ਡੁਚੇਨ ਮਸਕੂਲਰ ਡਿਸਟ੍ਰੋਫੀ (DMD) ਲਈ ਨਵੀਂ ਉਮੀਦ: ਆਓ ਸਰਲ ਸ਼ਬਦਾਂ ਵਿੱਚ ਐਲੀਵਿਡਿਸ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਬਾਰੇ ਜਾਣੀਏ।

ਇੱਕ ਮਾਂ ਜਾਂ ਪਿਤਾ ਹੋਣ ਦੇ ਨਾਤੇ ਤੁਸੀਂ ਕਿੰਨਾ ਉਦਾਸ ਮਹਿਸੂਸ ਕਰਦੇ ਹੋ ਜਦੋਂ ਤੁਹਾਡੇ ਛੋਟੇ ਬੱਚੇ ਨੂੰ ਦੌੜਨ, ਛਾਲ ਮਾਰਨ, ਪੌੜੀਆਂ ਚੜ੍ਹਨ ਜਾਂ ਬੈਠਣ ਦੀ ਸਥਿਤੀ ਤੋਂ ਉੱਠਣ ਵਿੱਚ ਮੁਸ਼ਕਲ ਆਉਂਦੀ ਹੈ? ਡੁਚੇਨ ਮਸਕੂਲਰ ਡਿਸਟ੍ਰੋਫੀ (DMD) ਇੱਕ ਜੈਨੇਟਿਕ ਬਿਮਾਰੀ ਹੈ ਜੋ ਹੌਲੀ-ਹੌਲੀ ਮਾਸਪੇਸ਼ੀਆਂ ਨੂੰ ਕਮਜ਼ੋਰ ਕਰਦੀ ਹੈ ਅਤੇ ਮੁੱਖ ਤੌਰ 'ਤੇ ਮੁੰਡਿਆਂ ਨੂੰ ਪ੍ਰਭਾਵਿਤ ਕਰਦੀ ਹੈ। ਹਾਲਾਂਕਿ ਇਸਦਾ ਅਜੇ ਵੀ ਕੋਈ ਸਥਾਈ ਇਲਾਜ ਨਹੀਂ ਹੈ, ਪਰ ਹੁਣ ਇਸ ਬਿਮਾਰੀ ਨੂੰ ਕੰਟਰੋਲ ਕਰਨ ਅਤੇ ਬੱਚੇ ਦੀ ਜ਼ਿੰਦਗੀ ਨੂੰ ਆਸਾਨ ਬਣਾਉਣ ਲਈ ਦੁਨੀਆ ਵਿੱਚ ਨਵੇਂ ਇਲਾਜ ਪੇਸ਼ ਕੀਤੇ ਗਏ ਹਨ। ਅੱਜ, ਅਸੀਂ ਐਲੀਵਿਡਿਸ ਨਾਮਕ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਬਾਰੇ ਗੱਲ ਕਰਨ ਜਾ ਰਹੇ ਹਾਂ, ਜਿਸਨੇ ਅਜਿਹੀ ਨਵੀਂ ਉਮੀਦ ਲਿਆਂਦੀ ਹੈ।

ਐਲੀਵਿਡਿਸ ਨਾਮਕ ਇਹ ਦਵਾਈ ਅਸਲ ਵਿੱਚ ਕਿਵੇਂ ਕੰਮ ਕਰਦੀ ਹੈ?

