Medicina Amvuttra per una malattia rara chì debilita i nervi (polineuropatia hATTR)

Sentite solu intorpidimentu o furmiculi in e mani è i pedi ? O avete debulezza musculare è difficultà à marchjà ? Calchì volta, sti sintomi ponu esse causati da una cundizione rara di a quale ùn avemu ancu intesu parlà. Oghje, parleremu di una tale cundizione è di un novu trattamentu per ella.

Chì ghjè hATTR ? Cumu funziona Amvuttra ?

In poche parole, hATTR (amiloidosi mediata da transtiretina ereditaria) hè una malattia ereditaria. Appartene à un gruppu di malattie chjamate amiloidosi. In queste malattie, certe proteine ​​in u nostru corpu cambianu a so forma, s'accumulanu in modi anormali è si depositanu in diversi organi.

In a malatia hATTR, una proteina chjamata Transtiretina (TTR) hè dipusitata in questu modu. TTR hè in realtà una bona proteina chì hè prodotta in u nostru fegatu è aiuta à trasportà l'ormoni tiroidei è a vitamina A in tuttu u corpu. Tuttavia, una persona cun a malatia hATTR hà un picculu cambiamentu in u genu TTR, vale à dì, una mutazione. Di cunsiguenza, a proteina TTR chì hè prodotta hè in a forma sbagliata. Sta proteina deforme s'accumula è hè dipusitata in lochi cum'è i nervi, u core è u sistema digestivu cum'è depositi chjamati amiloide .

Quandu sti depositi s'accumulanu intornu à i nervi, si dannighjenu. Chjamemu questu polineuropatia . Hè tandu chì si verificanu i sintomi citati prima, cum'è l'inflammazione, l'intorpidimentu, u dolore è a difficultà à marchjà .

L'impurtante hè chì ancu s'è eredite a variante genetica assuciata à sta malatia da un membru di a famiglia, ùn significa micca chì svilupperete sicuramente a malatia hATTR.

A droga Amvuttra funziona riducendu a quantità di sta proteina TTR anormale prodotta da u fegatu. Questu riduce l'accumulazione di depositi amiloidi in u corpu, aiutendu à cuntrullà i sintomi è à impedisce o ritardà l'aggravamentu di a malatia.

U vostru duttore vi cunsiglierà ancu cambiamenti à a vostra dieta è à a vostra rutina d'eserciziu, è ancu u trattamentu di i vostri sintomi. Finu à pocu tempu fà, l'uniche opzioni di trattamentu per sta malatia eranu u cuntrollu di i sintomi è, se necessariu, i trapianti di fegatu o di core. Ma i medicinali muderni cum'è Amvuttra permettenu avà di cuntrullà a malatia riducendu a proteina TTR, chì hè a causa sottostante di a malatia.

Cumu si usa sta medicina ?

Amvuttra hè un'iniezione chì si face sottu à a pelle . Hè fatta da un prufessiunale di a salute, cum'è un duttore o un infermieru furmatu. Di solitu si face quattru volte à l'annu (ogni trè mesi) . Pudete fà un accordu per riceve u vaccinu in u studio di u vostru duttore, in una clinica, o ancu in casa.

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Cumu hè stata studiata sta medicina?

Cum'è qualsiasi nova medicina, Amvuttra hè stata testata in studii clinichi per determinà a so efficacia è a so sicurezza. In questu studiu, un gruppu di pazienti chì anu ricevutu Amvuttra sò stati paragunati cù un gruppu di pazienti chì anu ricevutu un placebo , un trattamentu fittiziu chì ùn cuntene micca ingrediente attivu. Hè cusì chì pudemu determinà se a medicina funziona veramente.

U studiu hà inclusu pazienti cun a malatia hATTR è a polineuropatia risultante. A so debulezza nervosa, a forza musculare è a capacità di fà attività quotidiane sò state misurate aduprendu sistemi di puntuazione speciali.

Sicondu i risultati di u studiu, i pazienti chì anu ricevutu Amvuttra anu migliuratu a so funzione neurologica è a so qualità di vita. Mentre i so punteggi neurologichi sò diminuiti è i sintomi sò migliurati, quelli chì anu ricevutu u placebo anu sperimentatu un aumentu di i sintomi.

Ma ricordate, i risultati di sti studii ùn ponu micca esse listessi per tutti. Duvete discute cù u vostru duttore se questu medicamentu hè adattatu per voi è se i benefici superanu i risichi.

Quandu cuminceraghju à sente l'effetti di a medicina ?

Questa ùn hè micca una suluzione rapida. Mentre a medicazione cumencia à agisce pianu pianu in u vostru corpu, pudete nutà una riduzione o una migliurazione di i vostri sintomi in pochi mesi . L'obiettivu à longu andà di stu trattamentu hè di cuntrullà a progressione di a malatia. Dunque, hè assai impurtante di tene d'ochju i vostri sintomi.

Dite à u vostru duttore di fà attenzione à queste cose:

• A capacità di marchjà senza aiutu
• Intorpidimentu è furmiculi in i membri
• Riflessi di u corpu
• Cuntrollà a pressione sanguigna mentre si stà in piedi

Ancu s'è vo ùn avete micca nutatu un cambiamentu immediatu, ùn vi scurdate di fà e vostre vaccinazioni in tempu. U vostru duttore pò ancu fà diversi analisi di sangue, scansioni o esami fisichi per monitorà i vostri progressi.

Effetti secundarii è cumu gestisceli?

L'effetti secundarii più cumuni osservati cù Amvuttra sò:

• Dolore in i bracci o in e gambe
• Dolore articulariu
• Difficultà à respirà

Inoltre, Amvuttra pò riduce i vostri livelli di vitamina A. Dunque, u vostru duttore vi farà un esame di sangue per verificà i vostri livelli di vitamina A prima è durante u trattamentu. Sè avete nutatu qualchì cambiamentu in a vostra visione, in particulare prublemi di visione notturna , informate subitu u vostru duttore.

Quessi ùn sò micca i soli effetti secundarii pussibuli. Sè avete novi sintomi chì vi facenu sente scomodu, dite subitu à u vostru duttore.

Ci ponu esse prublemi cù altri medicamenti?

Amvuttra ùn hè micca cunnisciutu per causà interazzione significativa cù altri alimenti, bevande o medicamenti. Tuttavia, hè megliu dì à u vostru duttore di tutti i medicamenti, vitamine, prudutti à base di erbe è supplementi chì state pigliendu.