CAH ಕಾಯಿಲೆಗೆ ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆ! ಅದರ ಬಗ್ಗೆ ನೀವು ತಿಳಿದುಕೊಳ್ಳಬೇಕಾದದ್ದು (ಜನ್ಮಜಾತ ಅಡ್ರಿನಲ್ ಹೈಪರ್ಪ್ಲಾಸಿಯಾ)

ನಿಮ್ಮ ಕುಟುಂಬದಲ್ಲಿ ಯಾರಿಗಾದರೂ, ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಮಗುವಿಗೆ, ಜನ್ಮಜಾತ ಹಾರ್ಮೋನುಗಳ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆ ಇದೆಯೇ? ಬೆಳವಣಿಗೆಯ ಕುಂಠಿತ, ಆರಂಭಿಕ ಪ್ರೌಢಾವಸ್ಥೆ ಮತ್ತು ಮಹಿಳೆಯರಲ್ಲಿ ಅನಿಯಮಿತ ಮುಟ್ಟಿನ ಚಕ್ರಗಳಂತಹ ಸಮಸ್ಯೆಗಳು ನಿಮಗೆ ತಿಳಿದಿರಬಹುದು. ಇವುಗಳಿಗೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ಅಪರೂಪದ ಆನುವಂಶಿಕ ಸ್ಥಿತಿಯನ್ನು 'ಜನ್ಮಜಾತ ಅಡ್ರಿನಲ್ ಹೈಪರ್ಪ್ಲಾಸಿಯಾ' ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುತ್ತದೆ. ನಾವು ಇದನ್ನು ಸಂಕ್ಷಿಪ್ತವಾಗಿ CAH ಎಂದು ಕರೆಯುತ್ತೇವೆ. ಇಂದು, ನಾವು ಇದರ ಬಗ್ಗೆ ಮತ್ತು ಇದಕ್ಕಾಗಿ ಬಂದಿರುವ ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಸಂಕ್ಷಿಪ್ತವಾಗಿ ಮಾತನಾಡುತ್ತೇವೆ.

ಸರಳವಾಗಿ ಹೇಳುವುದಾದರೆ, CAH ಎಂದರೇನು?

CAH ಎಂಬುದು ಒಂದು ಆನುವಂಶಿಕ ಸ್ಥಿತಿಯಾಗಿದ್ದು , ಇದು ಮೂತ್ರಪಿಂಡಗಳ ಮೇಲಿರುವ ಎರಡು ಸಣ್ಣ ಗ್ರಂಥಿಗಳಾದ ಅಡ್ರೀನಲ್ ಗ್ರಂಥಿಗಳು, ನಮ್ಮ ಜೀವನಕ್ಕೆ ಅಗತ್ಯವಾದ ಹಾರ್ಮೋನ್ ಕಾರ್ಟಿಸೋಲ್ ಅನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸುವುದನ್ನು ತಡೆಯುತ್ತದೆ.

ನಮ್ಮ ದೇಹವನ್ನು ಒಂದು ಕಾರ್ಖಾನೆ ಎಂದು ಭಾವಿಸಿ. ಈ ಕಾರ್ಖಾನೆಯಲ್ಲಿನ ಒಂದು ಉತ್ಪನ್ನ (ಕಾರ್ಟಿಸೋಲ್) ಕಡಿಮೆಯಾದಾಗ, ಮೆದುಳಿನಲ್ಲಿರುವ ನಿಯಂತ್ರಣ ಕೇಂದ್ರ (ಪಿಟ್ಯುಟರಿ ಗ್ರಂಥಿ) ಅಸಮಾಧಾನಗೊಂಡು ಮೂತ್ರಜನಕಾಂಗದ ಗ್ರಂಥಿಗಳಿಗೆ ಹೆಚ್ಚು ಕೆಲಸ ಮಾಡಲು ಸಂಕೇತಗಳನ್ನು (ACTH) ಕಳುಹಿಸುತ್ತದೆ. ಈ ಅತಿಯಾದ ಪ್ರಚೋದನೆಯಿಂದಾಗಿ, ಕಾರ್ಟಿಸೋಲ್ ಉತ್ಪಾದನೆ ಹೆಚ್ಚಾಗದಿದ್ದರೂ, ಅದು 'ಆಂಡ್ರೋಜೆನ್‌ಗಳು' ಎಂದು ಕರೆಯಲ್ಪಡುವ ಹೆಚ್ಚಿನ ಪುರುಷ ಹಾರ್ಮೋನುಗಳನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಲು ಪ್ರಾರಂಭಿಸುತ್ತದೆ.

