Егер сізде немесе отбасыңыздағы біреуде туа біткен бүйрек үсті безінің гиперплазиясы (ТУБГ) деп аталатын ауру болса, бұл сіз үшін өте маңызды жаңалық болады. 70 жылдан кейін осы ауруды емдеудің жаңа әдісі бекітілді. Бұл ТБГ-мен өмір сүретін адамдар үшін шынымен де үлкен үміт. Ендеше, бұл жаңа препараттың не екенін, оның қалай жұмыс істейтінін және қандай пайдасы бар екенін қарастырайық.
Алдымен, КАХ деген не екенін түсінейік?
Қарапайым тілмен айтқанда, КАГ – бүйрек үсті бездеріне әсер ететін генетикалық ауру. Бұл бездер бүйректеріміздің үстінде орналасқан. Олар біздің денеміз үшін маңызды бірнеше гормондар шығарады.
Бүйрек үсті безін зауыт деп елестетіңіз. Бұл зауыттың негізгі өнімі - кортизол деп аталатын гормон. Бұл біздің денемізге стрессті, ауруды және қауіп-қатерді жеңуге көмектесетін өте маңызды гормон.
Дені сау адамда кортизол деңгейі төмендеген кезде, ми (зауыт менеджері сияқты) бүйрек үсті безіне «кортизол жасау» үшін ACTH деп аталатын сигнал (бұйрық) жібереді. Бірақ CAH бар адамда бүйрек үсті безінде кортизол жасау үшін қажетті негізгі фермент немесе «жұмысшы» жетіспейді. Сондықтан ми қанша ACTH жіберсе де, зауыт кортизол жасай алмайды.
Бұл екі сұрақ туғызады:
1. Дене қажетті кортизолды өндірмейді .
2. Мидан ACTH сигналдары ағып жатқанда, бүйрек үсті безі шығаратын андрогендер деп аталатын тағы бір гормон түрі артық мөлшерде өндіріледі .
Бұл андрогендер (мысалы, тестостерон) еркек гормондары болып табылады. Ерлерге де, әйелдерге де олардың кейбіреулері қажет, бірақ КАХ кезінде олар тым жоғары болады. Бұл ерте жыныстық жетілуге, бедеулікке және баланың дамуындағы басқа да мәселелерге әкелуі мүмкін.
Ондаған жылдар бойы мұны емдеудің негізгі әдісі кортизол сияқты сыртқы әсер ететін стероидтарды (глюкокортикоидтарды) енгізу болды. Бұл ағзада жетіспейтін кортизолды алмастырып қана қоймай, мидан келетін ACTH сигналын басқарады, андрогендер өндірісін азайтады. Дегенмен, мәселе мынада, бұл стероидтардың қалыптыдан жоғары дозаларын ұзақ уақыт бойы қабылдауды қажет етеді. Бұл салмақ қосу, сүйектердің жұқаруы және ұйқы проблемалары сияқты көптеген жанама әсерлерді тудыруы мүмкін.
Бұл жаңа дәріні қалай таптыңыз?
Ғалымдар бұл стероид мәселесіне басқа шешім бар ма деп ойлады. Сырттан көп стероид берудің орнына, мидан келетін ACTH сигналын тікелей азайтудың жолын тапсақ ше?
Міне, сол жерден олар жаңа нысананы тапты. Ол мидағы CRF1 деп аталатын рецептор болды. Кортизол деңгейі төмендеген кезде, ACTH сигналы CRF1 арқылы іске қосылады. CAH-та бұл процесс бұзылады.
Сондықтан ғалымдар егер біз осы CRF1-ді блоктасақ, ACTH өндірісін азайта аламыз деп ойлады, солай ма? Егер бұл орын алса, андрогендер өндірісі де бақыланады және пациент қабылдауы керек стероидтардың дозасы да азаяды.
Бұл жаңа идея Crinecerfont деп аталатын жаңа препараттың жасалуына әкелді. Бұл CRF1-ді бұғаттау арқылы CAH-тың негізгі мәселесін шешуге арналған препарат.
Адамдарға дәрі бермес бұрын жасалған сынақтар
Жаңа дәріні табылған бойда адамдарға беруге болмайды. Оның қауіпсіз және тиімді екенін растау үшін бірқатар сынақтардан өтуі керек. Crinecerfont препараты осы кезеңдердің барлығынан өтті.
1. Зертханалық және жануарларға сынақтан өткізу: Бірінші қадам - дәріні зертханада жасушалар мен жануарларға сынау. Бұл дәрінің улы екенін немесе мүшелерге зиян келтіретінін анықтау. Елестетіп көріңізші, 10 000 жаңа дәрінің тек біреуі ғана осы кедергілердің барлығынан өтіп, мақұлданады.
2. Клиникалық сынақтар: Жануарларға сынақтар сәтті өткеннен кейін, адамдарға сынақтар бірнеше кезеңде жүргізіледі.
Crinecerfont тест нәтижелері қалай?
Бұл препарат бойынша жүргізілген сынақтар өте жақсы нәтижелер берді. Әсіресе, II және III фазалық сынақтар өте маңызды.
