Fosdenopterín bóluefni: Ný von fyrir börn sem glíma við sjaldgæfan sjúkdóm

Sérhver foreldri verður fyrir miklum áfalli þegar hann uppgötvar að barn þeirra er með mjög sjaldgæfan sjúkdóm. Það er mjög hjálparvana tilfinning. Hins vegar, með framþróun nútímalæknisfræði, eru til meðferðir í dag við sumum sjúkdómum sem áður voru taldir ólæknandi. Í dag ætlum við að ræða um sérstakt bóluefni sem kallast Fosdenopterin, sem er notað við einum slíkum sjaldgæfum en alvarlegum erfðasjúkdómi, „Mólýbden-samþáttarskorti af gerð A“.

Einfaldlega sagt, hvað er mólýbden samverkandi skortur af gerð A?

Þetta er svolítið flókið nafn, en við skulum halda því einföldu. Ímyndaðu þér að líkami okkar sé stór verksmiðja. Þessi verksmiðja hefur litlar vélar (ensím) sem vinna ýmis störf. Til þess að þessar vélar virki rétt þurfa þær sérstakan aukahlut (samverkandi þætti). Mólýbden samverkandi þætti er einn slíkur nauðsynlegur aukahlutur.

Börn með erfðafræðilegan sjúkdóm sem kallast mólýbden samverkunarskortur af gerð A geta ekki framleitt þennan þátt. Þá hætta vélarnar í þeirri verksmiðju að virka. Fyrir vikið byrja skaðleg, eitruð efni (til dæmis súlfít) að safnast fyrir í heila og líkama. Þetta getur valdið því að barnið fái alvarlega taugasjúkdóma, flog og jafnvel dauða.

Hvað gerist með Fosdenopterin bóluefninu?

Þetta er þar sem lyfið Fosdenopterin (vörumerki: Nulibry) kemur okkur til bjargar. Það er ekki allsherjarlækning við sjúkdómnum, en það gerir eitthvað mjög mikilvægt.

Þegar þetta er gefið byrja óvirku vélarnar (ensímin) í líkamanum að virka aftur. Þá hættir uppsöfnun þessara eiturefna og þau byrja að skiljast út úr líkamanum. Þess vegna hjálpar þetta mikið til við að draga úr hættu á dauða vegna sjúkdómsins. Þess vegna er þetta eins og lífsgjöf fyrir barn eins og þetta.

Vertu viss um að láta lækninn vita af þessu áður en meðferð hefst.

Áður en barninu þínu er gefið þetta lyf er mjög mikilvægt að læknateymið sé meðvitað um nokkra hluti. Ræddu eftirfarandi upplýsingar skýrt við lækninn.

Hvernig notar maður þetta lyf?

Fosdenopterín er sprauta sem gefin er í bláæð . Það er venjulega gefið á sjúkrahúsi eða læknastofu af þjálfuðu heilbrigðisstarfsfólki. Hins vegar gæti læknirinn stundum fyrirskipað þér að gefa sprautuna heima.

• Gefið á réttum tíma: Það er mjög mikilvægt að gefa þetta bóluefni á sama tíma á hverjum degi, nákvæmlega eins og læknirinn hefur ávísað. Haldið áfram meðferð þar til læknirinn segir þér að hætta.
• Ef þú færð þetta heima: Ef þú ert að fá þjálfun í að gefa þetta heima skaltu lesa og skilja leiðbeiningarnar vandlega. Ef þú hefur einhverjar spurningar skaltu spyrja lækninn eða hjúkrunarfræðinginn aftur og aftur.

Örugg förgun nála og sprautna

Hendið aldrei notuðum nálum og sprautum í ruslið. Þær ættu að fara í sérhannað ílát (ílát fyrir oddhvassa hluti) . Ef þið eigið ekki eitt getur læknirinn útvegað eitt. Þetta er mjög mikilvægt fyrir öryggi barnsins og allra í fjölskyldunni.

Hvað á að gera ef þú gleymir að taka skammt af lyfinu?

• Ef á sjúkrahúsi/kliník: Ekki missa af deginum sem barnið þitt fær lyfið. Ef þú getur ekki farið á tilsettum degi skaltu hringja strax í lækninn og láta hann vita.
• Ef þú ert að gefa lyfið heima: Ef þú gleymir skammti skaltu taka hann um leið og þú manst eftir því. Bíddu síðan í að minnsta kosti 6 klukkustundir eftir að skammturinn gleymdist þar til þú tekur næsta áætlaða skammt.Gefðu það. Gefðu aldrei tvöfaldan skammt. Ef þú ert í vafa skaltu ráðfæra þig við lækninn þinn.

Aukaverkanir og atriði sem við ættum að fylgjast með

Eins og með öll lyf getur þetta lyf haft aukaverkanir. Mikilvægt er að vera meðvitaður um þær og grípa til aðgerða tafarlaust ef þörf krefur.

Verið varkár í sólinni!

Húð barnsins gæti verið viðkvæmari fyrir sólarljósi (ljósnæm) á meðan það tekur þetta lyf. Forðist því að barnið verði fyrir sterku sólarljósi. Ef þú ferð út skaltu klæðast hlífðarfatnaði og nota viðeigandi sólarvörn, eins og læknirinn þinn mælir með.

Geta komið upp vandamál með önnur lyf?

Samkvæmt núverandi upplýsingum hefur ekki verið greint frá því að fosdenopterín valdi neinum sérstökum milliverkunum við önnur lyf. Hins vegar er mjög mikilvægt að gefa lækninum þínum fullan lista yfir öll önnur lyf, vítamín, náttúrulyf (eins og seyði, arishta) eða fæðubótarefni sem barnið þitt tekur.

Hvernig geymir þú lyfið? (Þetta er mjög mikilvægt)

Virkni þessa lyfs er háð réttri geymslu þess, svo fylgið þessum leiðbeiningum nákvæmlega.

• Óopnuð hettuglös: Geymið í frysti við hitastig á milli -25 og -10 gráður á Celsíus. Geymið í upprunalegum kassa þar til þau eru notuð, varin gegn ljósi. Takið úr frysti 30 mínútum fyrir notkun.
• Eftir blöndun: Eftir að lyfið hefur verið blandað saman við vökvann má geyma það við stofuhita (15-25°C) eða í kæli (2-8°C). Hins vegar ætti að gefa barninu lyfið innan 4 klukkustunda frá blöndun .
• Hendið útrunnum lyfjum eða lyfjum sem eftir eru. Leitið ráða hjá lækninum um hvernig eigi að farga þeim á öruggan hátt.