ਇਸ ਨੂੰ ਸਮਝਣ ਲਈ, ਆਓ ਪਹਿਲਾਂ ਦੇਖੀਏ ਕਿ DMD ਕਿਵੇਂ ਵਿਕਸਤ ਹੁੰਦਾ ਹੈ। ਸਾਡੇ ਸਰੀਰ ਦੀਆਂ ਮਾਸਪੇਸ਼ੀਆਂ ਨੂੰ ਇੱਕ ਮਜ਼ਬੂਤ ​​ਇਮਾਰਤ ਦੇ ਰੂਪ ਵਿੱਚ ਸੋਚੋ। ਇਸ ਇਮਾਰਤ ਨੂੰ ਮਜ਼ਬੂਤ ​​ਰੱਖਣ ਅਤੇ ਢਹਿ-ਢੇਰੀ ਨਾ ਹੋਣ ਲਈ, ਸਾਨੂੰ 'ਡਾਇਸਟ੍ਰੋਫਿਨ' ਨਾਮਕ ਇੱਕ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੀ ਲੋੜ ਹੁੰਦੀ ਹੈ। ਇਹ ਸੀਮਿੰਟ ਵਾਂਗ ਹੈ ਜੋ ਇੱਕ ਇਮਾਰਤ ਵਿੱਚ ਇੱਟਾਂ ਨੂੰ ਇਕੱਠਾ ਰੱਖਦਾ ਹੈ।

ਡੀਐਮਡੀ ਵਾਲੇ ਬੱਚਿਆਂ ਵਿੱਚ, ਇੱਕ ਜੈਨੇਟਿਕ ਪਰਿਵਰਤਨ ਦੇ ਕਾਰਨ, ਡਾਇਸਟ੍ਰੋਫਿਨ ਨਾਮਕ ਇਹ 'ਸੀਮੈਂਟ' ਸਹੀ ਢੰਗ ਨਾਲ ਪੈਦਾ ਨਹੀਂ ਹੁੰਦਾ। ਇਸ ਕਾਰਨ ਮਾਸਪੇਸ਼ੀਆਂ ਨਾਮਕ ਬਿਲਡਿੰਗ ਬਲਾਕ ਹੌਲੀ-ਹੌਲੀ ਕਮਜ਼ੋਰ ਹੋ ਜਾਂਦੇ ਹਨ ਅਤੇ ਟੁੱਟ ਜਾਂਦੇ ਹਨ। ਪਹਿਲਾਂ, ਲੱਤਾਂ ਅਤੇ ਕੁੱਲ੍ਹੇ ਦੀਆਂ ਮਾਸਪੇਸ਼ੀਆਂ ਕਮਜ਼ੋਰ ਹੋਣ ਲੱਗਦੀਆਂ ਹਨ। ਇਸ ਨਾਲ ਦੌੜਨਾ, ਛਾਲ ਮਾਰਨਾ ਅਤੇ ਪੌੜੀਆਂ ਚੜ੍ਹਨਾ ਮੁਸ਼ਕਲ ਹੋ ਜਾਂਦਾ ਹੈ। ਸਮੇਂ ਦੇ ਨਾਲ, ਇਹ ਕਮਜ਼ੋਰੀ ਬਾਹਾਂ, ਦਿਲ ਅਤੇ ਫੇਫੜਿਆਂ ਨੂੰ ਵੀ ਪ੍ਰਭਾਵਿਤ ਕਰ ਸਕਦੀ ਹੈ।

ਐਲੀਵਿਡਿਸ ਇੱਕ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ। ਸਿੱਧੇ ਸ਼ਬਦਾਂ ਵਿੱਚ, ਇਸ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਜੀਨ ਦੀ ਇੱਕ ਛੋਟੀ ਕਾਪੀ ਪਹੁੰਚਾਉਣਾ ਸ਼ਾਮਲ ਹੈ ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ ਵਾਇਰਸ (ਵੈਕਟਰ) ਰਾਹੀਂ ਮਾਸਪੇਸ਼ੀ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਡਾਇਸਟ੍ਰੋਫਿਨ ਬਣਾਉਣ ਦੀਆਂ ਹਦਾਇਤਾਂ ਹੁੰਦੀਆਂ ਹਨ।

ਇਹ ਬੱਚੇ ਦੇ ਸਰੀਰ ਨੂੰ ਡਾਇਸਟ੍ਰੋਫਿਨ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦਾ ਇੱਕ ਛੋਟਾ, ਪਰ ਵਧੇਰੇ ਕਾਰਜਸ਼ੀਲ ਰੂਪ ਪੈਦਾ ਕਰਨ ਵਿੱਚ ਮਦਦ ਕਰਦਾ ਹੈ। ਡਾਕਟਰਾਂ ਨੂੰ ਉਮੀਦ ਹੈ ਕਿ ਇਹ 'ਨਵਾਂ ਸੀਮਿੰਟ' ਮਾਸਪੇਸ਼ੀਆਂ ਦੇ ਕਮਜ਼ੋਰ ਹੋਣ ਦੀ ਦਰ ਨੂੰ ਹੌਲੀ ਕਰ ਦੇਵੇਗਾ।

ਇਹ ਇਲਾਜ ਕਿਵੇਂ ਦਿੱਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ?

