Pafwa, ti chanjman nan jèn nou yo ka lakòz gwo pwoblèm sante. Amiloyidoz hATTR se youn nan kondisyon jenetik ki ra, men ki grav anpil. Nan ka sa a, yon pwoteyin fwa nou pwodui akimile mal epi domaje nè yo. Sa ka lakòz anpil pwoblèm tankou difikilte pou mache, doulè, ak pèt sansasyon. Men kounye a, gen yon nouvo tretman pou sa. Jodi a, ann pale de nouvo medikaman sa a yo rele Wainua.
Kijan medikaman Wainua a fonksyone?
Pou nou konprann sa, ann premye gade yon ti kras sou maladi hATTR la. Kò nou gen yon pwoteyin yo rele transtiretin (TTR). Se fwa nou ki pwodui pwoteyin sa a. Akòz yon ti chanjman nan jèn TTR a nan yon moun ki gen maladi hATTR, pwoteyin sa a pliye mal, li fè boul ansanm, epi li depoze nan kò a kòm boul yo rele 'amiloyid'. Se tankou lèt kaye. Boulèt amiloyid sa yo depoze sitou nan sistèm nève a. Lè sa a, nè yo domaje epi fonksyon yo vin gen pwoblèm.
Kounye a, ann gade sa vaksen Wainua a fè. Medikaman Wainua a vize dirèkteman jèn ki pwodui pwoteyin TTR ki defektye a. Senpleman, li "fèmen bouch" jèn ki bay move enstriksyon yo.
Sa diminye kantite pwoteyin TTR anòmal ki pwodui pa fwa a. Sa diminye depo amiloyid nan nè yo, sa ede kontwole pwogresyon domaj nè yo.
Sa a se yon piki mansyèl yo enjekte anba po a. Sa ki espesyal la se ke li vini nan yon 'oto-enjektè' ki fèt pou pasyan an oswa moun kap bay swen an itilize lakay yo.
Kijan m ka konnen si tretman sa a bon pou mwen?
Doktè w la ap deside si Wainua bon pou ou. Tretman sa a anjeneral apwopriye pou moun sa yo:
- Si ou se yon granmoun ki te konfime ke ou gen Amiloidoz ATTR .
- Si maladi a lakòz domaj nan nè yo .
Doktè w la ap konsidere plizyè faktè anvan li pran desizyon sa a.
- Istwa familyal : Tcheke pou wè si gen moun nan fanmi ou ki te deja gen maladi sa a.
- Tès pou sentòm yo: Y ap egzamine sentòm ou yo byen.
- Tès jenetik: Yo fè yon tès san pou konfime mitasyon jèn TTR a.
- Tès imaj: eskanè IRMTès tankou sa yo kapab tou tcheke pou depo amiloyid nan nè ak lòt ògàn yo.
Ki jan yo te teste siksè medikaman Wainua a?
Anvan yo lage nenpòt nouvo medikaman sou mache a, yo fè anpil rechèch pou detèmine kalite, sekirite ak efikasite li. Medikaman Wainua a te sibi tou yon esè klinik yo rele NEURO-TTTransform.
Rechèch sa a te sitou gade:
1. Kijan medikaman Wainua a chanje nivo pwoteyin TTR nan san an?
2. Ki jan sa pral afekte sentòm ki gen rapò ak domaj nè nan pasyan hATTR yo?
Yo te itilize metòd espesyal pou mezire sa yo.
- Nòt Pwoblèm Neropati (NIS): Sa a se yon sistèm nòt espesyal. Li mezire fòs miskilè, refleks, ak sansasyon. Plis nòt la ba, se pi bon kondisyon nè yo.
- Kalite Lavi (QOL-DN): Sa mezire fatig pasyan an, kapasite li pou fè aktivite chak jou yo, ak eta mantal li. La a tou, nòt ki pi ba yo endike yon pi bon kalite lavi.
