Oes gennych chi symptomau fel blinder cyson, diffyg anadl wrth gerdded ychydig, neu wrin brown tywyll yn y bore? Weithiau gall y rhain fod yn symptomau anhwylder gwaed prin o'r enw Hemoglobinwria Nosol Paroxysmal, neu PNH fel y mae meddygon yn ei alw. Peidiwch â bod ofn pan glywch yr enw hwn. Er ei fod ychydig yn gymhleth, gadewch i ni siarad am y clefyd hwn a thriniaeth newydd ar ei gyfer o'r enw Fabhalta mewn termau syml a manwl.
Beth yn union yw PNH?
Yn syml, mae PNH yn anhwylder gwaed prin iawn a achosir gan ddiffyg genetig. Mae gan ein celloedd gwaed coch (RBCs) orchudd protein amddiffynnol o'u cwmpas. Fodd bynnag, yn PNH, nid yw'r gorchudd amddiffynnol hwn yn cael ei ffurfio.
Meddyliwch am ein celloedd gwaed coch fel milwyr heb arfwisg. Heb yr amddiffyniad hwn, mae system imiwnedd ein corff ein hunain yn mynd yn ddryslyd ac yn dechrau ymosod ar y celloedd gwaed coch iach hyn a'u dinistrio, gan feddwl eu bod yn elynion. Y chwalfa gynamserol hon o gelloedd gwaed coch yw'r hyn a alwn yn feddygol yn hemolysis . Gall y dinistr hwn ddigwydd y tu mewn i'r pibellau gwaed (mewnfasgwlaidd) a'r tu allan i'r pibellau gwaed (allfasgwlaidd).
Pan fydd celloedd coch y gwaed yn cael eu dinistrio fel hyn, y prif symptomau gall fod yn anemia a cheuladau gwaed. Gall y ceuladau gwaed hyn fod yn fygythiad i fywyd weithiau. Gall person â PNH brofi llawer o'r symptomau hyn, neu efallai mai dim ond ychydig sydd ganddynt.
| Symptomau cyffredin clefyd PNH | |
|---|---|
| Blinder neu wendid cyson | Anhawster anadlu |
| Cur pen | Curiad calon afreolaidd neu gyflym |
| Poen stumog | Croen sy'n cael ei gleisio'n hawdd |
| Wrin lliw tywyll (brown), yn enwedig yn y nos neu yn y bore | Cochni, poen a chwydd mewn ardal benodol o'r croen (gall fod yn arwydd o geulad gwaed) |
Mae triniaeth ar gyfer PNH yn cynnwys trallwysiadau gwaed, tabledi asid ffolig neu haearn ar gyfer anemia, gwrthgeulyddion, a chyffuriau sy'n amddiffyn celloedd coch y gwaed rhag ymosodiad gan y system imiwnedd. Bydd y driniaeth a gewch yn dibynnu ar faint o symptomau sydd gennych a pha mor ddifrifol ydynt.
Sut mae'r feddyginiaeth Fabhalta yn gweithio?
Mae cyffuriau fel eculizumab (Soliris) neu ravulizumab (Ultomiris) sydd fel arfer yn cael eu rhoi fel pigiadau ar gyfer PNH yn gweithio trwy rwystro rhan o'n system imiwnedd o'r enw'r system gyflenwol, o'r enw C5. Er bod y rhain yn atal hemolysis mewnfasgwlaidd, gall rhai pobl barhau i gael anemia oherwydd hemolysis allfasgwlaidd.
Dyma lle mae'r feddyginiaeth lafar gyntaf o'r enw Fabhalta yn dod yn bwysig.
Meddyliwch am ein system imiwnedd fel byddin sy'n amddiffyn ein gwlad. Yn PNH, mae rhannau o'r fyddin hon yn drysu ac yn ymosod ar ein celloedd gwaed coch iach ein hunain. Mae Fabhalta yn blocio protein o'r enw ffactor B sy'n achosi'r dryswch hwn. Mae hyn yn atal y system imiwnedd rhag ymosod ar y celloedd gwaed coch. Mae hyn yn cynyddu nifer y celloedd gwaed coch iach, yn lleihau symptomau, ac yn lleihau'r angen am drallwysiadau gwaed.
Sut ddylwn i ddefnyddio'r feddyginiaeth hon?
