Ma tha tinneas ort fhèin no air cuideigin nad theaghlach ris an canar Hyperplasia Adrenal Congenital (CAH), bidh seo na naidheachd glè chudromach dhut. Às dèidh 70 bliadhna, chaidh leigheas ùr aontachadh a-nis a tha sònraichte airson a’ ghalair seo. Tha seo dha-rìribh na dhòchas mòr dha daoine a tha a’ fuireach le CAH. Mar sin leig dhuinn sùil a thoirt air dè a th’ anns an druga ùr seo, mar a tha e ag obair, agus dè na buannachdan a th’ ann.
An toiseach, leig dhuinn tuigsinn, dè a th’ ann an CAH?
Gu sìmplidh, 's e galar ginteil a th' ann an CAH a bheir buaidh air na fàireagan adrenal againn. Tha na fàireagan seo suidhichte os cionn ar dubhagan. Bidh iad a’ dèanamh grunn hormonaichean a tha riatanach airson ar cuirp.
Smaoinich air an fhaireag adrenal mar fhactaraidh. Is e hormone ris an canar cortisol prìomh thoradh na factaraidh seo. Tha seo na hormone glè chudromach a chuidicheas ar bodhaig gus dèiligeadh ri cuideam, tinneas agus cunnart.
Nuair a thuiteas ìrean cortisol ann an neach fallain, cuiridh an eanchainn (mar mhanaidsear factaraidh) comharra (òrdugh) ris an canar ACTH chun na fàireige adrenal gus “cortisol a dhèanamh.” Ach ann an cuideigin le CAH, chan eil prìomh einnsein, no ‘neach-obrach’, aig an fhàireig adrenal a dh’ fheumar gus cortisol a dhèanamh. Mar sin ge bith dè an ìre de ACTH a chuireas an eanchainn, chan urrainn don fhactaraidh cortisol a dhèanamh.
Tha seo a’ togail dà cheist:
1. Chan eil a’ bhodhaig a’ dèanamh an cortisol riatanach .
2. Mar a bhios comharran ACTH bhon eanchainn a’ leantainn air adhart a’ sruthadh, thèid cus de sheòrsa eile de hormona a dhèanamh leis an fhaireag adrenal , ris an canar androgens .
Is e hormonaichean fireann a tha seo (m.e. testosterone). Feumaidh fir is boireannaich cuid dhiubh, ach ann an CAH, bidh iad ro àrd. Faodaidh seo inbheachd tràth, neo-thorrachas, agus duilgheadasan eile le leasachadh pàiste adhbhrachadh.
Airson deicheadan, is e am prìomh làimhseachadh airson seo steroids (glucocorticoids) a thoirt seachad a bhios ag obair mar cortisol gu h-àbhaisteach. Chan e a-mhàin gu bheil seo a’ cur an àite an cortisol nach eil aig a’ bhodhaig, ach bidh e cuideachd a’ cumail smachd air an comharra ACTH bhon eanchainn, a’ lughdachadh cinneasachadh androgens. Ach, is e an duilgheadas gu bheil seo ag iarraidh dòsan nas àirde de steroids na an àbhaist a ghabhail airson ùine mhòr. Faodaidh seo mòran fo-bhuaidhean adhbhrachadh, leithid àrdachadh cuideim, cnàmhan a’ tanachadh, agus duilgheadasan cadail .
Ciamar a lorg thu an leigheas ùr seo?
Bha luchd-saidheans a’ faighneachd an robh fuasgladh eile ann airson a’ chùis seo le steroids. An àite a bhith a’ toirt tòrr steroids gu h-a-muigh, dè nam biodh dòigh againn air comharra ACTH a tha a’ tighinn bhon eanchainn a lughdachadh gu dìreach?
’S ann an sin a lorg iad targaid ùr. B’ e gabhadair san eanchainn a bh’ ann air an robh CRF1. Nuair a thuiteas ìrean cortisol, bidh CRF1 a’ piobrachadh comharra ACTH. Ann an CAH, tha am pròiseas seo air a bhriseadh.
