ለዱቼኔ የጡንቻ ዲስትሮፊ (DMD) አዲስ ተስፋ፡ ስለ ዱቪዛት መድሃኒት እንማር?

ዶክተርዎ ልጅዎ የዱቼን ጡንቻ ዲስትሮፊ (DMD) እንዳለበት ሲነግርዎት ምን ያህል ከባድ እና አስፈሪ እንደሆነ ተረድቻለሁ። ይህ በዋነኝነት ወንዶች ልጆችን የሚያጠቃ እና ቀስ በቀስ ጡንቻዎቻቸውን የሚያዳክም የጄኔቲክ በሽታ ነው። ምልክቶቹ ብዙውን ጊዜ በልጅነት ጊዜ ይታያሉ። እስካሁን ድረስ ለዲኤምዲ ሙሉ ፈውስ የለም። ግን አይጨነቁ። የሕክምና ሳይንስ በየቀኑ እየገፋ ነው። በዚህ እድገት፣ ዱቪዛት የሚባል አዲስ መድሃኒት አዲስ ተስፋ ነው። ስለሱ በቀላሉ እንነጋገር።

ዱቪዛት ምንድን ነው? እንዴት ነው የሚሰራው?

በቀላል አነጋገር፣ ጡንቻዎቻችን ጠንካራ ሆነው ለመቆየት የማያቋርጥ ጥገና ያስፈልጋቸዋል። በሰውነታችን ውስጥ ያሉትን ጡንቻዎች እንደ ጡብ ግድግዳ አድርገው ያስቡ። ይህ ግድግዳ ጠንካራ እና እርስ በርስ የተሳሰረ እንዲሆን ጥሩ የሞርታር ንብርብር ያስፈልገዋል። በተመሳሳይ፣ የጡንቻ ህዋሳቶቻችንን ጠንካራ ለማድረግ፣ እንደ ሞርታር ያለ ዲስትሮፊን የሚባል ልዩ ፕሮቲን አስፈላጊ ነው።

የዱቼን ጡንቻማ ዲስትሮፊ (DMD) ሰውነት በቂ የዲስትሮፊን ፕሮቲን ሳያመርት፣ በቂ ሳያመርት ወይም በቂ ሳያመርት ሲቀር የሚከሰት የጄኔቲክ ሁኔታ ነው። ይህ 'ሙጫ' ሲጠፋ የጡንቻው ግድግዳ ይዳከማል፣ ይሰበራል እና ሊጠገን አይችልም። ለዚህም ነው ጡንቻዎች ከጊዜ ወደ ጊዜ የሚዳከሙት።

ከዚህ ችግር በተጨማሪ፣ የዲኤምዲ (DMD) ያለባቸው ልጆች ሂስቶን ዴአሲቴላይዝስ (HDACs) የሚባሉ ከመጠን በላይ ንቁ ኢንዛይሞች አሏቸው። ይህም በጡንቻዎች ውስጥ ሥር የሰደደ እብጠት ያስከትላል። ይህም የጡንቻ ጥገናን የበለጠ ይቀንሳል፣ እና ጡንቻ በስብ እና በጠባሳ ሕብረ ሕዋስ ይተካል.

እስካሁን ድረስ ዶክተሮች ዲኤምዲ ለማከም ስቴሮይድ፣ የፊዚካል ቴራፒ እና እንደ ዊልቸር ያሉ ረዳት መሳሪያዎችን ተጠቅመዋል። ነገር ግን ዱቪዛት የመጀመሪያው ስቴሮይድ ያልሆነ መድሃኒት ነው። ከመጠን በላይ ንቁ የሆነውን የኤችዲኤሲ ኢንዛይም በመቆጣጠር ይሰራል። ይህ በጡንቻዎች ውስጥ ያለውን እብጠት ይቀንሳል እና እንዲሰበሩ ያስችላቸዋል። ይህ ማለት ጡንቻዎች የሚዳከሙበት ፍጥነት ይቀንሳል ማለት ነው።

ይህንን መድሃኒት እንዴት መጠቀም አለብኝ?

