Všimli jste si někdy, že máte ráno trochu tmavou moč, možná dokonce s příměsí krve? Trápí vás neustálá únava a bledost? Mohou to být příznaky vzácného krevního onemocnění, o kterém mnoho lidí neslyšelo, zvaného PNH neboli paroxysmální noční hemoglobinurie. Nebojte se, když toto jméno uslyšíte. Pojďme si o všem promluvit jednoduše a jasně.
Co přesně je PNH?
Jednoduše řečeno, PNH je stav, kdy náš vlastní imunitní systém omylem napadne a zničí naše vlastní zdravé červené krvinky. Představte si, že se zde děje něco jako armáda, která má chránit zemi, útočí na obyvatele této země.
Je to proto, že v některých buňkách naší kostní dřeně existuje genetická mutace. V důsledku toho jsou červené krvinky produkované touto kostní dření o něco slabší. Tyto slabé buňky může náš imunitní systém snadno rozpoznat a zničit.
- Zničení červených krvinek: V lékařské terminologii se toto rozpadnutí červených krvinek nazývá hemolýza .
- Změny barvy moči: Hemoglobin je protein nacházející se v červených krvinkách, který přenáší kyslík. Když se buňky rozpadají, tento hemoglobin se uvolňuje do krve, filtruje se ledvinami a vylučuje se močí. Tomu se říká hemoglobinurie . Proto je moč tmavá, hnědá nebo krvavě zbarvená. To je často nejzřetelnější v ranní moči.
Mějte však na paměti, že příznaky PNH nejsou u každého stejné. Někteří lidé si nemusí vůbec všimnout žádné změny barvy moči.
Další závažnou komplikací tohoto onemocnění je zvýšené riziko krevních sraženin . Některé z těchto sraženin mohou být život ohrožující. Toto onemocnění může také postihnout nejen červené krvinky, ale i bílé krvinky, které bojují s infekcí, a krevní destičky, které zastavují krvácení.
Jaké jsou léčebné metody pro PNH onemocnění?
Léčba PNH závisí na vašich příznacích a závažnosti vašeho onemocnění. Váš lékař s vámi probere, která léčba je pro vás nejvhodnější. Níže uvedená tabulka uvádí některé z hlavních léčebných postupů, které jsou v současnosti k dispozici.
| Metoda léčby | Jednoduše řečeno, co se stane? |
|---|---|
| Androgenní terapie | Jedná se o typ mužského hormonu. Stimulují kostní dřeň a zvyšují tvorbu červených krvinek. Pomáhají snižovat anémii. |
| Antikoagulancia | Zabraňují tvorbě krevních sraženin v cévách. Jsou dostupné ve formě injekcí nebo pilulek. |
| Krevní transfuze | Když je hladina červených krvinek nebo krevních destiček velmi nízká, je nedostatek kompenzován externími krevními transfuzemi. |
| Transplantace kostní dřeně | Toto je jediný způsob, jak PNH zcela vyléčit . Je to však velmi riskantní. Proto se používá pouze v nejzávažnějších případech. |
| Inhibitory komplementu | Cílí na tu část imunitního systému, která ničí červené krvinky, a tento proces zastavují. Soliris a Ultomiris jsou tyto typy léků. |
| Růstové faktory | Pomáhá zvýšit tvorbu červených nebo bílých krvinek stimulací kostní dřeně. |
| Jiné léky | Lékař také podle potřeby předepisuje kyselinu listovou, doplňky železa, steroidy a imunosupresiva. |
Tak co je tohle Empaveli?
Empaveli je nový a vysoce účinný inhibitor komplementu používaný k léčbě PNH.
Představte si náš imunitní systém jako řetězec propojených proteinů. Jedna část tohoto řetězce se nazývá „systém komplementu“. U PNH se tento systém stává hyperaktivním a ničí červené krvinky.
Starší léky (např. ekulizumab) cílily na místo zvané C5 v tomto řetězci. Zastavovaly pouze destrukci uvnitř cév (intravaskulární hemolýzu).
