Ako vi ili neko u vašoj porodici ima stanje koje se naziva kongenitalna adrenalna hiperplazija (KAH), ovo će biti veoma važna vijest za vas. Nakon 70 godina, sada je odobren novi tretman posebno za ovu bolest. Ovo je zaista velika nada za ljude koji žive sa KAH. Pogledajmo šta je ovaj novi lijek, kako djeluje i koje su njegove prednosti.
Prvo, da shvatimo šta je CAH?
Jednostavno rečeno, CAH je genetska bolest koja utiče na naše nadbubrežne žlijezde. Ove žlijezde se nalaze iznad naših bubrega. One proizvode nekoliko hormona koji su neophodni za naše tijelo.
Zamislite nadbubrežnu žlijezdu kao fabriku. Glavni proizvod ove fabrike je hormon koji se zove kortizol. Ovo je veoma važan hormon koji pomaže našem tijelu da se nosi sa stresom, bolešću i opasnošću.
Kada nivo kortizola kod zdrave osobe padne, mozak (poput upravnika fabrike) šalje signal (nalog) koji se zove ACTH nadbubrežnoj žlijezdi da "proizvodi kortizol". Ali kod nekoga sa CAH, nadbubrežnoj žlijezdi nedostaje ključni enzim, ili "radnik", potreban za proizvodnju kortizola. Dakle, bez obzira na to koliko ACTH mozak šalje, fabrika ne može proizvesti kortizol.
Ovo postavlja dva pitanja:
1. Tijelo ne proizvodi potrebnu količinu kortizola .
2. Kako ACTH signali iz mozga nastavljaju teći, druga vrsta hormona koju proizvodi nadbubrežna žlijezda , a koja se naziva androgeni, proizvodi se u višku .
Ovi androgeni (npr. testosteron) su muški hormoni. I muškarcima i ženama su potrebni neki od njih, ali kod CAH, njihov nivo postaje previsok. To može uzrokovati rani pubertet, neplodnost i druge probleme s razvojem djeteta .
Decenijama je glavni tretman za ovo bio davanje steroida (glukokortikoida) koji spolja djeluju poput kortizola. Ovo ne samo da nadoknađuje kortizol koji tijelu nedostaje, već i kontroliše ACTH signal iz mozga, smanjujući proizvodnju androgena. Međutim, problem je što ovo zahtijeva uzimanje većih doza steroida nego inače tokom dužeg perioda. To može uzrokovati mnogo nuspojava, kao što su debljanje, prorjeđivanje kostiju i problemi sa spavanjem .
Kako ste otkrili ovaj novi lijek?
Naučnici su se pitali da li postoji neko drugo rješenje za ovaj problem sa steroidima. Umjesto davanja velike količine steroida izvana, šta ako bismo pronašli način da direktno smanjimo ACTH signal koji dolazi iz mozga?
Tu su pronašli novu metu. Bio je to receptor u mozgu koji se zove CRF1. Kada nivo kortizola padne, CRF1 aktivira ACTH signal. Kod CAH, ovaj proces je poremećen.
Dakle, naučnici su mislili, ako blokiramo ovaj CRF1, mogli bismo smanjiti proizvodnju ACTH, zar ne? Ako se to dogodi, proizvodnja androgena će također biti kontrolirana, a doza steroida koju pacijent treba uzimati će također biti smanjena.
Ova nova ideja dovela je do razvoja novog lijeka pod nazivom Crinecerfont. Riječ je o lijeku dizajniranom za rješavanje fundamentalnog problema CAH blokiranjem CRF1.
Testovi koji se rade prije davanja lijeka ljudima
Novi lijek se ne može davati ljudima čim se otkrije. Potrebno je da prođe niz testova kako bi se potvrdilo da li je siguran i efikasan. Lijek Crinecerfont prošao je sve ove korake.
1. Laboratorijsko i testiranje na životinjama: Prvi korak je testiranje lijeka na ćelijama i životinjama u laboratoriji. To se radi kako bi se utvrdilo da li je lijek toksičan ili da li će oštetiti organe. Zamislite samo, samo otprilike jedan od 10.000 novih lijekova prođe sve ove prepreke i bude odobren.
2. Klinička ispitivanja: Nakon što je testiranje na životinjama uspješno, ispitivanja na ljudima se provode u nekoliko faza.
