Έχετε συμπτώματα όπως συνεχή κόπωση, δύσπνοια όταν περπατάτε λίγο ή σκούρα καφέ ούρα το πρωί; Μερικές φορές αυτά μπορεί να είναι συμπτώματα μιας σπάνιας αιματολογικής διαταραχής που ονομάζεται Παροξυσμική Νυχτερινή Αιμοσφαιρινουρία ή ΠΝΑ όπως την ονομάζουμε εμείς οι γιατροί. Μην τρομάξετε όταν ακούσετε αυτό το όνομα. Αν και είναι λίγο περίπλοκο, ας μιλήσουμε για αυτήν την ασθένεια και μια νέα θεραπεία για αυτήν που ονομάζεται Fabhalta με απλούς και λεπτομερείς όρους.
Τι ακριβώς είναι η ΠΝΑ;
Με απλά λόγια, η ΠΝΑ είναι μια πολύ σπάνια αιματολογική διαταραχή που προκαλείται από ένα γενετικό ελάττωμα. Τα ερυθρά αιμοσφαίρια μας (RBCs) έχουν μια προστατευτική πρωτεϊνική επικάλυψη γύρω τους. Ωστόσο, στην ΠΝΑ, αυτή η προστατευτική επικάλυψη δεν σχηματίζεται.
Σκεφτείτε τα ερυθρά αιμοσφαίρια μας ως στρατιώτες χωρίς θωράκιση. Χωρίς αυτήν την προστασία, το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματός μας μπερδεύεται και αρχίζει να επιτίθεται και να καταστρέφει αυτά τα υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια, νομίζοντας ότι είναι εχθροί. Αυτή η πρόωρη διάσπαση των ερυθρών αιμοσφαιρίων είναι αυτό που ιατρικά ονομάζουμε αιμόλυση . Αυτή η καταστροφή μπορεί να συμβεί τόσο μέσα στα αιμοφόρα αγγεία (ενδαγγειακά) όσο και έξω από τα αιμοφόρα αγγεία (εξωαγγειακά).
Όταν τα ερυθρά αιμοσφαίρια καταστρέφονται με αυτόν τον τρόπο, τα κύρια συμπτώματα μπορεί να είναι η αναιμία και οι θρόμβοι αίματος. Αυτοί οι θρόμβοι αίματος μπορεί μερικές φορές να είναι απειλητικοί για τη ζωή. Ένα άτομο με ΠΝΑ μπορεί να εμφανίσει πολλά από αυτά τα συμπτώματα ή μπορεί να έχει μόνο λίγα.
| Συνήθη συμπτώματα της νόσου PNH | |
|---|---|
| Συνεχής κόπωση ή αδυναμία | Δυσκολία στην αναπνοή |
| Πονοκέφαλο | Ακανόνιστος ή γρήγορος καρδιακός παλμός |
| Πόνος στο στομάχι | Εύκολα μωλωπισμένο δέρμα |
| Σκούρο χρώμα (καφέ) ούρα, ειδικά τη νύχτα ή το πρωί | Ερυθρότητα, πόνος και πρήξιμο σε μια συγκεκριμένη περιοχή του δέρματος (μπορεί να είναι σημάδι θρόμβου αίματος) |
Η θεραπεία για την ΠΝΑ περιλαμβάνει μεταγγίσεις αίματος, δισκία φολικού οξέος ή σιδήρου για την αναιμία, αντιπηκτικά και φάρμακα που προστατεύουν τα ερυθρά αιμοσφαίρια από την επίθεση του ανοσοποιητικού συστήματος. Η θεραπεία που θα λάβετε θα εξαρτηθεί από το πόσα συμπτώματα έχετε και πόσο σοβαρά είναι.
Πώς λειτουργεί το φάρμακο Fabhalta;
Φάρμακα όπως η εκουλιζουμάμπη (Soliris) ή η ραβουλιζουμάμπη (Ultomiris), που συνήθως χορηγούνται ως ενέσεις για την ΠΝΑ, δρουν μπλοκάροντας ένα μέρος του ανοσοποιητικού μας συστήματος που ονομάζεται σύστημα συμπληρώματος, που ονομάζεται C5. Ενώ αυτά σταματούν την ενδοαγγειακή αιμόλυση, ορισμένοι άνθρωποι μπορεί να συνεχίσουν να έχουν αναιμία λόγω εξωαγγειακής αιμόλυσης.
