Ako vi ili netko u vašoj obitelji ima stanje zvano kongenitalna adrenalna hiperplazija (KAH), ovo će za vas biti vrlo važna vijest. Nakon 70 godina, sada je odobren novi tretman posebno za ovu bolest. Ovo je zaista velika nada za ljude koji žive s KAH. Pogledajmo stoga što je ovaj novi lijek, kako djeluje i koje su njegove prednosti.
Prvo, shvatimo što je CAH?
Jednostavno rečeno, CAH je genetska bolest koja utječe na naše nadbubrežne žlijezde. Ove žlijezde nalaze se iznad naših bubrega. One proizvode nekoliko hormona koji su neophodni za naše tijelo.
Zamislite nadbubrežnu žlijezdu kao tvornicu. Glavni produkt ove tvornice je hormon zvan kortizol. To je vrlo važan hormon koji pomaže našem tijelu da se nosi sa stresom, bolešću i opasnošću.
Kada razina kortizola kod zdrave osobe padne, mozak (poput upravitelja tvornice) šalje signal (nalog) nazvan ACTH nadbubrežnoj žlijezdi da "proizvodi kortizol". Ali kod osobe s CAH, nadbubrežnoj žlijezdi nedostaje ključni enzim, ili "radnik", potreban za proizvodnju kortizola. Dakle, bez obzira na to koliko ACTH-a mozak šalje, tvornica ne može proizvoditi kortizol.
To postavlja dva pitanja:
1. Tijelo ne proizvodi potreban kortizol .
2. Kako ACTH signali iz mozga nastavljaju teći, druga vrsta hormona koju proizvodi nadbubrežna žlijezda , a koji se naziva androgeni, proizvodi se u prekomjernoj količini .
Ovi androgeni (npr. testosteron) su muški hormoni. I muškarcima i ženama potrebni su neki od njih, ali kod CAH-a postaju previsoki. To može uzrokovati rani pubertet, neplodnost i druge probleme s razvojem djeteta .
Desetljećima je glavni tretman za ovo bio primjena steroida (glukokortikoida) koji izvana djeluju poput kortizola. To ne samo da nadomješta kortizol koji tijelu nedostaje, već i kontrolira ACTH signal iz mozga, smanjujući proizvodnju androgena. Međutim, problem je što to zahtijeva uzimanje većih doza steroida nego inače tijekom duljeg vremena. To može uzrokovati mnoge nuspojave, poput debljanja, stanjivanja kostiju i problema sa spavanjem .
Kako ste otkrili ovaj novi lijek?
Znanstvenici su se pitali postoji li drugo rješenje za ovaj problem sa steroidima. Umjesto davanja puno steroida izvana, što ako pronađemo način da izravno smanjimo ACTH signal koji dolazi iz mozga?
Tamo su pronašli novu metu. Bio je to receptor u mozgu zvan CRF1. Kada razina kortizola padne, CRF1 aktivira ACTH signal. Kod CAH-a, taj je proces poremećen.
Znanstvenici su mislili, ako blokiramo ovaj CRF1, mogli bismo smanjiti proizvodnju ACTH-a, zar ne? Ako se to dogodi, kontrolirat će se i proizvodnja androgena, a smanjit će se i doza steroida koju pacijent treba uzimati.
Ova nova ideja dovela je do razvoja novog lijeka pod nazivom Crinecerfont. Riječ je o lijeku osmišljenom za rješavanje temeljnog problema CAH blokiranjem CRF1.
Testovi koji se provode prije davanja lijeka ljudima
Novi lijek ne može se davati ljudima čim se otkrije. Potrebno je proći niz testova kako bi se potvrdilo je li siguran i učinkovit. Lijek Crinecerfont prošao je sve te korake.
1. Laboratorijsko i životinjsko testiranje: Prvi korak je testiranje lijeka na stanicama i životinjama u laboratoriju. To se radi kako bi se utvrdilo je li lijek toksičan ili će oštetiti organe. Zamislite samo, samo otprilike jedan od 10 000 novih lijekova prolazi sve ove prepreke i bude odobren.
2. Klinička ispitivanja: Nakon što je testiranje na životinjama uspješno, ispitivanja na ljudima provode se u nekoliko faza.
Kakvi su rezultati testa za Crinecerfont?
