स्पायनल मस्क्युलर अ‍ॅट्रोफी (SMA) साठी असलेल्या जीन थेरपी (ओनासेम्नोजेन एबेपार्वोवेक) बद्दल जाणून घ्या.

एक पालक म्हणून, जेव्हा डॉक्टर तुम्हाला सांगतात की तुमच्या लहान मुलाला स्पायनल मस्क्युलर ऍट्रोफी, किंवा ज्याला आपण सर्व 'स्पायनल मस्क्युलर ऍट्रोफी' (SMA) म्हणून ओळखतो, तो आजार आहे, तेव्हा तुमच्या मनावर किती ओझे येते हे मी समजू शकते. परंतु वैद्यकीय शास्त्रातील प्रगतीमुळे, अशा आजारांना सामोरे जाण्यासाठी आता नवीन, अत्यंत आश्वासक उपचारपद्धती उदयास आल्या आहेत. आज आपण अशाच एका अत्यंत विशेष, आधुनिक औषधाबद्दल बोलणार आहोत. ते औषध म्हणजे ओनासेम्नोजेन एबेपार्वोवेक.

⚡ Interactive Clinical Tool

⚖️

BMI Calculator

Know your body mass index (BMI) and weight classification

Open Interactive Calculator →

सोप्या भाषेत सांगायचं तर, हे ओनासेम्नोजेन एबेपार्वोवेक काय आहे?

हे नाव थोडे क्लिष्ट आहे, पण आपण ते सोपे ठेवूया. तुम्ही हे औषध 'झोलजेन्स्मा' या ब्रँड नावाने ऐकले असेल. ही एक सामान्य गोळी किंवा कॅप्सूल नाही. ही जनुकीय उपचारपद्धती आहे.

कल्पना करा, आपल्या शरीरातील प्रत्येक कार्य आपल्या जनुकांद्वारे नियंत्रित केले जाते. अगदी एखाद्या संगणक प्रोग्रामप्रमाणे. एसएमए (SMA) मध्ये, स्नायूंच्या कार्यासाठी आवश्यक असलेले प्रथिन तयार करणाऱ्या जनुकात दोष असतो. म्हणून, हे ओनासेम्नोजेन एबेपार्वोवेक उपचार त्या सदोष जनुकाच्या जागी मुलाच्या शरीरात एका निरोगी जनुकाची प्रत टाकतात. हे निरोगी जनुक एका निरुपद्रवीपणे सुधारित केलेल्या विषाणूच्या (अ‍ॅडेनो-असोसिएटेड व्हायरस) मदतीने शरीराच्या चेतापेशींपर्यंत पोहोचवले जाते.

महत्त्वाची गोष्ट ही आहे की, हा असा उपचार नाही जो एसएमए (SMA) पूर्णपणे बरा करेल. तथापि, यामुळे आजाराची वाढ थांबण्यास आणि मुलाच्या स्नायूंना कार्य करण्यास व अधिक मजबूत होण्यास मदत होऊ शकते.

हा उपचार कसा दिला जातो?

हे औषध रुग्णालयात, तज्ज्ञ डॉक्टर आणि परिचारिकांच्या पूर्ण देखरेखीखाली दिले जाते. हा एक शिरावाटे दिला जाणारा उपचार आहे. सलाईन द्रावणाप्रमाणे, हे औषध सुमारे एका तासाच्या कालावधीत हळूहळू शरीरात दिले जाते. हा उपचार सहसा आयुष्यात फक्त एकदाच दिला जातो.

हा उपचार नवजात बालकांना आणि लहान मुलांना दिला जाऊ शकतो. मुलाची तपासणी करणारी तज्ज्ञ वैद्यकीय टीमच ठरवेल की हा उपचार तुमच्या मुलासाठी योग्य आहे की नाही. त्यामुळे त्याबद्दल काळजी करू नका.

उपचारापूर्वी तुम्हाला तुमच्या डॉक्टरांना सांगण्यासारख्या गोष्टी

ही एक अत्यंत प्रगत उपचार पद्धती असल्यामुळे, उपचार सुरू करण्यापूर्वी तुमच्या मुलाच्या आरोग्याच्या स्थितीबद्दलची सर्व माहिती वैद्यकीय पथकाला देणे अत्यंत महत्त्वाचे आहे . त्यांना विशेषतः या गोष्टींबद्दल नक्की सांगा.