ਇਹ ਰੋਜ਼ਾਨਾ ਦੀ ਗੋਲੀ ਨਹੀਂ ਹੈ। ਐਲੀਵਿਡਿਸ ਜੀਵਨ ਭਰ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਵਾਰ ਲੈਣ ਵਾਲਾ ਇਲਾਜ ਹੈ।

ਇਹ ਨਾੜੀ ਵਿੱਚ ਖਾਰੇ ਪਾਣੀ ਵਾਂਗ ਇੱਕ ਨਿਵੇਸ਼ ਦੇ ਰੂਪ ਵਿੱਚ ਦਿੱਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ। ਪਰ ਇਹ ਘਰ ਵਿੱਚ ਨਹੀਂ ਕੀਤਾ ਜਾ ਸਕਦਾ। ਇਹ ਹਸਪਤਾਲ ਵਿੱਚ, ਡਾਕਟਰਾਂ ਦੀ ਪੂਰੀ ਨਿਗਰਾਨੀ ਹੇਠ ਦਿੱਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ। ਕਿਉਂਕਿ ਇਲਾਜ ਦੌਰਾਨ ਬੱਚੇ ਨੂੰ ਕਈ ਘੰਟਿਆਂ ਲਈ ਧਿਆਨ ਨਾਲ ਨਿਗਰਾਨੀ ਕਰਨ ਦੀ ਲੋੜ ਹੁੰਦੀ ਹੈ।

ਇਲਾਜ ਤੋਂ ਪਹਿਲਾਂ, ਮਾੜੇ ਪ੍ਰਭਾਵਾਂ ਦੇ ਜੋਖਮ ਨੂੰ ਘਟਾਉਣ ਲਈ ਕੋਰਟੀਕੋਸਟੀਰੋਇਡ-ਕਿਸਮ ਦੀ ਸਟੀਰੌਇਡ ਦਵਾਈ ਸ਼ੁਰੂ ਕੀਤੀ ਜਾਂਦੀ ਹੈ। ਡਾਕਟਰ ਇਹ ਵੀ ਯਕੀਨੀ ਬਣਾਏਗਾ ਕਿ ਬੱਚੇ ਨੇ ਆਪਣੇ ਸਾਰੇ ਟੀਕੇ ਪੂਰੇ ਕਰ ਲਏ ਹਨ।

✨ Wellness care Verified Partner

Natural Pain and Sleep Wellness Care

Herbal wellness products for back pain, joint pain and insomnia.

Check Availability →

ਖੋਜ ਦੇ ਨਤੀਜੇ ਕੀ ਹਨ?

ਇਸ ਦਵਾਈ ਦੀ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ੀਲਤਾ ਅਤੇ ਸੁਰੱਖਿਆ 'ਤੇ ਕਈ ਅਧਿਐਨ ਕੀਤੇ ਗਏ ਹਨ। ਇਨ੍ਹਾਂ ਅਧਿਐਨਾਂ ਨੇ ਐਲੀਵਿਡਿਸ ਦਿੱਤੇ ਗਏ ਬੱਚਿਆਂ ਅਤੇ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ ਇਹ ਨਹੀਂ ਦਿੱਤਾ ਗਿਆ (ਪਲੇਸਬੋ ਸਮੂਹ) ਵਿਚਕਾਰ ਅੰਤਰ ਦਾ ਅਧਿਐਨ ਕੀਤਾ ਹੈ। ਇਸ ਅਨੁਸਾਰ, ਇੱਥੇ ਕੁਝ ਮੁੱਖ ਫਾਇਦੇ ਪਾਏ ਗਏ ਹਨ।

