Heeft u last van symptomen zoals aanhoudende vermoeidheid, kortademigheid bij het lopen van een klein stukje, of donkerbruine urine in de ochtend? Soms kunnen dit symptomen zijn van een zeldzame bloedziekte genaamd paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie, of PNH zoals artsen het noemen. Schrik niet van deze naam. Hoewel het een beetje ingewikkeld is, zullen we deze ziekte en een nieuwe behandeling ervoor, genaamd Fabhalta, in eenvoudige en gedetailleerde bewoordingen bespreken.
Wat is PNH precies?
Simpel gezegd is PNH een zeer zeldzame bloedaandoening die wordt veroorzaakt door een genetisch defect. Onze rode bloedcellen hebben een beschermende eiwitlaag eromheen. Bij PNH wordt deze beschermende laag echter niet gevormd.
Zie onze rode bloedcellen als soldaten zonder pantser. Zonder deze bescherming raakt ons eigen immuunsysteem in de war en begint het deze gezonde rode bloedcellen aan te vallen en te vernietigen, omdat het denkt dat het vijanden zijn. Deze voortijdige afbraak van rode bloedcellen noemen we medisch gezien hemolyse . Deze vernietiging kan zowel binnen de bloedvaten (intravasculair) als buiten de bloedvaten (extravasculair) plaatsvinden.
Wanneer rode bloedcellen op deze manier worden vernietigd, kunnen de belangrijkste symptomen bloedarmoede en bloedstolsels zijn. Deze bloedstolsels kunnen soms levensbedreigend zijn. Iemand met PNH kan veel van deze symptomen ervaren, of slechts enkele.
| Veelvoorkomende symptomen van PNH-ziekte | |
|---|---|
| Aanhoudende vermoeidheid of zwakte | Moeite met ademhalen |
| Hoofdpijn | Onregelmatige of snelle hartslag |
| Buikpijn | Huid die snel blauwe plekken krijgt |
| Donkere (bruine) urine, vooral 's nachts of 's ochtends. | Roodheid, pijn en zwelling op een specifieke plek van de huid (kan een teken zijn van een bloedstolsel). |
De behandeling van PNH omvat bloedtransfusies, foliumzuur of ijzertabletten tegen bloedarmoede, antistollingsmiddelen en medicijnen die rode bloedcellen beschermen tegen aanvallen van het immuunsysteem. De behandeling die u krijgt, hangt af van het aantal symptomen dat u heeft en hoe ernstig deze zijn.
Hoe werkt het geneesmiddel Fabhalta?
Geneesmiddelen zoals eculizumab (Soliris) of ravulizumab (Ultomiris), die gewoonlijk via injecties worden toegediend bij PNH, werken door een deel van ons immuunsysteem, het complementsysteem, genaamd C5, te blokkeren. Hoewel deze middelen intravasculaire hemolyse stoppen, kunnen sommige mensen bloedarmoede blijven houden als gevolg van extravasculaire hemolyse.
Dit is waar het eerste orale medicijn, Fabhalta genaamd, belangrijk wordt.
Zie ons immuunsysteem als een leger dat ons land verdedigt. Bij PNH raken delen van dit leger in de war en vallen ze onze eigen gezonde rode bloedcellen aan. Fabhalta blokkeert een eiwit genaamd factor B dat deze verwarring veroorzaakt. Hierdoor stopt het immuunsysteem met het aanvallen van de rode bloedcellen. Dit verhoogt het aantal gezonde rode bloedcellen, vermindert de symptomen en verlaagt de behoefte aan bloedtransfusies.
Hoe moet ik dit medicijn gebruiken?
Fabhalta is een capsule die tweemaal daags in zijn geheel moet worden doorgeslikt, met of zonder voedsel. De capsule mag niet worden gebroken, fijngemaakt of gekauwd. Als u een dosis bent vergeten, neem deze dan in zodra u eraan denkt en neem de resterende doses vervolgens zoals gebruikelijk in. Als u al een ander PNH-medicijn gebruikt (zoals eculizumab of ravulizumab), zal uw arts u uitleggen hoe u op de juiste manier kunt overstappen op Fabhalta.
Heel belangrijk: Het is essentieel dat u ten minste twee weken vóór aanvang van deze behandeling alle benodigde vaccinaties heeft gehad. Dit omvat de pneumokokkenvaccinatie en de meningitisvaccinatie. Als u uw vaccinaties niet kunt krijgen en daardoor niet met Fabhalta kunt beginnen, zal uw arts u de vaccinaties toedienen en tegelijkertijd een antibioticakuur starten.
Ook als uw symptomen verbeteren, stop dan niet met het innemen van Fabhalta zonder medisch advies . Als u dat wel doet, kunnen uw rode bloedcellen weer sneller afbreken.
Hoe zijn de effecten van dit geneesmiddel onderzocht?
Er werden twee belangrijke studies uitgevoerd om de werkzaamheid en veiligheid van Fabhalta te bevestigen. Beide studies omvatten patiënten met PNH en de daaruit voortvloeiende bloedarmoede.
1. APPLY-PNH-studie: Deze studie omvatte mensen die ondanks het gebruik van andere PNH-medicatie (eculizumab of ravulizumab) gedurende ten minste 6 maanden bloedarmoede hadden. Ze werden verdeeld in twee groepen: de ene groep kreeg Fabhalta, de andere groep bleef de oude medicatie gebruiken.
2. APPOINT-PNH-studie: Deze studie betrof patiënten die nog geen andere complementaire geneesmiddelen voor PNH hadden ontvangen. Zij kregen allemaal Fabhalta.