Εδώ είναι που αποκτά σημασία το πρώτο από του στόματος φάρμακο που ονομάζεται Fabhalta .
Σκεφτείτε το ανοσοποιητικό μας σύστημα ως έναν στρατό που υπερασπίζεται τη χώρα μας. Στην ΠΝΑ, μέρη αυτού του στρατού μπερδεύονται και επιτίθενται στα δικά μας υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια. Το Fabhalta μπλοκάρει μια πρωτεΐνη που ονομάζεται παράγοντας Β και προκαλεί αυτή τη σύγχυση. Αυτό εμποδίζει το ανοσοποιητικό σύστημα να επιτεθεί στα ερυθρά αιμοσφαίρια. Αυτό αυξάνει τον αριθμό των υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, μειώνει τα συμπτώματα και μειώνει την ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος.
Πώς πρέπει να χρησιμοποιώ αυτό το φάρμακο;
Το Fabhalta είναι μια κάψουλα που καταπίνεται ολόκληρη δύο φορές την ημέρα, με ή χωρίς τροφή. Μην σπάτε, συνθλίβετε ή μασάτε την κάψουλα. Εάν παραλείψετε μια δόση, πάρτε την αμέσως μόλις το θυμηθείτε και στη συνέχεια πάρτε τις υπόλοιπες δόσεις ως συνήθως. Εάν λαμβάνετε ήδη κάποιο άλλο φάρμακο για την ΠΝΑ (όπως εκουλιζουμάμπη ή ραβουλιζουμάμπη), ο γιατρός σας θα σας εξηγήσει τον σωστό τρόπο αλλαγής στο Fabhalta.
Πολύ σημαντικό: Είναι απαραίτητο να έχετε κάνει όλα τα απαραίτητα εμβόλια τουλάχιστον δύο εβδομάδες πριν από την έναρξη αυτής της θεραπείας. Αυτά περιλαμβάνουν το πνευμονιοκοκκικό εμβόλιο και το εμβόλιο μηνιγγίτιδας. Εάν δεν μπορείτε να κάνετε τα εμβόλιά σας και δεν μπορείτε να ξεκινήσετε το Fabhalta, ο γιατρός σας θα σας κάνει τα εμβόλια και θα σας ξεκινήσει ταυτόχρονα μια αγωγή με αντιβιοτικά.
Ακόμα κι αν τα συμπτώματά σας βελτιωθούν, μην σταματήσετε να παίρνετε το Fabhalta χωρίς ιατρική συμβουλή . Εάν το κάνετε, τα ερυθρά αιμοσφαίριά σας μπορεί να αρχίσουν να διασπώνται ξανά ταχύτερα.
Πώς έχουν μελετηθεί οι επιδράσεις αυτού του φαρμάκου;
Διεξήχθησαν δύο κύριες μελέτες για την επιβεβαίωση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του Fabhalta. Και οι δύο περιελάμβαναν ασθενείς με ΠΝΑ και την αναιμία που προκλήθηκε από αυτήν.
1. Μελέτη APPLY-PNH: Σε αυτήν συμμετείχαν άτομα που έπασχαν από αναιμία παρά τη λήψη άλλων φαρμάκων για την PNH (εκουλιζουμάμπη ή ραβουλιζουμάμπη) για τουλάχιστον 6 μήνες. Χωρίστηκαν σε δύο ομάδες, η μία ομάδα έλαβε Fabhalta και η άλλη ομάδα συνέχισε να λαμβάνει την παλιά φαρμακευτική αγωγή.
2. Μελέτη APPOINT-PNH: Σε αυτήν συμμετείχαν ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως κανένα άλλο συμπληρωματικό φάρμακο για την PNH. Σε όλους χορηγήθηκε Fabhalta.