ਪਰ ਇਹ ਯਾਦ ਰੱਖੋ। ਹਰ ਬੱਚੇ ਨੂੰ ਇੱਕੋ ਜਿਹੇ ਨਤੀਜੇ ਨਹੀਂ ਮਿਲਣਗੇ। ਤੁਹਾਨੂੰ ਅਤੇ ਤੁਹਾਡੇ ਡਾਕਟਰ ਨੂੰ ਇਹ ਨਿਰਧਾਰਤ ਕਰਨ ਲਈ ਨਤੀਜਿਆਂ 'ਤੇ ਇਕੱਠੇ ਚਰਚਾ ਕਰਨੀ ਚਾਹੀਦੀ ਹੈ ਕਿ ਇਲਾਜ ਕਿੰਨਾ ਸਫਲ ਹੈ।

ਕੀ ਅਜਿਹੇ ਕੋਈ ਮਾਮਲੇ ਹਨ ਜਦੋਂ ਇਹ ਇਲਾਜ ਨਹੀਂ ਦਿੱਤਾ ਜਾਣਾ ਚਾਹੀਦਾ?

ਹਾਂ, ਬਿਲਕੁਲ। DMD ਵਾਲੇ ਸਾਰੇ ਬੱਚਿਆਂ ਨੂੰ ਇਹ ਦਵਾਈ ਨਹੀਂ ਦਿੱਤੀ ਜਾ ਸਕਦੀ। ਕੁਝ ਖਾਸ ਮਾਮਲੇ ਹਨ ਜਿੱਥੇ Elevidys ਇਲਾਜ ਨਹੀਂ ਦਿੱਤਾ ਜਾਣਾ ਚਾਹੀਦਾ।

• ਖਾਸ ਜੈਨੇਟਿਕ ਨੁਕਸ: ਡੀਐਮਡੀ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣਨ ਵਾਲੇ ਜੀਨ ਵਿੱਚ ਕੁਝ ਖਾਸ ਨੁਕਸ ਵਾਲੇ ਬੱਚਿਆਂ (ਉਦਾਹਰਣ ਵਜੋਂ , ਐਕਸੋਨ 8 ਜਾਂ ਐਕਸੋਨ 9 ਵਿੱਚ ਡਿਲੀਸ਼ਨ ) ਨੂੰ ਇਹ ਇਲਾਜ ਨਹੀਂ ਦਿੱਤਾ ਜਾਂਦਾ। ਇਲਾਜ ਤੋਂ ਪਹਿਲਾਂ ਜੈਨੇਟਿਕ ਟੈਸਟਿੰਗ ਦੁਆਰਾ ਇਸਦਾ ਪਤਾ ਲਗਾਇਆ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ।
• ਐਂਟੀਬਾਡੀ ਦੇ ਵਧੇ ਹੋਏ ਪੱਧਰ:ਐਲੀਵਿਡਿਸ ਉਨ੍ਹਾਂ ਬੱਚਿਆਂ ਨੂੰ ਨਹੀਂ ਦਿੱਤੀ ਜਾਣੀ ਚਾਹੀਦੀ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਦੇ ਸਰੀਰ ਵਿੱਚ ਵਾਇਰਸ (AAVrh74 ਵੈਕਟਰ) ਦੇ ਵਿਰੁੱਧ ਐਂਟੀਬਾਡੀਜ਼ ਦਾ ਪੱਧਰ ਉੱਚਾ ਹੋਵੇ ਜੋ ਇਸਨੂੰ ਲੈ ਕੇ ਜਾਂਦਾ ਹੈ। ਇਹ ਇਸ ਲਈ ਹੈ ਕਿਉਂਕਿ ਉਹ ਐਂਟੀਬਾਡੀਜ਼ ਦਵਾਈ ਨੂੰ ਮਾਸਪੇਸ਼ੀਆਂ ਤੱਕ ਸਹੀ ਢੰਗ ਨਾਲ ਪਹੁੰਚਣ ਤੋਂ ਰੋਕ ਸਕਦੇ ਹਨ ਅਤੇ ਗੰਭੀਰ ਮਾੜੇ ਪ੍ਰਭਾਵਾਂ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣ ਸਕਦੇ ਹਨ। ਇਸਦਾ ਪਤਾ ਖੂਨ ਦੀ ਜਾਂਚ ਨਾਲ ਪਹਿਲਾਂ ਹੀ ਲਗਾਇਆ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ।
• ਸਰਗਰਮ ਇਨਫੈਕਸ਼ਨ: ਜੇਕਰ ਇਲਾਜ ਸ਼ੁਰੂ ਕਰਨ ਵੇਲੇ ਬੱਚੇ ਨੂੰ ਬੁਖਾਰ, ਜ਼ੁਕਾਮ, ਖੰਘ, ਜਾਂ ਪੇਟ ਦਰਦ ਵਰਗੀ ਕੋਈ ਲਾਗ ਹੈ, ਤਾਂ ਇਲਾਜ ਉਦੋਂ ਤੱਕ ਸ਼ੁਰੂ ਨਹੀਂ ਕੀਤਾ ਜਾਵੇਗਾ ਜਦੋਂ ਤੱਕ ਇਹ ਪੂਰੀ ਤਰ੍ਹਾਂ ਠੀਕ ਨਹੀਂ ਹੋ ਜਾਂਦਾ।

