Harapan terbaru dalam perubatan: Mari kita belajar tentang Terapi Gen dengan cara yang mudah

Ada sesetengah penyakit yang datangnya daripada ibu bapa anda, bukan? Atau ada sesetengah penyakit yang sangat sukar untuk disembuhkan sepenuhnya walaupun dengan ubat atau pembedahan. Bayangkan, bagaimana jika terdapat cara untuk mengubah gen dalam badan kita sendiri dan menyembuhkan penyakit sehingga ke akar umbinya? Terapi gen adalah salah satu harapan besar untuk masa hadapan. Walaupun ini masih sangat baharu, ia dianggap sebagai sesuatu yang boleh membuat perubahan besar dalam sains perubatan.

Apakah terapi gen secara ringkasnya?

Secara ringkasnya, terapi gen merupakan teknik perubatan yang menggunakan bahan genetik kita sendiri untuk mencegah dan merawat penyakit. Secara tradisinya, kita akan menggunakan ubat-ubatan, pil, sirap , suntikan atau pembedahan. Tetapi dengan teknik ini, doktor boleh mempengaruhi susunan genetik anda sendiri dan membetulkan punca penyakit.

Anggaplah badan kita sebagai sebuah bangunan besar. Pelan tindakan yang digunakan untuk membina bangunan itu adalah gen kita. Kadangkala terdapat kesilapan atau kecacatan kecil dalam pelan tindakan ini. Kesilapan itulah yang menyebabkan beberapa penyakit. Jadi terapi gen adalah tentang membetulkan pelan tindakan yang salah itu. Ini bermaksud:

• Mengurangkan protein penyebab penyakit: Apabila gen tertentu tidak berfungsi, ia menghasilkan protein yang berbahaya kepada badan. Kaedah ini boleh mengurangkan penghasilannya.
• Meningkatkan penghasilan protein yang baik: Kadangkala badan tidak menghasilkan protein yang diperlukan dengan mencukupi. Dalam kes itu, kaedah ini boleh mengarahkan gen untuk menghasilkan protein tersebut dengan betul.
• Menghasilkan protein baharu atau diubah suai: Kaedah ini juga boleh mencipta sejenis protein baharu dalam badan yang boleh melawan penyakit.

Bagaimanakah ini berfungsi dalam badan kita?

Untuk memahami perkara ini, mari kita pelajari sedikit tentang gen. Setiap sel dalam badan kita mempunyai nukleus. Di dalam nukleus itu terdapat benda yang dipanggil kromosom . Kromosom ini terdiri daripada DNA . DNA ini mengandungi maklumat yang menentukan segala-galanya daripada warna rambut, warna mata dan ketinggian anda.

Bahagian-bahagian khusus DNA ini adalah apa yang kita panggil gen . Ia seperti resipi dalam buku masakan yang besar (DNA). Gen-gen ini memberi arahan tentang cara membuat protein yang penting untuk badan kita berfungsi. Resipi itu memberitahu kita cara membuat kek.

Kadangkala apabila kita meningkat usia, toksin dalam persekitaranApabila terdedah kepada bahan kimia, atau diwarisi daripada ibu bapa, perubahan kecil (varian/mutasi gen) berlaku pada gen ini. Ia seperti huruf atau perkataan dalam resipi itu salah. Maka protein (kek) yang dibuat juga salah. Itulah punca banyak penyakit.

Apakah penyakit yang sedang digunakan oleh terapi gen?

Malah, banyak rawatan terapi gen masih dalam peringkat ujian klinikal. Ini bermakna ia sedang diuji untuk melihat sama ada ia selamat dan berkesan sebelum diberikan kepada manusia. Bidang penyelidikan utama yang sedang dijalankan untuk kaedah ini ialah:

• Kanser
• Degenerasi makula dan penyakit mata yang lain
• Beberapa keadaan genetik keturunan
• HIV /AIDS

Walau bagaimanapun, kini terdapat beberapa kaedah terapi gen yang diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan AS (FDA), yang bermaksud ini bukan lagi sekadar mimpi. Contohnya:

• Luxturna®: Ini adalah rawatan sekali sahaja untuk mereka yang kehilangan penglihatan akibat penyakit mata tertentu yang diwarisi.
• Zolgensma®: Ubat ini diluluskan untuk merawat Atrofi Otot Tulang Belakang, sejenis penyakit teruk yang menjejaskan kanak-kanak di bawah umur 2 tahun.

Adakah terdapat pelbagai jenis rawatan ini?

Ya, terdapat tiga cara utama terapi gen dilakukan. Mari kita lihat apakah itu.

Bagaimanakah gen diperkenalkan ke dalam badan?

Gen-gen yang sihat ini tidak masuk terus ke dalam sel kita. Ia memerlukan kenderaan. Kenderaan itu dipanggil 'vektor' . Bayangkan anda sedang menghantar bungkusan. Seorang kurier (vektor) akan membawa bungkusan itu (gen) tepat ke tempat yang sepatutnya (sel).

Kebanyakan masa, virus digunakan sebagai 'vektor' ini. Sekarang anda mungkin terfikir, "Bukankah ia akan membuatkan anda sakit jika anda memasukkan virus ke dalam badan anda?" Apa yang dilakukan oleh saintis di sini ialah membuang semua bahagian virus yang menyebabkan penyakit, hanya meninggalkan bahagian yang boleh memasuki sel. Kemudian, mereka memasukkan gen yang sihat ke dalam virus dan memperkenalkannya ke dalam badan.

Terdapat dua cara utama untuk melakukan ini:

1. In vivo (di dalam badan): Di sini, 'vektor' yang mengandungi gen disuntik terus ke dalam badan sebagai vaksin.

2. Ex vivo (di luar badan): Ini melibatkan pengambilan beberapa sel dari badan anda (cth. sel darah), memasukkan gen ke dalam sel-sel tersebut di makmal, dan kemudian memperkenalkan semula sel-sel yang diubah suai tersebut kembali ke dalam badan anda.

Apakah kelebihan dan kekurangan terapi gen?

Seperti semua perkara, kaedah ini mempunyai kebaikan dan keburukannya.

Patutkah saya berbincang dengan doktor saya tentang perkara ini?

Jika anda atau seseorang dalam keluarga anda mempunyai penyakit keturunan, kanser, atau keadaan yang sukar dirawat, seperti yang dinyatakan di sini, adalah sangat penting untuk berbincang dengan doktor anda mengenainya.

Terapi gen masih belum menjadi rawatan biasa di Sri Lanka. Tetapi adalah penting untuk mengetahui perkembangan ini yang berlaku di seluruh dunia. Mungkin pada masa hadapan, ini mungkin menjadi rawatan biasa.

Teknologi ini akan mengambil sedikit masa untuk dibangunkan, tetapi ia menunjukkan bahawa sains perubatan sentiasa berusaha untuk mencari penyelesaian kepada sesuatu penyakit, tidak kira betapa seriusnya ia. Itulah harapan besar untuk kita semua.