जर मुलाला हृदयाचा आजार असेल.
जर तुम्ही यापूर्वी यकृताचा कोणताही आजार किंवा यकृत एन्झाइम्समधील बदलांबद्दल माहिती दिली असेल.
रक्तातजर तुम्हाला कमी प्लेटलेट संख्येसारखा रक्ताचा आजार असेल.
जर तुम्हाला यापूर्वी या औषधाची किंवा इतर कोणत्याही औषधाची किंवा खाद्यपदार्थाची ऍलर्जीची प्रतिक्रिया आली असेल.
जर आई गरोदर असेल, गरोदर राहण्याचा प्रयत्न करत असेल किंवा स्तनपान करत असेल.

मुलाच्या सुरक्षिततेसाठी ही माहिती अचूकपणे देणे खूप महत्त्वाचे आहे.

उपचाराचे संभाव्य दुष्परिणाम कोणते आहेत?

इतर कोणत्याही औषधाप्रमाणे, या उपचारानेही काही दुष्परिणाम होऊ शकतात. त्यातील काही सामान्य असतात, पण काही गोष्टींबद्दल आपल्याला खूप काळजी घेणे आवश्यक आहे. चला, त्या गोष्टी आपण स्पष्टपणे समजून घेऊया.

दुष्परिणाम	वर्णन आणि काय करावे
गंभीर दुष्परिणाम जे डॉक्टरांना तात्काळ कळवले पाहिजेत
यकृताच्या दुखापतीची लक्षणे	हा सर्वात महत्त्वाचा आणि सर्वात सामान्य गंभीर दुष्परिणाम आहे. डोळे किंवा त्वचा पिवळी पडणे (काविळीसारखे), गडद पिवळी/तपकिरी लघवी, गडद रंगाचे शौच, पोटाच्या वरच्या उजव्या बाजूला वेदना, मळमळ, भूक न लागणे आणि तीव्र थकवा यांसारख्या लक्षणांकडे लक्ष द्या. यापैकी कोणतेही लक्षण आढळल्यास , तुमच्या डॉक्टरांना ताबडतोब सांगा .
ऍलर्जीक प्रतिक्रिया	जर तुम्हाला त्वचेवर पुरळ येणे, खाज सुटणे, चेहरा, ओठ किंवा जीभ सुजणे, किंवा श्वास घेण्यास त्रास होणे यांसारखी लक्षणे जाणवत असतील, तर ही एक आपत्कालीन परिस्थिती आहे. तुमच्या डॉक्टरांना ताबडतोब सांगा.
असामान्य रक्तस्त्राव किंवा जखम	प्लेटलेट्सची संख्या कमी झाल्यामुळे, लहानशा जखमेतून होणारा रक्तस्रावही थांबणार नाही आणि त्वचेखाली व्रणचिन्हे दिसू शकतात. याबद्दल तुमच्या डॉक्टरांनाही कळवा.
संसर्गाची लक्षणे	जर तुम्हाला विनाकारण ताप, थंडी, घसा खवखवणे किंवा खोकला जाणवत असेल, तर तुमच्या डॉक्टरला त्याबद्दल सांगा.
हे दुष्परिणाम सहसा गंभीर नसतात, परंतु डॉक्टरांना कळवले पाहिजेत.
उलट्या	उपचारानंतर तुमच्या मुलाला उलट्या होऊ शकतात. हे सहसा काही दिवसांत थांबते. तथापि, जर हे सतत होत राहिले किंवा तुमच्या मुलाला त्रास होत असेल, तर तुमच्या डॉक्टरांना सांगा.

जर मी प्रमाणापेक्षा जास्त डोस घेतला तर काय होईल?

