Ar jaučiate tokius simptomus kaip nuolatinis nuovargis, dusulys einant ar tamsiai rudas šlapimas ryte? Kartais tai gali būti reto kraujo sutrikimo, vadinamo paroksizmine naktine hemoglobinurija, arba PNH, kaip mes, gydytojai, vadiname, simptomai. Neišsigąskite išgirdę šį pavadinimą. Nors jis šiek tiek sudėtingas, pakalbėkime apie šią ligą ir naują jos gydymo būdą, vadinamą Fabhalta, paprastai ir išsamiai.
Kas tiksliai yra PNH?
Paprastai tariant, PNH yra labai retas kraujo sutrikimas, kurį sukelia genetinis defektas. Mūsų raudonieji kraujo kūneliai (RBC) yra padengti apsauginiu baltymų apvalkalu. Tačiau sergant PNH ši apsauginė danga nesusidaro.
Įsivaizduokite, kad mūsų raudonieji kraujo kūneliai yra kareiviai be šarvų. Be šios apsaugos mūsų organizmo imuninė sistema sutriksta ir pradeda pulti bei naikinti šiuos sveikus raudonuosius kraujo kūnelius, manydama, kad jie yra priešai. Šis priešlaikinis raudonųjų kraujo kūnelių irimas medicinoje vadinamas hemolize . Šis irimas gali vykti tiek kraujagyslių viduje (intravaskuliariai), tiek už kraujagyslių ribų (ekstravaskuliariai).
Kai tokiu būdu sunaikinami raudonieji kraujo kūneliai, pagrindiniai simptomai gali būti anemija ir kraujo krešuliai. Šie kraujo krešuliai kartais gali būti pavojingi gyvybei. Sergantis PNH asmuo gali patirti daugelį šių simptomų arba tik kelis.
| Dažni PNH ligos simptomai | |
|---|---|
| Nuolatinis nuovargis ar silpnumas | Kvėpavimo sutrikimas |
| Galvos skausmas | Nereguliarus arba dažnas širdies plakimas |
| Skrandžio skausmas | Lengvai sumušama oda |
| Tamsios spalvos (rudos) šlapimas, ypač naktį arba ryte | Paraudimas, skausmas ir patinimas tam tikroje odos vietoje (gali būti kraujo krešulio požymis) |
PNH gydymas apima kraujo perpylimus, folio rūgšties arba geležies tabletes nuo anemijos, antikoaguliantus ir vaistus, kurie apsaugo raudonuosius kraujo kūnelius nuo imuninės sistemos atakų. Jums skirtas gydymas priklausys nuo to, kiek simptomų jaučiate ir kokie jie sunkumi.
Kaip veikia vaistas Fabhalta?
Tokie vaistai kaip ekulizumabas (Soliris) arba ravulizumabas (Ultomiris), kurie paprastai skiriami injekcijomis PNH gydymui, blokuoja mūsų imuninės sistemos dalį, vadinamą komplemento sistema, vadinama C5. Nors šie vaistai sustabdo intravaskulinę hemolizę, kai kuriems žmonėms dėl ekstravaskulinės hemolizės gali toliau pasireikšti anemija.
Čia svarbus tampa pirmasis geriamasis vaistas, vadinamas Fabhalta .
Įsivaizduokite mūsų imuninę sistemą kaip armiją, ginančią mūsų šalį. Sergant PNH, kai kurios šios armijos dalys sutrinka ir puola mūsų pačių sveikus raudonuosius kraujo kūnelius. Fabhalta blokuoja baltymą, vadinamą B faktoriumi , kuris sukelia šią sumaištį. Tai neleidžia imuninei sistemai atakuoti raudonųjų kraujo kūnelių. Tai padidina sveikų raudonųjų kraujo kūnelių skaičių, sumažina simptomus ir kraujo perpylimų poreikį.
Kaip turėčiau vartoti šį vaistą?