Capsiwl yw Fabhalta sy'n cael ei lyncu'n gyfan ddwywaith y dydd, gyda bwyd neu heb fwyd. Peidiwch â thorri, malu na chnoi'r capsiwl. Os byddwch chi'n colli dos, cymerwch ef cyn gynted ag y cofiwch ac yna cymerwch y dosau sy'n weddill fel arfer. Os ydych chi eisoes yn cymryd meddyginiaeth PNH arall (fel eculizumab neu ravulizumab), bydd eich meddyg yn egluro'r ffordd gywir i newid i Fabhalta.
Pwysig iawn: Mae'n hanfodol eich bod wedi cael eich holl frechiadau gofynnol o leiaf bythefnos cyn dechrau'r driniaeth hon. Mae hyn yn cynnwys y brechlyn niwmococol a'r brechlyn llid yr ymennydd. Os na allwch gael eich brechiadau ac na allwch ddechrau Fabhalta, bydd eich meddyg yn rhoi'r brechiadau i chi ac yn eich cychwyn ar gwrs o wrthfiotigau ar yr un pryd.
Hyd yn oed os yw eich symptomau'n gwella, peidiwch â rhoi'r gorau i gymryd Fabhalta heb gyngor meddygol . Os gwnewch hynny, efallai y bydd eich celloedd gwaed coch yn dechrau chwalu'n gyflymach eto.
Sut mae effeithiau'r feddyginiaeth hon wedi cael eu hastudio?
Cynhaliwyd dwy brif astudiaeth i gadarnhau effeithiolrwydd a diogelwch Fabhalta. Roedd y ddwy yn cynnwys cleifion â PNH a'r anemia a ddeilliodd ohono.
1. Astudiaeth APPLY-PNH: Roedd hon yn cynnwys pobl a oedd ag anemia er gwaethaf cymryd meddyginiaethau PNH eraill (eculizumab neu ravulizumab) am o leiaf 6 mis. Fe'u rhannwyd yn ddau grŵp, rhoddwyd Fabhalta i un grŵp, a pharhaodd y grŵp arall i gymryd yr hen feddyginiaeth.
2. Astudiaeth APPOINT-PNH: Roedd hon yn cynnwys cleifion nad oeddent wedi derbyn unrhyw feddyginiaeth gyflenwol arall ar gyfer PNH o'r blaen. Rhoddwyd Fabhalta iddynt i gyd.
Mae canlyniadau'r astudiaethau hyn, ar ôl 24 wythnos, yn galonogol iawn.
| Budd-dal a dderbyniwyd | Canlyniad |
|---|---|
| Lefel haemoglobin uwch | Roedd gan fwy nag 82% o gleifion a gymerodd Fabhalta gynnydd o 2 g/dL mewn haemoglobin, o'i gymharu â dim un o'r rhai a gymerodd y cyffuriau eraill. |
| Osgoi trallwysiadau gwaed | Nid oedd angen trallwysiadau gwaed allanol ar 95% o'r cleifion a gymerodd Fabhalta yn ystod y cyfnod astudio, o'i gymharu â dim ond 50% o'r rhai a gymerodd y cyffuriau eraill. |
Cofiwch, er gwaethaf canlyniadau'r astudiaethau hyn, gall eich canlyniadau amrywio o berson i berson. Mae'n well trafod manteision a risgiau'r feddyginiaeth gyda'ch meddyg cyn gwneud penderfyniad.
Sut ydych chi'n gwybod a yw'r feddyginiaeth yn gweithio?
Os yw triniaeth Fabhalta yn llwyddiannus, bydd lefelau eich celloedd gwaed coch a'ch haemoglobin yn dechrau cynyddu. Efallai y byddwch chi'n profi pethau fel:
- Mwy o egni a llai o flinder
- Lliw tywyll llai o wrin
- Mwy o archwaeth a llai o boen stumog
- Lleihau'r angen am drallwysiadau gwaed allanol
- Gallu gwneud tasgau dyddiol yn rhwydd
Gan fod canlyniadau triniaeth yn amrywio o berson i berson, cadwch gofnod o'ch symptomau a'u trafod gyda'ch meddyg bob tro y byddwch chi'n ei weld.
Sgil-effeithiau a sut i'w rheoli?
Fel unrhyw feddyginiaeth, gall Fabhalta achosi sgîl-effeithiau. Y rhai mwyaf cyffredin yw cur pen, dolur rhydd, cyfog, poen stumog, a brech ar y croen. Gall symptomau'r annwyd cyffredin a heintiau bacteriol neu firaol eraill ddigwydd hefyd.
