陣發性睡眠性血紅素尿症 (PNH) 是否影響到您？我們來聊聊藥物法巴坦 (Fabhalta)。

您是否出現持續疲勞、走幾步路就氣喘吁籲或晨尿呈現深褐色等症狀？這些症狀有時可能是陣發性睡眠性血紅素尿症（簡稱 PNH）的徵兆。聽到這個名字不必驚慌。雖然這種疾病聽起來有些複雜，但我們會用簡單易懂的方式詳細介紹它以及一種名為 Fabhalta 的新療法。

PNH究竟是什麼？

簡而言之，陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）是一種非常罕見的血液疾病，由基因缺陷引起。我們的紅血球（RBC）外層包裹著一層保護性的蛋白質。然而，在PNH患者中，這層保護性蛋白質無法形成。

把紅血球想像成沒有盔甲的士兵。沒有了盔甲的保護，我們身體自身的免疫系統就會混亂，誤以為這些健康的紅血球是敵人，並開始攻擊和破壞它們。這種紅血球的過早破壞，醫學上稱為溶血。溶血既可以發生在血管內（血管內），也可以發生在血管外（血管外）。

紅血球以這種方式被破壞時，主要症狀是貧血和血栓。這些血栓有時會危及生命。陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）患者可能出現許多此類症狀，也可能只有少數幾種。

PNH 的治療包括輸血、服用葉酸或鐵劑治療貧血、使用抗凝血劑以及保護紅血球免受免疫系統攻擊的藥物。您接受的治療將取決於您的症狀數量和嚴重程度。

藥物 Fabhalta 的作用機轉是什麼？

像是依庫珠單抗（Soliris）或拉武珠單抗（Ultomiris）這類通常以注射方式用於治療陣發性睡眠性血紅素尿症（PNH）的藥物，其作用機制是阻斷我們免疫系統中稱為補體系統的一部分，即C5。雖然這些藥物可以阻止血管內溶血，但由於血管外溶血，有些患者可能仍會出現貧血。

這時，第一種口服藥物Fabhalta就顯得格外重要。

把我們的免疫系統想像成一支保衛國家的軍隊。在陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）中，這支軍隊的部分成員會失控，攻擊我們自身健康的紅血球。 Fabhalta 可以阻斷一種名為B 因子的蛋白質，而這種蛋白質正是導致這種失控的原因。這樣就能阻止免疫系統攻擊紅血球。這可以增加健康紅血球的數量，減輕症狀，並減少對輸血的需求。

我該如何使用這種藥？

Fabhalta是一種膠囊，每日兩次，整粒吞服，餐前或餐後皆可。請勿掰開、壓碎或咀嚼膠囊。如果您漏服一次，請在想起時立即服用，然後按常規服用剩餘劑量。如果您正在服用其他PNH藥物（例如依庫珠單抗或拉武珠單抗），您的醫師會向您解釋如何正確換用Fabhalta。

即使症狀有所改善，也不要在未諮詢醫生的情況下停止服用法布哈塔（Fabhalta） 。否則，你的紅血球可能會再次加速分解。

這種藥物的療效是如何研究的？

為了證實Fabhalta的療效和安全性，進行了兩項主要研究。這兩項研究均納入了陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）患者以及由此引起的貧血患者。

1. APPLY-PNH 研究：研究納入了服用其他 PNH 藥物（依庫珠單抗或拉武珠單抗）至少 6 個月後仍患有貧血的患者。他們被分成兩組，一組接受 Fabhalta 治療，另一組繼續服用原有藥物。

2. APPOINT-PNH 研究：該研究納入了先前未接受過任何其他 PNH 輔助治療的患者。所有患者均接受了 Fabhalta 治療。

經過 24 週的研究，這些結果非常令人鼓舞。

如何判斷藥物是否有效？

如果法布哈塔治療成功，您的紅血球和血紅素水平將開始升高。您可能會出現以下症狀：

• 精力充沛，疲勞感減輕。
• 尿液顏色變淺
• 食慾增加，胃痛減輕
• 減少對外部輸血的需求
• 能夠輕鬆完成日常任務

由於治療效果因人而異，請記錄您的症狀，並在每次就診時與醫生討論。

副作用以及如何應對？

與其他藥物一樣，法布哈塔也可能引起副作用。最常見的副作用包括頭痛、腹瀉、噁心、胃痛和皮疹。此外，也可能出現普通感冒及其他細菌或病毒感染的症狀。

需要治療的嚴重感染！

由於這種藥物會抑制部分免疫系統，因此存在感染某些細菌並引發嚴重感染的風險，尤其是肺炎鏈球菌、腦膜炎奈瑟菌和B型流感嗜血桿菌。如果未能及時發現和治療，這些感染可能危及生命。

預防感染的最佳方法是接種所有建議疫苗、勤洗手並遠離病人。如果您出現以下任何症狀，請立即告知醫生或前往最近的醫院急診室。

如果您對任何副作用感到擔憂，請立即諮詢醫生。如果您懷疑藥物中毒，可以致電科倫坡國家醫院的國家中毒資訊中心。

治療期間需要進行哪些血液檢查？

醫生會進行多次血液檢查，以監測您的健康狀況和對藥物的反應。

• 紅血球（RBC）和血紅蛋白水平：在陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）中，這些指標會定期檢查。這有助於了解您對治療的反應，並確定您是否需要輸血。
• 血脂水平：服用法布哈特（Fabhalta）可能會升高您的膽固醇和三酸甘油酯水平。因此，您的醫生會建議您在治療前和治療期間進行空腹血脂檢查。

與其他藥物併用會有問題嗎？

是的，某些藥物會與法布哈特產生交互作用。例如，利福平會降低法布哈特的療效。不建議將法布哈特與吉非貝齊等藥物同時服用。