ዱቪዛት በአፍ የሚወሰድ ፈሳሽ መድኃኒት ነው። በቀን ሁለት ጊዜ ጠዋት እና ማታ ከምግብ ጋር መወሰድ አለበት።

• መድሃኒቱን በየቀኑ በተመሳሳይ ጊዜ መውሰድ በጣም አስፈላጊ ነው።
• የመድኃኒት ጠርሙሱን ከመጠቀምዎ በፊት ቢያንስ ለ30 ሰከንዶች በደንብ ማወዛወዝ አለብዎት።
• መድሃኒቱን ከሱ ጋር የሚመጣውን ልዩ መርፌ በመጠቀም ይለኩ።
• ከሁሉም በላይ አስፈላጊው ነገር ፡ ይህንን መድሃኒት ከውሃ ወይም ከሌላ ፈሳሽ ጋር አያዋህዱት።

ዶክተርዎ ይህንን መድሃኒት ብቻውን ሊሰጥ ይችላል፣ ወይም ከስቴሮይድ ጋር አብሮ ሊሰጥ ይችላል። የሚወሰነው በልጁ ሁኔታ ላይ በመመስረት ነው።

የዚህ መድሃኒት ባህሪያት እንዴት ጥናት ተደርጎባቸዋል?

የዚህን መድሃኒት ውጤታማነት እና ደህንነት ለመመርመር በተደረገ አንድ ትልቅ ጥናት፣ የዲኤምዲ በሽታ ያለባቸው ወንዶች ልጆች በሁለት ቡድን ተከፍለዋል።

1. የመጀመሪያው ቡድን፡- ዱቪዛት የተባለውን መድሃኒት ተሰጣቸው።

2. ቡድን 2 ፡ መድሃኒት የሚመስል ነገር ተሰጥቷቸው ነበር፣ ነገር ግን በውስጡ ምንም አይነት ንቁ ንጥረ ነገር አልነበረውም። በህክምና ውስጥ ይህንን 'ፕላሴቦ' ብለን እንጠራዋለን።

ይህ የሚደረገው የመድኃኒቱን ትክክለኛ ውጤት፣ እዚያ ከመቆየት ምን ያህል የተለየ እንደሆነ ለመለካት ነው። በዚህ ጥናት ውስጥ የተሳተፉት ሁሉም ወንዶች ልጆች ነበሩ። አማካይ እድሜያቸው 9 ዓመት ነበር።

እነዚህን ህክምናዎች ለ72 ሳምንታት ከሰጡ በኋላ፣ በልጆቹ ችሎታ ላይ የተደረጉ ለውጦች ተለክተዋል። ለዚህም ሌሎች በርካታ ምርመራዎች ጥቅም ላይ ውለዋል።

• የሰሜን ስታር የአምቡላተሪ ግምገማ (NSAA) ውጤት፡- የዲኤምዲ በሽታ ያለበት ሰው የዕለት ተዕለት እንቅስቃሴዎችን የማድረግ ችሎታውን የሚለካበት ዘዴ።
• የስድስት ደቂቃ የእግር ጉዞ ፈተና፡- በ6 ደቂቃ ውስጥ ምን ያህል ርቀት መሄድ እንደሚችሉ ያሳያል።
• የኤምአርአይ ምርመራዎች፡- በጭኑ አካባቢ ባሉ ጡንቻዎች ውስጥ የስብ ክምችት ለውጦችን ይለካል።

የጥናቱ ውጤቶች ምን ነበሩ?

