Имате ли симптоми като постоянна умора, задух при кратко ходене или тъмнокафява урина сутрин? Понякога това може да са симптоми на рядко кръвно заболяване, наречено пароксизмална нощна хемоглобинурия, или ПНХ, както ние, лекарите, го наричаме. Не се плашете, когато чуете това име. Въпреки че е малко сложно, нека поговорим за това заболяване и ново лечение за него, наречено Fabhalta, на прост и подробен начин.
Какво точно е ПНХ?
Казано по-просто, ПНХ е много рядко кръвно заболяване, причинено от генетичен дефект. Червените ни кръвни клетки (еритроцити) имат защитно протеиново покритие около себе си. При ПНХ обаче това защитно покритие не се образува.
Мислете за червените си кръвни клетки като за войници без броня. Без тази защита, имунната система на тялото ни се обърква и започва да атакува и унищожава тези здрави червени кръвни клетки, мислейки ги за врагове. Това преждевременно разрушаване на червените кръвни клетки е това, което в медицината наричаме хемолиза . Това разрушаване може да се случи както вътре в кръвоносните съдове (интраваскуларно), така и извън кръвоносните съдове (екстраваскуларно).
Когато червените кръвни клетки се унищожат по този начин, основните симптоми могат да бъдат анемия и образуване на кръвни съсиреци. Тези кръвни съсиреци понякога могат да бъдат животозастрашаващи. Човек с ПНХ може да изпита много от тези симптоми или може да има само няколко.
| Чести симптоми на ПНХ заболяване | |
|---|---|
| Постоянна умора или слабост | Затруднено дишане |
| Главоболие | Нередовен или ускорен пулс |
| Болка в стомаха | Лесно насинена кожа |
| Тъмно оцветена (кафява) урина, особено през нощта или сутрин | Зачервяване, болка и подуване в определена област на кожата (може да са признак на кръвен съсирек) |
Лечението на ПНХ включва кръвопреливания, фолиева киселина или железни таблетки за анемия, антикоагуланти и лекарства, които предпазват червените кръвни клетки от атака на имунната система. Лечението, което ще получите, ще зависи от това колко симптоми имате и колко тежки са те.
Как действа лекарството Фабхалта?
Лекарства като екулизумаб (Soliris) или равулизумаб (Ultomiris), които обикновено се прилагат като инжекции за ПНХ, действат като блокират част от имунната ни система, наречена комплементна система, наречена C5. Въпреки че те спират интраваскуларната хемолиза, някои хора могат да продължат да имат анемия поради екстраваскуларна хемолиза.
Тук е важно първото перорално лекарство, наречено Fabhalta .
Мислете за нашата имунна система като за армия, защитаваща страната ни. При ПНХ части от тази армия се объркват и атакуват нашите собствени здрави червени кръвни клетки. Fabhalta блокира протеин, наречен фактор B , който причинява това объркване. Това спира имунната система да атакува червените кръвни клетки. Това увеличава броя на здравите червени кръвни клетки, намалява симптомите и намалява нуждата от кръвопреливания.
Как трябва да използвам това лекарство?
Фабхалта е капсула, която се поглъща цяла два пъти дневно, със или без храна. Не чупете, не разтрошавайте и не дъвчете капсулата. Ако пропуснете доза, вземете я веднага щом се сетите и след това приемете останалите дози както обикновено. Ако вече приемате друго лекарство за ПНХ (като екулизумаб или равулизумаб), Вашият лекар ще ви обясни правилния начин за преминаване към Фабхалта.
Много важно: От съществено значение е да сте получили всички необходими ваксинации поне две седмици преди започване на това лечение. Това включва пневмококова ваксина и ваксина срещу менингит. Ако не можете да получите ваксинациите си и не можете да започнете приема на Fabhalta, Вашият лекар ще Ви постави ваксинациите и ще Ви започне едновременно с това курс на антибиотици.
Дори ако симптомите Ви се подобрят, не спирайте приема на Fabhalta без лекарска консултация . Ако го направите, червените Ви кръвни клетки може отново да започнат да се разграждат по-бързо.
Как са проучени ефектите на това лекарство?
Проведени са две основни проучвания, за да се потвърди ефикасността и безопасността на Fabhalta. И двете включват пациенти с ПНХ и анемия, която е резултат от нея.
1. Проучване APPLY-PNH: В него участват хора, които са имали анемия, въпреки приема на други лекарства за PNH (екулизумаб или равулизумаб) в продължение на поне 6 месеца. Те са разделени на две групи, като на едната група е даден Fabhalta, а другата група продължава да приема старото лекарство.
2. Проучване APPOINT-PNH: В него участват пациенти, които преди това не са получавали друго допълнително лекарство за ПНХ. На всички е приложен Fabhalta.
