Əgər sizdə və ya ailənizdə kimdəsə Anadangəlmə Böyrəküstü vəzi hiperplaziyası (AAH) adlanan bir xəstəlik varsa, bu sizin üçün çox vacib bir xəbər olacaq. 70 ildən sonra bu xəstəlik üçün xüsusi olaraq yeni bir müalicə üsulu təsdiqləndi. Bu, həqiqətən də AAH ilə yaşayan insanlar üçün böyük bir ümiddir. Beləliklə, gəlin bu yeni dərmanın nə olduğuna, necə işlədiyinə və faydalarına nəzər salaq.
Əvvəlcə gəlin başa düşək ki, KAH nədir?
Sadə dillə desək, KAH böyrəküstü vəzilərimizə təsir edən genetik bir xəstəlikdir. Bu vəzilər böyrəklərimizin üstündə yerləşir. Bədənimiz üçün vacib olan bir neçə hormon istehsal edirlər.
Böyrəküstü vəziləri bir fabrik kimi düşünün. Bu fabrikin əsas məhsulu kortizol adlanan bir hormondur. Bu, bədənimizin stress, xəstəlik və təhlükə ilə mübarizə aparmasına kömək edən çox vacib bir hormondur.
Sağlam bir insanda kortizol səviyyəsi aşağı düşdükdə, beyin (zavod müdiri kimi) böyrəküstü vəziyə "kortizol istehsal etmək" üçün ACTH adlı bir siqnal (əmr) göndərir. Lakin CAH olan bir insanda böyrəküstü vəzində kortizol istehsal etmək üçün lazım olan əsas ferment və ya "işçi" yoxdur. Beləliklə, beyin nə qədər ACTH göndərsə də, fabrik kortizol istehsal edə bilmir.
Bu, iki sual doğurur:
1. Bədən lazımi kortizol istehsal etmir .
2. Beyindən gələn ACTH siqnalları axmağa davam etdikcə, böyrəküstü vəzi tərəfindən istehsal olunan androgen adlanan başqa bir hormon növü artıq miqdarda istehsal olunur .
Bu androgenlər (məsələn, testosteron) kişi hormonlarıdır. Həm kişilərin, həm də qadınların bəzilərinə ehtiyacı var, lakin KAH-da onlar həddindən artıq yüksək olur. Bu , erkən yetkinlik, sonsuzluq və uşağın inkişafı ilə bağlı digər problemlərə səbəb ola bilər.
Onilliklərdir ki, bunun əsas müalicəsi xaricində kortizol kimi təsir göstərən steroidlərin (qlükokortikoidlərin) tətbiqi olub. Bu, yalnız bədənin çatışmayan kortizolunu əvəz etmir, həm də beyindən gələn ACTH siqnalını idarə edir və androgenlərin istehsalını azaldır. Lakin problem ondadır ki, bu, uzun müddət normaldan daha yüksək dozada steroid qəbul etməyi tələb edir. Bu , çəki artımı, sümüklərin incəlməsi və yuxu problemləri kimi bir çox yan təsirlərə səbəb ola bilər.
Bu yeni dərmanı necə tapdınız?
Alimlər bu steroid probleminin başqa bir həllinin olub-olmadığını düşünürdülər. Xaricdən çoxlu steroid vermək əvəzinə, beyindən gələn ACTH siqnalını birbaşa azaltmağın bir yolunu tapsaq necə olar?
Məhz orada onlar yeni bir hədəf tapdılar. Bu, beyində CRF1 adlı bir reseptor idi. Kortizol səviyyəsi aşağı düşdükdə, ACTH siqnalı CRF1 tərəfindən tetiklenir. CAH-da bu proses pozulur.
Beləliklə, alimlər düşündülər ki, əgər bu CRF1-i bloklasaq, ACTH istehsalını azalda bilərik, elə deyilmi? Əgər bu baş verərsə, androgenlərin istehsalı da nəzarət altına alınacaq və xəstənin qəbul etməli olduğu steroidlərin dozası da azalacaq.
Bu yeni ideya Crinecerfont adlı yeni bir dərmanın hazırlanmasına səbəb oldu. Bu, CRF1-i bloklamaqla CAH-ın əsas problemini həll etmək üçün hazırlanmış bir dərmandır.
İnsanlara dərman verməzdən əvvəl aparılan testlər
Yeni bir dərman aşkarlanar-tapılmaz insanlara verilə bilməz. Təhlükəsiz və effektiv olub-olmadığını təsdiqləmək üçün bir sıra testlərdən keçməlidir. Crinecerfont dərmanı bütün bu mərhələlərdən keçib.
1. Laboratoriya və heyvanlar üzərində sınaq: İlk addım dərmanı laboratoriyada hüceyrələr və heyvanlar üzərində sınaqdan keçirməkdir. Bu, dərmanın zəhərli olub-olmadığını və ya orqanlara zərər verib-verməyəcəyini müəyyən etməkdir. Təsəvvür edin, 10.000 yeni dərmandan yalnız biri bütün bu maneələri aşır və təsdiqlənir.
2. Klinik sınaqlar: Heyvanlar üzərində sınaqlar uğurlu olduqdan sonra insanlar üzərində sınaqlar bir neçə mərhələdə aparılır.
Crinecerfont üçün test nəticələri necədir?
Bu dərman üzərində aparılan sınaqlar çox yaxşı nəticələr verib. Xüsusilə II və III faza sınaqları çox vacibdir.