Mar sin smaoinich luchd-saidheans, ma chuireas sinn bacadh air an CRF1 seo, gum b’ urrainn dhuinn cinneasachadh ACTH a lùghdachadh, ceart? Ma thachras sin, thèid smachd a chumail air cinneasachadh androgens cuideachd, agus thèid an dòs de steroids a dh’ fheumas an t-euslainteach a ghabhail a lùghdachadh cuideachd.
’S e am beachd ùr seo a thug air droga ùr leis an ainm Crinecerfont a bhith air a leasachadh. ’S e droga a tha seo a chaidh a dhealbhadh gus dèiligeadh ri duilgheadas bunaiteach CAH le bhith a’ cur bacadh air CRF1.
Deuchainnean a thèid a dhèanamh mus tèid cungaidh-leigheis a thoirt do dhaoine
Chan urrainnear droga ùr a thoirt do dhaoine cho luath ‘s a lorgar e. Feumaidh e sreath de dheuchainnean a dhèanamh gus dearbhadh a bheil e sàbhailte agus èifeachdach. Chaidh an droga Crinecerfont tro na ceumannan seo uile.
1. Deuchainnean obair-lann is bheathaichean: Is e a’ chiad cheum an droga a dhearbhadh air ceallan is beathaichean san obair-lann. Tha seo gus faighinn a-mach a bheil an droga puinnseanta no an dèan e cron air buill-bodhaig. Smaoinich, chan eil ach mu aon às gach 10,000 droga ùr a’ dol seachad air na cnapan-starra seo uile agus air aontachadh.
2. Deuchainnean Clionaigeach: Às dèidh deuchainnean air beathaichean a bhith soirbheachail, thèid deuchainnean air daoine a dhèanamh ann an grunn ìrean.
Ciamar a tha na toraidhean deuchainn airson Crinecerfont?
Tha na deuchainnean a chaidh a dhèanamh air an druga seo air toraidhean fìor mhath a thoirt gu buil. Tha deuchainnean Ìre II agus Ìre III gu sònraichte cudromach.
Ìre II - Toraidhean chloinne nas òige
An seo, fhuair buidheann bheag de chloinn òga (aois 14-17) le CAH an droga airson 14 latha agus chaidh na h-atharrachaidhean anns na h-ìrean hormona aca fhaicinn. Bha na toraidhean iongantach.
- Lùghdaich ACTH (comharra eanchainn) 57% .
- Lùghdaich 17-OHP (comharradh air cinneasachadh androgen) 69% .
- Lùghdaich androstenedione (seòrsa de androgen) 58% .
Ìre III - Toraidhean bhuidhnean mòra
Air am brosnachadh leis na toraidhean seo, rinn luchd-saidheans dà dheuchainn mhòr a’ cleachdadh inbhich is clann, far an deach an droga Crinecerfont a thoirt do chuid agus fhuair cuid eile placebo a bha coltach ri droga ach aig nach robh buaidh sam bith.
| Sgioba | Prìomh thoradh | Tuairisgeul |
|---|---|---|
| Inbhich (a’ gabhail Crinecerfont) | A’ lughdachadh dòs steroid | Le bhith a’ cumail smachd air ìrean hormona, bha e comasach an dòs làitheil de steroids a lùghdachadh le 27% . |
| Inbhich (a ghabh placebo) | A’ lughdachadh dòs steroid | Cha deach an dòs steroid a lùghdachadh ach 10%. |
| Clann (a’ gabhail Crinecerfont) | Ìrean androgen agus dòs steroid | Às dèidh 4 seachdainean, lùghdaich ìrean androgen gu mòr. Aig deireadh na deuchainn, chaidh an dòs steroid a lùghdachadh 18% . |
| Clann (a ghabh placebo) | Ìrean androgen agus dòs steroid | Mheudaich ìrean androgen. Bha aca ri dòs an steroid a mheudachadh mu 6%. |
Tha na toraidhean seo a’ sealltainn gu soilleir gu bheil Crinecerfont a’ cuideachadh le bhith a’ cumail smachd air ìrean androgen, agus aig an aon àm a’ lughdachadh an dòs de steroids a dh’ fhaodadh a bhith cronail do dh’euslaintich san fhad-ùine.