Fabhalta yra kapsulė, kurią reikia nuryti visą du kartus per dieną, valgant arba nevalgius. Kapsulės negalima laužyti, traiškyti ar kramtyti. Praleidus dozę, išgerkite ją, kai tik prisiminsite, o likusias dozes vartokite įprastai. Jei jau vartojate kitą PNH vaistą (pvz., ekulizumabą ar ravulizumabą), gydytojas paaiškins, kaip teisingai pereiti prie Fabhalta.
Labai svarbu: būtina, kad būtumėte gavę visus reikiamus skiepus likus bent dviem savaitėms iki šio gydymo pradžios. Tai apima pneumokokinę vakciną ir meningito vakciną. Jei negalite gauti skiepų ir pradėti vartoti Fabhalta, gydytojas jums suleis vakcinas ir tuo pačiu metu pradės antibiotikų kursą.
Net jei simptomai pagerėja, nenutraukite Fabhalta vartojimo nepasitarę su gydytoju . Jei tai padarysite, Jūsų raudonieji kraujo kūneliai vėl gali pradėti greičiau irti.
Kaip buvo tirtas šio vaisto poveikis?
Fabhalta veiksmingumui ir saugumui patvirtinti buvo atlikti du pagrindiniai tyrimai. Abiejuose dalyvavo pacientai, sergantys PNH ir kentėję nuo šios ligos anemija.
1. APPLY-PNH tyrimas: Šiame tyrime dalyvavo žmonės, kuriems buvo diagnozuota anemija, nepaisant to, kad jie mažiausiai 6 mėnesius vartojo kitus PNH vaistus (ekulizumabą arba ravulizumabą). Jie buvo suskirstyti į dvi grupes: vienai grupei buvo skirtas Fabhalta, o kita grupė toliau vartojo senąjį vaistą.
2. APOINT-PNH tyrimas: Šiame tyrime dalyvavo pacientai, kurie anksčiau nebuvo gavę jokių kitų papildomų vaistų nuo PNH. Jiems visiems buvo skirtas Fabhalta.
Šių tyrimų rezultatai po 24 savaičių yra labai daug žadantys.
| Gauta nauda | Rezultatas |
|---|---|
| Padidėjęs hemoglobino kiekis | Daugiau nei 82 % pacientų, vartojusių Fabhalta, hemoglobino kiekis padidėjo 2 g/dl, palyginti su nė vienu iš tų, kurie vartojo kitus vaistus. |
| Venkite kraujo perpylimų | 95 % pacientų, vartojusių Fabhalta, tyrimo laikotarpiu nereikėjo išorinių kraujo perpylimų, palyginti su tik 50 % tų, kurie vartojo kitus vaistus. |
Atminkite, kad nepaisant šių tyrimų rezultatų, jūsų rezultatai gali skirtis priklausomai nuo žmogaus. Prieš priimdami sprendimą, geriausia aptarti vaisto naudą ir riziką su gydytoju.
Kaip žinoti, ar vaistas veikia?
Jei gydymas Fabhalta bus sėkmingas, Jūsų raudonųjų kraujo kūnelių ir hemoglobino kiekis pradės didėti. Jums gali pasireikšti tokie simptomai:
- Padidėjusi energija ir sumažėjęs nuovargis
- Sumažėjusi tamsi šlapimo spalva
- Padidėjęs apetitas ir sumažėjęs skrandžio skausmas
- Sumažinti išorinių kraujo perpylimų poreikį
- Gebėjimas lengvai atlikti kasdienes užduotis
Kadangi gydymo rezultatai kiekvienam žmogui skiriasi, užsirašykite savo simptomus ir aptarkite juos su gydytoju kiekvieną kartą, kai jį aplankysite.
Šalutinis poveikis ir kaip jį valdyti?
Kaip ir bet kuris vaistas, Fabhalta gali sukelti šalutinį poveikį. Dažniausiai pasireiškia galvos skausmas, viduriavimas, pykinimas, skrandžio skausmas ir odos bėrimas. Taip pat gali pasireikšti peršalimo ir kitų bakterinių ar virusinių infekcijų simptomai.