Ispitivanja provedena na ovom lijeku dala su vrlo dobre rezultate. Posebno su važna ispitivanja faze II i faze III.
Faza II - Rezultati mlađe djece
Ovdje je mala skupina male djece (u dobi od 14 do 17 godina) s CAH primala lijek 14 dana i promatrane su promjene u razinama njihovih hormona. Rezultati su bili iznenađujući.
- ACTH (moždani signal) smanjio se za 57% .
- 17-OHP (pokazatelj proizvodnje androgena) smanjio se za 69% .
- Androstendion (vrsta androgena) smanjio se za 58% .
Faza III - Rezultati velikih grupa
Ohrabreni ovim rezultatima, znanstvenici su proveli dva velika ispitivanja s odraslima i djecom, gdje su neki dobili lijek Crinecerfont, a drugi placebo koji je izgledao kao lijek, ali nije imao učinka.
| Momčad | Glavni rezultat | Opis |
|---|---|---|
| Odrasli (uzimaju Crinecerfont) | Smanjenje doze steroida | Kontroliranjem razine hormona bilo je moguće smanjiti dnevnu dozu steroida za 27% . |
| Odrasli (uzimali su placebo) | Smanjenje doze steroida | Doza steroida smanjena je samo za 10%. |
| Djeca (uzimaju Crinecerfont) | Razina androgena i doza steroida | Nakon 4 tjedna, razina androgena značajno se smanjila. Na kraju ispitivanja, doza steroida smanjena je za 18% . |
| Djeca (uzimala su placebo) | Razina androgena i doza steroida | Razina androgena se povećala. Doza steroida morala se povećati za oko 6%. |
Ovi rezultati jasno pokazuju da Crinecerfont pomaže u kontroli razine androgena, a istovremeno smanjuje dozu steroida koji dugoročno mogu biti štetni za pacijente.
Koliko je ovaj lijek siguran?
Studije su pokazale da ovaj lijek ima malo ozbiljnih nuspojava. Većina prijavljenih nuspojava je blaga i privremena.
- Umor
- Glavobolja
- Hladan ili začepljen nos
- Bol u mišićima ili trbuhu
- Bol u zglobovima
Jedino važno upozorenje koje dolazi s ovim lijekom jest da ako ne uzimate točnu dozu steroida koju vam je propisao liječnik , razina kortizola može opasno pasti, što dovodi do životno opasnog stanja koje se naziva adrenalna insuficijencija. Međutim, nitko tko je pravilno uzimao lijek u studijama nije iskusio ovo stanje . Stoga je vrlo važno slijediti upute svog liječnika.
Nova nada za liječenje CAH-a
Zbog ovih uspješnih rezultata, FDA (glavna agencija koja odobrava lijekove) u Sjedinjenim Državama dala je posebno odobrenje za ovaj lijek. Crinecerfont (robni naziv Crenessity) nije lijek za CAH. Međutim, to je veliki korak naprijed u liječenju CAH.
Liječnici sada mogu propisati ovaj lijek uz vašu trenutnu terapiju steroidima (dodatna terapija) . To može pomoći u smanjenju doze steroida. To znači da možete imati manje nuspojava od steroida, bolje kontrolirati razinu hormona i imati bolju kvalitetu života.
Poruka za ponijeti kući
- Kongenitalna adrenalna hiperplazija (CAH) je genetska bolest koja utječe na nadbubrežne žlijezde i uzrokuje hormonsku neravnotežu.
- Crinecerfont (Crenessity) je novo odobreni lijek za CAH, koji se daje uz steroidnu terapiju.
- To smanjuje visoke razine androgenih hormona u tijelu i može pomoći u smanjenju dnevne doze steroida.
- Smanjenjem doze steroida postoji mogućnost minimiziranja nuspojava povezanih s dugotrajnom upotrebom steroida.
- Iako ovo nije lijek za bolest, to je veliki korak naprijed u poboljšanju kvalitete života pacijenata s CAH.
- Ako vi ili vaše dijete imate CAH, važno je razgovarati sa svojim endokrinologom ili obiteljskim liječnikom kako biste vidjeli je li ovaj novi tretman pravi za vas .
💬 Comments (0)
Još nema objavljenih komentara. Dodajte svoj komentar ovdje po prvi put.
Dodajte svoj komentar