Apakah Anda mengalami gejala seperti kelelahan terus-menerus, sesak napas saat berjalan sedikit, atau urine berwarna cokelat tua di pagi hari? Terkadang ini bisa menjadi gejala kelainan darah langka yang disebut Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, atau PNH seperti yang kami sebut dalam istilah dokter. Jangan takut ketika mendengar nama ini. Meskipun agak rumit, mari kita bahas penyakit ini dan pengobatan baru untuknya yang disebut Fabhalta secara sederhana dan detail.
Apa sebenarnya PNH itu?
Sederhananya, PNH adalah kelainan darah yang sangat langka yang disebabkan oleh cacat genetik. Sel darah merah (eritrosit) kita memiliki lapisan protein pelindung di sekelilingnya. Namun, pada PNH, lapisan pelindung ini tidak terbentuk.
Bayangkan sel darah merah kita sebagai tentara tanpa baju besi. Tanpa perlindungan ini, sistem kekebalan tubuh kita sendiri menjadi bingung dan mulai menyerang serta menghancurkan sel darah merah yang sehat ini, karena mengira mereka adalah musuh. Kerusakan dini sel darah merah inilah yang secara medis disebut hemolisis . Kerusakan ini dapat terjadi baik di dalam pembuluh darah (intravaskular) maupun di luar pembuluh darah (ekstravaskular).
Ketika sel darah merah hancur dengan cara ini, gejala utamanya dapat berupa anemia dan pembekuan darah. Pembekuan darah ini terkadang dapat mengancam jiwa. Seseorang dengan PNH mungkin mengalami banyak gejala ini, atau mungkin hanya beberapa saja.
| Gejala umum penyakit PNH | |
|---|---|
| Kelelahan atau kelemahan yang terus-menerus | Kesulitan bernapas |
| Sakit kepala | Detak jantung tidak teratur atau cepat |
| Sakit perut | Kulit yang mudah memar |
| Urine berwarna gelap (cokelat), terutama di malam hari atau pagi hari. | Kemerahan, nyeri, dan pembengkakan di area kulit tertentu (mungkin merupakan tanda pembekuan darah) |
Pengobatan untuk PNH meliputi transfusi darah, asam folat atau tablet zat besi untuk anemia, antikoagulan, dan obat-obatan yang melindungi sel darah merah dari serangan sistem kekebalan tubuh. Pengobatan yang Anda terima akan bergantung pada berapa banyak gejala yang Anda alami dan seberapa parah gejalanya.
Bagaimana cara kerja obat Fabhalta?
Obat-obatan seperti eculizumab (Soliris) atau ravulizumab (Ultomiris) yang biasanya diberikan melalui suntikan untuk PNH bekerja dengan memblokir bagian dari sistem kekebalan tubuh kita yang disebut sistem komplemen, yang disebut C5. Meskipun obat-obatan ini menghentikan hemolisis intravaskular, beberapa orang mungkin terus mengalami anemia karena hemolisis ekstravaskular.
Di sinilah obat oral pertama yang disebut Fabhalta menjadi penting.
Bayangkan sistem kekebalan tubuh kita sebagai pasukan yang membela negara kita. Pada PNH, sebagian dari pasukan ini menjadi bingung dan menyerang sel darah merah sehat kita sendiri. Fabhalta memblokir protein yang disebut faktor B yang menyebabkan kebingungan ini. Ini menghentikan sistem kekebalan tubuh dari menyerang sel darah merah. Hal ini meningkatkan jumlah sel darah merah sehat, mengurangi gejala, dan mengurangi kebutuhan transfusi darah.
Bagaimana cara menggunakan obat ini?
Fabhalta adalah kapsul yang ditelan utuh dua kali sehari, dengan atau tanpa makanan. Jangan memecah, menghancurkan, atau mengunyah kapsul. Jika Anda melewatkan satu dosis, minum segera setelah Anda ingat dan kemudian minum dosis yang tersisa seperti biasa. Jika Anda sudah mengonsumsi obat PNH lain (seperti eculizumab atau ravulizumab), dokter Anda akan menjelaskan cara yang benar untuk beralih ke Fabhalta.
Sangat penting: Anda wajib telah menerima semua vaksinasi yang diperlukan setidaknya dua minggu sebelum memulai pengobatan ini. Ini termasuk vaksin pneumokokus dan vaksin meningitis. Jika Anda tidak dapat menerima vaksinasi dan tidak dapat memulai Fabhalta, dokter Anda akan memberikan vaksinasi dan memulai pengobatan antibiotik secara bersamaan.
Meskipun gejala Anda membaik, jangan berhenti mengonsumsi Fabhalta tanpa saran medis . Jika Anda melakukannya, sel darah merah Anda mungkin akan mulai rusak lebih cepat lagi.
Bagaimana efek obat ini telah diteliti?
Dua studi utama dilakukan untuk mengkonfirmasi kemanjuran dan keamanan Fabhalta. Kedua studi tersebut melibatkan pasien dengan PNH dan anemia yang diakibatkannya.
1. Studi APPLY-PNH: Studi ini melibatkan orang-orang yang menderita anemia meskipun telah mengonsumsi obat PNH lainnya (eculizumab atau ravulizumab) selama setidaknya 6 bulan. Mereka dibagi menjadi dua kelompok, satu kelompok diberi Fabhalta, dan kelompok lainnya melanjutkan pengobatan lama.
2. Studi APPOINT-PNH: Studi ini melibatkan pasien yang sebelumnya belum pernah menerima pengobatan komplementer lain untuk PNH. Mereka semua diberi Fabhalta.
