Hutt Dir Symptomer wéi stänneg Middegkeet, Otemnout beim Spazéiere goen oder donkelbraune Urin moies? Heiansdo kënnen dëst Symptomer vun enger rarer Bluterkrankung sinn, déi paroxysmal nocturnal Hämoglobinurie genannt gëtt, oder PNH, wéi mir Dokteren et nennen. Hutt keng Angscht, wann Dir dësen Numm héiert. Och wann et e bësse komplizéiert ass, loosst eis einfach an detailléiert iwwer dës Krankheet an eng nei Behandlung dofir schwätzen, déi Fabhalta genannt gëtt.
Wat genau ass PNH?
Einfach ausgedréckt, ass PNH eng ganz rar Bluterkrankung, déi duerch en geneteschen Defekt verursaacht gëtt. Eis rout Bluttzellen (Erythrozyten) hunn eng schützende Proteinschicht ronderëm sech. Bei PNH gëtt dës Schutzschicht awer net geformt.
Stellt Iech eis rout Bluttzellen vir wéi Zaldoten ouni Rüstung. Ouni dëse Schutz gëtt eist Kierpereegent Immunsystem duercherneen a fänkt un, dës gesond rout Bluttzellen unzegräifen an ze zerstéieren, well et mengt, si wieren Feinde. Dësen virzäitegen Ofbau vu roude Bluttzellen ass dat, wat mir medizinesch Hämolyse nennen. Dës Zerstéierung kann souwuel an de Bluttgefässer (intravaskulär) wéi och ausserhalb vun de Bluttgefässer (extravaskulär) optrieden.
Wann rout Bluttzellen op dës Manéier zerstéiert ginn, kënnen déi Haaptsymptomer Anämie a Bluttgerinnsel sinn. Dës Bluttgerinnsel kënne heiansdo liewensgeféierlech sinn. Eng Persoun mat PNH kann vill vun dëse Symptomer hunn, oder si kann nëmmen e puer hunn.
| Allgemeng Symptomer vun der PNH-Krankheet | |
|---|---|
| Konstant Middegkeet oder Schwächt | Schwieregkeeten beim Atmen |
| Kappwéi | Onregelméissegen oder schnelle Häerzschlag |
| Bauchschmerzen | Liicht verletzt Haut |
| Donkelfaarweg (brong) Urin, besonnesch nuets oder moies | Rötung, Péng a Schwellung an engem spezifesche Beräich vun der Haut (kann en Zeeche vun engem Bluttgerinnsel sinn) |
D'Behandlung fir PNH ëmfaasst Blutttransfusiounen, Folsäure- oder Eisentabletten géint Anämie, Antikoagulantien a Medikamenter, déi rout Bluttzellen virun Attacke vum Immunsystem schützen. D'Behandlung, déi Dir kritt, hänkt dovun of, wéi vill Symptomer Dir hutt a wéi schwéier se sinn.
Wéi funktionéiert d'Medizin Fabhalta?
Medikamenter wéi Eculizumab (Soliris) oder Ravulizumab (Ultomiris), déi normalerweis als Injektiounen fir PNH ginn, funktionéieren andeems se en Deel vun eisem Immunsystem blockéieren, deen de Komplementsystem genannt gëtt, deen C5 genannt gëtt. Wärend dës d'intravaskulär Hämolyse stoppen, kënnen e puer Leit weider Anämie wéinst der extravaskulärer Hämolyse hunn.
Hei gëtt dat éischt mëndlecht Medikament mam Numm Fabhalta wichteg.
Stellt Iech eist Immunsystem vir wéi eng Arméi, déi eist Land verdeedegt. Bei PNH gi Deeler vun dëser Arméi duercherneen an attackéieren eis eege gesond rout Bluttzellen. Fabhalta blockéiert e Protein mam Numm Faktor B , dat dës Duercherneen verursaacht. Dëst verhënnert, datt den Immunsystem déi rout Bluttzellen attackéiert. Dëst erhéicht d'Zuel vun de gesonde roude Bluttzellen, reduzéiert d'Symptomer a reduzéiert de Besoin fir Blutttransfusiounen.
Wéi soll ech dëst Medikament benotzen?