हे औषध रुग्णालयात वैद्यकीय देखरेखीखाली दिले जात असल्यामुळे, त्याचा प्रमाणापेक्षा जास्त डोस (ओव्हरडोस) होण्याची शक्यता कमी असते. तथापि, असे घडल्याचा तुम्हाला संशय आल्यास, तुम्ही ताबडतोब रुग्णालयाच्या आपत्कालीन उपचार विभागाला (ETU) कळवावे. आवश्यक असल्यास, सल्ल्यासाठी तुम्ही कोलंबो नॅशनल हॉस्पिटलमधील राष्ट्रीय विष माहिती केंद्राला फोन देखील करू शकता.

उपचारादरम्यान आणि उपचारानंतर विचारात घेण्यासारख्या गोष्टी

रक्त चाचण्या

उपचारांपूर्वी आणि नंतर, तुमच्या मुलाच्या यकृताचे कार्य आणि प्लेटलेटच्या पातळीवर लक्ष ठेवण्यासाठी काही कालावधीसाठी नियमित रक्त तपासण्या कराव्या लागतील. हे तुमच्या मुलाच्या सुरक्षिततेसाठी आहे, त्यामुळे तुमच्या डॉक्टरांनी सांगितल्याप्रमाणे ठरलेल्या तारखांनाच या तपासण्या करून घेणे अत्यंत महत्त्वाचे आहे.

शरीरातील द्रव आणि टाकाऊ पदार्थांचे व्यवस्थापन

हा एक खूप महत्त्वाचा मुद्दा आहे, ज्याकडे अनेक लोक लक्ष देत नाहीत. उपचारानंतर, या औषधाचे काही अंश (बदललेला विषाणू) एक महिना किंवा त्याहून अधिक काळ मुलाच्या शौच आणि लघवीतून बाहेर पडू शकतात. त्यामुळे, मुलाचे डायपर बदलताना आणि स्वच्छ करताना कुटुंबातील सदस्यांनी विशेष काळजी घेतली पाहिजे.

प्रत्येक वेळी डायपर बदलताना हातमोजे घाला.
वापरलेले डायपर एका व्यवस्थित बंद होणाऱ्या प्लास्टिकच्या पिशवीत ठेवा आणि ते एका वेगळ्या कचरापेटीत टाका.
डायपर बदलल्यानंतर आपले हात साबणाने स्वच्छ धुवा.
तुमच्या मुलाचे कपडे किंवा अंथरूण-पांघरूण शौच किंवा मूत्राने खराब झाल्यास, ते गरम पाण्यात वेगळे धुवा.

याबद्दल काळजी करू नका. तुम्ही रुग्णालयातून घरी जाण्यापूर्वी, वैद्यकीय पथक तुम्हाला या गोष्टी कशा करायच्या याबद्दल स्पष्ट सूचना देईल.

मुख्य संदेश

ओनासेम्नोजेन एबेपार्वोवेक (झोलजेन्स्मा) ही स्पायनल मस्क्युलर अॅट्रॉफी (SMA) साठी एक विशिष्ट जनुकीय उपचारपद्धती आहे, जी आयुष्यात एकदा शिरेद्वारे दिली जाते.
जरी यामुळे आजार पूर्णपणे बरा होत नसला तरी, आजाराची वाढ नियंत्रणात ठेवण्यास आणि मुलाचे जीवनमान सुधारण्यास मोठी मदत होते.
उपचार सुरू करण्यापूर्वी डॉक्टरांना मुलाच्या आरोग्याचा संपूर्ण इतिहास (विशेषतः यकृत, हृदय आणि रक्ताशी संबंधित समस्या) सांगणे अत्यावश्यक आहे.
उपचारानंतर यकृताच्या नुकसानीच्या लक्षणांबद्दल (त्वचा/डोळे पिवळे पडणे, लघवीचा रंग गडद होणे) खूप काळजी घ्या. अशी कोणतीही लक्षणे आढळल्यास, तुमच्या डॉक्टरांना ताबडतोब कळवा.
उपचारानंतर काही महिने बाळाचे डायपर आणि विष्ठा हाताळताना वैद्यकीय सल्ल्याचे पालन करणे अत्यंत महत्त्वाचे आहे.
या उपचाराबद्दल तुम्हाला काही शंका असल्यास, अंदाज लावू नका, तर तुमच्या मुलावर उपचार करणाऱ्या डॉक्टर किंवा वैद्यकीय पथकाला विचारा.