ડ્યુચેન મસ્ક્યુલર ડિસ્ટ્રોફી (DMD) માટે નવી આશા: ચાલો ડુવીઝેટ દવા વિશે જાણીએ?

હું સમજું છું કે તમારા ડૉક્ટર તમને કહે છે કે તમારા બાળકને ડ્યુચેન મસ્ક્યુલર ડિસ્ટ્રોફી (DMD) છે ત્યારે તે કેટલું ભારે અને ડરામણું હશે. આ એક આનુવંશિક રોગ છે જે મુખ્યત્વે છોકરાઓને અસર કરે છે અને ધીમે ધીમે તેમના સ્નાયુઓ નબળા પડે છે. લક્ષણો સામાન્ય રીતે બાળપણમાં દેખાય છે. DMD માટે હજુ સુધી કોઈ સંપૂર્ણ ઈલાજ નથી. પરંતુ ચિંતા કરશો નહીં. તબીબી વિજ્ઞાન દિવસેને દિવસે આગળ વધી રહ્યું છે. તે પ્રગતિ સાથે, એક નવી આશા ડુવીઝેટ નામની આ નવી દવા છે. ચાલો તેના વિશે સરળ રીતે વાત કરીએ.

ડુવીઝેટ શું છે? તે કેવી રીતે કામ કરે છે?

સરળ શબ્દોમાં કહીએ તો, આપણા સ્નાયુઓને મજબૂત રહેવા માટે સતત જાળવણીની જરૂર પડે છે. આપણા શરીરના સ્નાયુઓને ઈંટની દિવાલ જેવા વિચારો. આ દિવાલને મજબૂત અને એકબીજા સાથે જોડાયેલી રાખવા માટે, તેને મોર્ટારના સારા સ્તરની જરૂર પડે છે. તેવી જ રીતે, આપણા સ્નાયુ કોષોને મજબૂત રાખવા માટે, ડિસ્ટ્રોફિન નામનું એક ખાસ પ્રોટીન, જે મોર્ટાર જેવું છે, જરૂરી છે.

ડ્યુચેન મસ્ક્યુલર ડિસ્ટ્રોફી (DMD) એ એક આનુવંશિક સ્થિતિ છે જે ત્યારે થાય છે જ્યારે શરીર પૂરતું ડિસ્ટ્રોફિન પ્રોટીન ઉત્પન્ન કરતું નથી, તે પૂરતું ઉત્પન્ન કરતું નથી, અથવા તે પૂરતું ઉત્પન્ન કરતું નથી. જ્યારે આ 'ગુંદર' ખોવાઈ જાય છે, ત્યારે સ્નાયુ દિવાલ નબળી પડી જાય છે, તૂટી જાય છે અને તેનું સમારકામ કરી શકાતું નથી. તેથી જ સમય જતાં સ્નાયુઓ નબળા પડે છે.

આ સમસ્યા ઉપરાંત, DMD ધરાવતા બાળકોમાં હિસ્ટોન ડીએસીટીલેસિસ (HDACs) નામના ઉત્સેચકો વધુ પડતા સક્રિય હોય છે. આ સ્નાયુઓમાં ક્રોનિક બળતરાનું કારણ બને છે. આ સ્નાયુઓના સમારકામને વધુ ઘટાડે છે, અને સ્નાયુઓ ચરબી અને ડાઘ પેશીઓ દ્વારા બદલવામાં આવે છે.

અત્યાર સુધી, ડોકટરો DMD ની સારવાર માટે સ્ટેરોઇડ્સ, ફિઝિકલ થેરાપી અને વ્હીલચેર જેવા સહાયક ઉપકરણોનો ઉપયોગ કરતા હતા. પરંતુ ડુવીઝેટ એ પ્રથમ નોનસ્ટીરોઇડ દવા છે. તે ઓવરએક્ટિવ HDAC એન્ઝાઇમને નિયંત્રિત કરીને કાર્ય કરે છે. આ સ્નાયુઓમાં બળતરા ઘટાડે છે અને તેમને તૂટી જવા દે છે. આનો અર્થ એ છે કે સ્નાયુઓ નબળા પડવાની ગતિ ધીમી પડી જાય છે.

