Elikya ya sika mpo na Duchenne Muscular Dystrophie (DMD): Toyeba nkisi Duvyzat?

Nasosoli ndenge esengeli kozala kilo mpe kobangisa ntango monganga na yo ayebisi yo ete mwana na yo azali na dystrophie musculaire Duchenne (DMD). Oyo ezali maladi oyo euti na ba gènes oyo ezwamaka mingimingi na bana mibali mpe mokemoke elɛmbisaka misisa na bango. Mbala mingi bilembo bimonanaka na bomwana ya mike. Nkisi ya mobimba mpo na DMD ezali naino te. Kasi komitungisa te. Siansi ya monganga ezali kokende liboso mokolo na mokolo. Na bokoli wana, elikya ya sika ezali nkisi oyo ya sika oyo babengi Duvyzat. Tólobela yango na pɛtɛɛ nyonso.

Duvyzat ezali nini? Esalaka ndenge nini?

Na mokuse, misisa na biso esengeli kobatelama ntango nyonso mpo ezala makasi. Kanisá ete misisa ya nzoto na biso ezali lokola efelo ya babriki. Mpo efelo yango ezala makasi mpe ekangama esika moko, esengeli kozala na couche ya malamu ya mortier. Ndenge moko mpe, mpo baselile ya misisa na biso ezala makasi, proteini moko ya sipesiale oyo babengaka dystrophine , oyo ezali lokola mortier, ezali na ntina mingi.

Dystrophie musculaire duchenne (DMD) ezali bokono ya ba gènes oyo esalemaka tango nzoto ebimisaka proteine ​​ya dystrophine ekoki te, ebimisaka yango ekoki te, to ebimisaka yango ekoki te. Tango ‘colle’ oyo ebunga, mur ya muscle ekomaka faible, epanzani mpe ekoki kobongisama te. Yango wana misisa elɛmbaka na boumeli ya ntango.

Longola mokakatano yango, bana oyo bazali na DMD bazali na ba enzymes oyo esalaka mingi oyo babengaka ba histone désacétylases (HDAC) . Yango esalaka ete misisa evimbaka ntango molai . Yango ekitisaka lisusu kobongisama ya misisa, mpe mafuta mpe misisa ezwamaka na esika ya misisa.

Kino sikoyo, minganga basalelaka stéroïdes, lisalisi ya nzoto, mpe biloko oyo esalisaka nzoto lokola bakiti ya bibɔsɔnɔ mpo na kosalisa DMD. Kasi Duvyzat ezali nkisi ya liboso oyo ezali na stéroïde te. Esalaka na ko contrôler enzyme HDAC oyo ezali kosala mingi. Yango ekitisaka kovimba na misisa mpe epesaka nzela ete epanzana. Yango elingi koloba ete mbangu oyo misisa elɛmbaka ekiti.

Ndenge nini nasengeli kosalela nkisi oyo?

Duvyzat ezali kisi ya mayi oyo omelaka na monoko. Esengeli komɛla yango mbala mibale na mokolo, na ntɔngɔ mpe na butu, elongo na bilei .

• Ezali na ntina mingi komela nkisi yango na ngonga moko mikolo nyonso .
• Liboso ya kosalela molangi ya nkisi, osengeli koningisa yango malamu na boumeli ya ata segɔnde 30 .
• Meká nkisi yango, na lisalisi ya seringue ya sipesiale oyo eyaka elongo na yango.
• Likambo ya ntina mingi: Kosangisa nkisi oyo na mai to na mai mosusu te.

Monganga na yo akoki kopesa yo nkisi oyo ye moko, to akoki kopesa yango elongo na ba stéroïdes. Ekozwa ekateli na kotalela ezalela ya mwana.

Ndenge nini bayekolaki bizaleli ya nkisi yango?

Na boyekoli monene oyo esalemaki mpo na kotalela soki nkisi yango ezali malamu mpe soki ezali na likama te, bakabolaki bana mibali oyo bazalaki na DMD na bituluku mibale.

