Jei jūs arba kas nors iš jūsų šeimos narių sergate įgimta antinksčių hiperplazija (ĮAH), tai jums bus labai svarbi žinia. Po 70 metų patvirtintas naujas, specialiai šiai ligai skirtas gydymas. Tai išties didelė viltis žmonėms, gyvenantiems su ĮAH. Taigi, pažvelkime, kas yra šis naujas vaistas, kaip jis veikia ir kokia jo nauda.
Pirmiausia, supraskime, kas yra CAH?
Paprastai tariant, CAH yra genetinė liga, pažeidžianti mūsų antinksčius. Šios liaukos yra virš inkstų. Jos gamina kelis hormonus, kurie yra būtini mūsų organizmui.
Įsivaizduokite antinksčius kaip gamyklą. Pagrindinis šios gamyklos produktas yra hormonas, vadinamas kortizoliu. Tai labai svarbus hormonas, padedantis mūsų organizmui susidoroti su stresu, ligomis ir pavojumi.
Kai sveiko žmogaus organizme kortizolio kiekis sumažėja, smegenys (kaip ir gamyklos vadovas) siunčia antinksčiams signalą (įsakymą), vadinamą AKTH, kad „gamintų kortizolį“. Tačiau žmogui, sergančiam CAH, antinksčiams trūksta pagrindinio fermento arba „darbininko“, reikalingo kortizoliui gaminti. Taigi, nesvarbu, kiek AKTH smegenys siunčia, gamykla negali pagaminti kortizolio.
Tai kelia du klausimus:
1. Kūnas negamina reikiamo kortizolio kiekio .
2. Kadangi AKTH signalai iš smegenų toliau sklinda, antinksčių gaminamas kito tipo hormonas , vadinamas androgenais, gaminamas per daug .
Šie androgenai (pvz., testosteronas) yra vyriški hormonai. Tiek vyrams, tiek moterims jų reikia, tačiau sergant CAH jų kiekis tampa per didelis. Tai gali sukelti ankstyvą brendimą, nevaisingumą ir kitas vaiko vystymosi problemas .
Dešimtmečius pagrindinis šios ligos gydymo būdas buvo steroidų (gliukokortikoidų), kurie išoriškai veikia kaip kortizolis, vartojimas. Tai ne tik pakeičia organizmui trūkstamą kortizolį, bet ir kontroliuoja AKTH signalą iš smegenų, sumažindama androgenų gamybą. Tačiau problema ta, kad dėl to reikia ilgą laiką vartoti didesnes steroidų dozes nei įprastai . Tai gali sukelti daug šalutinių poveikių, tokių kaip svorio padidėjimas, kaulų retėjimas ir miego sutrikimai .
Kaip atradote šį naują vaistą?
Mokslininkai svarstė, ar yra kitas šios steroidų problemos sprendimas. Užuot skyrus daug steroidų išoriškai, kas būtų, jei rastume būdą tiesiogiai sumažinti iš smegenų sklindantį AKTH signalą?
Būtent ten jie rado naują taikinį. Tai buvo smegenyse esantis receptorius, vadinamas CRF1. Kai kortizolio lygis sumažėja, CRF1 suaktyvina AKTH signalą. Sergant CAH, šis procesas sutrinka.
Taigi mokslininkai manė, kad jei blokuotume šį CRF1, galėtume sumažinti AKTH gamybą, ar ne? Jei taip atsitiks, taip pat bus kontroliuojama androgenų gamyba, o steroidų dozė, kurią pacientui reikia vartoti, taip pat sumažės.
Ši nauja idėja paskatino sukurti naują vaistą, vadinamą „Crinecerfont“. Tai vaistas, skirtas spręsti esminę CAH problemą blokuojant CRF1.
Tyrimai, atliekami prieš duodant žmonėms vaistus
Naujo vaisto negalima duoti žmonėms iš karto po jo atradimo. Reikia atlikti seriją tyrimų, siekiant patvirtinti jo saugumą ir veiksmingumą. „Crinecerfont“ vaistas praėjo visus šiuos etapus.
1. Laboratoriniai ir su gyvūnais atliekami tyrimai: pirmasis žingsnis – vaisto išbandymas su ląstelėmis ir gyvūnais laboratorijoje. Taip siekiama nustatyti, ar vaistas yra toksiškas, ar nepakenks organams. Įsivaizduokite, tik maždaug vienas iš 10 000 naujų vaistų įveikia visus šiuos barjerus ir yra patvirtinamas.
2. Klinikiniai tyrimai: Sėkmingai atlikus bandymus su gyvūnais, keliais etapais atliekami tyrimai su žmonėmis.
Kokie yra Crinecerfont testo rezultatai?
Šio vaisto tyrimai davė labai gerų rezultatų. Ypač svarbūs yra II ir III fazės tyrimai.
