طریقہ یہ ہے کہ تمام تجویز کردہ ویکسین لگائیں ، اپنے ہاتھ اچھی طرح دھوئیں، اور بیمار لوگوں سے دور رہیں۔ اگر آپ مندرجہ ذیل علامات میں سے کسی کا تجربہ کرتے ہیں تو، اپنے ڈاکٹر کو فوری طور پر بتائیں یا قریبی ہسپتال کے ایمرجنسی روم (ETU) میں جائیں۔

اگر آپ کسی بھی ضمنی اثرات کے بارے میں فکر مند ہیں، تو فوری طور پر اپنے ڈاکٹر سے بات کریں. اگر آپ کو کسی دوائی سے زہر دینے کا شبہ ہے، تو آپ کولمبو نیشنل ہسپتال کے نیشنل پوائزنز انفارمیشن سینٹر کو کال کر سکتے ہیں۔

علاج کے دوران خون کے کون سے ٹیسٹ کی ضرورت ہے؟

آپ کا ڈاکٹر آپ کی صحت اور ادویات کے بارے میں آپ کے ردعمل کی نگرانی کے لیے خون کے کئی ٹیسٹ کرے گا۔

• سرخ خون کے خلیے (RBC) اور ہیموگلوبن کی سطح:پی این ایچ میں یہ باقاعدگی سے چیک کیے جاتے ہیں۔ اس سے یہ دیکھنے میں مدد ملتی ہے کہ آپ علاج کے لیے کیسا ردعمل دے رہے ہیں اور یہ تعین کرنے میں مدد کرتا ہے کہ آیا آپ کو خون کی منتقلی کی ضرورت ہے۔
• خون میں چربی کی سطح: فابھلٹا آپ کے کولیسٹرول اور ٹرائگلیسرائیڈ کی سطح کو بڑھا سکتا ہے۔ لہذا، آپ کا ڈاکٹر علاج سے پہلے اور اس کے دوران فاسٹنگ لپڈ پروفائل ٹیسٹ کی سفارش کرے گا۔

کیا دوسری دوائیوں کے ساتھ مسائل ہو سکتے ہیں؟

ہاں، کچھ دوائیں Fabhalta کے ساتھ تعامل کر سکتی ہیں۔ کچھ دوائیں، جیسے رفامپین، فبھالٹا کی تاثیر کو کم کر سکتی ہیں۔ Fabhalta کو کچھ ادویات کے ساتھ لینے کی سفارش نہیں کی جاتی ہے، جیسے Gemfibrozil.