1. Etuluku ya liboso: Bapesaki bango nkisi Duvyzat.

2. Groupe 2 : Bapesaki bango eloko oyo ezalaki lokola kisi, kasi ezalaki na ingrédient actif te na kati. Na nkisi, tobengi yango ‘placebo’ .

Yango esalemaka mpo na komeka bopusi ya solosolo ya nkisi yango, ndenge oyo ekeseni na kozala kaka wana. Bato nyonso oyo basanganaki na boyekoli yango bazalaki bana mibali. Mwayene ya mbula na bango ezalaki ya mbula 9.

Nsima ya kopesa bankisi yango na boumeli ya pɔsɔ 72, bamekaki mbongwana oyo esalemaki na makoki ya bana. Basalelaki baekzamɛ mosusu mingi mpo na yango.

• North Star Ambulatory Assessment (NSAA) score: Lolenge ya komeka makoki ya moto oyo azali na DMD mpo na kosala misala ya mokolo na mokolo.
• Momekano ya kotambola na makolo ya miniti motoba: Emonaka ntaka boni okoki kotambola na miniti 6.
• Ba tests ya IRM: Emekaka mbongwana ya mafuta oyo ekɔtaka na misisa ya esika ya loketo.

Boyekoli yango ebimisaki matomba nini?

Ba résultats ezali mpenza kolendisa. DMD ezali maladi oyo bilembo ekómaka makasi na boumeli ya ntango. Oyo ezalaki polele na boyekoli oyo ezalaki ete mbangu ya kobeba na bana oyo bamɛlaki Duvyzat ezalaki malɛmbɛ mingi koleka bana oyo bamɛlaki nkisi yango te (placebo) .

• Bokasi mpe kotambola: Ntango oyo esengelaki mpo na komata na eskalye minei ekómaki kaka na segɔnde 1,25 nsima ya pɔsɔ 72 epai ya bana oyo bamɛlaki Duvyzat. Kasi ezwaki soki 3 secondes molai koleka na bana oyo bamɛlaki nkisi yango te. Yango elingi koloba ete Duvyzat akitisaki bokiti ya makoki na bango ya komata na eskalye na pene na 40%.
• Ba scores ya NSAA: Na suka ya études, bokiti ya ba scores ya NSAA ezalaki significativement moke na bana oyo bamelaki Duvyzat koleka ba oyo bamelaki kisi te. Yango emonisi mpe ete mbangu ya bokiti ya makasi ya misisa ekitisama.

Ba résultats oyo ekoki kokesana mpo na mwana na yo, yango wana osengeli kolobela matomba mpe makama ya nkisi oyo na monganga na yo liboso ya kozwa mokano.

Ba effets secondaires mpe ndenge nini ko gérer yango?

Lokola nkisi nyonso, Duvyzat ekoki kozala na ba effets secondaires. Ezali na ntina koyeba likambo yango.

Yango ezali kaka bilembo ya maladi yango te. Soki ozali komona bilembo mosusu oyo ezangi momeseno, solola na monganga na yo mpo na yango.

Mikakatano ekoki kozala na bankisi mosusu?

Ee, Duvyzat akoki kosala na mwa bankisi mosusu. Yango wana, ezali na ntina oyebisa monganga na yo bankisi nyonso oyo mwana na yo azali komɛla, bakisa mpe bankisi oyo monganga akomeli yo, bankisi oyo batɛkaka na monganga te (OTC), vitamini mpe biloko ya matiti.

Mingimingi, yebisá monganga na yo soki ozali komɛla bankisi oyo elandi:

• Nkisi mosusu oyo ekitisaka cholestérol (e.g. atorvastatin, simvastatin) .
• Ba kisi ya diabète lokola metformine
• Ba kisi oyo ezo affecter rythme ya motema (e.g. amiodarone) .
• Ba antibiotiques mosusu (e.g. azithromycine, ciprofloxacine) .
• Nkisi mosusu mpo na maladi ya motó
• Nkisi mosusu mpo na allergie

Liste oyo ezali mobimba te, yango wana ezali malamu oyebisa monganga na yo makambo nyonso oyo mwana na yo azali komɛla.