Τα αποτελέσματα αυτών των μελετών, μετά από 24 εβδομάδες, είναι πολύ ενθαρρυντικά.
| Ληφθέν όφελος | Αποτέλεσμα |
|---|---|
| Αυξημένο επίπεδο αιμοσφαιρίνης | Περισσότερο από το 82% των ασθενών που έλαβαν Fabhalta παρουσίασαν αύξηση της αιμοσφαιρίνης κατά 2 g/dL, σε σύγκριση με κανέναν από εκείνους που έλαβαν τα άλλα φάρμακα. |
| Αποφυγή μεταγγίσεων αίματος | Το 95% των ασθενών που έλαβαν Fabhalta δεν χρειάστηκαν εξωτερικές μεταγγίσεις αίματος κατά τη διάρκεια της περιόδου μελέτης, σε σύγκριση με μόνο το 50% όσων έλαβαν τα άλλα φάρμακα. |
Να θυμάστε ότι, παρά τα αποτελέσματα αυτών των μελετών, τα δικά σας αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν από άτομο σε άτομο. Είναι καλύτερο να συζητήσετε τα οφέλη και τους κινδύνους του φαρμάκου με τον γιατρό σας πριν πάρετε κάποια απόφαση.
Πώς ξέρετε αν το φάρμακο λειτουργεί;
Εάν η θεραπεία με Fabhalta είναι επιτυχής, τα επίπεδα των ερυθρών αιμοσφαιρίων και της αιμοσφαιρίνης σας θα αρχίσουν να αυξάνονται. Ενδέχεται να εμφανίσετε συμπτώματα όπως:
- Αυξημένη ενέργεια και μειωμένη κόπωση
- Μειωμένο σκούρο χρώμα ούρων
- Αυξημένη όρεξη και μειωμένος πόνος στο στομάχι
- Μείωση της ανάγκης για εξωτερικές μεταγγίσεις αίματος
- Να είστε σε θέση να κάνετε εύκολα καθημερινές εργασίες
Δεδομένου ότι τα αποτελέσματα της θεραπείας ποικίλλουν από άτομο σε άτομο, κρατήστε ένα αρχείο των συμπτωμάτων σας και συζητήστε τα με τον γιατρό σας κάθε φορά που τον επισκέπτεστε.
Παρενέργειες και πώς να τις διαχειριστώ;
Όπως κάθε φάρμακο, το Fabhalta μπορεί να προκαλέσει παρενέργειες. Οι πιο συχνές είναι πονοκέφαλος, διάρροια, ναυτία, πόνος στο στομάχι και δερματικό εξάνθημα. Μπορεί επίσης να εμφανιστούν συμπτώματα του κοινού κρυολογήματος και άλλων βακτηριακών ή ιογενών λοιμώξεων.
Σοβαρές λοιμώξεις που χρειάζονται προσοχή!
Επειδή αυτό το φάρμακο καταστέλλει μέρος του ανοσοποιητικού συστήματος, υπάρχει κίνδυνος σοβαρών λοιμώξεων από ορισμένους τύπους βακτηρίων. Ειδικά από *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* και *Haemophilus influenzae τύπου Β*. Αυτές οι λοιμώξεις μπορεί να είναι απειλητικές για τη ζωή εάν δεν αναγνωριστούν και αντιμετωπιστούν άμεσα.
Ο καλύτερος τρόπος για να αποτρέψετε τη μόλυνση είναι να κάνετε όλα τα συνιστώμενα εμβόλια , να πλένετε καλά τα χέρια σας και να μένετε μακριά από άτομα που είναι άρρωστα. Εάν εμφανίσετε οποιοδήποτε από τα ακόλουθα συμπτώματα, ενημερώστε αμέσως τον γιατρό σας ή πηγαίνετε στα επείγοντα περιστατικά του πλησιέστερου νοσοκομείου.
