Bimbang tentang pertumbuhan anak anda akibat akondroplasia? Mari kita ketahui tentang ubat Voxzogo (vosoritide)

Anda mungkin bimbang, mungkin juga takut, tentang pertumbuhan anak anda, terutamanya ketinggian mereka. Adalah perkara biasa untuk berasa seperti ini sebagai ibu bapa yang hidup dengan keadaan yang dipanggil Akondroplasia. Tetapi anda tidak keseorangan. Dengan kemajuan dalam sains perubatan, kini terdapat rawatan baharu yang boleh membantu dengan keadaan ini. Hari ini, kita bercakap tentang ubat yang dipanggil Voxzogo, yang telah membawa harapan baharu, khususnya untuk kanak-kanak yang menghidap Akondroplasia.

Apakah sebenarnya akondroplasia?

Secara ringkasnya, Akondroplasia ialah keadaan genetik yang menyebabkan kerdil. Ia mempengaruhi cara tulang kanak-kanak tumbuh, terutamanya tulang panjang (tulang di lengan dan kaki). Ia adalah keadaan yang sangat jarang berlaku, berlaku pada kira-kira satu dalam 15,000 hingga 40,000 kelahiran.

Dalam kebanyakan kes, ini bukanlah sesuatu yang diwarisi daripada ibu bapa, tetapi sesuatu yang berlaku dalam tubuh anak itu sendiri disebabkan oleh perubahan genetik baharu (mutasi). Jadi jangan rasa bersalah tentang hal ini. Keadaan ini boleh menyebabkan masalah kesihatan tambahan apabila anak membesar, seperti obesiti, jangkitan telinga dan masalah saraf di tulang belakang dan otak.

Terdapat beberapa gejala biasa yang boleh dilihat pada kanak-kanak yang menghidap akondroplasia.

Bagaimanakah Voxzogo berfungsi?

Untuk memahami perkara ini, kita perlu mempelajari sedikit tentang plat pertumbuhan . Anggap plat pertumbuhan ini di hujung tulang panjang kita sebagai ruang di mana asfalt baharu sentiasa diletakkan semasa membina jalan raya. Ia diperbuat daripada tisu yang kuat dan fleksibel yang dipanggil rawan. Apabila kanak-kanak membesar, rawan ini bertukar menjadi tulang, dan tulang memanjang. Apabila kanak-kanak itu dewasa sepenuhnya, plat pertumbuhan ini tertutup, dan pertumbuhan ketinggian berhenti.

Pada kanak-kanak yang menghidap akondroplasia, mutasi pada gen (DNA) mengganggu salah satu sistem penghantaran mesej badan. Terdapat dua sistem mesej dalam badan kita yang mempengaruhi pertumbuhan tulang:

1. Sistem yang meningkatkan pertumbuhan tulang.

2. Sistem yang mengurangkan (menghentikan) pertumbuhan tulang.

Dalam akondroplasia, perubahan genetik menyebabkan sistem isyarat yang memperlahankan pertumbuhan tulang menjadi terlalu aktif.

Matlamat rawatan ini adalah untuk menggunakan ubat ini semasa plat pertumbuhan kanak-kanak terbuka, membantu mereka mencapai pertumbuhan maksimum. Apabila plat pertumbuhan tertutup, bermakna kanak-kanak berhenti membesar, ubat dihentikan. Ini ditentukan oleh doktor anda.

Bagaimanakah anda menggunakan ubat ini?

Voxzogo ialah suntikan yang diberikan di bawah kulit anak anda setiap hari, pada masa yang lebih kurang sama setiap hari . Ia direka supaya anda boleh memberikannya di rumah.

• Tapak suntikan: Ini disuntik di bawah kulit anak anda. Anda boleh menggunakan paha, perut (kira-kira dua inci dari pusat), punggung atau belakang lengan atas anak anda.
• Perkara yang paling penting: Jangan terus menyuntik di tempat yang sama. Jika anda menyuntik di satu tempat hari ini, suntikan di tempat yang berbeza esok. Kami memanggil ini 'putaran tapak suntikan'. Ini dapat mengurangkan ketidakselesaan seperti kemerahan dan kesakitan. Jangan menyuntik ke kawasan yang mempunyai kulit yang bengkak, lebam, merah, atau keras.
• Perkara yang perlu dilakukan: Satu jam sebelum suntikan, beri anak anda makanan yang baik dan berikan dia segelas besar (kira-kira 8-10 auns) air, susu atau jus buah. Ubat ini kadangkala boleh menyebabkan tekanan darah rendah, yang boleh membuatkan anda berasa letih atau pening. Memberi anak anda makanan dan cecair terlebih dahulu boleh mengurangkan risiko ini dengan ketara.