ውጤቶቹ በጣም አበረታች ናቸው። የዲኤምዲ (DMD) ምልክቶች ከጊዜ ወደ ጊዜ እየባሱ የሚሄዱበት ሁኔታ ነው። በዚህ ጥናት ውስጥ ግልጽ የሆነው ነገር ዱቪዛትን የወሰዱ ልጆች የመበላሸት መጠን መድሃኒቱን ካልወሰዱት ልጆች (ፕላሴቦ) በጣም ቀርፋፋ መሆኑ ነው።

• ጥንካሬ እና ተንቀሳቃሽነት፡- ዱቪዛትን የወሰዱ ልጆች አራት ደረጃዎችን ለመውጣት የፈጀባቸው ጊዜ ከ72 ሳምንታት በኋላ በ1.25 ሰከንዶች ብቻ ጨምሯል። ነገር ግን መድሃኒቱን ያልወሰዱት ልጆች 3 ሰከንዶች ያህል ረዘም ላለ ጊዜ ፈጅቶባቸዋል። ይህ ማለት ዱቪዛት ደረጃ የመውጣት አቅማቸውን በ40% ገደማ ቀንሶታል ማለት ነው።
• የNSAA ውጤቶች፡- በጥናቱ መጨረሻ ላይ ዱቪዛትን የወሰዱ ልጆች ላይ የNSAA ውጤቶች መቀነስ መድሃኒቱን ያልወሰዱት ልጆች ጋር ሲነጻጸር በእጅጉ ያነሰ ነበር። ይህም የጡንቻ ጥንካሬ መቀነስ መጠን እንደቀነሰ ያሳያል።

እነዚህ ውጤቶች ለልጅዎ ሊለያዩ ስለሚችሉ፣ ውሳኔ ከማድረግዎ በፊት የዚህን መድሃኒት ጥቅሞች እና አደጋዎች ከሐኪምዎ ጋር መወያየት አለብዎት።

የጎንዮሽ ጉዳቶች እና እንዴት እነሱን ማስተዳደር እንደሚቻል?

እንደማንኛውም መድሃኒት፣ ዱቪዛት የጎንዮሽ ጉዳቶች ሊኖሩት ይችላል። ይህንን ማወቅ አስፈላጊ ነው።

እነዚህ ምልክቶች ብቻ አይደሉም። ሌሎች ያልተለመዱ ምልክቶች ካጋጠሙዎት ስለእነሱ ከሐኪምዎ ጋር ይነጋገሩ።

ከሌሎች መድኃኒቶች ጋር ችግሮች ሊኖሩ ይችላሉ?

አዎ፣ ዱቪዛት ከሌሎች መድሃኒቶች ጋር መስተጋብር ሊፈጥር ይችላል። ስለዚህ፣ ልጅዎ ስለሚወስዳቸው መድሃኒቶች ሁሉ ለሐኪምዎ መንገር አስፈላጊ ነው፣ ይህም በሐኪም የታዘዙ መድሃኒቶችን፣ ያለ ማዘዣ የሚገዙ (OTC) መድሃኒቶችን፣ ቫይታሚኖችን እና የእፅዋት ምርቶችን ያጠቃልላል።

በተለይም የሚከተሉትን መድሃኒቶች የሚወስዱ ከሆነ ለሐኪምዎ ያሳውቁ፡

• አንዳንድ የኮሌስትሮል ቅነሳ መድኃኒቶች (ለምሳሌ atorvastatin፣ simvastatin)
• እንደ ሜትፎርሚን ያሉ የስኳር ህመም መድሃኒቶች
• የልብ ምት ላይ ተጽዕኖ የሚያሳድሩ መድኃኒቶች (ለምሳሌ አሚዮዳሮን)
• አንዳንድ አንቲባዮቲኮች (ለምሳሌ አዚትሮሚሲን፣ ሲፕሮፍሎክሲን)
• ለአእምሮ ህመም የሚሆኑ አንዳንድ መድሃኒቶች
• ለአለርጂዎች የሚሆኑ አንዳንድ መድሃኒቶች

ይህ ዝርዝር የተሟላ አይደለም፣ ስለዚህ ልጅዎ ስለሚወስደው ነገር ሁሉ ለሐኪምዎ መንገር ጥሩ ነው።