II etapas – jaunesnių vaikų rezultatai
Čia nedidelei grupei mažų vaikų (14–17 metų amžiaus), sergančių CAH, 14 dienų buvo skiriamas vaistas ir buvo stebimi jų hormonų lygio pokyčiai. Rezultatai buvo stebinantys.
- AKTH (smegenų signalas) sumažėjo 57 % .
- 17-OHP (androgenų gamybos indikatorius) sumažėjo 69 % .
- Androstendiono (androgeno tipo) kiekis sumažėjo 58 % .
III etapas – didelių grupių rezultatai
Šių rezultatų paskatinti mokslininkai atliko du didelius tyrimus su suaugusiaisiais ir vaikais, kurių metu vieniems buvo duodamas vaistas „Crinecerfont“, o kitiems – placebas, kuris atrodė kaip vaistas, bet neturėjo jokio poveikio.
| Komanda | Pagrindinis rezultatas | Aprašymas |
|---|---|---|
| Suaugusieji (vartojantys Crinecerfont) | Steroidų dozės mažinimas | Kontroliuojant hormonų kiekį, buvo galima sumažinti steroidų paros dozę 27 % . |
| Suaugusieji (vartojo placebą) | Steroidų dozės mažinimas | Steroidų dozė buvo sumažinta tik 10 %. |
| Vaikai (vartojantys Crinecerfont) | Androgenų lygis ir steroidų dozė | Po 4 savaičių androgenų kiekis reikšmingai sumažėjo. Tyrimo pabaigoje steroidų dozė buvo sumažinta 18 % . |
| Vaikai (vartojo placebą) | Androgenų lygis ir steroidų dozė | Padidėjo androgenų kiekis. Steroidų dozę reikėjo padidinti maždaug 6 %. |
Šie rezultatai aiškiai rodo, kad „Crinecerfont“ padeda kontroliuoti androgenų kiekį ir kartu sumažina steroidų, kurie ilgainiui gali būti žalingi pacientams, dozę.
Kiek saugus šis vaistas?
Tyrimai parodė, kad šis vaistas praktiškai neturi jokio rimto šalutinio poveikio. Dauguma praneštų šalutinių poveikių yra nedideli ir laikini.
- Nuovargis
- Galvos skausmas
- Šalta arba užsikimšusi nosis
- Raumenų ar pilvo skausmas
- Sąnarių skausmas
Vienintelis svarbus įspėjimas, susijęs su šiuo vaistu, yra tas, kad jei nevartosite tikslios gydytojo paskirtos steroidų dozės , kortizolio kiekis gali pavojingai sumažėti ir sukelti gyvybei pavojingą būklę, vadinamą antinksčių nepakankamumu. Tačiau nė vienas asmuo, kuris tyrimuose tinkamai vartojo vaistus, nepatyrė šios būklės . Todėl labai svarbu laikytis gydytojo nurodymų.
Nauja viltis CAH gydymui
Dėl šių sėkmingų rezultatų JAV FDA (pagrindinė vaistų tvirtinimo agentūra) suteikė specialų šio vaisto patvirtinimą. „Crinecerfont“ (prekės ženklas „Crenessity“) neišgydo CAH. Tačiau tai yra didelis žingsnis į priekį gydant CAH.
Gydytojai dabar gali skirti šį vaistą papildomai prie jūsų dabartinio gydymo steroidais (papildomas gydymas) . Tai gali padėti sumažinti steroidų dozę. Tai reiškia, kad galite patirti mažiau steroidų šalutinių poveikių, geriau kontroliuoti hormonų kiekį ir pagerinti gyvenimo kokybę.
Žinutė namo
- Įgimta antinksčių hiperplazija (CAH) yra genetinė liga, pažeidžianti antinksčius ir sukelianti hormonų disbalansą.
- „Crinecerfont“ („Crenessity“) yra naujai patvirtintas vaistas nuo CAH, skiriamas papildomai prie steroidų gydymo.
- Tai sumažina didelį androgenų hormonų kiekį organizme ir gali padėti sumažinti steroidų paros dozę.
- Sumažinus steroidų dozę, atsiranda galimybė sumažinti su ilgalaikiu steroidų vartojimu susijusį šalutinį poveikį.
- Nors tai nėra ligos išgydymas, tai yra didelis žingsnis gerinant KVA sergančių pacientų gyvenimo kokybę.
- Jei jūs arba jūsų vaikas sergate CAH, svarbu pasikalbėti su endokrinologu arba šeimos gydytoju, kad sužinotumėte, ar šis naujas gydymas jums tinka .
💬 Comments (0)
Komentarų dar nepaskelbta. Pirmą kartą pridėkite savo komentarą čia.
Pridėkite savo komentarą