Shifokoringiz farzandingizda Dyuchenne mushak distrofiyasi (DMD) borligini aytganda, bu qanchalik og'ir va qo'rqinchli bo'lishini tushunaman. Bu asosan o'g'il bolalarga ta'sir qiladigan va ularning mushaklarini asta-sekin zaiflashtiradigan genetik kasallik. Alomatlar odatda erta bolalikda paydo bo'ladi. DMD uchun hali to'liq davo yo'q. Lekin xavotir olmang. Tibbiyot fani kundan-kunga rivojlanmoqda. Bu taraqqiyot bilan yangi umid - bu Duvyzat deb nomlangan yangi dori. Keling, bu haqda oddiygina gaplashaylik.
Duvyzat nima? U qanday ishlaydi?
Sodda qilib aytganda, mushaklarimiz kuchli bo'lib qolish uchun doimiy parvarishga muhtoj. Tanamizdagi mushaklarni g'isht devorga o'xshatib tasavvur qiling. Bu devorni mustahkam va bir-biriga bog'langan holda saqlash uchun unga yaxshi ohak qatlami kerak. Xuddi shunday, mushak hujayralarimizni kuchli ushlab turish uchun distrofin deb ataladigan maxsus oqsil, ohak kabi, juda muhimdir.
Dyuchen mushak distrofiyasi (DMD) - bu organizm distrofin oqsilini yetarli darajada ishlab chiqarmaganda, yetarli miqdorda ishlab chiqarmaganda yoki yetarli miqdorda ishlab chiqarmaganda yuzaga keladigan genetik holat. Bu "yelim" yo'qolganda, mushak devori zaiflashadi, parchalanadi va tiklanmaydi. Shuning uchun mushaklar vaqt o'tishi bilan zaiflashadi.
Ushbu muammodan tashqari, DMD bilan og'rigan bolalarda giston deatsetilazalari (HDAC) deb ataladigan fermentlar faolroq bo'ladi. Bu mushaklarda surunkali yallig'lanishni keltirib chiqaradi. Bu mushaklarning tiklanishini yanada kamaytiradi va mushaklar yog 'va chandiq to'qimasi bilan almashtiriladi.
Hozirgacha shifokorlar DMD ni davolash uchun steroidlar, fizioterapiya va nogironlar aravachalari kabi yordamchi vositalardan foydalanganlar. Ammo Duvyzat birinchi steroid bo'lmagan dori vositasidir. U HDAC fermentining haddan tashqari faolligini nazorat qilish orqali ishlaydi. Bu mushaklardagi yallig'lanishni kamaytiradi va ularning parchalanishiga imkon beradi. Bu shuni anglatadiki, mushaklarning zaiflashish tezligi sekinlashadi.
Bu doridan qanday foydalanishim kerak?
Duvyzat - bu og'iz orqali qabul qilinadigan suyuq dori. Uni kuniga ikki marta, ertalab va kechqurun ovqat bilan qabul qilish kerak.
- Dori-darmonlarni har kuni bir vaqtning o'zida qabul qilish juda muhimdir.
- Dori shishasini ishlatishdan oldin uni kamida 30 soniya davomida yaxshilab silkitib turish kerak.
- Dori bilan birga kelgan maxsus shprits yordamida o'lchang.
- Eng muhimi: Ushbu dorini suv yoki boshqa suyuqlik bilan aralashtirmang.
Shifokoringiz bu dorini alohida buyurishi yoki uni steroidlar bilan birga buyurishi mumkin. Bu bolaning ahvoliga qarab belgilanadi.
Ushbu dorining xususiyatlari qanday o'rganilgan?
Ushbu preparatning samaradorligi va xavfsizligini o'rganish bo'yicha o'tkazilgan yirik tadqiqotda DMD bilan kasallangan o'g'il bolalar ikki guruhga bo'lingan.
1. Birinchi guruh: Ularga Duvyzat preparati berildi.
2. 2-guruh: Ularga doriga o'xshash, ammo tarkibida faol modda bo'lmagan narsa berildi. Tibbiyotda biz buni "platsebo" deb ataymiz.
Bu preparatning haqiqiy ta'sirini, shunchaki mavjud bo'lishdan qanchalik farq qilishini o'lchash uchun amalga oshiriladi. Ushbu tadqiqotda ishtirok etganlarning barchasi o'g'il bolalar edi. Ularning o'rtacha yoshi 9 yosh edi.
| Tadqiqotga kiritish uchun asosiy mezonlar | |
|---|---|
| Sinov | Talab |
| To'rt zinapoyali ko'tarilish | Bolaga imkon qadar tez to'rtta zinapoyaga chiqish vaqti belgilanadi. Bu 8 soniyadan kam vaqt olishi kerak. |
| O'sish vaqti | Hech qanday yordamsiz yotgan holatdan turish uchun ketadigan vaqt o'lchanadi. Bu 3 dan 10 soniyagacha davom etishi kerak. |
Ushbu muolajalar 72 hafta davomida berilgandan so'ng, bolalarning qobiliyatlaridagi o'zgarishlar o'lchandi. Buning uchun bir nechta boshqa testlar qo'llanildi.
- North Star ambulatoriya baholash (NSAA) balli: DMD bilan kasallangan odamning kundalik faoliyatni bajarish qobiliyatini o'lchash usuli.
- Olti daqiqalik yurish testi: 6 daqiqada qancha masofani bosib o'tishingiz mumkinligini ko'rsatadi.
- MRT tekshiruvlari: Son sohasidagi mushaklardagi yog 'birikmalarining o'zgarishini o'lchaydi.