ਮਾੜੇ ਪ੍ਰਭਾਵ ਅਤੇ ਉਹਨਾਂ ਦਾ ਪ੍ਰਬੰਧਨ ਕਿਵੇਂ ਕਰੀਏ?

ਕਿਸੇ ਵੀ ਇਲਾਜ ਵਾਂਗ, ਐਲੀਵਿਡਿਸ ਦੇ ਮਾੜੇ ਪ੍ਰਭਾਵ ਹੋ ਸਕਦੇ ਹਨ। ਸਭ ਤੋਂ ਆਮ ਮਾੜੇ ਪ੍ਰਭਾਵ ਮਤਲੀ ਅਤੇ ਉਲਟੀਆਂ ਹਨ। ਇਹ ਆਮ ਤੌਰ 'ਤੇ ਪਹਿਲੇ ਕੁਝ ਹਫ਼ਤਿਆਂ ਵਿੱਚ ਹੁੰਦੇ ਹਨ। ਜੇਕਰ ਤੁਹਾਡੇ ਬੱਚੇ ਵਿੱਚ ਇਹਨਾਂ ਵਿੱਚੋਂ ਕੋਈ ਵੀ ਲੱਛਣ ਹੈ, ਤਾਂ ਆਪਣੇ ਡਾਕਟਰ ਨੂੰ ਦੱਸੋ। ਉਹ ਤੁਹਾਨੂੰ ਉਲਟੀਆਂ ਵਿੱਚ ਮਦਦ ਕਰਨ ਲਈ ਦਵਾਈ ਦੇਣਗੇ। ਡੀਹਾਈਡਰੇਸ਼ਨ ਨੂੰ ਰੋਕਣ ਲਈ ਬਹੁਤ ਸਾਰਾ ਤਰਲ ਪਦਾਰਥ ਪੀਣਾ ਵੀ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਹੈ।

ਇਸ ਤੋਂ ਇਲਾਵਾ, ਹੋਰ ਸੰਭਾਵੀ ਮਾੜੇ ਪ੍ਰਭਾਵਾਂ ਅਤੇ ਉਨ੍ਹਾਂ ਦੇ ਲੱਛਣਾਂ ਤੋਂ ਜਾਣੂ ਹੋਣਾ ਚੰਗਾ ਹੈ।

ਸਭ ਤੋਂ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਗੱਲ ਇਹ ਹੈ ਕਿ ਕਿਸੇ ਵੀ ਲੱਛਣ ਬਾਰੇ ਬਿਨਾਂ ਝਿਜਕ ਆਪਣੇ ਡਾਕਟਰ ਨਾਲ ਗੱਲ ਕਰੋ ਜੋ ਤੁਹਾਨੂੰ ਅਸਾਧਾਰਨ ਲੱਗਦਾ ਹੈ।

ਇਲਾਜ ਤੋਂ ਪਹਿਲਾਂ ਅਤੇ ਬਾਅਦ ਵਿੱਚ ਕਿਹੜੇ ਟੈਸਟ ਕੀਤੇ ਜਾਣਗੇ?

