Ha Önnek vagy családjában valakinek veleszületett mellékvese-megnagyobbodás (CAH) nevű betegsége van, ez nagyon fontos hír lesz az Ön számára. 70 év után most jóváhagytak egy új kezelést kifejezetten erre a betegségre. Ez valóban nagy remény a CAH-val élők számára. Nézzük meg tehát, mi is ez az új gyógyszer, hogyan működik, és milyen előnyei vannak.
Renal function (eGFR)
Measure kidney function based on creatinine value
Először is, nézzük meg, mi is az a CAH?
Egyszerűen fogalmazva, a CAH egy genetikai betegség, amely a mellékveséket érinti. Ezek a mirigyek a vesék felett helyezkednek el. Számos hormont termelnek, amelyek elengedhetetlenek a szervezetünk számára.
Gondolj a mellékvesére úgy, mint egy gyárra. Ennek a gyárnak a fő terméke a kortizol nevű hormon. Ez egy nagyon fontos hormon, amely segít a szervezetünknek megbirkózni a stresszel, a betegségekkel és a veszéllyel.
Amikor egy egészséges ember kortizolszintje csökken, az agy (mint egy gyárvezető) egy ACTH-nak nevezett jelet (utasítást) küld a mellékvesének, hogy „kortizolt termeljen”. Azonban egy CAH-ban szenvedő személynél a mellékveséből hiányzik egy kulcsfontosságú enzim, vagy „munkás”, amely a kortizol előállításához szükséges. Tehát függetlenül attól, hogy mennyi ACTH-t küld az agy, a gyár nem tud kortizolt termelni.
Ez két kérdést vet fel:
1. A szervezet nem termeli a szükséges kortizolt .
2. Ahogy az agyból érkező ACTH-jelek továbbra is áramlanak, a mellékvese által termelt egy másik típusú hormon , az androgén, túlzott mennyiségben termelődik .
Ezek az androgének (pl. tesztoszteron) férfi hormonok. Mind a férfiaknak, mind a nőknek szükségük van belőlük, de a CAH esetén túl magas szintre emelkednek a szintjeik. Ez korai pubertást, meddőséget és egyéb problémákat okozhat a gyermek fejlődésében .
Évtizedek óta a fő kezelési mód a kortizolhoz hasonlóan ható szteroidok (glükokortikoidok) külsőleges adagolása volt. Ez nemcsak a szervezetben hiányzó kortizolt pótolja, hanem az agyból érkező ACTH-jelet is szabályozza, csökkentve az androgének termelését. A probléma azonban az, hogy ez a szokásosnál nagyobb dózisú szteroidok szedését igényli hosszú távon. Ez számos mellékhatást okozhat, például súlygyarapodást, csontritkulást és alvási problémákat .
Hogyan találtad rá erre az új gyógyszerre?
A tudósok azon tűnődtek, hogy létezik-e más megoldás erre a szteroidproblémára. Ahelyett, hogy külsőleg sok szteroidot adnánk be, mi lenne, ha találnánk egy módszert az agyból érkező ACTH-jel közvetlen csökkentésére?
Itt találtak egy új célpontot. Ez egy CRF1 nevű receptor volt az agyban. Amikor a kortizolszint csökken, a CRF1 aktiválja az ACTH jelet. A CAH esetében ez a folyamat megszakad.
A tudósok arra gondoltak, hogy ha blokkoljuk ezt a CRF1-et, csökkenthetjük az ACTH termelését, igaz? Ha ez megtörténik, az androgének termelése is szabályozódik, és a beteg által szedendő szteroidok adagja is csökken.
Ez az új ötlet vezetett a Crinecerfont nevű új gyógyszer kifejlesztéséhez. Ez egy olyan gyógyszer, amelyet a CRF1 blokkolásával terveztek a CAH alapvető problémájának kezelésére.
Natural Pain and Sleep Wellness Care
Herbal wellness products for back pain, joint pain and insomnia.
Check Availability →Vizsgálatok, amelyeket a gyógyszer beadása előtt végeznek az embereknek
Egy új gyógyszert nem lehet azonnal a felfedezése után adni az embereknek. Egy sor teszten kell átesnie annak megerősítésére, hogy biztonságos és hatékony. A Crinecerfont gyógyszer mindezen lépéseken ment keresztül.
1. Laboratóriumi és állatkísérletek: Az első lépés a gyógyszer laboratóriumi sejteken és állatokon történő tesztelése. Ez annak megállapítására szolgál, hogy a gyógyszer mérgező-e, vagy károsítja-e a szerveket. Képzeljük csak el, hogy minden 10 000 új gyógyszerből csak körülbelül egy halad át ezeken az akadályokon és kap jóváhagyást.
2. Klinikai vizsgálatok: Miután az állatkísérletek sikeresek voltak, több szakaszban emberi vizsgálatokat végeznek.
Milyenek a Crinecerfont teszt eredményei?
