您的家人或認識的人中是否有人患有先天性視力障礙?有時,這種疾病是由代代相傳的遺傳性疾病引起的。視力會逐漸下降,最終完全喪失。今天,我們將討論醫學界治療這種罕見遺傳性眼疾的最新、最先進的療法。它的名字是Voretigene Neparvovec。
簡單來說,Voretigene Neparvovec 是什麼?
這並非我們通常使用的藥片、膠囊或藥膏之類的藥物。這叫基因療法。它的品牌名稱是LUXTURNA 。
這種療法用於治療一種影響視網膜的特定遺傳性視力障礙。具體來說,它治療的是由體內RPE65基因缺陷引起的視力問題。
那麼,什麼是基因療法呢?
想像一下,有一本厚厚的書,裡面記錄著我們身體各個器官如何運作的指令。這本書就是我們的基因。有時候,這本書的某一頁,也就是某個基因,可能會出錯。 RPE65基因的錯誤就是其中之一。
這種名為Voretigene Neparvovec的療法,利用一種無害病毒作為載體,將正確的基因拷貝插入含有缺陷基因的細胞中。這就像用一張包含正確指令的新紙替換一張包含錯誤指令的紙。之後,眼部細胞就能恢復正常功能,在一定程度上恢復視力,甚至阻止視力進一步下降。
這確實是醫學領域的重大突破。這是目前唯一有望成功治療先前無法治癒的疾病的方法。
接受此項治療前,您需要告知醫師的事項
由於這是一種非常特殊的治療方法,因此您的醫生必須了解您的完整病史。請務必告知醫師以下資訊:
- 其他眼部疾病:您已有的任何其他眼部疾病或視力問題(例如白內障、青光眼)。
- 過敏:請告知我們您是否對這種藥物(voretigene neparvovec)、任何其他藥物、食物、染料或防腐劑過敏。
- 懷孕與哺乳:如果您懷孕、正在備孕或哺乳,請務必告知您的醫師。
這種藥該怎麼用?
這不是家庭療法,而是眼內注射。這項操作由受過專門訓練的眼科醫生在高度可控、潔淨的環境中進行,例如醫院手術室。所以您完全不必擔心,您的安全將得到最大的保障。
這個可以給小孩服用嗎?
是的。在適當情況下,這種治療可以用於一歲及以上的兒童。但是,最終決定權在於兒科醫生和眼科醫生,他們會為您的孩子進行檢查。如果您決定讓孩子接受這種治療,請務必與醫療團隊充分溝通,並解釋清楚所有情況。
如果服用過量藥物會發生什麼事?
由於此藥是在醫院內,在醫師的全程監督下服用,因此發生「過量」的幾率非常低。但是,如果懷疑發生了過量服用的情況,醫院工作人員會立即採取行動。通常情況下,在這種情況下,會通知科倫坡國家醫院的國家中毒資訊中心或最近的急診治療中心(ETU)。
治療期間和治療後需要考慮的事項
治療期間及治療後,醫師會密切監測您的狀況。您也肩負著重大的責任。
如果您發現視力有任何變化——例如視力下降、視力模糊、眼前出現黑點、畏光、眼睛疼痛或發紅——請立即告知您的醫生。這一點非常重要。
可能有哪些副作用?
任何醫療手段都可能產生一些副作用,請特別注意以下幾點。
| 應立即向醫師報告的副作用 | |
|---|---|
| 副作用 | 描述 |
| 過敏反應 | 皮膚出現皮疹、搔癢、腫脹,尤其臉部、嘴唇或舌頭腫脹。 |
| 眼睛出血 | 眼內或眼外出血。 |
| 視力變化 | 視力模糊,眼前出現黑點或網狀物漂浮,看到閃光。 |
| 眼痛 | 持續性或劇烈眼痛。 |
| 眼壓升高 | 感覺眼睛有壓力。醫生會檢查的。 |
| 白內障 | 治療後視力模糊。 |
此列表可能並未包含所有副作用。如果您出現任何異常症狀,請諮詢您的醫生。
重點
- Voretigene neparvovec (LUXTURNA) 是一種針對 RPE65 基因缺陷引起的遺傳性眼疾的特定基因療法。
- 這種治療由眼科專科醫生在醫院進行,醫生會將藥物注射到眼睛。
- 治療前,請向醫生詳細說明您的所有疾病、過敏史以及是否懷孕。
- 治療後,如果您出現視力變化、眼痛或眼紅等症狀,請立即通知您的醫師。
- 這種療法並非適用於所有人。您是否適合接受這種療法,將在全面的醫學檢查後確定。











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