ಈ ಹಾರ್ಮೋನುಗಳ ಅಸಮತೋಲನವು ಅನೇಕ ಸಮಸ್ಯೆಗಳನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡಬಹುದು:

• ಹೆಣ್ಣು ಶಿಶುಗಳು: ಜನನದ ಸಮಯದಲ್ಲಿ, ಬಾಹ್ಯ ಜನನಾಂಗಗಳು ಗಂಡು ಶಿಶುವಿನಂತೆ ಕಾಣಿಸಬಹುದು.
• ಎರಡೂ ಪಕ್ಷಗಳಿಗೆ: ಬೆಳವಣಿಗೆಯ ಕುಂಠಿತ, ಆರಂಭಿಕ ಪ್ರೌಢಾವಸ್ಥೆ ಮತ್ತು ಬಂಜೆತನದಂತಹ ಸಮಸ್ಯೆಗಳು ನಂತರದ ಜೀವನದಲ್ಲಿ ಸಂಭವಿಸಬಹುದು.

ಹೆಚ್ಚುವರಿಯಾಗಿ, ಕೆಲವು CAH ರೋಗಿಗಳು ಆಲ್ಡೋಸ್ಟೆರೋನ್ ಎಂಬ ಮತ್ತೊಂದು ಪ್ರಮುಖ ಹಾರ್ಮೋನ್ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಿರಬಹುದು. ಈ ಹಾರ್ಮೋನ್ ಇಲ್ಲದೆ, CAH ತುಂಬಾ ತೀವ್ರವಾಗಬಹುದು, ಇದು ಆಘಾತ, ಕೋಮಾ ಅಥವಾ ಸಾವಿಗೆ ಕಾರಣವಾಗಬಹುದು.

70 ವರ್ಷದ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮತ್ತು ಹೊಸ ಭರವಸೆ

ದಶಕಗಳಿಂದ, CAH ಗೆ ಇರುವ ಏಕೈಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಎಂದರೆ ದೇಹದ ಕಡಿಮೆ ಮಟ್ಟದ ಕಾರ್ಟಿಸೋಲ್ ಹಾರ್ಮೋನ್ ಅನ್ನು ಹೈಡ್ರೋಕಾರ್ಟಿಸೋನ್ ನಂತಹ ಹೆಚ್ಚಿನ ಪ್ರಮಾಣದ ಸ್ಟೀರಾಯ್ಡ್‌ಗಳೊಂದಿಗೆ ಬದಲಾಯಿಸುವುದು. ಆದಾಗ್ಯೂ, ಈ ಹೆಚ್ಚಿನ ಪ್ರಮಾಣದ ಸ್ಟೀರಾಯ್ಡ್‌ಗಳನ್ನು ದೀರ್ಘಕಾಲದವರೆಗೆ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವುದರಿಂದ ಹಲವಾರು ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ಉಂಟಾಗಬಹುದು. ಇವುಗಳಲ್ಲಿ ಸಾಮಾನ್ಯವಾದವು ತೂಕ ಹೆಚ್ಚಾಗುವುದು, ಅಧಿಕ ರಕ್ತದೊತ್ತಡ, ದುರ್ಬಲ ಮೂಳೆಗಳು ಮತ್ತು ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಬೆಳವಣಿಗೆ ಕುಂಠಿತ.

ಈ ಹೊಸ ಔಷಧ (ಕ್ರಿನೆಸರ್ಫಾಂಟ್) ಹೇಗೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತದೆ?

ಇದು ಅತ್ಯಂತ ಮುಖ್ಯವಾದ ವಿಷಯ. ಹಳೆಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಿಂತ ಭಿನ್ನವಾಗಿ, ಈ ಹೊಸ ಔಷಧವು ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ವಿಭಿನ್ನ ರೀತಿಯಲ್ಲಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ.

'ಕ್ರೈನ್‌ಸರ್ಫಾಂಟ್' ಹೊರಗಿನಿಂದ ಹಾರ್ಮೋನುಗಳನ್ನು ಸೇರಿಸುವುದಿಲ್ಲ. ಬದಲಾಗಿ, ಈ ಔಷಧವು ನೇರವಾಗಿ ಮೆದುಳಿನ ನಿಯಂತ್ರಣ ಕೇಂದ್ರಕ್ಕೆ (ಪಿಟ್ಯುಟರಿ ಗ್ರಂಥಿ) ಹೋಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಮೂತ್ರಜನಕಾಂಗದ ಗ್ರಂಥಿಗಳನ್ನು ಉತ್ತೇಜಿಸುವ ಅನಗತ್ಯ ಸಿಗ್ನಲ್ (ACTH) ಬಿಡುಗಡೆಯನ್ನು ನಿರ್ಬಂಧಿಸುತ್ತದೆ .

