一种治疗导致四肢麻木和疼痛的遗传性疾病的方案——让我们来了解一下帕替西兰注射液。

您是否经常感到手脚麻木、刺痛或灼热？您是否有时感觉这些部位即将麻木？虽然这些症状看似正常，但有时背后可能隐藏着严重的病因。今天我们要介绍一种通过静脉注射治疗此类特定症状的药物——帕替西兰（Patisiran）。

Patisiran是什么？它是什么意思？

简而言之，帕替西兰是一种疫苗。它用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR）这种遗传性疾病的患者的神经系统问题。

现在你可能想知道什么是hATTR。其实很简单。我们每个人体内都含有蛋白质。患有hATTR这种疾病的人，一种叫做转甲状腺素蛋白的蛋白质会发生错误折叠，聚集在一起，并像糊状物一样沉积下来。这种沉积物主要出现在神经、心脏和其他器官周围。当这种情况发生时，这些器官，尤其是神经，就会开始受到损伤。这就是为什么会出现前面提到的症状，例如四肢麻木、疼痛和炎症。

帕替西兰（Patisiran）这种药物的作用机制是减少错误折叠蛋白的生成。也就是说，当这种药物进入人体后，它会控制这种有害蛋白的生成。然后，这种蛋白在神经周围的积聚就会减少，症状也会逐渐得到控制。这种药物以商品名ONPATTRO上市。

服用此药前，您需要告知医生的事项

由于这是一种特殊药物，因此在开始治疗前，务必将您的完整健康状况告知医生。请务必告知医生以下信息：

• 过敏：如果您对帕替西兰或其他任何药物、食物或防腐剂过敏，请告诉我们。
• 怀孕：如果您怀孕、正在备孕或怀疑自己怀孕，请在开始治疗前告知您的医生。
• 如果您是哺乳期母亲：如果您是哺乳期母亲，也应该告知医生。

根据这些信息，医生将决定这种治疗是否适合您，以及如何进行治疗。

这种药将如何给你服用？

这种药不能带回家服用。帕替西兰是一种静脉输液药物。因此，它只能在医院或诊所，由受过专业训练的医务人员监督下进行输注。

这种治疗通常每三周进行一次。将药物注射到体内大约需要一个半小时。

如果我服用过量药物怎么办？

由于这是在医院进行的，所以发生这种情况的几率非常低。但是，如果您认为发生了意外，请立即向国家医院的国家中毒信息中心或最近医院的急诊治疗中心 (ETU)报告。

服用药物时需要注意的事项

治疗期间，好好照顾自己的身体非常重要。

• 输液反应：部分患者在静脉注射此药期间或注射后不久可能会出现反应，例如胸痛、呼吸困难或头晕。为降低此风险，医生可能会在您接受帕替西兰注射前先给您服用其他药物（例如抗过敏药）。因此，请务必严格遵照医嘱。医护人员会在输液过程中密切观察您的状况。
• 维生素A水平：帕替西兰可能会导致体内维生素A水平下降。维生素A对我们的视力、皮肤健康和免疫力至关重要。因此，您的医生可能会建议您每天服用维生素A片。务必严格按照医嘱服用。此外，请咨询您的医生，了解哪些食物富含维生素A（例如胡萝卜、红薯、菠菜、牛奶）。
• 视力变化：如果您出现任何视力变化，例如眼睛干涩，请立即告知您的医生，因为这可能是维生素 A 缺乏的迹象。
• 定期复查：医生会定期为您进行检查，以了解您的症状是否有所改善。请务必按时参加这些复查。

此药物可能引起的副作用

像任何药物一样，帕替西兰也可能引起一些副作用。虽然并非每个人都会出现副作用，但有些副作用很严重，有些则很常见。

此列表并未包含所有可能的副作用。如果您出现任何其他异常症状，请咨询您的医生。