Yo te konfime siksè Wainua a lè yo te konpare rezilta etid sa a ak rezilta pasyan nan yon lòt etid ki te resevwa yon plasebo ki pa gen okenn medikaman.
| Kijan yo te chwazi patisipan yo nan rechèch la | |
|---|---|
| Kritè Enklizyon | Kritè Esklizyon |
| - Laj 18-82 - Moun ki gen domaj nè nan etap 1 (mache san asistans) oswa etap 2 (mache avèk asistans) akòz hATTR - Moun ki gen yon mitasyon konfime nan jèn TTR la | - Moun ki gen lòt kalite amiloidoz - Moun ki gen domaj nan nè yo akòz lòt kòz tankou dyabèt - Moun ki te fè oswa ki pral fè yon transplantasyon fwa - Moun k ap resevwa sèten lòt tretman pou hATTR |
Ki prensipal rezilta rechèch la te ye?
Rezilta etid la te trè ankourajan. Moun ki te resevwa tretman Wainua pandan 66 semèn yo te gen rezilta siyifikativman pi bon pase moun ki te resevwa yon plasebo.
- Nivo pwoteyin TTR danjere a nan san yo te diminye anpil.
- Sentòm newolojik yo (nòt NIS) te kontwole yon fason siyifikatif.
- Epitou, kalite lavi yo te klèman amelyore.
Ki efè segondè Wainua yo e kijan pou jere yo?
Tankou nenpòt medikaman, Wainua ka lakòz kèk ti efè segondè. Ki pi komen yo se:
| Efè segondè | Kijan pou jere |
|---|---|
| Diminisyon nan nivo vitamin A | Pran sipleman vitamin A a egzakteman jan doktè a preskri w la. Pa janm pran plis pase sa doktè a di w. Si w remake nenpòt chanjman nan vizyon w, tankou vizyon ki diminye lannwit oswa je sèk, di doktè w touswit. |
| Vomisman | Bwè anpil dlo ak likid. Evite manje ki gen anpil grès ak manje lou. Manje dousman. Si vomisman an pa sispann apre kèk jou, pale ak doktè w san ezitasyon. |
Men prensipal efè segondè yo. Anplis de sa, pale ak doktè w sou nenpòt sentòm k ap deranje w.
Ki jan ou fè konnen si tretman an reyisi?
Doktè w la ap siveye sante w regilyèman. Sa ap gen ladan l tès san pou tcheke nivo TTR ou yo. Y ap tcheke tou pou wè kijan sentòm newolojik ou yo ap amelyore. Avèk letan, ou ka kòmanse remake amelyorasyon nan fòs miskilè w, kapasite w pou w fè travay chak jou yo, ak atitid ou.
Bagay ki pi enpòtan an se, pa sispann vaksinasyon an pou okenn rezon oswa chanje kalandriye vaksinasyon an san konsèy doktè a.
Èske gen pwoblèm ak lòt medikaman oswa manje?
Selon rechèch aktyèl yo, yo pa jwenn okenn entèraksyon negatif ant Wainua ak lòt medikaman oswa manje. Sepandan, nouvo enfòmasyon ka parèt nan lavni.
Se poutèt sa, anvan ou kòmanse tretman sa a epi pandan l ap pran l, bay doktè w la yon deskripsyon konplè sou tout lòt medikaman, vitamin, sipleman, ak pwodui ayurvedik w ap itilize yo. Sa a trè enpòtan pou sekirite w.
Mesaj pou pote lakay ou
- Wainua se yon nouvo tretman vaksen chak mwa ki apwouve pou maladi jenetik ra amiloidoz hATTR la.
- Sa diminye pwodiksyon kò a nan yon pwoteyin anòmal ki domaje nè yo.
- Sa ede kontwole domaj nè yo ki koze pa maladi a epi amelyore kalite lavi pasyan yo.
- Piske yon diminisyon nan nivo vitamin A se yon gwo efè segondè, li esansyèl pou ou pran sipleman vitamin A doktè ou preskri a jan yo preskri li a.
- Toujou pale ak doktè w anvan w kòmanse oswa anvan w sispann nenpòt tretman, epi si w gen nenpòt efè segondè.
💬 Comments (0)
Pa gen okenn kòmantè ki te afiche ankò. Ajoute kòmantè ou isit la pou premye fwa.
Ajoute kòmantè ou a