Отбасыңызда, әсіресе балада туа біткен гормоналды бұзылыс бар ма? Сіз әйелдердегі өсудің тежелуі, ерте жыныстық жетілу және етеккір циклінің бұзылуы сияқты мәселелермен таныс болуыңыз мүмкін. Мұны тудыруы мүмкін сирек кездесетін генетикалық жағдай «туа біткен бүйрек үсті безінің гиперплазиясы» деп аталады. Біз оны қысқаша CAH деп атаймыз. Бүгін біз бұл және оны емдеудің жаңа әдісі туралы қысқаша әңгімелесеміз.
Қарапайым тілмен айтқанда, CAH дегеніміз не?
КАГ - бүйрек үсті бездерінің, бүйрек үстінде орналасқан екі кішкентай бездің, біздің өміріміз үшін маңызды гормон - кортизол өндіруіне кедергі келтіретін генетикалық жағдай.
Денемізді зауыт деп елестетіп көріңіз. Бұл зауыттағы өнімдердің бірі (кортизол) азайған кезде, мидағы (гипофиз) басқару орталығы бұзылып, бүйрек үсті бездеріне көбірек жұмыс істеу үшін сигналдар (АКТГ) жібереді. Осы шамадан тыс ынталандырудың салдарынан кортизол өндірісі артпаса да, ол «андрогендер» деп аталатын еркек гормондарын көбірек өндіре бастайды.
Гормоналды теңгерімсіздік көптеген мәселелерді тудыруы мүмкін:
- Қыз нәрестелер: Туған кезде сыртқы жыныс мүшелері ер баланың жыныс мүшелеріне ұқсауы мүмкін.
- Екі тарап үшін де: өсудің тежелуі, ерте жыныстық жетілу және бедеулік сияқты мәселелер өмірдің кейінгі кезеңдерінде пайда болуы мүмкін.
Сонымен қатар, кейбір КАГ науқастарында альдостерон деп аталатын тағы бір маңызды гормонның өндірісі төмендеуі мүмкін. Бұл гормонсыз КАГ өте ауыр болып, шокқа, комаға немесе тіпті өлімге әкелуі мүмкін.
70 жылдық емдеу және жаңа үміт
Ондаған жылдар бойы КАГ-ны емдеудің жалғыз жолы организмдегі кортизол гормонының төмен деңгейін гидрокортизон сияқты стероидтардың жоғары дозаларымен алмастыру болды. Дегенмен, стероидтардың бұл жоғары дозаларын ұзақ уақыт бойы қабылдау бірқатар жанама әсерлерді тудыруы мүмкін. Олардың ең көп таралғандары - салмақ қосу, жоғары қан қысымы, әлсіз сүйектер және балалардағы өсудің тежелуі.
Бірақ енді жақсы жаңалық бар! 70 жылдан кейін АҚШ Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) CAH үшін арнайы жасалған алғашқы және жалғыз дәріні, crinecerfont (бренд атауы: Crenessity) мақұлдады.
Бұл жаңа дәрі (Crinecerfont) қалай жұмыс істейді?
Бұл ең маңыздысы. Ескі емдеу әдісінен айырмашылығы, бұл жаңа дәрі мүлдем басқаша жұмыс істейді.
«Crinesurfont» сырттан гормондар қоспайды. Оның орнына, бұл препарат мидың басқару орталығына (гипофизге) тікелей барады және бүйрек үсті бездерін ынталандыратын қажетсіз сигналдың (АКТГ) бөлінуін блоктайды .
Қарапайым тілмен айтқанда, бұл қажетсіз жүйенің «қосқышын» өшірумен бірдей. Бұл дененің қажетсіз «андроген» гормондарының өндірілуін басқарады.
Мұның ең үлкен артықшылығы - андроген деңгейі бақыланатындықтан, гормоналды тепе-теңдікті сақтау үшін қажетті стероидтардың дозасын айтарлықтай азайтуға болады. Бұл стероидтардың жанама әсерлерін де айтарлықтай азайтуға болатынын білдіреді.
| Сипаттамасы | Ескі емдеу (жоғары стероидты дозалар) | Жаңа емдеу (Crinecerfont + төмен стероидты дозалар) |
|---|---|---|
| Функционалдылық | Кортизол гормонының төмендеуін сырттан енгізу. | Мидан келетін қажетсіз сигналдарды (ACTH) бұғаттау және андроген өндірісін бақылау. |
| Негізгі мақсат | Гормон деңгейін бақылау үшін жоғары дозалар қажет. | Андроген деңгейін төмендету және қажетті стероидтардың дозасын азайту. |
| Жанама әсерлері | Салмақ қосу, өсудің тежелуі және сүйектердің әлсіздігі сияқты ұзақ мерзімді мәселелер. | Стероидтарға байланысты жанама әсерлердің төмендеуі ықтималдығы. Кішігірім жанама әсерлер (бас ауруы, шаршау) туралы хабарланған. |
Бұл дәрі кімге ең қолайлы?
