Harapan baru untuk Distrofi Otot Duchenne (DMD): Mari kita pelajari tentang obat Duvyzat?

Saya mengerti betapa berat dan menakutkannya ketika dokter memberi tahu Anda bahwa anak Anda menderita distrofi otot Duchenne (DMD). Ini adalah penyakit genetik yang terutama menyerang anak laki-laki dan secara bertahap melemahkan otot mereka. Gejala biasanya muncul di masa kanak-kanak. Belum ada obat yang benar-benar menyembuhkan DMD. Tapi jangan khawatir. Ilmu kedokteran terus maju dari hari ke hari. Dengan kemajuan itu, harapan baru hadir dalam obat baru bernama Duvyzat. Mari kita bahas secara sederhana.

Apa itu Duvyzat? Bagaimana cara kerjanya?

Sederhananya, otot kita membutuhkan perawatan terus-menerus agar tetap kuat. Bayangkan otot-otot di tubuh kita seperti tembok bata. Untuk menjaga agar tembok ini tetap kuat dan terikat bersama, dibutuhkan lapisan semen yang baik. Demikian pula, untuk menjaga agar sel-sel otot kita tetap kuat, protein khusus yang disebut distrofin , yang seperti semen, sangat penting.

Distrofi otot Duchenne (DMD) adalah kondisi genetik yang terjadi ketika tubuh tidak memproduksi protein distrofin dalam jumlah yang cukup, atau memproduksi protein tersebut dalam jumlah yang sangat sedikit. Ketika 'perekat' ini hilang, dinding otot menjadi lemah, rusak, dan tidak dapat diperbaiki. Itulah mengapa otot melemah seiring waktu.

Selain masalah ini, anak-anak dengan DMD memiliki enzim yang terlalu aktif yang disebut histone deacetylase (HDAC) . Hal ini menyebabkan peradangan kronis pada otot. Akibatnya, perbaikan otot semakin berkurang, dan otot digantikan oleh lemak dan jaringan parut.

Sampai sekarang, dokter telah menggunakan steroid, fisioterapi, dan alat bantu seperti kursi roda untuk mengobati DMD. Tetapi Duvyzat adalah obat nonsteroid pertama. Obat ini bekerja dengan mengendalikan enzim HDAC yang terlalu aktif. Hal ini mengurangi peradangan pada otot dan memungkinkan otot untuk mengalami kerusakan. Artinya, kecepatan pelemahan otot melambat.

Bagaimana cara menggunakan obat ini?

Duvyzat adalah obat cair yang diminum. Obat ini harus diminum dua kali sehari, pagi dan malam, bersama makanan .

• Sangat penting untuk minum obat pada waktu yang sama setiap hari .
• Sebelum menggunakan botol obat, Anda harus mengocoknya dengan baik setidaknya selama 30 detik .
• Takarlah obat tersebut menggunakan jarum suntik khusus yang disertakan.
• Yang terpenting: Jangan mencampur obat ini dengan air atau cairan lainnya.

Dokter Anda mungkin memberikan obat ini saja, atau mungkin juga bersamaan dengan steroid. Keputusan ini akan didasarkan pada kondisi anak.

Bagaimana sifat-sifat obat ini telah dipelajari?

Dalam sebuah studi besar untuk meneliti efektivitas dan keamanan obat ini, anak laki-laki dengan DMD dibagi menjadi dua kelompok.

1. Kelompok pertama: Mereka diberi obat Duvyzat.

2. Kelompok 2: Mereka diberi sesuatu yang tampak seperti obat, tetapi tidak mengandung bahan aktif. Dalam dunia kedokteran, ini disebut 'plasebo' .

Hal ini dilakukan untuk mengukur efek sebenarnya dari obat tersebut, seberapa berbeda efeknya dibandingkan hanya sekadar ada di sana. Semua peserta dalam penelitian ini adalah anak laki-laki. Usia rata-rata mereka adalah 9 tahun.

Setelah memberikan perawatan ini selama 72 minggu, perubahan kemampuan anak-anak diukur. Beberapa tes lain juga digunakan untuk tujuan ini.

• Skor North Star Ambulatory Assessment (NSAA): Suatu metode untuk mengukur kemampuan seseorang dengan DMD dalam melakukan aktivitas sehari-hari.
• Tes jalan kaki enam menit: Mengukur seberapa jauh Anda dapat berjalan dalam 6 menit.
• Tes MRI: Mengukur perubahan deposit lemak pada otot-otot di area paha.

Apa hasil dari penelitian tersebut?

Hasilnya sangat menggembirakan. DMD adalah kondisi di mana gejalanya memburuk seiring waktu. Yang jelas dalam penelitian ini adalah bahwa laju penurunan kondisi pada anak-anak yang mengonsumsi Duvyzat jauh lebih lambat daripada pada anak-anak yang tidak mengonsumsi obat tersebut (plasebo) .

• Kekuatan dan mobilitas: Waktu yang dibutuhkan untuk menaiki empat anak tangga hanya meningkat 1,25 detik setelah 72 minggu pada anak-anak yang mengonsumsi Duvyzat. Namun, dibutuhkan waktu sekitar 3 detik lebih lama pada anak-anak yang tidak mengonsumsi obat tersebut. Itu berarti Duvyzat memperlambat penurunan kemampuan mereka untuk menaiki tangga sekitar 40%.
• Skor NSAA: Pada akhir penelitian, penurunan skor NSAA secara signifikan lebih kecil pada anak-anak yang mengonsumsi Duvyzat dibandingkan dengan anak-anak yang tidak mengonsumsi obat tersebut. Hal ini juga menunjukkan bahwa laju penurunan kekuatan otot berkurang.

Hasil ini mungkin berbeda untuk anak Anda, jadi Anda harus mendiskusikan manfaat dan risiko obat ini dengan dokter Anda sebelum mengambil keputusan.

Efek samping dan cara mengatasinya?

Seperti halnya obat-obatan lainnya, Duvyzat dapat memiliki efek samping. Penting untuk menyadari hal ini.

Ini bukan satu-satunya gejala. Jika Anda mengalami gejala tidak biasa lainnya, bicarakan dengan dokter Anda.

Apakah mungkin ada masalah dengan obat lain?

Ya, Duvyzat dapat berinteraksi dengan beberapa obat lain. Oleh karena itu, penting untuk memberi tahu dokter Anda tentang semua obat yang diminum anak Anda, termasuk obat resep, obat bebas (OTC), vitamin, dan produk herbal.

Secara khusus, beri tahu dokter Anda jika Anda sedang mengonsumsi obat-obatan berikut:

• Beberapa obat penurun kolesterol (misalnya atorvastatin, simvastatin)
• Obat diabetes seperti metformin
• Obat-obatan yang memengaruhi irama jantung (misalnya, amiodarone)
• Beberapa antibiotik (misalnya azitromisin, siprofloksasin)
• Beberapa obat untuk penyakit mental
• Beberapa obat untuk alergi

Daftar ini tidak lengkap, jadi sebaiknya beritahukan kepada dokter Anda tentang semua obat yang dikonsumsi anak Anda.