Mwen konprann jan sa dwe lou e pè lè doktè w la di w pitit ou a gen distrofi miskilè Duchenne (DMD). Sa a se yon maladi jenetik ki afekte sitou ti gason epi ki febli misk yo piti piti. Sentòm yo anjeneral parèt nan kòmansman anfans. Pa gen okenn gerizon konplè pou DMD ankò. Men, pa enkyete w. Syans medikal la ap avanse chak jou. Avèk avansman sa a, yon nouvo espwa se nouvo medikaman sa a yo rele Duvyzat. Ann pale de li tou senpleman.
Ki sa Duvyzat ye? Kijan li fonksyone?
Senpleman, misk nou yo bezwen antretyen konstan pou yo rete fò. Imajine misk ki nan kò nou yo tankou yon miray brik. Pou kenbe miray sa a solid epi byen lye ansanm, li bezwen yon bon kouch mòtye. Menm jan an tou, pou kenbe selil misk nou yo solid, yon pwoteyin espesyal yo rele distwofin , ki tankou mòtye, esansyèl.
Distrofi miskilè Duchenne (DMD) se yon kondisyon jenetik ki rive lè kò a swa pa pwodui ase pwoteyin distrofin, pa pwodui ase, oswa pa pwodui ase. Lè "lakòl" sa a pèdi, miray misk la vin fèb, li kraze epi li pa ka repare. Se poutèt sa misk yo febli avèk tan.
Anplis pwoblèm sa a, timoun ki gen DMD gen anzim ki twò aktif yo rele histone deasetylases (HDAC) . Sa lakòz enflamasyon kwonik nan misk yo. Sa diminye reparasyon misk yo plis toujou, epi misk la ranplase pa grès ak tisi sikatris.
Jiska prezan, doktè yo te itilize estewoyid, terapi fizik, ak aparèy asistans tankou chèz woulant pou trete DMD. Men, Duvyzat se premye medikaman ki pa estewoyid la. Li fonksyone lè li kontwole anzim HDAC ki twò aktif la. Sa diminye enflamasyon nan misk yo epi li pèmèt yo kraze. Sa vle di ke vitès misk yo febli a ralanti.
Kijan mwen ta dwe itilize medikaman sa a?
Duvyzat se yon medikaman likid ou pran nan bouch. Ou dwe pran li de fwa pa jou, nan maten ak nan aswè, avèk manje .
- Li trè enpòtan pou pran medikaman an nan menm lè a chak jou .
- Anvan ou itilize boutèy medikaman an, ou ta dwe byen souke l pandan omwen 30 segonn .
- Mezire medikaman an, avèk sereng espesyal ki vini avèk li a.
- Sa ki pi enpòtan: Pa melanje medikaman sa a avèk dlo oswa okenn lòt likid.
Doktè w la ka ba w medikaman sa a poukont li, oubyen li ka ba w li ansanm ak estewoyid. Sa ap deside selon kondisyon timoun nan.
Ki jan yo te etidye pwopriyete medikaman sa a?
Nan yon gwo etid pou egzamine efikasite ak sekirite medikaman sa a, yo te divize tigason ki gen DMD an de gwoup.
1. Premye gwoup la: Yo te ba yo medikaman Duvyzat la.
2. Gwoup 2: Yo te ba yo yon bagay ki te sanble ak medikaman, men ki pa t gen okenn engredyan aktif ladan l. Nan medsin, nou rele sa yon 'plasebo' .
Yo fè sa pou mezire vrè efè dwòg la, kijan li diferan de jis prezans li. Tout patisipan nan etid sa a se te ti gason. Laj mwayèn yo te 9 an.
| Prensipal kritè kalifikasyon pou enklizyon nan etid la | |
|---|---|
| Tès | Egzijans |
| Monte kat eskalye | Timoun nan gen yon tan pou l monte kat mach eskalye pi vit posib. Sa ta dwe pran mwens pase 8 segonn. |
| Tan pou leve | Yo mezire tan yon moun pran pou l leve kanpe san okenn èd apre l fin kouche. Sa ta dwe pran ant 3 ak 10 segonn. |
Apre yo te fin bay tretman sa yo pandan 72 semèn, yo te mezire chanjman nan kapasite timoun yo. Yo te itilize plizyè lòt tès pou sa.
- Nòt Evalyasyon Anbilatwa North Star (NSAA): Yon metòd pou mezire kapasite yon moun ki gen DMD pou fè aktivite chak jou.
- Tès mache sis minit: Li wè konbyen distans ou ka mache nan 6 minit.
