杜氏肌营养不良症 (DMD) 的新希望：让我们来了解一下药物 Duvyzat？

我知道当医生告诉你孩子患有杜氏肌营养不良症（DMD）时，你一定感到无比沉重和恐惧。这是一种主要影响男孩的遗传性疾病，会导致肌肉逐渐萎缩。症状通常在幼儿时期出现。目前DMD尚无彻底治愈的方法。但请不要担心，医学正在日新月异地进步。随着医学的进步，一种名为Duvyzat的新药带来了新的希望。我们来简单了解一下它。

Duvyzat是什么？它是如何运作的？

简而言之，我们的肌肉需要持续的维护才能保持强壮。不妨把我们身体里的肌肉想象成一堵砖墙。为了保持这堵墙的坚固和牢固，它需要一层厚厚的砂浆。同样，为了保持肌肉细胞的强壮，一种叫做肌营养不良蛋白的特殊蛋白质（它就像砂浆一样）至关重要。

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种遗传性疾病，当人体无法产生足够的肌营养不良蛋白时就会发生。这种蛋白就像粘合剂一样，一旦缺失，肌肉壁就会变得脆弱、破裂且无法修复。这就是肌肉随着时间推移而逐渐衰弱的原因。

除了上述问题外，患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的儿童体内还存在一种名为组蛋白去乙酰化酶 (HDAC)的酶过度活跃。这会导致肌肉慢性炎症，进而降低肌肉修复能力，最终肌肉组织被脂肪和瘢痕组织所取代。

此前，医生们一直使用类固醇、物理疗法和轮椅等辅助设备来治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。但杜维扎特是首个非甾体类抗炎药。它的作用机制是控制过度活跃的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）。这可以减轻肌肉炎症，使肌肉组织分解。这意味着肌肉萎缩的速度会减缓。

我应该如何使用这种药？

杜维扎特是一种口服液体药物。每日两次，早晚各一次，随餐服用。

• 每天在同一时间服用药物非常重要。
• 使用药瓶前，请至少摇晃 30 秒。
• 使用随附的专用注射器量取药物。
• 最重要的是：不要将此药与水或其他任何液体混合。

医生可能会单独使用这种药物，也可能同时使用类固醇。具体用药方案将根据孩子的病情而定。

这种药物的特性是如何研究的？

在一项旨在检验该药物的有效性和安全性的大型研究中，患有 DMD 的男孩被分为两组。

1.第一组：他们服用了药物杜维扎特。

2.第二组：他们服用了一种看起来像药物但不含任何有效成分的东西。在医学上，我们称之为“安慰剂” 。

这样做是为了衡量药物的真实效果，以及它与单纯待在药物作用下的效果有何不同。本研究的所有参与者均为男孩，平均年龄为9岁。

在进行这些治疗72周后，研究人员测量了孩子们的能力变化。为此，还使用了其他几种测试方法。

• 北极星步行评估 (NSAA) 评分：一种衡量患有 DMD 的人进行日常活动能力的方法。
• 六分钟步行测试：看看你在 6 分钟内能走多远。
• MRI 检查：测量大腿肌肉中脂肪沉积的变化。

这项研究的结果是什么？

研究结果令人鼓舞。DMD是一种症状会随着时间推移而加重的疾病。这项研究清楚地表明，服用Duvyzat的儿童病情恶化的速度远慢于未服用该药物（安慰剂）的儿童。

• 力量和行动能力：服用杜维扎特（Duvyzat）的儿童在72周后爬四层楼梯所需时间仅增加了1.25秒。而未服用该药物的儿童爬四层楼梯所需时间则增加了约3秒。这意味着杜维扎特使他们爬楼梯能力的下降速度减缓了约40%。
• NSAA评分：研究结束时，服用杜维扎特（Duvyzat）的儿童的NSAA评分下降幅度显著小于未服用该药物的儿童。这也表明肌肉力量下降的速度有所减缓。

这些结果可能因人而异，因此在做出决定之前，您应该与医生讨论这种药物的益处和风险。

副作用以及如何应对？

与其他药物一样，杜维扎特也可能产生副作用。了解这一点非常重要。

这些并非全部症状。如果您出现任何其他异常症状，请咨询医生。

与其他药物合用会有问题吗？

是的，杜维扎特可能会与其他一些药物发生相互作用。因此，务必告知医生您孩子正在服用的所有药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药产品。

尤其要告知医生您是否正在服用以下药物：

• 某些降胆固醇药物（例如阿托伐他汀、辛伐他汀）
• 糖尿病药物，例如二甲双胍
• 影响心律的药物（例如胺碘酮）
• 某些抗生素（例如阿奇霉素、环丙沙星）
• 一些治疗精神疾病的药物
• 一些治疗过敏的药物

这份清单并不完整，所以最好把孩子正在服用的所有药物都告诉医生。