Kakvi su rezultati testa za Crinecerfont?
Ispitivanja provedena na ovom lijeku dala su vrlo dobre rezultate. Posebno su važna ispitivanja faze II i faze III.
Faza II - Rezultati mlađe djece
Ovdje je mala grupa male djece (uzrasta 14-17 godina) sa CAH primala lijek tokom 14 dana i uočene su promjene u njihovim nivoima hormona. Rezultati su bili iznenađujući.
- ACTH (moždani signal) smanjen za 57% .
- 17-OHP (pokazatelj proizvodnje androgena) smanjen je za 69% .
- Androstendion (vrsta androgena) smanjen je za 58% .
Faza III - Rezultati velikih grupa
Ohrabreni ovim rezultatima, naučnici su proveli dva velika ispitivanja s odraslima i djecom, gdje su neki dobili lijek Crinecerfont, a drugi placebo koji je izgledao kao lijek, ali nije imao učinka.
| Tim | Glavni rezultat | Opis |
|---|---|---|
| Odrasli (uzimaju Crinecerfont) | Smanjenje doze steroida | Kontrolom nivoa hormona, bilo je moguće smanjiti dnevnu dozu steroida za 27% . |
| Odrasli (uzimali su placebo) | Smanjenje doze steroida | Doza steroida je smanjena samo za 10%. |
| Djeca (uzimaju Crinecerfont) | Nivo androgena i doza steroida | Nakon 4 sedmice, nivo androgena se značajno smanjio. Na kraju ispitivanja, doza steroida je smanjena za 18% . |
| Djeca (koja su uzimala placebo) | Nivo androgena i doza steroida | Nivo androgena se povećao. Doza steroida morala se povećati za oko 6%. |
Ovi rezultati jasno pokazuju da Crinecerfont pomaže u kontroli nivoa androgena, a istovremeno smanjuje dozu steroida koji dugoročno mogu biti štetni za pacijente.
Koliko je ovaj lijek siguran?
Studije su pokazale da ovaj lijek praktično nema ozbiljnih nuspojava. Većina prijavljenih nuspojava je blaga i privremena.
- Umor
- Glavobolja
- Hladan ili začepljen nos
- Bol u mišićima ili trbuhu
- Bol u zglobovima
Jedino važno upozorenje koje dolazi s ovim lijekom je da ako ne uzimate tačnu dozu steroida koju vam je ljekar propisao , nivo kortizola može opasno pasti, što dovodi do životno opasnog stanja koje se naziva adrenalna insuficijencija. Međutim, niko ko je pravilno uzimao lijek u studijama nije iskusio ovo stanje . Stoga je vrlo važno slijediti upute svog ljekara.
Nova nada za liječenje CAH-a
Zbog ovih uspješnih rezultata, FDA (glavna agencija koja odobrava lijekove) u Sjedinjenim Američkim Državama dala je posebno odobrenje za ovaj lijek. Crinecerfont (robni naziv Crenessity) nije lijek za CAH. Međutim, to je veliki korak naprijed u liječenju CAH.
Doktori sada mogu propisati ovaj lijek uz vašu trenutnu terapiju steroidima (dodatna terapija) . Ovo može pomoći u smanjenju doze steroida. To znači da možete imati manje nuspojava od steroida, bolje kontrolirati nivo hormona i imati bolji kvalitet života.
Poruka za ponijeti kući
- Kongenitalna adrenalna hiperplazija (CAH) je genetska bolest koja utiče na nadbubrežne žlezde i uzrokuje hormonski disbalans.
- Crinecerfont (Crenessity) je novoodobreni lijek za CAH, koji se daje uz terapiju steroidima.
- Ovo smanjuje visok nivo androgenih hormona u tijelu i može pomoći u smanjenju dnevne doze steroida.
- Smanjenjem doze steroida postoji mogućnost minimiziranja nuspojava povezanih s dugotrajnom upotrebom steroida.
- Iako ovo nije lijek za bolest, to je veliki korak naprijed u poboljšanju kvalitete života pacijenata sa CAH.
- Ako vi ili vaše dijete imate CAH, važno je razgovarati sa svojim endokrinologom ili porodičnim ljekarom kako biste vidjeli da li je ovaj novi tretman pravi za vas .
💬 Comments (0)
Još nema komentara. Dodajte svoj komentar ovdje po prvi put.
Dodajte svoj komentar