Dos ubat yang diberikan kepada kanak-kanak ditentukan oleh berat badan kanak-kanak tersebut. Anda harus memberitahu doktor jika berat badan kanak-kanak itu berubah. Doktor anda akan melatih anda tentang cara menyuntik ubat ini kepada anak anda dengan tepat. Jangan sekali-kali cuba melakukannya sendiri sehingga anda menerima latihan tersebut. Baca juga risalah arahan yang disertakan dengan ubat dengan teliti.

Apakah kesan sampingan yang mungkin berlaku?

Seperti mana-mana ubat, Voxzogo boleh menyebabkan beberapa kesan sampingan. Adalah penting untuk mengetahui perkara ini.

• Reaksi tapak suntikan: Ini adalah kesan sampingan yang paling biasa. Mungkin terdapat kemerahan, bengkak, kegatalan, lebam, atau sakit di tapak suntikan. Ini boleh dirawat dengan menggunakan kompres sejuk pada kawasan tersebut. Pastikan anda berbincang dengan doktor anda sebelum mengambil sebarang ubat untuk kesakitan atau kegatalan.
• Tekanan Darah Rendah: Seperti yang telah kami nyatakan sebelum ini, perkara ini sebaiknya dielakkan dengan memberi makanan dan minuman sebelum suntikan. Jika anak anda berasa pening atau letih, beritahu mereka untuk bangun perlahan-lahan, menggunakan sokongan jika perlu. Jika mereka berasa pening, beritahu mereka untuk duduk atau berbaring. Jika keadaan ini berterusan atau bertambah buruk, dapatkan nasihat perubatan.
• Sakit perut dan muntah: Sesetengah kanak-kanak mungkin mengalami sakit perut (gastroenteritis) atau muntah. Dalam tempoh ini, berikan mereka banyak cecair untuk diminum dan sedikit makanan ringan yang hambar (cth., keropok, roti bakar, pisang, sup ringan). Jika ini berterusan, beritahu doktor anda.
• Sakit sendi: Sesetengah kanak-kanak mungkin mengalami sakit sendi. Bercakap dengan doktor anda juga tentang perkara ini.
• Perubahan dalam ujian darah: Ubat ini boleh meningkatkan tahap ujian darah yang dipanggil alkali fosfatase. Ini adalah ukuran fungsi hati atau tulang. Oleh itu, adalah sangat penting untuk terus menjalani ujian darah seperti yang ditetapkan oleh doktor anda.

Beberapa perkara penting lagi yang perlu diketahui

Berapa lama masa yang diperlukan untuk ubat ini berfungsi?

Menurut kajian, ia mengambil masa beberapa bulan untuk melihat peningkatan kadar pertumbuhan kanak-kanak. Walau bagaimanapun, hasilnya mungkin berbeza dari kanak-kanak ke kanak-kanak. Jadi bersabarlah dan teruskan rawatan seperti yang dikatakan oleh doktor. Doktor akan sentiasa memantau perkembangan kanak-kanak.

Ubat ini tidak sesuai untuk siapa?

Jika anak anda mempunyai sebarang masalah berkaitan buah pinggang, pastikan anda memaklumkan kepada doktor. Doktor mungkin memutuskan untuk tidak menetapkan ubat ini kepada kanak-kanak yang mempunyai beberapa masalah buah pinggang yang teruk.

Adakah ini ubat khas?

Ya. Voxzogo ialah ubat khusus.Ini bermakna ini bukan ubat yang boleh anda dapatkan di farmasi biasa. Ini adalah ubat yang mahal untuk penyakit yang jarang berlaku atau kompleks. Terdapat prosedur khas untuk mendapatkannya. Selepas doktor anda menetapkan ubat ini, farmasi khusus akan menghubungi anda dan menerangkan cara menghantar ubat ke rumah anda.