Da li neko u vašoj porodici, posebno dijete, ima kongenitalni hormonalni poremećaj? Možda ste upoznati s problemima poput zaostajanja u rastu, ranog puberteta i neredovnih menstrualnih ciklusa kod žena. Rijetko genetsko stanje koje može uzrokovati ove probleme naziva se "kongenitalna adrenalna hiperplazija". Skraćeno ćemo je zvati CAH. Danas ćemo ukratko govoriti o ovome i novom tretmanu koji se pojavio za to.
Jednostavno rečeno, šta je CAH?
CAH je genetsko stanje koje sprečava nadbubrežne žlezde, dve male žlezde koje se nalaze iznad bubrega, da proizvode kortizol, hormon koji je neophodan za naš život.
Zamislite naša tijela kao fabriku. Kada jedan od produkata (kortizol) u ovoj fabrici ima manjak, kontrolni centar u mozgu (hipofiza) se uznemiri i šalje signale (ACTH) nadbubrežnim žlijezdama da rade jače. Zbog ove prekomjerne stimulacije, iako se proizvodnja kortizola ne povećava, umjesto toga počinje proizvoditi više muških hormona koji se nazivaju 'androgeni' .
Ovaj hormonski disbalans može uzrokovati mnoge probleme:
- Ženske bebe: Pri rođenju, vanjski genitalni organi mogu izgledati kao kod muške bebe.
- Za obje strane: problemi poput zaostajanja u rastu, ranog puberteta i neplodnosti mogu se pojaviti kasnije u životu.
Osim toga, neki pacijenti sa CAH mogu imati smanjenu proizvodnju još jednog važnog hormona koji se zove aldosteron. Bez ovog hormona, CAH može postati vrlo teška, što dovodi do šoka, kome ili čak smrti.
70-godišnji tretman i nova nada
Decenijama je jedini tretman za CAH bio nadoknada niskog nivoa hormona kortizola u tijelu visokim dozama steroida , poput hidrokortizona. Međutim, uzimanje ovih visokih doza steroida tokom dugog perioda može izazvati niz nuspojava. Najčešće od njih su debljanje, visok krvni pritisak, slabe kosti i usporen rast kod djece.
Ali sada stižu i dobre vijesti! Nakon 70 godina, FDA je odobrila prvi i jedini lijek posebno razvijen za CAH, crinecerfont (robni naziv: Crenessity).
Kako funkcioniše ovaj novi lijek (Crinecerfont)?
Ovo je najvažnije. Za razliku od starog tretmana, ovaj novi lijek djeluje na potpuno drugačiji način.
'Crinesurfont' ne dodaje hormone izvana. Umjesto toga, ovaj lijek ide direktno u kontrolni centar mozga (hipofizu) i blokira oslobađanje neželjenog signala (ACTH) koji stimuliše nadbubrežne žlijezde.
Jednostavno rečeno, ovo je kao isključivanje 'prekidača' nepotrebnog sistema. Ovo kontroliše proizvodnju nepotrebnih 'androgenih' hormona u tijelu.
Najveća prednost ovoga je što, budući da su nivoi androgena kontrolirani, doza steroida potrebna za održavanje hormonske ravnoteže može se značajno smanjiti . To znači da se nuspojave uzrokovane steroidima također mogu znatno smanjiti.
| Karakteristično | Stari tretman (visoke doze steroida) | Novi tretman (Crinecerfont + niske doze steroida) |
|---|---|---|
| Funkcionalnost | Obezbjeđivanje smanjenog hormona kortizola izvana. | Blokiranje neželjenih signala (ACTH) iz mozga i kontrola proizvodnje androgena. |
| Glavni cilj | Visoke doze su potrebne za kontrolu nivoa hormona. | Snižavanje nivoa androgena i smanjenje potrebne doze steroida. |
| Nuspojave | Dugoročni problemi poput debljanja, usporenog rasta i slabih kostiju. | Potencijal za smanjenje nuspojava povezanih sa steroidima. Prijavljene su manje nuspojave (glavobolja, umor). |
Za koga je ovaj lijek najprikladniji?
