Nýjasta vonin í læknisfræði: Við skulum læra um genameðferð á einfaldan hátt.

Það eru til sjúkdómar sem koma frá móður þinni og föður, ekki satt? Eða það eru til sjúkdómar sem eru mjög erfiðir að lækna alveg, jafnvel með lyfjum eða skurðaðgerðum. Ímyndaðu þér, hvað ef það væri til leið til að breyta genum í okkar eigin líkama og lækna sjúkdóm frá rót hans? Genameðferð er ein af stóru vonunum til framtíðar. Þótt þetta sé enn mjög nýtt, er það talið vera eitthvað sem getur skipt miklu máli í læknavísindum.

Hvað er genameðferð í einföldu máli?

Einfaldlega sagt er genameðferð læknisfræðileg tækni sem notar okkar eigið erfðaefni til að fyrirbyggja og meðhöndla sjúkdóma. Hefðbundið notuðum við lyf, pillur, síróp , stungulyf eða skurðaðgerðir. En með þessari tækni geta læknar haft áhrif á eigin erfðasamsetningu og leiðrétt undirliggjandi orsök sjúkdóms.

Hugsaðu um líkama okkar sem stóra byggingu. Teikningin sem notuð er til að byggja þessa byggingu eru genin okkar. Stundum getur verið lítil villa eða galli í þessari teikningu. Þessi villa er það sem veldur sumum sjúkdómum. Þannig að genameðferð snýst um að leiðrétta þessa röngu teikningu. Það þýðir:

• Að draga úr sjúkdómsvaldandi próteinum: Þegar ákveðin gen virka ekki rétt framleiða þau prótein sem eru skaðleg líkamanum. Þessi aðferð getur dregið úr framleiðslu þeirra.
• Aukin framleiðsla góðra próteina: Stundum framleiðir líkaminn ekki nóg af þeim próteinum sem hann þarfnast. Í því tilfelli getur þessi aðferð gefið genum fyrirmæli um að framleiða þessi prótein á réttan hátt.
• Framleiðsla nýrra eða breyttra próteina: Þessi aðferð getur einnig búið til nýja tegund af próteini í líkamanum sem getur barist gegn sjúkdómum.

Hvernig virkar þetta í líkama okkar?

Til að skilja þetta skulum við fyrst læra aðeins um gen. Sérhver fruma í líkama okkar hefur kjarna. Inni í þeim kjarna eru hlutir sem kallast litningar . Þessir litningar eru gerðir úr DNA . Þetta DNA inniheldur upplýsingar sem ákvarða allt frá hárlit, augnlit og hæð.

Þessir tilteknu hlutar DNA-sins eru það sem við köllum gen . Það er eins og uppskrift í stórri matreiðslubók (DNA). Þessi gen gefa leiðbeiningar um hvernig á að framleiða próteinin sem eru nauðsynleg fyrir líkama okkar til að starfa. Sú uppskrift segir okkur hvernig á að baka kökuna.

Stundum, þegar við eldumst, myndast eiturefni í umhverfinuÞegar genum er útsett fyrir efnum, eða þegar þeir eru erfðir frá foreldrum, eiga sér stað litlar breytingar (genafbrigði/stökkbreytingar) í þessum genum. Það er eins og bókstafur eða orð í þeirri uppskrift sé rangt. Þá er próteinið (kakan) sem er búin til líka rangt. Það er rót margra sjúkdóma.

Við hvaða sjúkdómum er genameðferð notuð nú til dags?

Reyndar eru margar genameðferðir enn á klínískum rannsóknarstigi. Þetta þýðir að verið er að prófa þær til að sjá hvort þær séu öruggar og árangursríkar áður en þær eru gefnar fólki. Helstu rannsóknarsvið þessarar aðferðar eru:

• Krabbamein
• Augnbotnsrýrnun og aðrir augnsjúkdómar
• Sumir arfgengir erfðasjúkdómar
• HIV /alnæmi

Hins vegar eru nú til nokkrar aðferðir við genameðferð sem Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) hefur samþykkt, sem þýðir að þetta er ekki lengur bara draumur. Til dæmis:

• Luxturna®: Þetta er einskiptis meðferð fyrir fólk sem missir sjónina vegna ákveðinna arfgengra augnsjúkdóma .
• Zolgensma®: Þetta er samþykkt til að meðhöndla vöðvarýrnun í hrygg, alvarlegan sjúkdóm sem hefur áhrif á börn yngri en tveggja ára.

Eru til mismunandi gerðir af þessari meðferð?

Já, það eru þrjár meginaðferðir við genameðferð. Við skulum skoða hverjar þær eru.

Hvernig berast gen inn í líkamann?

Þessi heilbrigðu gen fara ekki beint inn í frumur okkar. Þau þurfa farartæki. Það farartæki kallast „flutningsaðili“ . Ímyndaðu þér að þú sért að senda pakka. Sendiboði (flutningsaðilinn) fer með pakkann (genið) nákvæmlega þangað sem hann á að fara (í frumuna).

Oftast eru veirur notaðar sem þessir „flutningsaðilar“. Nú gætirðu verið að hugsa: „Myndi það ekki gera þig veikan ef þú setur veiru inn í líkamann?“ Það sem vísindamenn gera hér er að fjarlægja alla sjúkdómsvaldandi hluta veirunnar og skilja aðeins eftir þá hluta sem geta komist inn í frumur. Síðan setja þeir heilbrigða genið inn í veiruna og koma því inn í líkamann.

Það eru tvær meginleiðir til að gera þetta:

1. In vivo (innan líkamans): Hér er „vektorinn“ sem inniheldur genin sprautaður beint inn í líkamann sem bóluefni.

2. Utan líkamans (ex vivo): Þetta felur í sér að taka nokkrar frumur úr líkamanum (t.d. blóðfrumur), setja geni inn í þessar frumur í rannsóknarstofu og setja síðan þessar breyttu frumur aftur inn í líkamann.

Hverjir eru kostir og gallar genameðferðar?

Eins og allt annað hefur þessi aðferð sína kosti og galla.

Ætti ég að tala við lækninn minn um þetta?

Ef þú eða einhver í fjölskyldu þinni er með arfgengan sjúkdóm, krabbamein eða sjúkdóm sem erfitt er að meðhöndla, eins og þá sem nefndir eru hér, er mjög mikilvægt að ræða það við lækninn þinn .

Genameðferð er enn ekki algeng meðferð á Srí Lanka. En það er mikilvægt að vera meðvitaður um þessa þróun sem er að eiga sér stað um allan heim. Hugsanlega verða þessar meðferðir algengar í framtíðinni.

Þessi tækni mun taka tíma að þróast, en hún sýnir að læknavísindin leitast stöðugt við að finna lausn á sjúkdómum, sama hversu alvarlegir þeir eru. Það er mikil von fyrir okkur öll.