મારે આ દવાનો ઉપયોગ કેવી રીતે કરવો જોઈએ?

ડુવીઝેટ એક પ્રવાહી દવા છે જે તમે મોં દ્વારા લો છો. તે દિવસમાં બે વાર, સવારે અને રાત્રે, ભોજન સાથે લેવી જોઈએ.

• દરરોજ એક જ સમયે દવા લેવી ખૂબ જ મહત્વપૂર્ણ છે.
• દવાની બોટલનો ઉપયોગ કરતા પહેલા, તમારે તેને ઓછામાં ઓછી 30 સેકન્ડ સુધી સારી રીતે હલાવવી જોઈએ.
• દવા સાથે આવતી ખાસ સિરીંજનો ઉપયોગ કરીને તેનું માપ લો.
• સૌથી અગત્યનું: આ દવાને પાણી કે અન્ય કોઈ પ્રવાહી સાથે ભેળવશો નહીં.

તમારા ડૉક્ટર આ દવા એકલા આપી શકે છે, અથવા તે સ્ટેરોઇડ્સ સાથે આપી શકે છે. તે બાળકની સ્થિતિના આધારે નક્કી કરવામાં આવશે.

આ દવાના ગુણધર્મોનો અભ્યાસ કેવી રીતે કરવામાં આવ્યો છે?

આ દવાની અસરકારકતા અને સલામતીની તપાસ કરવા માટેના એક મોટા અભ્યાસમાં, DMD ધરાવતા છોકરાઓને બે જૂથોમાં વહેંચવામાં આવ્યા હતા.

૧. પહેલો જૂથ: તેમને ડુવીઝેટ નામની દવા આપવામાં આવી હતી.

૨. જૂથ ૨: તેમને એવી વસ્તુ આપવામાં આવી જે દવા જેવી દેખાતી હતી, પરંતુ તેમાં કોઈ સક્રિય ઘટક નહોતું. દવામાં, આપણે તેને 'પ્લેસિબો' કહીએ છીએ.

આ દવાની સાચી અસર માપવા માટે કરવામાં આવે છે, તે ફક્ત ત્યાં હોવા કરતાં કેટલી અલગ છે. આ અભ્યાસમાં બધા સહભાગીઓ છોકરાઓ હતા. તેમની સરેરાશ ઉંમર 9 વર્ષની હતી.

૭૨ અઠવાડિયા સુધી આ સારવાર આપ્યા પછી, બાળકોની ક્ષમતાઓમાં થયેલા ફેરફારોનું માપન કરવામાં આવ્યું. આ માટે અન્ય ઘણા પરીક્ષણોનો ઉપયોગ કરવામાં આવ્યો.

• નોર્થ સ્ટાર એમ્બ્યુલેટરી એસેસમેન્ટ (NSAA) સ્કોર: DMD ધરાવતા વ્યક્તિની દૈનિક પ્રવૃત્તિઓ કરવાની ક્ષમતા માપવાની એક પદ્ધતિ.
• છ મિનિટનો ચાલવાનો ટેસ્ટ: તમે 6 મિનિટમાં કેટલું દૂર ચાલી શકો છો તે જુએ છે.
• એમઆરઆઈ પરીક્ષણો: જાંઘના સ્નાયુઓમાં ચરબીના થાપણોમાં ફેરફાર માપે છે.

અભ્યાસના પરિણામો શું હતા?

પરિણામો ખરેખર પ્રોત્સાહક છે. DMD એક એવી સ્થિતિ છે જેમાં સમય જતાં લક્ષણો વધુ ખરાબ થાય છે. આ અભ્યાસમાં સ્પષ્ટ થયું કે Duvyzat લેનારા બાળકોમાં બગાડનો દર દવા (પ્લેસિબો) ન લેનારા બાળકો કરતા ઘણો ધીમો હતો .

