Olileanya ọhụrụ maka Duchenne Muscular Dystrophy (DMD): Ka anyị mụta maka ọgwụ Duvyzat?

Aghọtara m otú o si dị arọ ma dị egwu mgbe dọkịta gị gwara gị na nwa gị nwere Duchenne muscular dystrophy (DMD). Nke a bụ ọrịa mkpụrụ ndụ ihe nketa nke na-emetụtakarị ụmụ nwoke ma na-eme ka akwara ha ghara ịdị ike nke ukwuu. Ihe mgbaàmà na-apụtakarị na nwata. Enweghị ọgwụgwọ zuru oke maka DMD. Mana echegbula onwe gị. Sayensị ahụike na-aga n'ihu kwa ụbọchị. Site na ọganihu ahụ, olileanya ọhụrụ bụ ọgwụ ọhụrụ a a na-akpọ Duvyzat. Ka anyị kwuo maka ya n'ụzọ dị mfe.

Gịnị bụ Duvyzat? Kedu ka o si arụ ọrụ?

N'ikwu ya n'ụzọ dị mfe, akwara anyị chọrọ nlekọta mgbe niile iji nọgide na-adị ike. Chee echiche banyere akwara ndị dị n'ahụ anyị dị ka mgbidi brik. Iji mee ka mgbidi a sie ike ma jikọta ọnụ, ọ chọrọ ezigbo oyi akwa nke ụrọ. N'otu aka ahụ, iji mee ka mkpụrụ ndụ akwara anyị sie ike, protein pụrụ iche a na-akpọ dystrophin , nke dị ka ụrọ, dị mkpa.

Duchenne muscular dystrophy (DMD) bụ ọrịa mkpụrụ ndụ ihe nketa nke na-eme mgbe ahụ anaghị emepụta protein dystrophin zuru oke, anaghị emepụta ya nke ọma, ma ọ bụ na ọ naghị emepụta ya nke ọma. Mgbe gluu a furu efu, mgbidi akwara ahụ na-adịghị ike, na-agbaji ma enweghị ike idozi ya. Ọ bụ ya mere akwara ji ada mbà ka oge na-aga.

Tinyere nsogbu a, ụmụaka nwere DMD nwere enzymes na-arụ ọrụ nke ukwuu nke a na-akpọ histone deacetylases (HDACs) . Nke a na-akpata mbufụt na-adịghị ala ala n'ime akwara. Nke a na-ebelata mmezi akwara, a na-ejikwa abụba na anụ ahụ na-anọchi akwara.

Ruo ugbu a, ndị dọkịta ejirila steroid, ọgwụgwọ anụ ahụ, na ngwaọrụ enyemaka dịka oche nkwagharị iji gwọọ DMD. Mana Duvyzat bụ ọgwụ mbụ na-abụghị steroidal. Ọ na-arụ ọrụ site n'ịchịkwa enzyme HDAC na-arụ ọrụ gabiga ókè. Nke a na-ebelata mbufụt na akwara ma na-eme ka ha gbajie. Nke a pụtara na ọsọ akwara na-ebelata na-ebelata.

Kedu ka m ga-esi jiri ọgwụ a?

Duvyzat bụ ọgwụ mmiri mmiri nke ị na-aṅụ n'ọnụ. A ga-aṅụ ya ugboro abụọ n'ụbọchị, n'ụtụtụ na n'abalị, ya na nri .

• Ọ dị oke mkpa ịṅụ ọgwụ ahụ n'otu oge kwa ụbọchị .
• Tupu i jiri karama ọgwụ ahụ, ị ​​kwesịrị ịma jijiji ya nke ọma ruo opekata mpe sekọnd iri atọ .
• Tụọ ọgwụ ahụ, jiri sirinji pụrụ iche nke na-eso ya.
• Ihe kacha mkpa: Ejikọtala ọgwụ a na mmiri ma ọ bụ mmiri ọ bụla ọzọ.

Dọkịta gị nwere ike inye ọgwụ a naanị ya, ma ọ bụ ya enye ya ya na steroid. A ga-ekpebi ya dabere na ọnọdụ nwatakịrị ahụ.

Kedu ka esi mụọ ihe ndị dị na ọgwụ a?

N'ọmụmụ ihe dị mkpa iji nyochaa irè na nchekwa nke ọgwụ a, e kewara ụmụ nwoke nwere DMD n'ime otu abụọ.

