Det du trenger å vite om Spinraza (Nusinersen), et legemiddel som brukes til å behandle spinal muskelatrofi (SMA)

Noen ganger er vi som foreldre veldig bekymret for de små endringene hos barna våre, ikke sant? Tenk deg om den lille ikke holder nakken rett som andre barn, ikke ruller ordentlig rundt eller ikke sitter oppreist. Det er normalt at du føler deg litt bekymret. Noen ganger kan årsaken til disse tingene være spinal muskelatrofi , eller SMA . I dag snakker vi om Spinraza, et legemiddel som brukes over hele verden som behandling for denne SMA-sykdommen.

Enkelt sagt, hva er spinal muskelatrofi (SMA)?

Spinal muskelatrofi (SMA) er en genetisk sykdom . Det betyr at den kan gå i arv fra generasjon til generasjon. Det som skjer i denne sykdommen er at musklene i kroppen vår, det vil si musklene, gradvis svekkes. Denne svakheten kan gjøre det vanskelig for et barn å holde nakken rett, sitte oppreist på egenhånd, gå og i noen alvorlige tilfeller til og med enkle ting som å svelge og puste.

Det finnes flere typer av denne sykdommen, delt inn etter alderen der symptomene begynner å dukke opp.

• SMA med debut i spedbarnstiden: Når symptomene oppstår hos en veldig ung baby (før 6 måneder).
• Juvenil/senere debuterende SMA: Hvis symptomene oppstår i barndommen (etter 6 måneder).
• SMA med debut i voksen alder: Hvis symptomene oppstår etter voksen alder.

Når det gjelder denne sykdommen, er Spinraza en svært viktig behandling for dette. La oss snakke om det i detalj nå.

Hvordan gis Spinraza (Nusinersen)-behandling?

Spinraza gis ikke som en vanlig dose. Det gis som en intratekal injeksjon . Enkelt sagt injiseres det direkte i spinalvæsken, som er inne i ryggraden. Dette bør kun gjøres av spesialutdannede leger. Derfor utføres denne behandlingen vanligvis på et spesielt behandlingssenter på et sykehus. Denne prosessen kan ta flere timer.

Når behandlingen starter, gis fire doser, kalt «ladningsdoser», med tett mellomrom.

1. De tre første dosene gis hver 14. dag.

2. Den fjerde dosen gis 30 dager etter den tredje dosen.

Etter disse fire dosene fortsetter behandlingen med én dose hver fjerde måned .

Noen ganger kan det bli tatt blod- og urinprøver før du får denne medisinen.Legen din kan foreskrive noen doser. Dette er for å se om medisinen har noen effekt. Det er imidlertid bare legen din som kan bestemme hvor ofte du skal få behandlingen, hva doseringen er og hvilke tester du må ta.

Hva er resultatene av denne medisinen?

To store studier har blitt utført for å undersøke effekten av Spinraza-legemidlet: én på svært små barn (spedbarnsdebut), og den andre på eldre barn (sen debut).

I disse studiene fikk noen av barna legemidlet Spinraza. Den andre gruppen fikk en simulert injeksjon . Dette betyr at de ikke faktisk ble injisert med legemidlet, men bare stukket med en liten nål. Dette gjøres for å måle den virkelige effekten av legemidlet.

Resultatene er virkelig oppmuntrende.

• I en studie av små babyer: Nesten halvparten av babyene som fikk Spinraza viste betydelige forbedringer i bevegelsesmilepæler, mens ingen av babyene som fikk placebo viste noen forbedring.
• I studien på eldre barn: Etter 15 måneder hadde 57 % av barna som fikk Spinraza forbedret muskelfunksjon, sammenlignet med bare 26 % av de som fikk placebo.

Dette viser hvor stor forskjell denne behandlingen kan gjøre i livene til SMA-pasienter. Men husk at dette er forskningsresultater, og barnets resultater kan være annerledes. Legen din er den beste personen til å forstå dette.

Spinraza bivirkninger og alvorlige risikoer

Som alle medisiner kan Spinraza forårsake bivirkninger. Disse varierer noe avhengig av alderen symptomene debuterer.

Tips for å håndtere vanlige bivirkninger

• For hodepine: Sov godt, spis i tide og drikk rikelig med vann.
• For forstoppelse: Spis mer frukt, grønnsaker og fiberrik mat, og drikk rikelig med vann.
• Forebygg infeksjoner: Vask hendene ofte og unngå å berøre ansiktet.

Selv om dette er vanlige bivirkninger, sørg for å fortelle legen din dersom de vedvarer eller virker alvorlige.

Vær veldig forsiktig, det er alvorlig risiko!

Du bør være oppmerksom på to svært sjeldne, men svært alvorlige, risikoer forbundet med Spinraza.