Fabhalta ass eng Kapsel, déi zweemol am Dag ganz geschléckt gëtt, mat oder ouni Iessen. D'Kapsel däerf net gebrach, zerquetscht oder gekaut ginn. Wann Dir eng Dosis vergiesst, huelt se soubal Dir Iech drun erënnert an huelt dann déi reschtlech Dosen wéi gewinnt. Wann Dir schonn en anert PNH-Medikament hëlt (wéi z.B. Eculizumab oder Ravulizumab), wäert Ären Dokter Iech erklären, wéi Dir op Fabhalta wiesselt.
Ganz wichteg: Et ass essentiell, datt Dir all Är néideg Impfungen op d'mannst zwou Wochen ier Dir mat dëser Behandlung ufänkt kritt hutt. Dëst beinhalt de Pneumokokken-Impfstoff an de Meningitis-Impfstoff. Wann Dir Är Impfungen net kritt a mat Fabhalta net ufänke kënnt, gëtt Ären Dokter Iech d'Impfungen an Dir kritt gläichzäiteg eng Antibiotikekur.
Och wann Är Symptomer sech verbesseren, sollt Dir d'Fabhalta net ouni medizinesche Rot ophalen . Wann Dir dat maacht, kënnen Är rout Bluttzellen erëm méi séier ofbauen.
Wéi goufen d'Effekter vun dësem Medikament ënnersicht?
Et goufen zwou Haaptstudien duerchgefouert fir d'Effizienz a Sécherheet vu Fabhalta ze bestätegen. Béid Studien hunn Patienten mat PNH an der doduerch entstanener Anämie abegraff.
1. APPLY-PNH-Studie: Dës Studie huet Leit betrëfft, déi Anämie haten, obwuel si op d'mannst 6 Méint aner PNH-Medikamenter (Eculizumab oder Ravulizumab) geholl hunn. Si goufen an zwou Gruppen opgedeelt, eng Grupp krut Fabhalta, an déi aner Grupp huet weider déi al Medikamenter geholl.
2. APPOINT-PNH Studie: Dës Studie huet Patienten involvéiert, déi virdru keng aner komplementär Medikamenter fir PNH kritt haten. Si kruten all Fabhalta.
D'Resultater vun dëse Studien, no 24 Wochen, si ganz encouragéierend.
| Empfang vun der Leeschtung | Resultat |
|---|---|
| Erhéichten Hämoglobinniveau | Méi wéi 82% vun de Patienten, déi Fabhalta geholl hunn, haten eng Erhéijung vum Hämoglobin ëm 2 g/dL, am Verglach zu kengem vun deenen, déi déi aner Medikamenter geholl hunn. |
| Blutttransfusiounen vermeiden | 95% vun de Patienten, déi Fabhalta geholl hunn, hunn während dem Studienzäitraum keng extern Blutttransfusioune gebraucht, am Verglach zu nëmmen 50% vun deenen, déi déi aner Medikamenter geholl hunn. |
Denkt drun, trotz de Resultater vun dëse Studien, kënnen Är Resultater vu Persoun zu Persoun variéieren. Et ass am beschten, d'Virdeeler a Risiken vum Medikament mat Ärem Dokter ze diskutéieren, ier Dir eng Entscheedung trefft.
Wéi weess een, ob d'Medizin funktionéiert?
Wann d'Fabhalta-Behandlung erfollegräich ass, fänken Är rout Bluttzellen- an Hämoglobinniveauen un ze klammen. Dir kënnt Saache wéi:
- Erhéicht Energie a manner Middegkeet
- Verréngert donkel Faarf vum Urin
- Erhéichten Appetit a manner Bauchschmerzen
- Reduktioun vum Besoin fir extern Blutttransfusiounen
- Alldeeglech Aufgaben einfach ausféiere kënnen
Well d'Resultater vun der Behandlung vu Persoun zu Persoun variéieren, sollt Dir Är Symptomer opschreiwen a mat Ärem Dokter schwätzen, all Kéier wann Dir hien konsultéiert.
Niewewierkungen a wéi een se behandelt?
Wéi all aner Medikamenter kann och Fabhalta Niewewierkungen hunn. Déi heefegst sinn Kappwéi, Duerchfall, Iwwelzegkeet, Bauchschmerzen an Hautausschlag. Symptomer vun enger Erkältung an aner bakteriell oder viral Infektiounen kënnen och optrieden.