1. Otu nke mbụ: E nyere ha ọgwụ Duvyzat.

2. Otu nke Abụọ: E nyere ha ihe yiri ọgwụ, mana enweghị ihe na-arụ ọrụ na ya. N'ọgwụ, anyị na-akpọ nke a 'placebo' .

A na-eme nke a iji tụọ mmetụta nke ọgwụ ahụ n'ezie, otú o si dị iche na ịnọ ebe ahụ. Ndị niile sonyere na nnyocha a bụ ụmụ nwoke. Afọ ha dị afọ itoolu.

Mgbe e nyechara ọgwụgwọ ndị a ruo izu iri asaa na abụọ, a tụrụ mgbanwe ndị dị na ikike ụmụaka ahụ. E jiri ọtụtụ ule ndị ọzọ mee nke a.

• Akara Nnwale Ambulatory North Star (NSAA): Usoro iji tụọ ikike onye nwere DMD nwere ime ihe omume kwa ụbọchị.
• Ule ije ije nkeji isii: Ọ na-egosi etu ị ga-esi gaa ije n'ime nkeji isii.
• Ule MRI: Na-atụle mgbanwe dị na abụba dị n'ime akwara nke apata ụkwụ.

Kedụ ihe si na nnyocha ahụ pụta?

Nsonaazụ ya na-agba ume nke ukwuu. DMD bụ ọnọdụ ebe mgbaàmà na-aka njọ ka oge na-aga. Ihe doro anya n'ọmụmụ ihe a bụ na ọnụego mmebi n'ime ụmụaka ndị ṅụrụ Duvyzat dị nwayọ karịa ụmụaka ndị na-aṅụghị ọgwụ ahụ (placebo) .

• Ike na mmegharị ahụ: Oge o were iji rịgoro steepụ anọ mụbara site na naanị sekọnd 1.25 mgbe izu 72 gachara n'ime ụmụaka ndị were Duvyzat. Mana o were ihe dị ka sekọnd atọ karịa n'ime ụmụaka ndị na-aṅụghị ọgwụ ahụ. Nke ahụ pụtara na Duvyzat belatara mbelata nke ikike ha nwere ịrịgo steepụ ihe dị ka pasent 40.
• Akara NSAA: Ná ngwụcha ọmụmụ ihe ahụ, mbelata nke akara NSAA dị obere nke ukwuu n'ụmụaka ndị ṅụrụ Duvyzat karịa ndị na-aṅụghị ọgwụ ahụ. Nke a na-egosikwa na ọnụego mbelata nke ike akwara belatara.

Nsonaazụ ndị a nwere ike ịdị iche maka nwa gị, yabụ ị kwesịrị ịtụle uru na ihe egwu dị na ọgwụ a na dọkịta gị tupu ịme mkpebi.

Mmetụta ọjọọ na otu esi ejikwa ha?

Dịka ọgwụ ọ bụla ọzọ, Duvyzat nwere ike inwe mmetụta ọjọọ. Ọ dị mkpa ịmara nke a.

Ọ bụghị naanị ihe mgbaàmà ndị a ka ha na-apụta. Ọ bụrụ na ị hụ ihe mgbaàmà ndị ọzọ na-adịghị ahụkebe, gwa dọkịta gị gbasara ha.

Enwere ike inwe nsogbu na ọgwụ ndị ọzọ?

Ee, Duvyzat nwere ike iso ụfọdụ ọgwụ ndị ọzọ na-akpakọrịta. Ya mere, ọ dị mkpa ịgwa dọkịta gị gbasara ọgwụ niile nwa gị na-aṅụ, gụnyere ọgwụ dọkịta nyere ya, ọgwụ ndị a na-ere n'ịntanetị (OTC), vitamin, na ọgwụ ndị e ji ahịhịa mee.

Karịsịa, gwa dọkịta gị ma ọ bụrụ na ị na-aṅụ ọgwụ ndị a:

• Ụfọdụ ọgwụ ndị na-ebelata cholesterol (dịka ọmụmaatụ atorvastatin, simvastatin)
• Ọgwụ maka ọrịa shuga dịka metformin
• Ọgwụ ndị na-emetụta ụda obi (dịka ọmụmaatụ amiodarone)
• Ụfọdụ ọgwụ nje (dịka ọmụmaatụ azithromycin, ciprofloxacin)
• Ụfọdụ ọgwụ maka ọrịa uche
• Ụfọdụ ọgwụ maka allergies

Ndepụta a ezughi oke, yabụ ọ kacha mma ịgwa dọkịta gị gbasara ihe niile nwa gị na-aṅụ.