• શક્તિ અને ગતિશીલતા: ડુવીઝેટ લેતા બાળકોમાં 72 અઠવાડિયા પછી ચાર સીડી ચઢવામાં લાગતો સમય ફક્ત 1.25 સેકન્ડ વધ્યો. પરંતુ જે બાળકોએ દવા લીધી ન હતી તેમને લગભગ 3 સેકન્ડ વધુ સમય લાગ્યો. તેનો અર્થ એ કે ડુવીઝેટ સીડી ચઢવાની તેમની ક્ષમતામાં ઘટાડો લગભગ 40% ધીમો કર્યો.
• NSAA સ્કોર્સ: અભ્યાસના અંતે, ડુવીઝેટ લેનારા બાળકોમાં NSAA સ્કોર્સમાં ઘટાડો ડ્રગ ન લેનારા બાળકો કરતા નોંધપાત્ર રીતે ઓછો હતો. આ એ પણ સૂચવે છે કે સ્નાયુઓની શક્તિમાં ઘટાડો થવાનો દર ઓછો થયો હતો.

આ પરિણામો તમારા બાળક માટે અલગ અલગ હોઈ શકે છે, તેથી તમારે નિર્ણય લેતા પહેલા તમારા ડૉક્ટર સાથે આ દવાના ફાયદા અને જોખમો વિશે ચર્ચા કરવી જોઈએ.

આડઅસરો અને તેમને કેવી રીતે નિયંત્રિત કરવા?

કોઈપણ દવાની જેમ, ડુવીઝેટની પણ આડઅસરો થઈ શકે છે. આ વાતનું ધ્યાન રાખવું ખૂબ જ મહત્વપૂર્ણ છે.

આ એકમાત્ર લક્ષણો નથી. જો તમને અન્ય કોઈ અસામાન્ય લક્ષણોનો અનુભવ થાય, તો તમારા ડૉક્ટર સાથે તેના વિશે વાત કરો.

શું અન્ય દવાઓ સાથે સમસ્યા હોઈ શકે છે?

હા, ડુવીઝેટ કેટલીક અન્ય દવાઓ સાથે ક્રિયાપ્રતિક્રિયા કરી શકે છે. તેથી, તમારા બાળક જે દવાઓ લઈ રહ્યું છે તેના વિશે તમારા ડૉક્ટરને જણાવવું મહત્વપૂર્ણ છે, જેમાં પ્રિસ્ક્રિપ્શન દવાઓ, ઓવર-ધ-કાઉન્ટર (OTC) દવાઓ, વિટામિન્સ અને હર્બલ ઉત્પાદનોનો સમાવેશ થાય છે.

ખાસ કરીને, જો તમે નીચેની દવાઓ લઈ રહ્યા છો તો તમારા ડૉક્ટરને જણાવો:

• કોલેસ્ટ્રોલ ઘટાડતી કેટલીક દવાઓ (દા.ત. એટોર્વાસ્ટેટિન, સિમવાસ્ટેટિન)
• મેટફોર્મિન જેવી ડાયાબિટીસ દવાઓ
• હૃદયના ધબકારાને અસર કરતી દવાઓ (દા.ત. એમિઓડેરોન)
• કેટલાક એન્ટિબાયોટિક્સ (દા.ત. એઝિથ્રોમાસીન, સિપ્રોફ્લોક્સાસીન)
• માનસિક બીમારી માટે કેટલીક દવાઓ
• એલર્જી માટે કેટલીક દવાઓ

આ યાદી પૂર્ણ નથી, તેથી તમારા બાળક જે કંઈ લઈ રહ્યું છે તે બધું તમારા ડૉક્ટરને જણાવવું શ્રેષ્ઠ છે.