Həkiminiz uşağınızın Düşen əzələ distrofiyası (DMD) olduğunu deyəndə nə qədər ağır və qorxulu olduğunu başa düşürəm. Bu, əsasən oğlanlara təsir edən və əzələlərini tədricən zəiflədən genetik bir xəstəlikdir. Simptomlar adətən erkən uşaqlıq dövründə özünü göstərir. DMD-nin hələlik tam müalicəsi yoxdur. Amma narahat olmayın. Tibb elmi gündən-günə inkişaf edir. Bu inkişafla yeni bir ümid Duvyzat adlı yeni dərmandır. Gəlin bu barədə sadəcə danışaq.
Duvyzat nədir? Necə işləyir?
Sadə dillə desək, əzələlərimizin güclü qalması üçün daimi baxıma ehtiyacı var. Bədənimizdəki əzələləri kərpic divar kimi təsəvvür edin. Bu divarı möhkəm və bir-birinə bağlı saxlamaq üçün yaxşı bir havan təbəqəsinə ehtiyacı var. Eynilə, əzələ hüceyrələrimizi güclü saxlamaq üçün distrofin adlı xüsusi bir zülal vacibdir ki, bu da havan kimidir.
Düşen əzələ distrofiyası (DMD), bədənin distrofin zülalını kifayət qədər istehsal etməməsi, kifayət qədər istehsal etməməsi və ya kifayət qədər istehsal etməməsi zamanı meydana gələn genetik bir vəziyyətdir. Bu "yapışqan" itirildikdə, əzələ divarı zəifləyir, parçalanır və bərpa olunmur. Buna görə də əzələlər zamanla zəifləyir.
Bu problemə əlavə olaraq, DMD-li uşaqlarda histon deasetilazaları (HDAC) adlanan həddindən artıq aktiv fermentlər olur. Bu, əzələlərdə xroniki iltihaba səbəb olur. Bu, əzələlərin bərpasını daha da azaldır və əzələ yağ və çapıq toxuması ilə əvəz olunur.
İndiyə qədər həkimlər DMD-ni müalicə etmək üçün steroidlərdən, fizioterapiyadan və əlil arabaları kimi köməkçi cihazlardan istifadə ediblər. Lakin Duvyzat ilk qeyri-steroid dərmandır. O, həddindən artıq aktiv HDAC fermentini idarə etməklə işləyir. Bu, əzələlərdə iltihabı azaldır və onların parçalanmasına imkan verir. Bu o deməkdir ki, əzələlərin zəifləmə sürəti yavaşlayır.
Bu dərmanı necə istifadə etməliyəm?
Duvyzat ağızdan qəbul edilən maye dərmandır. Gündə iki dəfə, səhər və axşam yeməklə birlikdə qəbul edilməlidir.
- Dərmanı hər gün eyni vaxtda qəbul etmək çox vacibdir.
- Dərman şüşəsini istifadə etməzdən əvvəl ən azı 30 saniyə yaxşıca çalxalamalısınız .
- Dərmanı xüsusi şprislə ölçün.
- Ən əsası: Bu dərmanı su və ya digər maye ilə qarışdırmayın.
Həkiminiz bu dərmanı təkbaşına və ya steroidlərlə birlikdə verə bilər. Bu, uşağın vəziyyətinə əsasən qərar veriləcək.
Bu dərmanın xüsusiyyətləri necə öyrənilib?
Bu dərmanın effektivliyini və təhlükəsizliyini araşdırmaq üçün aparılan genişmiqyaslı bir araşdırmada, DMD-li oğlanlar iki qrupa bölündü.
1. Birinci qrup: Onlara Duvyzat dərmanı verildi.
2. 2-ci Qrup: Onlara dərmana bənzəyən, lakin tərkibində heç bir aktiv maddə olmayan bir şey verildi. Tibbdə buna "plasebo" deyirik.
Bu, dərmanın əsl təsirini, sadəcə orada olmaqdan nə qədər fərqli olduğunu ölçmək üçün edilir. Bu tədqiqatın bütün iştirakçıları oğlanlar idi. Onların orta yaşı 9 idi.
| Tədqiqata daxil olmaq üçün əsas uyğunluq meyarları | |
|---|---|
| Test | Tələb |
| Dörd pilləli dırmanma | Uşağın mümkün qədər tez dörd pillə qalxması üçün vaxt təyin olunur. Bu, 8 saniyədən az çəkməlidir. |
| Yüksəlmə vaxtı | Heç bir kömək olmadan uzanmış vəziyyətdən ayağa qalxmaq üçün lazım olan vaxt ölçülür. Bu, 3 ilə 10 saniyə arasında çəkməlidir. |
Bu müalicələr 72 həftə ərzində tətbiq edildikdən sonra uşaqların qabiliyyətlərindəki dəyişikliklər ölçüldü. Bunun üçün bir neçə başqa testdən də istifadə edildi.
- Şimali Ulduz Ambulator Qiymətləndirmə (NSAA) balı: DMD-li bir insanın gündəlik fəaliyyətləri yerinə yetirmək qabiliyyətini ölçmək üçün bir metod.
- Altı dəqiqəlik gəzinti testi: 6 dəqiqədə nə qədər məsafə qət edə biləcəyinizi göstərir.