Rimtos infekcijos, į kurias reikia atkreipti dėmesį!
Kadangi šis vaistas slopina dalį imuninės sistemos, yra sunkių infekcijų, kurias sukelia tam tikros rūšies bakterijos, rizika. Ypač *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* ir *Haemophilus influenzae B tipo*. Šios infekcijos gali būti pavojingos gyvybei, jei jos nebus laiku diagnozuotos ir gydomos.
Geriausias būdas išvengti infekcijos – pasiskiepyti visais rekomenduojamais skiepais , gerai nusiplauti rankas ir vengti sergančių žmonių. Jei pasireiškė kuris nors iš šių simptomų, nedelsdami kreipkitės į gydytoją arba vykite į artimiausios ligoninės skubios pagalbos skyrių.
| Įspėjamieji rimtos infekcijos požymiai | |
|---|---|
| Karščiavimas su skrepliais arba be jų, krūtinės skausmas ir kosulys, padažnėjęs širdies plakimas. | Simptomai, tokie kaip kūno skausmai ir karščiavimas |
| Lipni oda | Stiprus galvos skausmas su karščiavimu, pykinimu ir vėmimu arba kaklo / nugaros sustingimu |
| Sumišimas | Regėjimo pokyčiai |
Jei nerimaujate dėl bet kokio šalutinio poveikio, nedelsdami kreipkitės į gydytoją. Jei įtariate apsinuodijimą vaistais, galite paskambinti į Nacionalinį apsinuodijimų informacijos centrą Kolombo nacionalinėje ligoninėje .
Kokius kraujo tyrimus reikia atlikti gydymo metu?
Jūsų gydytojas atliks kelis kraujo tyrimus, kad stebėtų jūsų sveikatą ir reakciją į vaistus.
- Eritrocitų ir hemoglobino kiekis kraujyje:Šie rodikliai reguliariai tikrinami sergant PNH. Tai padeda įvertinti, kaip reaguojate į gydymą, ir nustatyti, ar jums reikia kraujo perpylimo.
- Kraujo riebalų kiekis: Fabhalta gali padidinti cholesterolio ir trigliceridų kiekį. Todėl gydytojas rekomenduos atlikti lipidų profilio tyrimą nevalgius prieš gydymą ir jo metu.
Ar gali kilti problemų vartojant kitus vaistus?
Taip, kai kurie vaistai gali sąveikauti su Fabhalta. Kai kurie vaistai, pavyzdžiui, rifampinas, gali sumažinti Fabhalta veiksmingumą. Fabhalta vartoti kartu su kai kuriais vaistais, pavyzdžiui, gemfibroziliu, nerekomenduojama.
Todėl labai svarbu informuoti gydytoją apie visus vaistus, kuriuos vartojate – receptinius, nereceptinius, vitaminus, tradicinės medicinos vaistus ir net maisto papildus.
Žinutė namo
- PNH yra reta būklė, kai organizmo imuninė sistema sunaikina raudonuosius kraujo kūnelius, nes jiems trūksta juos apsaugančio baltymų sluoksnio.
- Fabhalta yra naujas geriamasis vaistas nuo PNH, kuris veikia sustabdydamas imuninės sistemos sutrikimus ir apsaugodamas raudonuosius kraujo kūnelius.
- Prieš pradedant gydymą šiuo vaistu, privaloma pasiskiepyti nuo tokių ligų kaip meningitas ir pneumonija.
- Jei gydymo metu atsiranda sunkios infekcijos požymių, tokių kaip karščiavimas, stiprus galvos skausmas ar sumišimas, nedelsdami kreipkitės į gydytoją.
- Net jei simptomai pagerėja, niekada nenustokite vartoti vaistų nepasitarę su gydytoju.
💬 Comments (0)
Komentarų dar nepaskelbta. Pirmą kartą pridėkite savo komentarą čia.
Pridėkite savo komentarą