ಸರಳವಾಗಿ ಹೇಳುವುದಾದರೆ, ಇದು ಅನಗತ್ಯ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯ 'ಸ್ವಿಚ್' ಅನ್ನು ಆಫ್ ಮಾಡಿದಂತೆ. ಇದು ದೇಹದ ಅನಗತ್ಯ 'ಆಂಡ್ರೊಜೆನ್' ಹಾರ್ಮೋನುಗಳ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸುತ್ತದೆ.

ಇದರ ದೊಡ್ಡ ಪ್ರಯೋಜನವೆಂದರೆ ಆಂಡ್ರೊಜೆನ್ ಮಟ್ಟವನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸುವುದರಿಂದ, ಹಾರ್ಮೋನುಗಳ ಸಮತೋಲನವನ್ನು ಕಾಪಾಡಿಕೊಳ್ಳಲು ಅಗತ್ಯವಿರುವ ಸ್ಟೀರಾಯ್ಡ್‌ಗಳ ಪ್ರಮಾಣವನ್ನು ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿ ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಬಹುದು . ಇದರರ್ಥ ಸ್ಟೀರಾಯ್ಡ್‌ಗಳಿಂದ ಉಂಟಾಗುವ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಸಹ ಬಹಳವಾಗಿ ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಬಹುದು.

ಈ ಔಷಧಿ ಯಾರಿಗೆ ಹೆಚ್ಚು ಸೂಕ್ತವಾಗಿದೆ?

'ಕ್ರೈನ್‌ಸರ್ಫಾಂಟ್' ಅನ್ನು ಪ್ರಸ್ತುತ 4 ವರ್ಷಕ್ಕಿಂತ ಮೇಲ್ಪಟ್ಟ CAH ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ. ಇದು ಸ್ಟೀರಾಯ್ಡ್‌ಗಳಿಗೆ ಬದಲಿಯಾಗಿಲ್ಲ, ಆದರೆ ಸ್ಟೀರಾಯ್ಡ್‌ಗಳಿಗೆ ಸೇರ್ಪಡೆಯಾಗಿದೆ .ಹೆಚ್ಚುವರಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ.

• ಮಕ್ಕಳಿಗೆ: ಮಕ್ಕಳು ಇನ್ನೂ ಬೆಳೆಯುತ್ತಿರುವುದರಿಂದ, ಹೆಚ್ಚಿನ ಪ್ರಮಾಣದ ಸ್ಟೀರಾಯ್ಡ್‌ಗಳು ಅವರ ಬೆಳವಣಿಗೆಯ ಮೇಲೆ ದೊಡ್ಡ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುತ್ತವೆ. ಆದ್ದರಿಂದ, ಸ್ಟೀರಾಯ್ಡ್‌ಗಳ ಪ್ರಮಾಣವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುವ ಈ ಔಷಧಿ ಅವರಿಗೆ ತುಂಬಾ ಉಪಯುಕ್ತವಾಗಿದೆ. ಹಾರ್ಮೋನುಗಳನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸಲು ಕಷ್ಟಕರವಾದ ಹದಿಹರೆಯದಲ್ಲಿ ಇದು ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಮುಖ್ಯವಾಗಿದೆ.
• ವಯಸ್ಕರಿಗೆ: ದೀರ್ಘಕಾಲದವರೆಗೆ ಸ್ಟೀರಾಯ್ಡ್‌ಗಳನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವುದರಿಂದ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳಿಂದ ಬಳಲುತ್ತಿರುವ ಅಥವಾ ಸ್ಥಿರವಾದ ಹಾರ್ಮೋನ್ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಕಾಯ್ದುಕೊಳ್ಳಲು ಕಷ್ಟಪಡುವ ವಯಸ್ಕರಿಗೆ ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಪರಿಹಾರವನ್ನು ನೀಡುತ್ತದೆ.

ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ಮತ್ತು ಸುರಕ್ಷತೆಯ ಬಗ್ಗೆ ತಿಳಿಯಿರಿ

ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಲ್ಲಿ, ಈ ಔಷಧದಿಂದ ಕೆಲವೇ ಸಣ್ಣ, ತಾತ್ಕಾಲಿಕ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ವರದಿಯಾಗಿವೆ.

• ವಯಸ್ಕರಿಗೆ: ಆಯಾಸ, ತಲೆನೋವು, ತಲೆತಿರುಗುವಿಕೆ, ಕೀಲು ನೋವು.
• ಮಕ್ಕಳಿಗೆ: ತಲೆನೋವು, ಹೊಟ್ಟೆ ನೋವು, ಆಯಾಸ, ಮೂಗು ಕಟ್ಟಿಕೊಳ್ಳುವುದು.

ಮುಖ್ಯವಾಗಿ, ಈ ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳಲ್ಲಿ ಹೆಚ್ಚಿನವು ಸೌಮ್ಯವಾಗಿದ್ದವು ಮತ್ತು ಔಷಧಿ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವುದನ್ನು ನಿಲ್ಲಿಸಬೇಕಾದ ರೋಗಿಗಳ ಸಂಖ್ಯೆ ತುಂಬಾ ಕಡಿಮೆಯಾಗಿತ್ತು.

ವಿಶೇಷ ಎಚ್ಚರಿಕೆ: ಅಡ್ರಿನಲ್ ಬಿಕ್ಕಟ್ಟಿನ ಬಗ್ಗೆ ಎಚ್ಚರದಿಂದಿರಿ!

ಈ ಔಷಧಿಯನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವಾಗ, 'ಮೂತ್ರಜನಕಾಂಗದ ಬಿಕ್ಕಟ್ಟು' ಎಂಬ ಗಂಭೀರ ಸ್ಥಿತಿಯ ಬಗ್ಗೆ ತಿಳಿದಿರುವುದು ಬಹಳ ಮುಖ್ಯ . ಸರಳವಾಗಿ ಹೇಳುವುದಾದರೆ, ಹೆಚ್ಚಿನ ಒತ್ತಡದ ಸಮಯದಲ್ಲಿ (ಉದಾ., ತೀವ್ರ ಸೋಂಕು, ಶಸ್ತ್ರಚಿಕಿತ್ಸೆ, ಅಪಘಾತ) ದೇಹವು ಅಗತ್ಯ ಪ್ರಮಾಣದ 'ಕಾರ್ಟಿಸೋಲ್' ಅನ್ನು ಸ್ವೀಕರಿಸದಿದ್ದರೆ ಈ ಸ್ಥಿತಿ ಉಂಟಾಗಬಹುದು.

ಈ ಔಷಧಿ ನನಗೆ/ನನ್ನ ಮಗುವಿಗೆ ಸರಿಯಾಗಿದೆಯೇ ಎಂದು ನನಗೆ ಹೇಗೆ ತಿಳಿಯುವುದು?

ಈ ನಿರ್ಧಾರವನ್ನು ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರೊಂದಿಗೆ, ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಅಂತಃಸ್ರಾವಶಾಸ್ತ್ರಜ್ಞರೊಂದಿಗೆ ಸಮಾಲೋಚಿಸಿ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳಬೇಕು. ಈ ಔಷಧಿಯು ನಿಮಗೆ ಸೂಕ್ತವಾಗಿದೆಯೇ ಎಂದು ನಿರ್ಧರಿಸಲು ನಿಮ್ಮ ವೈದ್ಯರು ನಿಮ್ಮ ರಕ್ತ ಪರೀಕ್ಷೆಯ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು, ಬೆಳವಣಿಗೆಯ ದರ, ತೂಕ, ರಕ್ತದೊತ್ತಡ ಮತ್ತು ಪ್ರಸ್ತುತ ಹಾರ್ಮೋನ್ ಮಟ್ಟಗಳು ಸೇರಿದಂತೆ ಹಲವು ಅಂಶಗಳನ್ನು ಪರಿಗಣಿಸುತ್ತಾರೆ.

ಇದು CAH ಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಅಲ್ಲ, ಆದರೆ ರೋಗಿಗಳ ಜೀವನದ ಗುಣಮಟ್ಟವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಲು, ಸ್ಟೀರಾಯ್ಡ್ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು ಮತ್ತು ಹಾರ್ಮೋನ್ ನಿರ್ವಹಣೆಯನ್ನು ಸುಲಭಗೊಳಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಎಂಬ ಉತ್ತಮ ಭರವಸೆ ಇದೆ.