Hasil studi ini, setelah 24 minggu, sangat menggembirakan.
| Manfaat yang diterima | Hasil |
|---|---|
| Peningkatan kadar hemoglobin | Lebih dari 82% pasien yang mengonsumsi Fabhalta mengalami peningkatan hemoglobin sebesar 2 g/dL, dibandingkan dengan tidak ada satu pun pasien yang mengonsumsi obat lain yang mengalami peningkatan tersebut. |
| Menghindari transfusi darah | Sebanyak 95% pasien yang mengonsumsi Fabhalta tidak memerlukan transfusi darah eksternal selama periode penelitian, dibandingkan dengan hanya 50% dari mereka yang mengonsumsi obat lain. |
Ingat, terlepas dari hasil penelitian ini, hasil yang Anda peroleh mungkin berbeda dari satu orang ke orang lain. Sebaiknya diskusikan manfaat dan risiko pengobatan dengan dokter Anda sebelum mengambil keputusan.
Bagaimana Anda tahu jika obatnya manjur?
Jika pengobatan Fabhalta berhasil, kadar sel darah merah dan hemoglobin Anda akan mulai meningkat. Anda mungkin mengalami hal-hal seperti:
- Peningkatan energi dan penurunan kelelahan
- Warna gelap pada urin berkurang.
- Nafsu makan meningkat dan sakit perut berkurang.
- Mengurangi kebutuhan transfusi darah dari luar.
- Mampu melakukan tugas sehari-hari dengan mudah.
Karena hasil pengobatan bervariasi dari orang ke orang, catat gejala Anda dan diskusikan dengan dokter setiap kali Anda bertemu dengannya.
Efek samping dan cara mengatasinya?
Seperti halnya obat lain, Fabhalta dapat menyebabkan efek samping. Efek samping yang paling umum adalah sakit kepala, diare, mual, sakit perut, dan ruam kulit. Gejala flu biasa dan infeksi bakteri atau virus lainnya juga dapat terjadi.
Infeksi serius yang membutuhkan perhatian!
Karena obat ini menekan sebagian sistem kekebalan tubuh, ada risiko infeksi serius dari jenis bakteri tertentu. Terutama *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis*, dan *Haemophilus influenzae tipe B*. Infeksi ini dapat mengancam jiwa jika tidak dikenali dan diobati dengan segera.
Cara terbaik untuk mencegah infeksi adalah dengan mendapatkan semua vaksinasi yang direkomendasikan , mencuci tangan dengan bersih, dan menjauhi orang yang sakit. Jika Anda mengalami salah satu gejala berikut, segera beri tahu dokter Anda atau pergi ke ruang gawat darurat (UGD) rumah sakit terdekat.
| Tanda-tanda peringatan infeksi serius | |
|---|---|
| Demam dengan atau tanpa dahak, nyeri dada dan batuk, detak jantung cepat. | Gejala seperti nyeri badan dan demam |
| Kulit lembap | Sakit kepala parah disertai demam, mual, dan muntah, atau kaku leher/punggung. |
| Kebingungan | Perubahan penglihatan |
Jika Anda khawatir tentang efek samping apa pun, segera bicarakan dengan dokter Anda. Jika Anda mencurigai keracunan akibat obat, Anda dapat menghubungi Pusat Informasi Keracunan Nasional di Rumah Sakit Nasional Colombo .
Tes darah apa saja yang diperlukan selama perawatan?
Dokter Anda akan melakukan beberapa tes darah untuk memantau kesehatan Anda dan respons Anda terhadap pengobatan.
- Kadar sel darah merah (RBC) dan hemoglobin:Pemeriksaan ini dilakukan secara berkala di PNH. Hal ini membantu untuk melihat bagaimana respons Anda terhadap pengobatan dan untuk menentukan apakah Anda memerlukan transfusi darah.
- Kadar lemak darah: Fabhalta dapat meningkatkan kadar kolesterol dan trigliserida Anda. Oleh karena itu, dokter Anda akan merekomendasikan tes profil lipid puasa sebelum dan selama pengobatan.
Apakah mungkin ada masalah dengan obat lain?
Ya, beberapa obat dapat berinteraksi dengan Fabhalta. Beberapa obat, seperti Rifampin, dapat mengurangi efektivitas Fabhalta. Mengonsumsi Fabhalta bersamaan dengan beberapa obat, seperti Gemfibrozil, tidak disarankan.
Oleh karena itu, sangat penting untuk memberi tahu dokter Anda tentang semua obat yang Anda konsumsi – termasuk obat resep, obat bebas, vitamin, obat tradisional, dan bahkan suplemen.
Pesan Utama
- PNH adalah kondisi langka di mana sistem kekebalan tubuh sendiri menghancurkan sel darah merah karena sel-sel tersebut kekurangan lapisan protein yang melindunginya.
- Fabhalta adalah obat oral baru untuk PNH yang bekerja dengan menghentikan kerusakan pada sistem kekebalan tubuh dan melindungi sel darah merah.
- Sebelum memulai pengobatan ini, wajib hukumnya untuk telah divaksinasi terhadap penyakit seperti meningitis dan pneumonia.
- Jika Anda mengalami tanda-tanda infeksi serius selama perawatan, seperti demam, sakit kepala parah, atau kebingungan, segera cari pertolongan medis.
- Sekalipun gejala Anda membaik, jangan pernah berhenti minum obat tanpa saran dokter Anda.
💬 Comments (0)
Belum ada komentar yang diposting. Tambahkan komentar Anda di sini untuk pertama kalinya.
Tambahkan komentar Anda