'Crinesurfont' je trenutno odobren za pacijente sa CAH starije od 4 godine . Nije zamjena za steroide, već dodatak steroidima.Dodatni tretman.
- Za djecu: Budući da djeca još uvijek rastu, visoke doze steroida mogu imati veliki utjecaj na njihov rast. Stoga, ovaj lijek, koji može smanjiti dozu steroida, može biti vrlo koristan za njih. Ovo je posebno važno tokom adolescencije, kada je teško kontrolirati hormone.
- Za odrasle: Ovaj tretman može pružiti olakšanje i odraslima koji pate od nuspojava dugotrajnog uzimanja steroida ili koji imaju poteškoća s održavanjem stabilnih nivoa hormona.
Saznajte o nuspojavama i sigurnosti
U kliničkim ispitivanjima, zabilježeno je samo nekoliko blažih, privremenih nuspojava kod ovog lijeka.
- Za odrasle: umor, glavobolja, vrtoglavica, bol u zglobovima.
- Kod djece: glavobolja, bol u stomaku, umor, začepljen nos.
Važno je napomenuti da je većina ovih simptoma bila blaga, a broj pacijenata koji su morali prestati uzimati lijek bio je vrlo mali.
Posebno upozorenje: Budite oprezni s adrenalnom krizom!
Prilikom uzimanja ovog lijeka, veoma je važno biti svjestan ozbiljnog stanja koje se naziva "adrenalna kriza". Jednostavno rečeno, ovo stanje se može javiti ako tijelo ne prima potrebnu količinu "kortizola" tokom perioda visokog stresa (npr. teške infekcije, operacije, nesreće).
Stoga, razgovarajte sa svojim ljekarom i budite sigurni da tačno znate koju dodatnu dozu steroida trebate uzeti u hitnom slučaju („stresna doza“) . Također, budite svjesni simptoma „adrenalne krize“ (npr. pretjerano povraćanje, proljev, vrtoglavica, gubitak svijesti) i ne zaboravite odmah otići u bolnicu ili hitnu pomoć (ETU) ako se to dogodi.
Kako da znam da li je ovaj lijek pravi za mene/moje dijete?
Ovu odluku treba donijeti u konsultaciji sa vašim ljekarom, posebno endokrinologom . Vaš ljekar će uzeti u obzir mnoge faktore, uključujući rezultate vaših krvnih pretraga, stopu rasta, težinu, krvni pritisak i trenutne nivoe hormona, kako bi utvrdio da li je ovaj lijek prikladan za vas.
Ovo nije lijek za CAH, ali postoji velika nada da će pomoći u poboljšanju kvalitete života pacijenata, smanjenju nuspojava steroida i olakšavanju hormonske terapije.
Poruka za ponijeti kući
- CAH značiGenetsko stanje u kojem nadbubrežne žlijezde proizvode manje kortizola, a više androgenih hormona.
- Crinecerfont je novi tretman razvijen posebno za CAH, prvi te vrste u 70 godina.
- Ovo nije lijek koji zamjenjuje steroide. To je lijek koji se daje uz steroide i pomaže u smanjenju potrebne doze steroida.
- Glavna prednost je sposobnost smanjenja dugoročnih nuspojava steroida.
- Obavezno pitajte svog ljekara o hitnom stanju koje se naziva 'adrenalna kriza' i "dozi stresa" koju biste trebali uzimati tokom tog perioda.
- Neophodno je konsultovati se sa ljekarom koji je specijalizovan za hormonalne bolesti kako biste utvrdili da li je ovaj tretman pravi za vas ili vaše dijete.
💬 Comments (0)
Još nema komentara. Dodajte svoj komentar ovdje po prvi put.
Dodajte svoj komentar