Ik begrijp hoe zwaar en beangstigend het moet zijn als je arts je vertelt dat je kind Duchenne spierdystrofie (DMD) heeft. Dit is een genetische ziekte die vooral jongens treft en hun spieren geleidelijk verzwakt. De symptomen verschijnen meestal al op jonge leeftijd. Er is nog geen volledige genezing voor DMD. Maar maak je geen zorgen. De medische wetenschap boekt dagelijks vooruitgang. Dankzij die vooruitgang is er nu een nieuwe hoop: het medicijn Duvyzat. Laten we het er even kort over hebben.
Wat is Duvyzat? Hoe werkt het?
Simpel gezegd hebben onze spieren constant onderhoud nodig om sterk te blijven. Zie de spieren in ons lichaam als een bakstenen muur. Om deze muur sterk en intact te houden, heeft hij een goede laag mortel nodig. Zo is ook een speciaal eiwit, dystrofine genaamd, essentieel om onze spiercellen sterk te houden. Dystrofine is als mortel te gebruiken.
Duchenne spierdystrofie (DMD) is een genetische aandoening die ontstaat wanneer het lichaam onvoldoende, te weinig of helemaal niet genoeg van het eiwit dystrofine aanmaakt. Wanneer deze 'lijm' ontbreekt, verzwakt de spierwand, breekt deze af en kan niet meer hersteld worden. Daarom verzwakken spieren na verloop van tijd.
Naast dit probleem hebben kinderen met DMD overactieve enzymen, histone deacetylasen genaamd (HDAC's) . Dit veroorzaakt chronische ontsteking in de spieren. Hierdoor wordt het spierherstel verder belemmerd en wordt spierweefsel vervangen door vet en littekenweefsel.
Tot nu toe gebruikten artsen steroïden, fysiotherapie en hulpmiddelen zoals rolstoelen om DMD te behandelen. Maar Duvyzat is het eerste niet-steroïde geneesmiddel. Het werkt door het overactieve HDAC-enzym te reguleren. Dit vermindert ontstekingen in de spieren en zorgt ervoor dat ze afbreken. Dit betekent dat de snelheid waarmee spieren verzwakken, wordt vertraagd.
Hoe moet ik dit medicijn gebruiken?
Duvyzat is een vloeibaar geneesmiddel dat u oraal inneemt. Het dient tweemaal daags te worden ingenomen, 's ochtends en 's avonds, bij de maaltijd .
- Het is erg belangrijk om het medicijn elke dag op hetzelfde tijdstip in te nemen.
- Schud het medicijnflesje goed gedurende minimaal 30 seconden voordat u het gebruikt.
- Meet de medicatie af met behulp van de bijgeleverde speciale spuit .
- Het allerbelangrijkste: meng dit geneesmiddel niet met water of andere vloeistoffen.
Uw arts kan dit medicijn alleen voorschrijven, of in combinatie met steroïden. De keuze hangt af van de toestand van het kind.
Hoe zijn de eigenschappen van dit geneesmiddel onderzocht?
In een grootschalig onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van dit medicijn werden jongens met DMD in twee groepen verdeeld.
1. Eerste groep: Zij kregen het medicijn Duvyzat toegediend.
2. Groep 2: Zij kregen iets dat op medicijn leek, maar geen werkzame stof bevatte. In de geneeskunde noemen we dit een 'placebo' .
Dit wordt gedaan om het werkelijke effect van het medicijn te meten, hoe verschillend het is van de aanwezigheid ervan. Alle deelnemers aan dit onderzoek waren jongens. Hun gemiddelde leeftijd was 9 jaar.
| Belangrijkste selectiecriteria voor deelname aan de studie | |
|---|---|
| Test | Vereiste |
| Vier trappen beklimmen | Het kind moet zo snel mogelijk vier treden beklimmen. Dit moet minder dan 8 seconden duren. |
| Tijd om op te staan | De tijd die nodig is om zonder hulp vanuit liggende positie op te staan, wordt gemeten. Dit zou tussen de 3 en 10 seconden moeten duren. |
Na 72 weken behandeling werden de veranderingen in de vaardigheden van de kinderen gemeten. Hiervoor werden diverse andere tests gebruikt.
- North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-score: Een methode om het vermogen van iemand met DMD om dagelijkse activiteiten uit te voeren te meten.
- Zesminutenlooptest: meet hoe ver je in 6 minuten kunt lopen.
- MRI-onderzoek: Meet veranderingen in vetophopingen in de spieren van het dijbeen.
Wat waren de resultaten van het onderzoek?
