您是否出现持续疲劳、走几步路就气喘吁吁或晨尿呈深褐色等症状？这些症状有时可能是阵发性睡眠性血红蛋白尿症（简称 PNH）的征兆。听到这个名字不必惊慌。虽然这种疾病听起来有些复杂，但我们会用简单易懂的方式详细介绍它以及一种名为 Fabhalta 的新疗法。
PNH究竟是什么？
简而言之，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种非常罕见的血液疾病，由基因缺陷引起。我们的红细胞（RBC）外层包裹着一层保护性的蛋白质。然而，在PNH患者中，这层保护性蛋白质无法形成。
把红细胞想象成没有盔甲的士兵。没有了盔甲的保护，我们身体自身的免疫系统就会混乱，误以为这些健康的红细胞是敌人，并开始攻击和破坏它们。这种红细胞的过早破坏，医学上称为溶血。溶血既可以发生在血管内（血管内），也可以发生在血管外（血管外）。
红细胞以这种方式被破坏时，主要症状是贫血和血栓。这些血栓有时会危及生命。阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）患者可能出现许多此类症状，也可能只有少数几种。
| PNH疾病的常见症状 | |
|---|---|
| 持续疲劳或虚弱 | 呼吸困难 |
| 头痛 | 心律不齐或心跳过快 |
| 胃痛 | 容易瘀伤的皮肤 |
| 尿液颜色深（呈棕色），尤其是在夜间或早晨 | 皮肤特定区域出现红肿、疼痛（可能是血栓的征兆） |
PNH 的治疗包括输血、服用叶酸或铁剂治疗贫血、使用抗凝剂以及保护红细胞免受免疫系统攻击的药物。您接受的治疗将取决于您的症状数量和严重程度。
药物 Fabhalta 的作用机制是什么？
像依库珠单抗（Soliris）或拉武珠单抗（Ultomiris）这类通常以注射方式用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的药物，其作用机制是阻断我们免疫系统中称为补体系统的一部分，即C5。虽然这些药物可以阻止血管内溶血，但由于血管外溶血，一些患者可能仍然会出现贫血。
这时，第一种口服药物Fabhalta就显得尤为重要。
把我们的免疫系统想象成一支保卫国家的军队。在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）中，这支军队的部分成员会失控，攻击我们自身健康的红细胞。Fabhalta 可以阻断一种名为B 因子的蛋白质，这种蛋白质正是导致这种失控的原因。这样就能阻止免疫系统攻击红细胞。这可以增加健康红细胞的数量，减轻症状，并减少输血的需求。
我应该如何使用这种药？
Fabhalta是一种胶囊，每日两次，整粒吞服，餐前或餐后均可。请勿掰开、压碎或咀嚼胶囊。如果您漏服一次，请在想起时立即服用，然后按常规服用剩余剂量。如果您正在服用其他PNH药物（例如依库珠单抗或拉武珠单抗），您的医生会向您解释如何正确换用Fabhalta。
非常重要：您必须在开始此治疗前至少两周完成所有必需疫苗的接种，包括肺炎球菌疫苗和脑膜炎疫苗。如果您无法接种疫苗，也无法开始使用Fabhalta，您的医生会为您接种疫苗，并同时开始服用抗生素。
即使症状有所改善，也不要在未咨询医生的情况下停止服用法布哈塔。否则，你的红细胞可能会再次加速分解。
这种药物的疗效是如何研究的？
为了证实Fabhalta的疗效和安全性，开展了两项主要研究。这两项研究均纳入了阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者以及由此引起的贫血患者。
1. APPLY-PNH 研究：该研究纳入了服用其他 PNH 药物（依库珠单抗或拉武珠单抗）至少 6 个月后仍患有贫血的患者。他们被分为两组，一组接受 Fabhalta 治疗，另一组继续服用原有药物。
2. APPOINT-PNH 研究：该研究纳入了之前未接受过任何其他 PNH 辅助治疗的患者。所有患者均接受了 Fabhalta 治疗。
经过 24 周的研究，这些结果非常令人鼓舞。
| 已获得的利益 | 结果 |
|---|---|
| 血红蛋白水平升高 | 服用 Fabhalta 的患者中，超过 82% 的人血红蛋白升高了 2 g/dL，而服用其他药物的患者中，没有一人出现这种情况。 |
| 避免输血 | 在研究期间，服用 Fabhalta 的患者中有 95% 不需要外部输血，而服用其他药物的患者中只有 50% 不需要输血。 |
请记住，尽管有这些研究结果，但每个人的情况可能有所不同。最好在做决定前与医生讨论药物的益处和风险。
如何判断药物是否有效？
如果法布哈塔治疗成功，您的红细胞和血红蛋白水平将开始升高。您可能会出现以下症状：
- 精力充沛，疲劳感减轻。
- 尿液颜色变浅
- 食欲增加，胃痛减轻
- 减少对外部输血的需求
- 能够轻松完成日常任务
由于治疗效果因人而异，请记录您的症状，并在每次就诊时与医生讨论。
副作用以及如何应对？
与其他药物一样，法布哈塔也可能引起副作用。最常见的副作用包括头痛、腹泻、恶心、胃痛和皮疹。此外，还可能出现普通感冒及其他细菌或病毒感染的症状。
需要治疗的严重感染！
由于这种药物会抑制部分免疫系统，因此存在感染某些细菌并引发严重感染的风险，尤其是肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和B型流感嗜血杆菌。如果未能及时发现和治疗，这些感染可能危及生命。
预防感染的最佳方法是接种所有推荐疫苗、勤洗手并远离病人。如果您出现以下任何症状，请立即告知医生或前往最近的医院急诊室。
| 严重感染的预警信号 | |
|---|---|
| 发热（伴或不伴痰）、胸痛和咳嗽、心跳加快 | 症状包括身体疼痛和发烧。 |
| 皮肤湿冷 | 剧烈头痛伴有发烧、恶心、呕吐或颈部/背部僵硬 |
| 困惑 | 视力变化 |
如果您对任何副作用感到担忧，请立即咨询医生。如果您怀疑药物中毒，可以致电科伦坡国家医院的国家中毒信息中心。
治疗期间需要进行哪些血液检查？
医生会进行多次血液检查，以监测您的健康状况和对药物的反应。
- 红细胞（RBC）和血红蛋白水平：在阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）中，这些指标会定期检查。这有助于了解您对治疗的反应，并确定您是否需要输血。
- 血脂水平：服用法布哈特（Fabhalta）可能会升高您的胆固醇和甘油三酯水平。因此，您的医生会建议您在治疗前和治疗期间进行空腹血脂检查。
与其他药物合用会有问题吗？
是的，某些药物会与法布哈特发生相互作用。例如，利福平会降低法布哈特的疗效。不建议将法布哈特与吉非贝齐等药物同时服用。
因此，务必告知医生您正在服用的所有药物，包括处方药、非处方药、维生素、传统药物，甚至补充剂。
要点
- PNH 是一种罕见疾病，患者自身的免疫系统会破坏红细胞，因为红细胞缺乏保护它们的蛋白质层。
- Fabhalta是一种治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的新型口服药物。它的作用机制是阻止免疫系统功能紊乱并保护红细胞。
- 在开始服用此药之前，必须接种过脑膜炎和肺炎等疾病的疫苗。
- 如果在治疗期间出现严重感染的迹象，例如发烧、剧烈头痛或意识混乱，请立即就医。
- 即使症状有所改善，也切勿在未咨询医生的情况下停止服用药物。
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