Vous vous inquiétez pour la croissance de votre enfant atteint d'achondroplasie ? Découvrez le médicament Voxzogo (vosoritide).

Vous êtes peut-être inquiet(e), voire même effrayé(e), par la croissance de votre enfant, et notamment par sa taille. Il est normal de ressentir cela en tant que parent confronté à une maladie appelée achondroplasie. Mais vous n'êtes pas seul(e). Grâce aux progrès de la médecine, de nouveaux traitements existent pour soulager ces affections. Aujourd'hui, nous allons parler d'un médicament appelé Voxzogo, qui a suscité un grand espoir, en particulier pour les enfants atteints d'achondroplasie.

Qu'est-ce que l'achondroplasie exactement ?

L'achondroplasie est une maladie génétique rare qui provoque le nanisme. Elle affecte la croissance osseuse des enfants, notamment celle des os longs (ceux des bras et des jambes). Cette maladie touche environ un enfant sur 15 000 à 40 000 naissances.

Dans la plupart des cas, il ne s'agit pas d'une maladie héréditaire, mais d'une affection qui se développe chez l'enfant suite à une mutation génétique. Il n'y a donc pas lieu de s'inquiéter. Cette affection peut entraîner d'autres problèmes de santé à l'âge adulte, tels que l'obésité, des otites et des troubles nerveux au niveau de la colonne vertébrale et du cerveau.

Plusieurs symptômes communs peuvent être observés chez un enfant atteint d'achondroplasie.

Comment fonctionne Voxzogo ?

Pour comprendre cela, il faut d'abord s'intéresser aux cartilages de croissance . Imaginez ces cartilages, situés aux extrémités des os longs, comme l'espace où l'on pose constamment de l'asphalte neuf lors de la construction d'une route. Ils sont constitués d'un tissu résistant et flexible appelé cartilage. Pendant la croissance, ce cartilage se transforme en os, et l'os s'allonge. Une fois la croissance terminée, ces cartilages se soudent et la croissance en taille s'arrête.

Chez les enfants atteints d'achondroplasie, une mutation génétique (ADN) perturbe l'un des systèmes de transmission de messages de l'organisme. Il existe deux systèmes de transmission de messages dans notre corps qui influencent la croissance osseuse :

1. Système qui favorise la croissance osseuse.

2. Le système qui réduit (arrête) la croissance osseuse.

Dans l'achondroplasie, la modification génétique entraîne une hyperactivité du système de signalisation qui ralentit la croissance osseuse.

L'objectif de ce traitement est d'administrer ce médicament pendant la période de croissance de l'enfant, afin de favoriser une croissance optimale. Le traitement est interrompu lorsque les cartilages de croissance se soudent, c'est-à-dire lorsque l'enfant cesse de grandir. Cette décision est prise par votre médecin.

Comment utiliser ce médicament ?

Voxzogo est une injection sous-cutanée quotidienne administrée à votre enfant, à peu près à la même heure chaque jour . Elle est conçue pour être administrée à domicile.

• Sites d'injection : Ce produit est injecté sous la peau de votre enfant. Vous pouvez utiliser la cuisse, le ventre (à environ cinq centimètres du nombril), les fesses ou l'arrière du bras .
• Le plus important : ne vous injectez pas toujours au même endroit. Si vous vous injectez à un endroit aujourd’hui, injectez à un autre demain. On appelle cela la « rotation des sites d’injection ». Cela peut réduire les désagréments tels que les rougeurs et les douleurs. N’injectez pas dans les zones où la peau est enflée, meurtrie, rouge ou indurée.
• À faire absolument : une heure avant l’injection, donnez à votre enfant un bon repas et un grand verre (environ 250 à 300 ml) d’eau, de lait ou de jus de fruits. Ce médicament peut parfois provoquer une baisse de tension artérielle, ce qui peut entraîner fatigue ou vertiges. Donner à votre enfant à manger et à boire avant l’injection peut considérablement réduire ce risque.

La dose de médicament administrée à un enfant est déterminée en fonction de son poids. Signalez tout changement de poids à votre médecin. Ce dernier vous montrera précisément comment administrer le médicament à votre enfant. N'essayez jamais de le faire vous-même avant d'avoir reçu cette formation. Lisez attentivement la notice d'information fournie avec le médicament.

Quels sont les effets secondaires possibles ?

Comme tout médicament, Voxzogo peut provoquer des effets secondaires. Il est important d'en être conscient.

• Réactions au point d'injection : Il s'agit de l'effet secondaire le plus fréquent. Rougeurs, gonflement, démangeaisons, ecchymoses ou douleurs peuvent apparaître au point d'injection. L'application d'une compresse froide sur la zone peut soulager ces symptômes. Consultez votre médecin avant de prendre tout médicament contre la douleur ou les démangeaisons.
• Hypotension : comme mentionné précédemment, il est préférable de l’éviter en donnant à manger et à boire avant l’injection. Si votre enfant a des vertiges ou est fatigué, dites-lui de se lever lentement, en s’aidant d’un support si nécessaire. S’il a des vertiges, dites-lui de s’asseoir ou de s’allonger. Si cet état persiste ou s’aggrave, consultez un médecin.
• Troubles digestifs et vomissements : Certains enfants peuvent souffrir de troubles digestifs (gastro-entérite) ou de vomissements. Dans ce cas, assurez-vous qu’ils boivent beaucoup et donnez-leur de petites quantités d’aliments légers et faciles à digérer (par exemple, des biscuits, du pain grillé, des bananes, un peu de soupe légère). Si ces symptômes persistent, consultez votre médecin.
• Douleurs articulaires : Certains enfants peuvent souffrir de douleurs articulaires. Parlez-en également à votre médecin.
• Modifications des analyses sanguines : Ce médicament peut augmenter le taux d’un test sanguin appelé phosphatase alcaline. Ce test reflète la fonction hépatique ou osseuse. Il est donc très important de continuer à effectuer les analyses sanguines prescrites par votre médecin.

Quelques autres points importants à savoir

Combien de temps faut-il pour que ce médicament fasse effet ?

D'après les recherches, il faut plusieurs mois pour observer une accélération de la croissance chez les enfants. Cependant, les résultats peuvent varier d'un enfant à l'autre. Il est donc important d'être patient et de suivre le traitement prescrit par le médecin. Ce dernier surveille régulièrement l'évolution de l'enfant.

À qui ce médicament n'est-il pas adapté ?

Si votre enfant souffre d'une affection rénale, veuillez en informer le médecin. Ce dernier pourrait décider de ne pas prescrire ce médicament aux enfants atteints de certaines affections rénales graves.

S'agit-il d'un médicament spécial ?

Oui. Voxzogo est un médicament spécialisé.Cela signifie que ce médicament n'est pas disponible en pharmacie classique. Il s'agit de médicaments coûteux, destinés à des maladies rares ou complexes. Leur obtention nécessite une procédure spécifique. Après la prescription par votre médecin, une pharmacie spécialisée vous contactera pour vous expliquer comment recevoir le médicament à domicile.