| Προειδοποιητικά σημάδια σοβαρής λοίμωξης | |
|---|---|
| Πυρετός με ή χωρίς φλέγματα, πόνος στο στήθος και βήχας, ταχυκαρδία | Συμπτώματα όπως πόνοι στο σώμα και πυρετός |
| Υγρό δέρμα | Σοβαρός πονοκέφαλος με πυρετό, ναυτία και έμετο ή δυσκαμψία στον αυχένα/πλάτη |
| Σύγχυση | Αλλαγές στην όραση |
Εάν ανησυχείτε για κάποια παρενέργεια, μιλήστε αμέσως με τον γιατρό σας. Εάν υποψιάζεστε δηλητηρίαση από κάποιο φάρμακο, μπορείτε να καλέσετε το Εθνικό Κέντρο Πληροφοριών Δηλητηριάσεων στο Εθνικό Νοσοκομείο του Κολόμπο .
Ποιες εξετάσεις αίματος απαιτούνται κατά τη διάρκεια της θεραπείας;
Ο γιατρός σας θα κάνει αρκετές εξετάσεις αίματος για να παρακολουθήσει την υγεία σας και την ανταπόκρισή σας στο φάρμακο.
- Επίπεδα ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) και αιμοσφαιρίνης:Αυτά ελέγχονται τακτικά στην ΠΝΑ. Αυτό βοηθά να διαπιστωθεί πώς ανταποκρίνεστε στη θεραπεία και να προσδιοριστεί εάν χρειάζεστε μετάγγιση αίματος.
- Επίπεδα λιπιδίων στο αίμα: Το Fabhalta μπορεί να αυξήσει τα επίπεδα χοληστερόλης και τριγλυκεριδίων. Επομένως, ο γιατρός σας θα σας συστήσει εξέταση λιπιδαιμικού προφίλ νηστείας πριν και κατά τη διάρκεια της θεραπείας.
Μπορεί να υπάρξουν προβλήματα με άλλα φάρμακα;
Ναι, ορισμένα φάρμακα μπορούν να αλληλεπιδράσουν με το Fabhalta. Ορισμένα φάρμακα, όπως η ριφαμπικίνη, μπορούν να μειώσουν την αποτελεσματικότητα του Fabhalta. Η λήψη του Fabhalta με ορισμένα φάρμακα, όπως η γεμφιβροζίλη, δεν συνιστάται.
Επομένως, είναι εξαιρετικά σημαντικό να ενημερώσετε τον γιατρό σας για όλα τα φάρμακα που παίρνετε – συμπεριλαμβανομένων των συνταγογραφούμενων φαρμάκων, των φαρμάκων χωρίς ιατρική συνταγή, των βιταμινών, των παραδοσιακών φαρμάκων, ακόμη και των συμπληρωμάτων.
Μήνυμα για το σπίτι
- Η ΠΝΑ είναι μια σπάνια πάθηση κατά την οποία το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού καταστρέφει τα ερυθρά αιμοσφαίρια επειδή δεν έχουν το πρωτεϊνικό στρώμα που τα προστατεύει.
- Το Fabhalta είναι ένα νέο από του στόματος φάρμακο για την ΠΝΑ. Δρα σταματώντας μια δυσλειτουργία στο ανοσοποιητικό σύστημα και προστατεύοντας τα ερυθρά αιμοσφαίρια.
- Πριν από την έναρξη αυτής της φαρμακευτικής αγωγής, είναι υποχρεωτικό να έχετε εμβολιαστεί κατά ασθενειών όπως η μηνιγγίτιδα και η πνευμονία.
- Εάν εμφανίσετε σημάδια σοβαρής λοίμωξης κατά τη διάρκεια της θεραπείας, όπως πυρετό, έντονο πονοκέφαλο ή σύγχυση, ζητήστε αμέσως ιατρική συμβουλή.
- Ακόμα κι αν τα συμπτώματά σας βελτιωθούν, μην σταματήσετε ποτέ να παίρνετε το φάρμακο χωρίς τη συμβουλή του γιατρού σας.
💬 Comments (0)
Δεν έχουν δημοσιευτεί ακόμη σχόλια. Προσθέστε το σχόλιό σας εδώ για πρώτη φορά.
Προσθέστε το σχόλιό σας