Dè cho sàbhailte 's a tha an leigheas seo?
Tha sgrùdaidhean air sealltainn nach eil cha mhòr fo-bhuaidhean dona sam bith aig an druga seo. Tha a’ mhòr-chuid de na fo-bhuaidhean a chaidh aithris beag agus sealach.
- Sgìths
- Ceann goirt
- Sròn fuar no dùinte
- Pian fèithe no bhoilg
- Pian co-phàirteach
Is e an aon rabhadh mòr a thig leis a’ chungaidh-leigheis seo, mura gabh thu an dòs cheart de steroids a dh’òrdaich an dotair agad , gum faod na h-ìrean cortisol agad tuiteam gu cunnartach ìosal, ag adhbhrachadh suidheachadh a tha a’ bagairt beatha ris an canar easbhaidh adrenal. Ach, chan eil duine sam bith a ghabh a’ chungaidh-leigheis gu ceart anns na sgrùdaidhean air an suidheachadh seo fhaighinn . Mar sin, tha e glè chudromach stiùireadh an dotair agad a leantainn.
Dòchas ùr airson làimhseachadh CAH
Air sgàth nan toraidhean soirbheachail seo, tha an FDA (am prìomh bhuidheann a tha a’ ceadachadh dhrogaichean) anns na Stàitean Aonaichte air cead sònraichte a thoirt don druga seo. Chan e leigheas a th’ ann an Crinecerfont (ainm branda Crenessity) airson CAH. Ach, ’s e ceum mòr air adhart a th’ ann ann an làimhseachadh CAH.
Faodaidh dotairean a-nis an cungaidh-leigheis seo òrdachadh a bharrachd air an làimhseachadh steroid a th’ agad an-dràsta (leigheas a bharrachd) . Faodaidh seo do chuideachadh le bhith a’ lughdachadh an dòs steroid agad. Tha seo a’ ciallachadh gum faodadh nas lugha de bhuaidhean-taobh bho steroids a bhith agad, gum bi smachd nas fheàrr agad air na h-ìrean hormona agad, agus gum bi càileachd-beatha nas fheàrr agad.
Teachdaireachd airson a thoirt dhachaigh
- 'S e galar ginteil a th' ann an CAH (Congenital Adrenal Hyperplasia) a bheir buaidh air na fàireagan adrenal agus ag adhbhrachadh mì-chothromachadh hormona.
- 'S e droga a chaidh aontachadh o chionn ghoirid airson CAH a th' ann an Crinecerfont (Crenessity), a thèid a thoirt a bharrachd air làimhseachadh steroid.
- Bidh seo a’ lughdachadh ìrean àrda de hormonaichean androgen sa bhodhaig agus faodaidh e cuideachadh le bhith a’ lughdachadh an dòs làitheil de steroids.
- Le bhith a’ lughdachadh an dòs de steroids, tha cothrom ann na fo-bhuaidhean co-cheangailte ri cleachdadh steroid san fhad-ùine a lughdachadh.
- Ged nach e leigheas a tha seo airson a’ ghalair, ’s e ceum mòr air adhart a th’ ann ann a bhith a’ leasachadh càileachd-beatha euslaintich CAH.
- Ma tha CAH agad fhèin no aig do phàiste, tha e cudromach bruidhinn ris an endocrinologist no dotair teaghlaich agad gus faicinn a bheil an làimhseachadh ùr seo ceart dhut .
💬 Comments (0)
Cha deach beachdan sam bith a phostadh fhathast. Cuir do bheachd an seo airson a’ chiad uair.
Cuir do bheachd ris