Tento nový lék s názvem Empaveli však cílí na dřívější místo, nazývané C3. Jeho výhodou je, že kontroluje poškození uvnitř cév, stejně jako poškození uvnitř orgánů, jako jsou játra a slezina (extravaskulární hemolýza).
Empaveli proto může být obzvláště prospěšný pro pacienty, kteří trpí anémií a kteří se dosud plně nezotavili z předchozích léků.
Jak používat Empaveli?
Empaveli je lék, který můžete používat doma.
- Metoda: Jedná se o subkutánní injekci .
- Frekvence: Obvykle se podává dvakrát týdně .
- Dávkování: Váš lékař může upravit dávkování kontrolou hladiny enzymu zvaného „laktátdehydrogenáza (LDH)“ ve vaší krvi. Hladiny LDH měří, kolik červených krvinek se rozkládá.
- Použití: Existují dva způsoby použití. Prvním je použití malé pumpy , která dodává lék do těla během 30–60 minut. Druhým je jednorázový injekční systém, který se aplikuje do břicha.
Nebojte se, váš lékař nebo vyškolená zdravotní sestra vás nejprve naučí, jak to používat.
Co je třeba vědět o účinnosti a bezpečnosti tohoto léku
Úspěch přípravku Empaveli byl potvrzen ve dvou velkých klinických studiích, PEGASUS a PRINCE.
Jednoduše řečeno, v obou studiích měli pacienti užívající přípravek Empaveli významně vyšší hladiny hemoglobinu než ti, kteří užívali jiné léky. Také podstoupili výrazně méně krevních transfuzí.
Nežádoucí účinky a bezpečnost
Hlavní nežádoucí účinky pozorované u přípravku Empaveli jsou:
- Bolest, zarudnutí nebo otok v místě vpichu: To je normální. Úlevu můžete nalézt přiložením ledového obkladu nebo namočením do teplé vody.
- Zvýšené riziko infekcí: Protože tento lék potlačuje část imunitního systému, existuje riziko, že se člověk stane náchylným k určitým bakteriálním infekcím (zejména k zapouzdřeným bakteriím).
Aby se toto riziko snížilo, lékař vám před zahájením užívání přípravku Empaveli provede všechna potřebná očkování. Během užívání léku a 2 měsíce po jeho ukončení byste měli mít u sebe také Bezpečnostní kartu pacienta . To pomůže lidem, kteří vás léčí, vědět, že tento lék užíváte, pro případ nouze.
Co je program Empaveli REMS?
To je trochu složité slovo, ale jednoduše řečeno, znamená to speciální ochranný program . Vzhledem k riziku infekce drogami, jako je Empaveli, takové programy zavádějí vládní agentury.
V rámci tohoto programu „REMS (strategie hodnocení a zmírňování rizik)“:
1. Lékař, který vám předepisuje léky, musí být v tomto programu registrován.
2. Lékárna , která vám lék vydává, musí být k tomu také certifikována.
3. Pane doktore, musíte být dobře informován o rizicích léku a příznacích infekce (horečka, bolesti těla, silná bolest hlavy).
Tím je zajištěno, že si jste plně vědomi výhod a rizik tohoto léku a že jej užíváte bezpečně.
Vzkaz k odnesení domů
- PNH je vzácné, ale zvládnutelné onemocnění, při kterém váš vlastní imunitní systém ničí červené krvinky.
- Empaveli je vysoce účinná nová léčba PNH, která zastavuje ničení krevních buněk.
- Tento lék může způsobit infekci, proto se ujistěte, že vám lékař předepíše očkování. Dávejte si pozor na jakékoli příznaky infekce.
- Empaveli je podáván na základě speciálního mechanismu účinku (REMS). Vždy mějte u sebe Bezpečnostní kartu pacienta, kterou jste obdrželi.
- Pokud máte jakékoli dotazy ohledně vašeho stavu nebo léčby, bez váhání se poraďte se svým lékařem .
💬 Comments (0)
Dosud nebyly vloženy žádné komentáře. Poprvé sem přidejte svůj komentář.
Přidejte svůj komentář