Tadqiqot natijalari qanday bo'ldi?
Natijalar chindan ham umid baxsh etadi. DMD - bu vaqt o'tishi bilan alomatlar yomonlashadigan holat. Ushbu tadqiqotda aniq bo'lgan narsa shundaki, Duvyzat qabul qilgan bolalarda yomonlashuv darajasi preparatni (platsebo) qabul qilmagan bolalarga qaraganda ancha sekinroq edi .
Bu shuni anglatadiki, ushbu dori kasallikni to'liq davolay olmasa ham, mushaklarning kuchsizlanish tezligini sekinlashtirishi va bolaning uzoqroq vaqt davomida faoliyat yuritish qobiliyatini saqlab qolishiga yordam beradi.
- Kuch va harakatchanlik: Duvyzat qabul qilgan bolalarda 72 haftadan so'ng to'rtta zinapoyadan ko'tarilish vaqti atigi 1,25 soniyaga oshdi. Ammo preparatni qabul qilmagan bolalarda bu taxminan 3 soniya ko'proq vaqtni oldi. Bu shuni anglatadiki, Duvyzat ularning zinapoyadan ko'tarilish qobiliyatining pasayishini taxminan 40% ga sekinlashtirdi.
- NSAA ballari: Tadqiqot oxirida, Duvyzat qabul qilgan bolalarda NSAA ballarining pasayishi preparatni qabul qilmaganlarga qaraganda sezilarli darajada kamroq bo'ldi. Bu shuningdek, mushaklar kuchining pasayish tezligi pasayganligini ko'rsatadi.
Bu natijalar farzandingiz uchun farq qilishi mumkin, shuning uchun qaror qabul qilishdan oldin shifokoringiz bilan ushbu dori vositasining foydalari va xavflarini muhokama qilishingiz kerak.
Yon ta'siri va ularni qanday boshqarish kerak?
Har qanday dori singari, Duvyzat ham yon ta'sirga ega bo'lishi mumkin. Bunga e'tibor berish muhimdir.
| Yon ta'siri | Nima qilishingiz kerak |
|---|---|
| Umumiy yon ta'sirlar: - Diareya - Ko'ngil aynishi/qusish - Qorin og'rig'i - Isitma | Agar sizda ushbu alomatlardan biri kuzatilsa , darhol shifokoringizga xabar bering . Ko'p miqdorda suv va suyuqlik iching. Shifokoringiz zarur bo'lganda dori-darmonlarni qabul qilishni yoki ovqatlanish tartibini o'zgartirishni tavsiya qilishi mumkin. |
| Muhim yon ta'sirlar: - Qon trombotsitlarining kamayishi (trombotsitopeniya) - Qonda yog 'miqdorining ortishi (gipertriglitseridemiya) | Shifokor ko'pincha bularni kuzatish uchun qon tahlilini o'tkazadi. Agar sizda osongina ko'karishlar bo'lsa, burningizdan qon oqsa yoki qon ketishini to'xtatishda qiynalsangiz,Darhol shifokorga ayting. |
Bu yagona alomatlar emas. Agar sizda boshqa noodatiy alomatlar bo'lsa, ular haqida shifokoringiz bilan gaplashing.
Boshqa dorilar bilan bog'liq muammolar bo'lishi mumkinmi?
Ha, Duvyzat boshqa ba'zi dorilar bilan o'zaro ta'sir qilishi mumkin. Shuning uchun, shifokoringizga farzandingiz qabul qilayotgan barcha dorilar, jumladan, retsept bo'yicha beriladigan dorilar, retseptsiz beriladigan (OTC) dorilar, vitaminlar va o'simlik mahsulotlari haqida aytib berish muhimdir.
Xususan, agar siz quyidagi dorilarni qabul qilsangiz, shifokoringizga xabar bering:
- Xolesterin miqdorini pasaytiradigan ba'zi dorilar (masalan, atorvastatin, simvastatin)
- Metformin kabi diabetga qarshi dorilar
- Yurak ritmiga ta'sir qiluvchi dorilar (masalan, amiodaron)
- Ba'zi antibiotiklar (masalan, azitromitsin, siprofloksatsin)
- Ruhiy kasalliklar uchun ba'zi dorilar
- Allergiya uchun ba'zi dorilar
Bu ro'yxat to'liq emas, shuning uchun farzandingiz qabul qilayotgan barcha narsalar haqida shifokoringizga aytib berish yaxshidir.
Uyga olib ketish xabari
- Duvyzat - bu Dyuchenne mushak distrofiyasi (DMD) tufayli kelib chiqadigan mushaklarning kuchsizlanishi tezligini sekinlashtiradigan yangi, steroid bo'lmagan preparat.
- Bu kasallikni to'liq davolamaydi, ammo bolaning hayot sifatini yaxshilashga katta yordam beradi.
- Dori vositasidan foydalanganda shifokor ko'rsatmalariga aniq amal qiling. Agar biron bir nojo'ya ta'sir kuzatilsa, darhol shifokoringizga xabar bering.
- Farzandingiz qabul qilayotgan boshqa barcha dorilar haqida shifokorga aytib berishni unutmang.
- Bu safarda yolg'iz emassiz. Shifokoringiz, fizioterapevtingiz va oilangiz sizga yordam berish uchun shu yerda. Qo'rqmang.
💬 Comments (0)
Hozircha hech qanday fikr yozilmagan. Bu yerda birinchi marta fikringizni qo'shing.
Fikringizni qo'shing