ਹਾਂ, ਕਿਉਂਕਿ ਇਹ ਇੱਕ ਗੁੰਝਲਦਾਰ ਇਲਾਜ ਹੈ, ਬੱਚੇ ਦੀ ਸਿਹਤ ਸਥਿਤੀ ਨੂੰ ਬਿਹਤਰ ਢੰਗ ਨਾਲ ਸਮਝਣ ਲਈ ਕਈ ਟੈਸਟ ਕੀਤੇ ਜਾਂਦੇ ਹਨ।

• ਜੀਨ ਟੈਸਟ: ਇਹ ਪੁਸ਼ਟੀ ਕਰੋ ਕਿ ਕੀ ਬੱਚੇ ਨੂੰ ਖੁਦ DMD ਹੈ ਅਤੇ ਕੀ ਕੋਈ ਜੈਨੇਟਿਕ ਨੁਕਸ ਹਨ ਜੋ Elevidys ਨੂੰ ਅਯੋਗ ਬਣਾ ਸਕਦੇ ਹਨ।
• ਐਂਟੀਬਾਡੀ ਟੈਸਟ: AAVrh74 ਵਾਇਰਸ ਦੇ ਵਿਰੁੱਧ ਐਂਟੀਬਾਡੀਜ਼ ਦੇ ਪੱਧਰ ਦੀ ਜਾਂਚ ਕਰੋ ਜਿਸ ਬਾਰੇ ਅਸੀਂ ਪਹਿਲਾਂ ਗੱਲ ਕੀਤੀ ਸੀ।
• ਸੰਪੂਰਨ ਖੂਨ ਦੀ ਗਿਣਤੀ (CBC): ਲਾਗਾਂ ਜਾਂ ਹੋਰ ਖੂਨ ਦੀਆਂ ਅਸਧਾਰਨਤਾਵਾਂ ਦੀ ਜਾਂਚ ਕਰੋ।
• ਜਿਗਰ ਫੰਕਸ਼ਨ ਟੈਸਟ (LFT): ਇਲਾਜ ਤੋਂ ਪਹਿਲਾਂ ਅਤੇ ਬਾਅਦ ਵਿੱਚ ਜਿਗਰ ਦੀ ਸਿਹਤ ਦੀ ਨਿਗਰਾਨੀ ਕਰੋ।
• ਦਿਲ ਦੀਆਂ ਮਾਸਪੇਸ਼ੀਆਂ ਦੀ ਸਿਹਤ (ਟ੍ਰੋਪੋਨਿਨ ਟੈਸਟ): ਪਤਾ ਕਰੋ ਕਿ ਕੀ ਦਿਲ ਪ੍ਰਭਾਵਿਤ ਹੋਇਆ ਹੈ।
• ਖੂਨ ਵਿੱਚ ਪਲੇਟਲੇਟ ਦੇ ਪੱਧਰ: ਇਲਾਜ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਖੂਨ ਵਿੱਚ ਪਲੇਟਲੇਟ ਦੇ ਪੱਧਰ ਵਿੱਚ ਕਮੀ ਦੀ ਨਿਗਰਾਨੀ ਕਰੋ।

ਇਹ ਸਾਰੇ ਟੈਸਟ ਬੱਚੇ ਦੀ ਸੁਰੱਖਿਆ ਨੂੰ ਪੂਰੀ ਤਰ੍ਹਾਂ ਯਕੀਨੀ ਬਣਾਉਣ ਲਈ ਕੀਤੇ ਜਾਂਦੇ ਹਨ।