II кезең - Кіші жастағы балалардың нәтижелері
Мұнда КАГ-мен ауыратын кішкентай балаларға (14-17 жас аралығындағы) препарат 14 күн бойы берілді және олардың гормон деңгейінің өзгеруі байқалды. Нәтижелер таңқаларлық болды.
- АКТГ (ми сигналы) 57%-ға төмендеді .
- 17-OHP (андроген өндірісінің көрсеткіші) 69%-ға төмендеді .
- Андростендион (андрогеннің бір түрі) 58%-ға төмендеді .
III кезең - Үлкен топтардың нәтижелері
Осы нәтижелерге жігерленген ғалымдар ересектер мен балаларды қатыстырған екі үлкен сынақ жүргізді, онда кейбіреулеріне Crinecerfont препараты берілді, ал басқаларына препаратқа ұқсайтын, бірақ ешқандай әсері жоқ плацебо берілді.
| Команда | Негізгі нәтиже | Сипаттама |
|---|---|---|
| Ересектер (Crinecerfont қабылдайды) | Стероидтардың мөлшерін азайту | Гормон деңгейін бақылау арқылы стероидтардың тәуліктік дозасын 27%-ға азайту мүмкін болды. |
| Ересектер (плацебо қабылдады) | Стероидтардың мөлшерін азайту | Стероидтық доза тек 10%-ға төмендетілді. |
| Балалар (Crinecerfont қабылдайды) | Андроген деңгейі және стероидтардың дозасы | 4 аптадан кейін андроген деңгейі айтарлықтай төмендеді. Сынақ соңында стероид дозасы 18%-ға төмендетілді . |
| Балалар (плацебо қабылдады) | Андроген деңгейі және стероидтардың дозасы | Андроген деңгейі жоғарылады. Стероид дозасын шамамен 6%-ға арттыруға тура келді. |
Бұл нәтижелер Crinecerfont андроген деңгейін бақылауға көмектесетінін, сонымен қатар ұзақ мерзімді перспективада пациенттерге зиянды болуы мүмкін стероидтардың дозасын азайтатынын анық көрсетеді.
Бұл дәрі қаншалықты қауіпсіз?
Зерттеулер бұл препараттың ауыр жанама әсерлері аз екенін көрсетті. Хабарланған жанама әсерлердің көпшілігі елеусіз және уақытша.
- Шаршау
- Бас ауруы
- Мұрынның суық тиюі немесе бітелуі
- Бұлшықет немесе іштің ауыруы
- Буын ауруы
Бұл дәрі-дәрмектің жалғыз маңызды ескертуі - егер сіз дәрігер тағайындаған стероидтардың дәл дозасын қабылдамасаңыз , кортизол деңгейіңіз қауіпті түрде төмендеп, бүйрек үсті безінің жеткіліксіздігі деп аталатын өмірге қауіп төндіретін жағдайға әкелуі мүмкін. Дегенмен, зерттеулерде дәрі-дәрмекті дұрыс қабылдаған ешкім бұл жағдайды бастан кешірмеген . Сондықтан дәрігердің нұсқауларын орындау өте маңызды.
CAH еміне жаңа үміт
Осы сәтті нәтижелерге байланысты Америка Құрама Штаттарындағы FDA (дәрі-дәрмектерді мақұлдайтын негізгі агенттік) бұл дәріге арнайы мақұлдау берді. Crinecerfont (Crenessity бренді) КАХ-ны емдеуге арналмаған. Дегенмен, бұл КАХ-ны емдеудегі үлкен қадам.
Дәрігерлер енді бұл дәріні сіздің қазіргі стероидты еміңізге (қосымша терапия) қосымша ретінде тағайындай алады. Бұл сіздің стероидты дозаңызды азайтуға көмектеседі. Бұл сіздің стероидтардан болатын жанама әсерлерді аз сезінуіңіз, гормон деңгейіңізді жақсы бақылауыңыз және өмір сүру сапасын жақсартуыңыз мүмкін дегенді білдіреді.
Үйге алып кету туралы хабарлама
- Бүйрек үсті безінің туа біткен гиперплазиясы (БАГ) - бүйрек үсті бездеріне әсер ететін және гормоналды теңгерімсіздікті тудыратын генетикалық ауру.
- Crinecerfont (Crenessity) - стероидты еммен қатар берілетін, КАГ үшін жаңадан бекітілген дәрі.
- Бұл организмдегі андроген гормонының жоғары деңгейін төмендетеді және стероидтардың күнделікті дозасын азайтуға көмектеседі.
- Стероидтардың дозасын азайту арқылы стероидтарды ұзақ уақыт қолданумен байланысты жанама әсерлерді азайтуға мүмкіндік бар.
- Бұл аурудың емі болмаса да, CAH науқастарының өмір сүру сапасын жақсартудағы маңызды қадам болып табылады.
- Егер сізде немесе сіздің балаңызда ЖАГ болса, бұл жаңа емдеу әдісі сізге сәйкес келетінін білу үшін эндокринологпен немесе отбасылық дәрігермен кеңесу маңызды.
💬 Comments (0)
Пікірлер әлі жарияланған жоқ. Пікіріңізді бірінші рет осында қосыңыз.
Пікіріңізді қосыңыз