Schwéier Infektiounen, déi Opmierksamkeet brauchen!
Well dëst Medikament en Deel vum Immunsystem ënnerdréckt, besteet e Risiko vu schwéieren Infektiounen duerch verschidden Aarte vu Bakterien. Besonnesch *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* an *Haemophilus influenzae Typ B*. Dës Infektioune kënne liewensgeféierlech sinn, wa se net direkt erkannt a behandelt ginn.
Déi bescht Method fir eng Infektioun ze vermeiden ass all recommandéiert Impfungen ze kréien , Är Hänn grëndlech ze wäschen a sech vu kranke Leit ewech ze halen. Wann Dir ee vun de folgende Symptomer bemierkt, sot et direkt Ärem Dokter oder gitt an d'Noutruffzentral vum nächste Spidol.
| Warnzeechen vun enger eescht Infektioun | |
|---|---|
| Féiwer mat oder ouni Schleim, Broschtwéi an Houscht, séieren Häerzschlag | Symptomer wéi Kierperwéi a Féiwer |
| Klamm Haut | Schwéier Kappwéi mat Féiwer, Iwwelzegkeet an Erbrechung, oder Hals-/Récksteifheet |
| Duercherneen | Verännerungen am Visus |
Wann Dir Iech Suergen iwwer Niewewierkungen maacht, schwätzt direkt mat Ärem Dokter. Wann Dir eng Vergëftung duerch e Medikament verdächtegt, kënnt Dir den National Poisons Information Centre am Colombo National Hospital uruffen.
Wat fir Bluttester sinn während der Behandlung noutwendeg?
Ären Dokter wäert e puer Bluttester maachen, fir Är Gesondheet an Är Reaktioun op d'Medikamenter ze iwwerwaachen.
- Rout Bluttzellen (RBC) an Hämoglobinniveauen:Dës gi reegelméisseg an der PNH iwwerpréift. Dëst hëlleft ze gesinn, wéi Dir op d'Behandlung reagéiert an ze bestëmmen, ob Dir eng Blutttransfusioun braucht.
- Bluttfettspiegel: Fabhalta kann Äre Cholesterin- an Triglyceridspiegel erhéijen. Dofir wäert Ären Dokter e Lipidprofiltest no Nuchternzäit virun an während der Behandlung empfeelen.
Kënnen et Problemer mat anere Medikamenter ginn?
Jo, verschidde Medikamenter kënne mat Fabhalta interagéieren. Verschidde Medikamenter, wéi Rifampicin, kënnen d'Effektivitéit vu Fabhalta reduzéieren. Et ass net recommandéiert, Fabhalta zesumme mat verschiddene Medikamenter, wéi Gemfibrozil, ze huelen.
Dofir ass et extrem wichteg , Ären Dokter iwwer all Medikamenter ze informéieren, déi Dir hëlt - dorënner Rezeptpflichteg Medikamenter, rezeptfräi Medikamenter, Vitaminnen, traditionell Medikamenter a souguer Nahrungsergänzungsmittel.
Botschaft fir doheem
- PNH ass eng rar Krankheet, bei där den eegenen Immunsystem rout Bluttzellen zerstéiert, well hinnen d'Proteinschicht feelt, déi se schützt.
- Fabhalta ass en neit mëndlecht Medikament fir PNH, dat funktionéiert andeems et eng Feelfunktioun vum Immunsystem stoppt a rout Bluttzellen schützt.
- Ier Dir mat dëser Medikamententherapie ufänkt, ass et obligatoresch, géint Krankheeten wéi Meningitis a Longenentzündung geimpft ze sinn.
- Wann Dir während der Behandlung Zeeche vun enger eescht Infektioun entwéckelt, wéi Féiwer, staark Kappwéi oder Duercherneen, sicht direkt medizinesche Rot.
- Och wann Är Symptomer sech verbesseren, sollt Dir ni ophalen, d'Medikamenter ouni den Rot vun Ärem Dokter ze huelen.
💬 Comments (0)
Keng Kommentare goufen nach gepost. Füügt Äre Kommentar hei fir d'éischte Kéier.
Füügt Äre Kommentar