Резултатите от тези проучвания, след 24 седмици, са много окуражаващи.
| Получена полза | Резултат |
|---|---|
| Повишено ниво на хемоглобина | Повече от 82% от пациентите, приемали Fabhalta, са имали повишение на хемоглобина с 2 g/dL, в сравнение с нито един от пациентите, приемали другите лекарства. |
| Избягване на кръвопреливания | 95% от пациентите, приемали Fabhalta, не са се нуждаели от външни кръвопреливания по време на периода на проучването, в сравнение само с 50% от тези, които са приемали другите лекарства. |
Не забравяйте, че въпреки резултатите от тези проучвания, вашите резултати може да варират от човек на човек. Най-добре е да обсъдите ползите и рисковете от лекарството с Вашия лекар, преди да вземете решение.
Как да разберете дали лекарството действа?
Ако лечението с Fabhalta е успешно, нивата на червените кръвни клетки и хемоглобина ще започнат да се повишават. Може да изпитате неща като:
- Повишена енергия и намалена умора
- Намален тъмен цвят на урината
- Повишен апетит и намалена стомашна болка
- Намаляване на нуждата от външни кръвопреливания
- Да можеш лесно да изпълняваш ежедневни задачи
Тъй като резултатите от лечението варират от човек на човек, водете си дневник на симптомите и ги обсъждайте с Вашия лекар всеки път, когато го посещавате.
Странични ефекти и как да се справим с тях?
Както всяко лекарство, Фабхалта може да причини нежелани реакции. Най-честите са главоболие, диария, гадене, стомашни болки и кожен обрив. Могат да се появят и симптоми на обикновена настинка и други бактериални или вирусни инфекции.
Сериозни инфекции, които изискват внимание!
Тъй като това лекарство потиска част от имунната система, съществува риск от сериозни инфекции, причинени от определени видове бактерии. Особено *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* и *Haemophilus influenzae тип B*. Тези инфекции могат да бъдат животозастрашаващи, ако не бъдат разпознати и лекувани своевременно.
Най-добрият начин да предотвратите инфекцията е да си направите всички препоръчителни ваксинации , да си миете добре ръцете и да стоите далеч от болни хора. Ако получите някой от следните симптоми, незабавно уведомете Вашия лекар или отидете в най-близкото болнично спешно отделение (ETU).
| Предупредителни признаци за сериозна инфекция | |
|---|---|
| Треска със или без храчки, болка в гърдите и кашлица, учестен пулс | Симптоми като болки в тялото и треска |
| Лепкава кожа | Силно главоболие с треска, гадене и повръщане или скованост на врата/гърба |
| Объркване | Промени в зрението |
Ако сте загрижени за някакви странични ефекти, незабавно се консултирайте с Вашия лекар. Ако подозирате отравяне от лекарство, можете да се обадите в Националния информационен център за отравяния в Националната болница в Коломбо .
Какви кръвни изследвания са необходими по време на лечението?
Вашият лекар ще Ви направи няколко кръвни изследвания, за да следи здравословното Ви състояние и реакцията Ви към лекарството.
- Нива на червените кръвни клетки (RBC) и хемоглобина:Тези показатели се проверяват редовно при ПНХ. Това помага да се види как реагирате на лечението и да се определи дали се нуждаете от кръвопреливане.
- Нива на мазнините в кръвта: Fabhalta може да повиши нивата на холестерола и триглицеридите. Поради това Вашият лекар ще Ви препоръча изследване на липидния профил на гладно преди и по време на лечението.
Може ли да има проблеми с други лекарства?
Да, някои лекарства могат да взаимодействат с Fabhalta. Някои лекарства, като например Рифампин, могат да намалят ефективността на Fabhalta. Приемът на Fabhalta с някои лекарства, като например Гемфиброзил, не се препоръчва.
Ето защо е изключително важно да информирате Вашия лекар за всички лекарства, които приемате – включително лекарства с рецепта, лекарства без рецепта, витамини, традиционни лекарства и дори хранителни добавки.
Послание за вкъщи
- ПНХ е рядко състояние, при което собствената имунна система на организма унищожава червените кръвни клетки, защото им липсва протеиновият слой, който ги защитава.
- Фабхалта е ново перорално лекарство за ПНХ. То действа, като спира неизправност в имунната система и защитава червените кръвни клетки.
- Преди да започнете приема на това лекарство, е задължително да сте ваксинирани срещу заболявания като менингит и пневмония.
- Ако по време на лечението развиете признаци на сериозна инфекция, като например треска, силно главоболие или объркване, незабавно потърсете медицинска помощ.
- Дори ако симптомите ви се подобрят, никога не спирайте приема на лекарството без съвет от Вашия лекар.
💬 Comments (0)
Все още няма публикувани коментари. Добавете своя коментар тук за първи път.
Добавете своя коментар