Az ezzel a gyógyszerrel végzett vizsgálatok nagyon jó eredményeket hoztak. Különösen a II. és III. fázisú vizsgálatok fontosak.
II. fázis – Fiatalabb gyermekek eredményei
Itt egy kis csoportnyi CAH-ban szenvedő kisgyermek (14-17 éves) 14 napig kapta a gyógyszert, és megfigyelték a hormonszintjük változásait. Az eredmények meglepőek voltak.
- Az ACTH (agyi jel) szintje 57%-kal csökkent .
- A 17-OHP (az androgéntermelés indikátora) szintje 69%-kal csökkent .
- Az androsztendion (egy androgéntípus) szintje 58%-kal csökkent .
III. fázis – Nagycsoportos eredmények
Az eredmények felbátorították a tudósokat, és két nagyszabású vizsgálatot végeztek felnőttek és gyermekek bevonásával. Egyesek Crinecerfont nevű gyógyszert kaptak, mások pedig placebót, ami úgy nézett ki, mint egy gyógyszer, de nem volt hatása.
| Csapat | Fő eredmény | Leírás |
|---|---|---|
| Felnőttek (Crinecerfont szedése) | Szteroid adagjának csökkentése | A hormonszintek szabályozásával 27%-kal lehetett csökkenteni a szteroidok napi adagját. |
| Felnőttek (placebót szedtek) | Szteroid adagjának csökkentése | A szteroid adagját csak 10%-kal csökkentették. |
| Gyermekek (Crinecerfont szedése) | Androgénszint és szteroid adagolás | 4 hét elteltével az androgénszint jelentősen csökkent. A vizsgálat végén a szteroid adagját 18%-kal csökkentették . |
| Gyermekek (placebót kaptak) | Androgénszint és szteroid adagolás | Az androgénszint megemelkedett. A szteroid adagját körülbelül 6%-kal kellett növelni. |
Ezek az eredmények egyértelműen azt mutatják, hogy a Crinecerfont segít szabályozni az androgénszintet, miközben csökkenti a szteroidok adagját is, amelyek hosszú távon károsak lehetnek a betegekre.
Mennyire biztonságos ez a gyógyszer?
Tanulmányok kimutatták, hogy ennek a gyógyszernek gyakorlatilag nincsenek súlyos mellékhatásai. A jelentett mellékhatások többsége enyhébb és átmeneti.
- Fáradtság
- Fejfájás
- Hideg vagy eldugult orr
- Izom- vagy hasi fájdalom
- Ízületi fájdalom
Az egyetlen fontos figyelmeztetés, ami ehhez a gyógyszerhez tartozik, az, hogy ha nem szedi a szteroidok pontos adagját, amit az orvosa felírt , a kortizolszintje veszélyesen alacsonyra csökkenhet, ami egy életveszélyes állapothoz, a mellékvese-elégtelenséghez vezethet. Azonban senki sem tapasztalta ezt az állapotot, aki a vizsgálatokban megfelelően szedte a gyógyszert . Ezért nagyon fontos, hogy kövesse orvosa utasításait.
Új remény a CAH kezelésében
Ezen sikeres eredmények miatt az Egyesült Államokbeli FDA (a gyógyszereket jóváhagyó fő ügynökség) különleges engedélyt adott erre a gyógyszerre. A Crinecerfont (Crenessity márkanév) nem gyógyítja meg a CAH-t, de jelentős előrelépést jelent a CAH kezelésében.
Az orvosok mostantól ezt a gyógyszert felírhatják a jelenlegi szteroidkezelése mellé (kiegészítő terápia) . Ez segíthet csökkenteni a szteroidadagját. Ez azt jelenti, hogy kevesebb mellékhatást tapasztalhat a szteroidoktól, jobban szabályozhatja a hormonszintjét, és jobb életminőséget élvezhet.
Otthoni üzenet
- A veleszületett mellékvese-megnagyobbodás (CAH) egy genetikai eredetű betegség, amely a mellékveséket érinti és hormonális egyensúlyhiányt okoz.
- A Crinecerfont (Crenessity) egy újonnan engedélyezett gyógyszer a CAH kezelésére, amelyet szteroidkezelés mellett adnak.
- Ez csökkenti a szervezetben a magas androgén hormonszintet, és segíthet a szteroidok napi adagjának csökkentésében.
- A szteroidok adagjának csökkentésével lehetőség nyílik a hosszú távú szteroidhasználattal járó mellékhatások minimalizálására.
- Bár ez nem gyógyítja meg a betegséget, jelentős lépés a CAH-betegek életminőségének javításában.
- Ha Önnek vagy gyermekének CAH-ja van, fontos , hogy beszéljen endokrinológusával vagy háziorvosával, hogy megállapítsa, ez az új kezelés megfelelő-e az Ön számára .
No comments yet. Be the first to share your question or experience below.