De resultaten zijn zeer bemoedigend. DMD is een aandoening waarbij de symptomen in de loop van de tijd verergeren. Wat in dit onderzoek duidelijk naar voren kwam, was dat de achteruitgang bij de kinderen die Duvyzat kregen veel langzamer verliep dan bij de kinderen die het medicijn niet kregen (de placebo) .
Dit betekent dat dit medicijn de ziekte weliswaar niet volledig kan genezen, maar wel de achteruitgang van de spierzwakte kan vertragen en het kind kan helpen om langer te blijven functioneren.
- Kracht en mobiliteit: De tijd die nodig was om vier trappen te beklimmen, nam na 72 weken bij de kinderen die Duvyzat kregen slechts met 1,25 seconden toe. Bij de kinderen die het medicijn niet kregen, duurde het ongeveer 3 seconden langer. Dat betekent dat Duvyzat de achteruitgang van hun vermogen om trappen te beklimmen met ongeveer 40% heeft afgeremd.
- NSAA-scores: Aan het einde van de studie was de afname van de NSAA-scores significant minder bij kinderen die Duvyzat hadden gebruikt dan bij kinderen die het medicijn niet hadden gebruikt. Dit wijst er ook op dat de snelheid waarmee de spierkracht afnam, was verminderd.
Deze resultaten kunnen per kind verschillen, dus bespreek de voordelen en risico's van dit medicijn met uw arts voordat u een beslissing neemt.
Bijwerkingen en hoe ga je ermee om?
Zoals elk medicijn kan Duvyzat bijwerkingen hebben. Het is belangrijk om hiervan op de hoogte te zijn.
| Bijwerking | Wat je moet doen |
|---|---|
| Veelvoorkomende bijwerkingen: - Diarree - Misselijkheid/braken - Buikpijn - Koorts | Als u een van deze symptomen ervaart , neem dan onmiddellijk contact op met uw arts . Drink veel water en andere vloeistoffen. Uw arts kan zo nodig medicatie voorschrijven of uw dieet aanpassen. |
| Opvallende bijwerkingen: - Verminderd aantal bloedplaatjes (trombocytopenie) - Verhoogd vetgehalte in het bloed (hypertriglyceridemie) | De arts zal vaak bloedonderzoek doen om dit in de gaten te houden. Als u snel blauwe plekken krijgt, als uw neus bloedt, als u moeite heeft met het stoppen van bloedingen,Neem onmiddellijk contact op met de arts. |
Dit zijn niet de enige symptomen. Als u andere ongebruikelijke symptomen ervaart, bespreek deze dan met uw arts.
Kunnen er problemen ontstaan in combinatie met andere medicijnen?
Ja, Duvyzat kan een wisselwerking hebben met sommige andere medicijnen. Daarom is het belangrijk om uw arts te informeren over alle medicijnen die uw kind gebruikt, inclusief receptplichtige medicijnen, vrij verkrijgbare medicijnen, vitaminen en kruidenpreparaten.
Informe uw arts in het bijzonder als u de volgende medicijnen gebruikt:
- Sommige cholesterolverlagende medicijnen (bijv. atorvastatine, simvastatine)
- Diabetesmedicijnen zoals metformine
- Medicijnen die het hartritme beïnvloeden (bijv. amiodaron)
- Sommige antibiotica (bijv. azithromycine, ciprofloxacine)
- Sommige medicijnen voor psychische aandoeningen
- Sommige medicijnen tegen allergieën
Deze lijst is niet compleet, dus het is het beste om uw arts te vertellen over alle medicijnen die uw kind gebruikt.
Belangrijkste boodschap
- Duvyzat is een nieuw, niet-steroïde geneesmiddel dat de snelheid van spierzwakte veroorzaakt door Duchenne spierdystrofie (DMD) vertraagt.
- Dit zal de ziekte niet volledig genezen, maar het zal de levenskwaliteit van het kind aanzienlijk verbeteren.
- Volg de instructies van uw arts nauwkeurig op bij het gebruik van dit geneesmiddel. Neem onmiddellijk contact op met uw arts als u bijwerkingen ondervindt.
- Vergeet niet de arts te vertellen over alle andere medicijnen die uw kind gebruikt.
- Je bent niet alleen op deze reis. Je arts, je fysiotherapeut en je familie staan allemaal klaar om je te helpen. Wees niet bang.
💬 Comments (0)
Er zijn nog geen reacties geplaatst. Voeg hier voor de eerste keer uw reactie toe.
Voeg je commentaar toe