II Mərhələ - Kiçik yaşlı uşaqların nəticələri
Burada, KAH xəstəsi olan kiçik bir qrup gənc uşaqlara (14-17 yaş) 14 gün ərzində dərman verildi və onların hormon səviyyələrində dəyişikliklər müşahidə edildi. Nəticələr təəccüblü idi.
- ACTH (beyin siqnalı) 57% azalıb .
- 17-OHP (androgen istehsalının göstəricisi) 69% azalıb .
- Androstenedion (bir növ androgen) 58% azalıb .
III mərhələ - Böyük qrupların nəticələri
Bu nəticələrdən ruhlanan alimlər, böyüklər və uşaqları əhatə edən iki böyük sınaq keçirdilər. Bəzilərinə Crinecerfont dərmanı, digərlərinə isə dərmana bənzəyən, lakin heç bir təsiri olmayan plasebo verildi.
| Komanda | Əsas nəticə | Təsvir |
|---|---|---|
| Böyüklər (Crinecerfont qəbul edənlər) | Steroid dozasının azaldılması | Hormon səviyyələrini nəzarətdə saxlamaqla steroidlərin gündəlik dozasını 27% azaltmaq mümkün olmuşdur. |
| Böyüklər (plasebo qəbul etmişlər) | Steroid dozasının azaldılması | Steroid dozası yalnız 10% azaldı. |
| Uşaqlar (Crinecerfont qəbul edir) | Androgen səviyyələri və steroid dozası | 4 həftədən sonra androgen səviyyələri əhəmiyyətli dərəcədə azalıb. Sınağın sonunda steroid dozası 18% azaldılıb . |
| Uşaqlar (plasebo qəbul etdilər) | Androgen səviyyələri və steroid dozası | Androgen səviyyələri artdı. Steroid dozası təxminən 6% artırılmalı idi. |
Bu nəticələr açıq şəkildə göstərir ki, Crinecerfont androgen səviyyələrini idarə etməyə kömək edir, eyni zamanda uzunmüddətli perspektivdə xəstələr üçün zərərli ola biləcək steroidlərin dozasını azaldır.
Bu dərman nə dərəcədə təhlükəsizdir?
Tədqiqatlar göstərir ki, bu dərmanın ciddi yan təsirləri azdır. Bildirilən yan təsirlərin əksəriyyəti kiçik və müvəqqətidir.
- Yorğunluq
- Baş ağrısı
- Soyuq və ya burun tıkanıklığı
- Əzələ və ya qarın ağrısı
- Oynaq ağrısı
Bu dərmanla bağlı yeganə əsas xəbərdarlıq odur ki , həkiminizin təyin etdiyi steroidlərin dəqiq dozasını qəbul etməsəniz , kortizol səviyyəniz təhlükəli dərəcədə aşağı düşə bilər və bu da adrenal çatışmazlıq adlanan həyati təhlükə yaradan bir vəziyyətə gətirib çıxara bilər. Lakin, tədqiqatlarda dərmanı düzgün qəbul edən heç kim bu vəziyyəti yaşamayıb . Buna görə də, həkiminizin göstərişlərinə əməl etmək çox vacibdir.
CAH müalicəsi üçün yeni ümid
Bu uğurlu nəticələrə görə, ABŞ-da FDA (dərmanları təsdiqləyən əsas agentlik) bu dərman üçün xüsusi təsdiq verib. Crinecerfont (marka adı Crenessity) CAH-ın müalicəsi deyil. Lakin, bu, CAH-ın müalicəsində irəliyə doğru böyük bir addımdır.
Həkimlər artıq bu dərmanı mövcud steroid müalicənizə (əlavə terapiya) əlavə olaraq təyin edə bilərlər. Bu, steroid dozanızı azaltmağa kömək edə bilər. Bu o deməkdir ki, steroidlərdən daha az yan təsirlər hiss edə, hormon səviyyənizi daha yaxşı idarə edə və həyat keyfiyyətinizi daha yaxşılaşdıra bilərsiniz.
Evə Aparmaq Mesajı
- KAH (Anadangəlmə adrenal hiperplaziya) böyrəküstü vəzilərə təsir edən və hormonal balanssızlığa səbəb olan genetik bir xəstəlikdir.
- Crinecerfont (Crenessity), steroid müalicəsinə əlavə olaraq verilən və CAH üçün yeni təsdiqlənmiş bir dərmandır.
- Bu, bədəndə yüksək androgen hormonu səviyyələrini azaldır və steroidlərin gündəlik dozasını azaltmağa kömək edə bilər.
- Steroidlərin dozasını azaltmaqla, uzunmüddətli steroid istifadəsi ilə əlaqəli yan təsirləri minimuma endirmək imkanı yaranır.
- Bu, xəstəliyin müalicəsi olmasa da, KAH xəstələri üçün həyat keyfiyyətinin yaxşılaşdırılmasında irəliyə doğru böyük bir addımdır.
- Əgər sizdə və ya uşağınızda KAH varsa, bu yeni müalicənin sizin üçün uyğun olub olmadığını öyrənmək üçün endokrinoloqunuz və ya ailə həkiminizlə danışmaq vacibdir.
💬 Comments (0)
Hələ heç bir şərh yazılmayıb. İlk dəfə şərhinizi buraya əlavə edin.
Şərhinizi əlavə edin