- MRT testləri: Bud nahiyəsinin əzələlərində yağ yığınlarındakı dəyişiklikləri ölçür.
Tədqiqatın nəticələri nələr idi?
Nəticələr həqiqətən ümidvericidir. DMD simptomların zamanla pisləşdiyi bir vəziyyətdir. Bu tədqiqatda aydın olan odur ki, Duvyzat qəbul edən uşaqlarda pisləşmə sürəti dərmanı (plasebo) qəbul etməyən uşaqlara nisbətən daha yavaş idi .
Bu o deməkdir ki, bu dərman xəstəliyi tamamilə müalicə edə bilməsə də, əzələ zəifliyinin sürətini yavaşlada və uşağın fəaliyyət qabiliyyətini daha uzun müddət saxlamasına kömək edə bilər.
- Güc və hərəkətlilik: Duvyzat qəbul edən uşaqlarda 72 həftədən sonra dörd pilləkən qalxmaq üçün sərf olunan vaxt cəmi 1,25 saniyə artmışdır. Lakin dərman qəbul etməyən uşaqlarda bu müddət təxminən 3 saniyə daha çox çəkmişdir. Bu o deməkdir ki, Duvyzat onların pilləkən qalxmaq qabiliyyətinin azalmasını təxminən 40% yavaşlatmışdır.
- NSAA balları: Tədqiqatın sonunda, Duvyzat qəbul edən uşaqlarda NSAA ballarının azalması, dərman qəbul etməyənlərə nisbətən əhəmiyyətli dərəcədə az idi. Bu da əzələ gücünün azalma sürətinin azaldığını göstərir.
Bu nəticələr uşağınız üçün fərqli ola bilər, buna görə də qərar verməzdən əvvəl həkiminizlə bu dərmanın faydalarını və risklərini müzakirə etməlisiniz.
Yan təsirlər və onları necə idarə etmək olar?
Hər hansı bir dərman kimi, Duvyzat da yan təsirlərə səbəb ola bilər. Bundan xəbərdar olmaq vacibdir.
| Yan təsir | Nə etməlisiniz |
|---|---|
| Ümumi yan təsirlər: - İshal - Ürəkbulanma/qusma - Mədə ağrısı - Hərarət | Bu simptomlardan hər hansı birini hiss etsəniz , dərhal həkiminizə müraciət edin . Bol su və maye için. Həkiminiz zəruri hallarda dərman qəbul etməyi və ya pəhrizdə dəyişiklik etməyi tövsiyə edə bilər. |
| Diqqətəlayiq yan təsirlər: - Qan trombositlərinin azalması (trombositopeniya) - Qan yağ səviyyəsinin artması (hipertriqliseridemiya) | Həkim bunları izləmək üçün tez-tez qan analizləri aparır. Əgər asanlıqla göyərmələr, burnunuzdan qanaxmalar, qanaxmanı dayandırmaqda çətinlik çəkirsinizsə,Dərhal həkimə deyin. |
Bunlar yeganə simptomlar deyil. Başqa qeyri-adi simptomlar hiss etsəniz, həkiminizlə danışın.
Digər dərmanlarla bağlı problemlər yarana bilərmi?
Bəli, Duvyzat bəzi digər dərmanlarla qarşılıqlı təsir göstərə bilər. Buna görə də, uşağınızın qəbul etdiyi bütün dərmanlar, o cümlədən reseptli dərmanlar, reseptsiz (OTC) dərmanlar, vitaminlər və bitki mənşəli məhsullar barədə həkiminizə məlumat vermək vacibdir.
Xüsusilə, aşağıdakı dərmanları qəbul edirsinizsə, həkiminizə məlumat verin:
- Bəzi xolesterolu salan dərmanlar (məsələn, atorvastatin, simvastatin)
- Metformin kimi diabet dərmanları
- Ürək ritminə təsir edən dərmanlar (məsələn, amiodaron)
- Bəzi antibiotiklər (məsələn, azitromisin, siprofloksasin)
- Ruhi xəstəliklər üçün bəzi dərmanlar
- Allergiya üçün bəzi dərmanlar
Bu siyahı tam deyil, ona görə də uşağınızın qəbul etdiyi bütün dərmanlar barədə həkiminizə məlumat verməyiniz yaxşıdır.
Evə Aparmaq Mesajı
- Duvyzat, Düşen Əzələ Distrofiyasının (DMD) yaratdığı əzələ zəifliyinin sürətini yavaşladan yeni, qeyri-steroid dərmandır.
- Bu, xəstəliyi tamamilə müalicə etməyəcək, ancaq uşağın həyat keyfiyyətini xeyli yaxşılaşdırmağa kömək edəcək.
- Dərmanı istifadə edərkən həkiminizin təlimatlarına dəqiq əməl edin. Hər hansı bir yan təsir hiss etsəniz, dərhal həkiminizə məlumat verin.
- Uşağınızın qəbul etdiyi bütün digər dərmanlar barədə həkimə məlumat verməyi unutmayın.
- Bu səyahətdə tək deyilsiniz. Həkiminiz, fizioterapevtiniz və ailəniz sizə kömək etmək üçün buradadır. Qorxmayın.
💬 Comments (0)
Hələ heç bir şərh yazılmayıb. İlk dəfə şərhinizi buraya əlavə edin.
Şərhinizi əlavə edin