De resultaten van deze onderzoeken, na 24 weken, zijn zeer bemoedigend.
| Ontvangen uitkering | Resultaat |
|---|---|
| Verhoogd hemoglobinegehalte | Bij meer dan 82% van de patiënten die Fabhalta gebruikten, steeg het hemoglobinegehalte met 2 g/dL, in tegenstelling tot geen van de patiënten die de andere medicijnen gebruikten. |
| Het vermijden van bloedtransfusies | Van de patiënten die Fabhalta gebruikten, had 95% tijdens de onderzoeksperiode geen externe bloedtransfusies nodig, vergeleken met slechts 50% van degenen die de andere medicijnen gebruikten. |
Onthoud dat, ondanks de resultaten van deze studies, uw resultaten van persoon tot persoon kunnen verschillen. Het is het beste om de voordelen en risico's van het medicijn met uw arts te bespreken voordat u een beslissing neemt.
Hoe weet je of het medicijn werkt?
Als de behandeling met Fabhalta succesvol is, zullen uw rode bloedcellen en hemoglobinegehalte beginnen te stijgen. U kunt de volgende symptomen ervaren:
- Meer energie en minder vermoeidheid
- Verminderde donkere kleur van de urine
- Verhoogde eetlust en minder maagpijn
- Het verminderen van de behoefte aan externe bloedtransfusies.
- Dagelijkse taken gemakkelijk kunnen uitvoeren
Omdat de resultaten van de behandeling per persoon verschillen, is het belangrijk om uw symptomen bij te houden en deze bij elk consult met uw arts te bespreken.
Bijwerkingen en hoe ga je ermee om?
Zoals elk geneesmiddel kan Fabhalta bijwerkingen veroorzaken. De meest voorkomende zijn hoofdpijn, diarree, misselijkheid, buikpijn en huiduitslag. Ook kunnen symptomen van verkoudheid en andere bacteriële of virale infecties voorkomen.
Ernstige infecties die behandeling vereisen!
Omdat dit geneesmiddel een deel van het immuunsysteem onderdrukt, bestaat er een risico op ernstige infecties door bepaalde bacteriën. Met name *Streptococcus pneumoniae*, *Neisseria meningitidis* en *Haemophilus influenzae type B*. Deze infecties kunnen levensbedreigend zijn als ze niet tijdig worden herkend en behandeld.
De beste manier om infecties te voorkomen is door alle aanbevolen vaccinaties te halen , uw handen goed te wassen en uit de buurt te blijven van mensen die ziek zijn. Als u een van de volgende symptomen ervaart, neem dan onmiddellijk contact op met uw arts of ga naar de dichtstbijzijnde spoedeisende hulp (SEH).
| Waarschuwingssignalen van een ernstige infectie | |
|---|---|
| Koorts met of zonder slijm, pijn op de borst en hoest, snelle hartslag | Symptomen zoals spierpijn en koorts |
| Klammige huid | Ernstige hoofdpijn met koorts, misselijkheid en braken, of stijfheid in de nek/rug. |
| Verwarring | Veranderingen in het gezichtsvermogen |
Als u zich zorgen maakt over bijwerkingen, neem dan onmiddellijk contact op met uw arts. Als u vermoedt dat u vergiftigd bent door een medicijn, kunt u contact opnemen met het Nationaal Vergiftigingsinformatiecentrum van het Nationaal Ziekenhuis van Colombo .
Welke bloedonderzoeken zijn nodig tijdens de behandeling?
Uw arts zal verschillende bloedonderzoeken uitvoeren om uw gezondheid en uw reactie op de medicatie te controleren.
- Rode bloedcel- en hemoglobinegehalte:Deze waarden worden regelmatig gecontroleerd bij PNH. Dit helpt om te zien hoe u op de behandeling reageert en om te bepalen of u een bloedtransfusie nodig heeft.
- Vetgehalte in het bloed: Fabhalta kan uw cholesterol- en triglyceridengehalte verhogen. Daarom zal uw arts een nuchtere lipidenprofieltest aanbevelen vóór en tijdens de behandeling.
Kunnen er problemen ontstaan in combinatie met andere medicijnen?
Ja, sommige medicijnen kunnen een wisselwerking hebben met Fabhalta. Sommige medicijnen, zoals rifampicine, kunnen de werking van Fabhalta verminderen. Het gebruik van Fabhalta in combinatie met bepaalde medicijnen, zoals gemfibrozil, wordt afgeraden.
Het is daarom van groot belang uw arts te informeren over alle medicijnen die u gebruikt – inclusief receptplichtige medicijnen, vrij verkrijgbare medicijnen, vitaminen, traditionele geneesmiddelen en zelfs supplementen.
Belangrijkste boodschap
- PNH is een zeldzame aandoening waarbij het eigen immuunsysteem van het lichaam rode bloedcellen vernietigt omdat ze de eiwitlaag missen die ze beschermt.
- Fabhalta is een nieuw oraal geneesmiddel voor PNH dat werkt door een storing in het immuunsysteem te verhelpen en rode bloedcellen te beschermen.
- Voordat u met dit medicijn begint, is het verplicht om gevaccineerd te zijn tegen ziekten zoals meningitis en longontsteking.
- Als u tijdens de behandeling tekenen van een ernstige infectie ontwikkelt, zoals koorts, hevige hoofdpijn of verwardheid, raadpleeg dan onmiddellijk een arts.
- Ook als uw symptomen verbeteren, mag u nooit stoppen met het innemen van de medicatie zonder overleg met uw arts.
💬 Comments (0)
Er zijn nog geen reacties geplaatst. Voeg hier voor de eerste keer uw reactie toe.
Voeg je commentaar toe