- Tès IRM: Mezire chanjman nan depo grès nan misk nan zòn kwis la.
Ki rezilta etid la te ye?
Rezilta yo vrèman ankourajan. DMD se yon kondisyon kote sentòm yo vin pi mal sou tan. Sa ki te klè nan etid sa a se ke vitès deteryorasyon nan timoun ki te pran Duvyzat yo te pi dousman pase nan timoun ki pa t pran medikaman an (plasebo a) .
Sa vle di ke byenke medikaman sa a pa ka geri maladi a nèt, li ka ralanti feblès nan misk epi ede timoun nan kenbe kapasite li pou fonksyone pi lontan.
- Fòs ak mobilite: Tan li te pran pou monte kat eskalye ogmante sèlman 1.25 segonn apre 72 semèn nan timoun ki te pran Duvyzat yo. Men, li te pran anviwon 3 segonn anplis nan timoun ki pa t pran medikaman an. Sa vle di Duvyzat te ralanti diminisyon nan kapasite yo pou monte eskalye apeprè 40%.
- Nòt NSAA yo: Nan fen etid la, diminisyon nan nòt NSAA yo te siyifikativman mwens nan timoun ki te pran Duvyzat pase nan moun ki pa t pran medikaman an. Sa endike tou ke to diminisyon fòs miskilè a te redwi.
Rezilta sa yo ka varye pou pitit ou a, kidonk ou ta dwe diskite sou benefis ak risk medikaman sa a ak doktè ou anvan ou pran yon desizyon.
Efè segondè yo ak kijan pou jere yo?
Tankou nenpòt medikaman, Duvyzat ka gen efè segondè. Li enpòtan pou ou konnen sa.
| Efè segondè | Sa ou bezwen fè |
|---|---|
| Efè segondè komen: - Dyare - Kè plen/vomisman - Doulè nan vant - Lafyèv | Si ou santi nenpòt nan sentòm sa yo , di doktè ou imedyatman . Bwè anpil dlo ak likid. Doktè ou ka rekòmande medikaman oswa yon chanjman nan rejim alimantè si sa nesesè. |
| Efè segondè remakab: - Diminisyon plakèt nan san (tronbositopeni) - Ogmantasyon nivo grès nan san (ipètrigliseridemi) | Doktè a ap souvan fè tès san pou kontwole bagay sa yo. Si ou gen boul fasil, si nen ou senyen, si ou gen difikilte pou ou sispann senyen an,Di doktè a touswit. |
Sentòm sa yo pa sèlman. Si ou gen nenpòt lòt sentòm dwòl, pale ak doktè ou sou yo.
Èske ka gen pwoblèm ak lòt medikaman?
Wi, Duvyzat ka kominike avèk kèk lòt medikaman. Se poutèt sa, li enpòtan pou ou di doktè w la tout medikaman pitit ou a ap pran, tankou medikaman sou preskripsyon, medikaman san preskripsyon (OTC), vitamin, ak pwodui èrbal.
An patikilye, enfòme doktè w si w ap pran medikaman sa yo:
- Gen kèk medikaman ki bese kolestewòl (pa egzanp atorvastatin, simvastatin)
- Medikaman pou dyabèt tankou metformin
- Medikaman ki afekte ritm kè a (pa egzanp, amiodarone)
- Gen kèk antibyotik (pa egzanp azitromisin, siprofloksasin)
- Gen kèk medikaman pou maladi mantal
- Gen kèk medikaman pou alèji
Lis sa a pa konplè, kidonk li pi bon pou ou di doktè ou tout sa pitit ou a ap pran.
Mesaj pou pote lakay ou
- Duvyzat se yon nouvo medikaman ki pa esteroyid ki ralanti feblès nan misk ki koze pa Distrofi Miskilè Duchenne (DMD).
- Sa p ap geri maladi a nèt, men l ap ede amelyore kalite lavi timoun nan anpil.
- Swiv enstriksyon doktè w la egzakteman lè w ap itilize medikaman an. Si w santi nenpòt efè segondè, avèti doktè w imedyatman.
- Pa bliye di doktè a tout lòt medikaman pitit ou a ap pran.
- Ou pa poukont ou nan vwayaj sa a. Doktè w la, terapis fizik ou a, ak fanmi w la tout la pou ede w. Pa pè.
💬 Comments (0)
Pa gen okenn kòmantè ki te afiche ankò. Ajoute kòmantè ou isit la pou premye fwa.
Ajoute kòmantè ou a