Heintiau difrifol sydd angen sylw!
Gan fod y feddyginiaeth hon yn atal rhan o'r system imiwnedd, mae risg o heintiau difrifol gan rai mathau o facteria. Yn enwedig *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis*, a *Haemophilus influenzae math B*. Gall yr heintiau hyn fod yn fygythiad i fywyd os na chânt eu hadnabod a'u trin yn brydlon.
Y ffordd orau o atal haint yw cael yr holl frechiadau a argymhellir , golchi'ch dwylo'n dda, a chadw draw oddi wrth bobl sy'n sâl. Os byddwch chi'n profi unrhyw un o'r symptomau canlynol, dywedwch wrth eich meddyg ar unwaith neu ewch i'r ystafell achosion brys ysbyty agosaf (ETU).
| Arwyddion rhybuddio o haint difrifol | |
|---|---|
| Twymyn gyda neu heb fflem, poen yn y frest a pheswch, curiad calon cyflym | Symptomau fel poenau yn y corff a thwymyn |
| Croen llaith | Cur pen difrifol gyda thwymyn, cyfog, a chwydu, neu stiffrwydd gwddf/cefn |
| Dryswch | Newidiadau golwg |
Os ydych chi'n pryderu am unrhyw sgîl-effeithiau, siaradwch â'ch meddyg ar unwaith. Os ydych chi'n amau gwenwyno gan feddyginiaeth, gallwch ffonio'r Ganolfan Wybodaeth Gwenwynau Genedlaethol yn Ysbyty Cenedlaethol Colombo .
Pa brofion gwaed sydd eu hangen yn ystod y driniaeth?
Bydd eich meddyg yn cynnal sawl prawf gwaed i fonitro eich iechyd a'ch ymateb i'r feddyginiaeth.
- Lefelau celloedd gwaed coch (RBC) a hemoglobin:Caiff y rhain eu gwirio'n rheolaidd yn PNH. Mae hyn yn helpu i weld sut rydych chi'n ymateb i driniaeth ac i benderfynu a oes angen trallwysiad gwaed arnoch chi.
- Lefelau braster yn y gwaed: Gall Fabhalta gynyddu eich lefelau colesterol a thriglyserid. Felly bydd eich meddyg yn argymell prawf proffil lipid ymprydio cyn ac yn ystod y driniaeth.
A all fod problemau gyda meddyginiaethau eraill?
Ydy, gall rhai meddyginiaethau ryngweithio â Fabhalta. Gall rhai meddyginiaethau, fel Rifampin, leihau effeithiolrwydd Fabhalta. Ni argymhellir cymryd Fabhalta gyda rhai meddyginiaethau, fel Gemfibrozil.
Felly, mae'n hynod bwysig rhoi gwybod i'ch meddyg am yr holl feddyginiaethau rydych chi'n eu cymryd – gan gynnwys meddyginiaethau presgripsiwn, meddyginiaethau dros y cownter, fitaminau, meddyginiaethau traddodiadol, a hyd yn oed atchwanegiadau.
Neges i'w Chwistrellu
- Mae PNH yn gyflwr prin lle mae system imiwnedd y corff ei hun yn dinistrio celloedd gwaed coch oherwydd nad oes ganddyn nhw'r haen protein sy'n eu hamddiffyn.
- Mae Fabhalta yn gyffur llafar newydd ar gyfer PNH sy'n gweithio trwy atal camweithrediad yn y system imiwnedd ac amddiffyn celloedd coch y gwaed.
- Cyn dechrau'r feddyginiaeth hon, mae'n orfodol cael eich brechu yn erbyn clefydau fel llid yr ymennydd a niwmonia.
- Os byddwch chi'n datblygu arwyddion o haint difrifol yn ystod y driniaeth, fel twymyn, cur pen difrifol, neu ddryswch, ceisiwch gyngor meddygol ar unwaith.
- Hyd yn oed os yw'ch symptomau'n gwella, peidiwch byth â rhoi'r gorau i gymryd y feddyginiaeth heb gyngor eich meddyg.
💬 Comments (0)
Dim sylwadau wedi'u postio eto. Ychwanegwch eich sylw yma am y tro cyntaf.
Ychwanegwch eich sylw