«Crinesurfont» қазіргі уақытта 4 жастан асқан CAH науқастары үшін мақұлданған. Ол стероидтарды алмастырмайды, керісінше стероидтарға қосымша болып табылады.Қосымша емдеу әдісі.
- Балалар үшін: Балалар әлі өсіп келе жатқандықтан, стероидтардың жоғары дозалары олардың өсуіне үлкен әсер етуі мүмкін. Сондықтан стероидтардың дозасын азайта алатын бұл дәрі олар үшін өте пайдалы болуы мүмкін. Бұл әсіресе жасөспірім кезінде, гормондарды бақылау қиын болған кезде маңызды.
- Ересектер үшін: Бұл емдеу стероидтарды ұзақ уақыт қабылдаудан туындаған жанама әсерлерден зардап шегетін немесе гормондардың тұрақты деңгейін ұстап тұруда қиындықтарға тап болатын ересектерге де жеңілдік бере алады.
Жанама әсерлері мен қауіпсіздігі туралы біліңіз
Клиникалық сынақтарда бұл препаратпен тек бірнеше шағын, уақытша жанама әсерлер туралы хабарланды.
- Ересектер үшін: шаршау, бас ауруы, бас айналу, буын ауруы.
- Балалар үшін: бас ауруы, асқазанның ауыруы, шаршау, мұрынның бітелуі.
Маңыздысы, бұл симптомдардың көпшілігі жеңіл болды, ал дәрі қабылдауды тоқтатуға мәжбүр болған науқастар саны өте аз болды.
Арнайы ескерту: Бүйрек үсті безінің дағдарысынан сақ болыңыз!
Бұл дәріні қабылдаған кезде «бүйрек үсті безінің дағдарысы» деп аталатын ауыр жағдай туралы білу өте маңызды . Қарапайым тілмен айтқанда, бұл жағдай жоғары стресс кезінде (мысалы, ауыр инфекция, хирургия, апат) организм қажетті мөлшерде «кортизол» алмаса пайда болуы мүмкін.
Сондықтан, дәрігеріңізбен кеңесіп, төтенше жағдайда қандай қосымша стероид дозасын («стресс дозасы») қабылдау керектігін нақты біліп алыңыз. Сондай-ақ, «бүйрек үсті безінің дағдарысының» белгілерін (мысалы, шамадан тыс құсу, диарея, бас айналу, есінен тану) ескеріңіз және мұндай жағдай орын алған жағдайда дереу ауруханаға немесе жедел жәрдем бөліміне (ЖЖБ) баруды ұмытпаңыз.
Бұл дәрі маған/балама сәйкес келетінін қалай білемін?
Бұл шешімді дәрігеріңізбен, әсіресе эндокринологпен кеңесіп қабылдау керек. Дәрігер бұл дәрі сізге сәйкес келетінін анықтау үшін қан анализінің нәтижелерін, өсу қарқынын, салмағын, қан қысымын және қазіргі гормон деңгейлерін қоса алғанда, көптеген факторларды ескереді.
Бұл КАХ-ны емдеуге арналған дәрі емес, бірақ ол пациенттердің өмір сүру сапасын жақсартуға, стероидтардың жанама әсерлерін азайтуға және гормондарды басқаруды жеңілдетуге көмектеседі деген үлкен үміт бар.
Үйге алып кету туралы хабарлама
- CAH дегенімізБүйрек үсті бездері кортизолды аз және андроген гормондарын көбірек өндіретін генетикалық ауру.
- Crinecerfont - бұл 70 жыл ішінде алғаш рет қолданылып жатқан, CAH үшін арнайы жасалған жаңа емдеу әдісі.
- Бұл стероидтарды алмастыратын дәрі емес. Бұл стероидтарға қосымша берілетін және қажетті стероидтардың дозасын азайтуға көмектесетін дәрі.
- Негізгі артықшылығы - стероидтардың ұзақ мерзімді жанама әсерлерін азайту мүмкіндігі.
- Дәрігеріңізден «бүйрек үсті безінің дағдарысы» деп аталатын төтенше жағдай және сол уақытта қабылдау керек «стресс дозасы» туралы сұрауды ұмытпаңыз.
- Бұл емдеу әдісі сізге немесе балаңызға сәйкес келетінін анықтау үшін гормоналды аурулар бойынша мамандандырылған дәрігермен кеңесу өте маңызды.
💬 Comments (0)
Пікірлер әлі жарияланған жоқ. Пікіріңізді бірінші рет осында қосыңыз.
Пікіріңізді қосыңыз