Jako rodzic rozumiem, jak ciężko jest Ci się czuć, gdy lekarz mówi Ci, że Twoje maleństwo cierpi na rdzeniowy zanik mięśni, znany jako SMA (Spinal Muscular Atrophy). Jednak wraz z postępem medycyny pojawiły się nowe, bardzo obiecujące metody leczenia tych schorzeń. Dzisiaj mówimy o jednym z takich wyjątkowych, nowoczesnych leków. To lek o nazwie Onasemnogen Abeparwowek.
Mówiąc najprościej, czym jest Onasemnogen Abeparvovec?
To trochę skomplikowana nazwa, ale uprośćmy ją. Być może słyszałeś o tym leku pod nazwą handlową „Zolgensma”. To nie jest zwykła tabletka ani kapsułka. To terapia genowa .
Wyobraź sobie, że każda funkcja naszego organizmu jest kontrolowana przez geny. Zupełnie jak program komputerowy. W SMA występuje defekt genu, który wytwarza białko niezbędne do funkcjonowania mięśni. Zatem leczenie Onasemnogenem Abeparwowkiem polega na wszczepieniu do organizmu dziecka kopii zdrowego genu zamiast tego wadliwego. Ten zdrowy gen jest przenoszony do komórek nerwowych organizmu za pomocą nieszkodliwie zmodyfikowanego wirusa (wirusa adenowirusowego).
Ważne jest, że nie jest to leczenie całkowicie leczące SMA. Może jednak pomóc powstrzymać postęp choroby i pomóc mięśniom dziecka funkcjonować i rosnąć silniej.
Jak wygląda takie leczenie?
Lek ten podaje się w szpitalu, pod pełnym nadzorem lekarzy specjalistów i personelu pielęgniarskiego. Jest to leczenie infuzyjne . Podobnie jak roztwór soli fizjologicznej, lek ten jest powoli podawany do organizmu przez około godzinę. Leczenie to zazwyczaj stosuje się tylko raz w życiu.
To leczenie można stosować u noworodków i małych dzieci. Zespół specjalistów, który zbada dziecko, zdecyduje, czy to leczenie jest dla niego odpowiednie. Nie martw się więc.
Rzeczy, które musisz powiedzieć lekarzowi przed leczeniem
Ponieważ jest to bardzo zaawansowana terapia, niezwykle ważne jest , aby przed rozpoczęciem leczenia poinformować zespół medyczny o wszystkich szczegółach dotyczących stanu zdrowia dziecka. Należy im w szczególności przekazać te informacje.
- Jeśli dziecko ma wadę serca .
- Jeśli w przeszłości zgłaszałeś jakiekolwiek choroby wątroby lub zmiany w poziomie enzymów wątrobowych.
- We krwiJeśli cierpisz na chorobę krwi, taką jak niski poziom płytek krwi.
- Jeśli w przeszłości wystąpiła u Ciebie reakcja alergiczna na ten lek lub jakikolwiek inny lek albo pokarm.
- Jeśli matka jest w ciąży, stara się zajść w ciążę lub karmi piersią.
Podanie dokładnych informacji jest bardzo ważne dla bezpieczeństwa dziecka.
Jakie są możliwe skutki uboczne leczenia?
Jak każdy lek, ta kuracja może powodować pewne skutki uboczne. Niektóre są normalne, ale są pewne rzeczy, na które należy zwrócić szczególną uwagę. Omówmy je szczegółowo.
| Efekt uboczny | Opis i co robić |
|---|---|
| Poważne skutki uboczne, o których należy natychmiast powiadomić lekarza | |
| Objawy uszkodzenia wątroby | To najważniejszy i najczęstszy poważny skutek uboczny. Należy zwrócić uwagę na takie objawy, jak zażółcenie oczu lub skóry (podobne do żółtaczki), ciemnożółty/brązowy mocz, ciemny stolec, ból w prawym górnym kwadrancie żołądka, nudności, utrata apetytu i skrajne zmęczenie. W przypadku wystąpienia któregokolwiek z tych objawów należy natychmiast powiadomić lekarza . |
| Reakcje alergiczne | Jeśli wystąpią u Ciebie takie objawy, jak wysypka skórna, swędzenie, obrzęk twarzy, warg lub języka albo trudności w oddychaniu, jest to stan nagły. Natychmiast powiadom lekarza. |
| Nietypowe krwawienie lub siniaki | Z powodu spadku liczby płytek krwi, krwawienie może nie ustąpić nawet z małej rany, a pod skórą mogą pojawić się siniaki. Należy również poinformować o tym lekarza. |
| Objawy zakażenia | Jeśli bez powodu pojawi się u Ciebie gorączka, dreszcze, ból gardła lub kaszel, poinformuj o tym lekarza. |
| Działania niepożądane, które zazwyczaj nie są poważne, ale należy o nich poinformować lekarza | |
| Wymioty | Twoje dziecko może wymiotować po leczeniu. Zwykle ustępuje to w ciągu kilku dni. Jeśli jednak wymioty nie ustępują lub dziecko ma trudności, poinformuj o tym lekarza. |
Co się stanie, jeśli przedawkuję?
Ponieważ lek ten jest podawany pod nadzorem lekarza w szpitalu, ryzyko przedawkowania jest niewielkie. Jeśli jednak podejrzewasz, że doszło do przedawkowania, powinieneś natychmiast powiadomić szpitalny Oddział Ratunkowy (ETU) . W razie potrzeby możesz również zadzwonić do Krajowego Centrum Informacji Toksykologicznej w Szpitalu Narodowym w Kolombo w celu uzyskania porady.
Rzeczy, które należy wziąć pod uwagę w trakcie i po leczeniu
Badania krwi
Przed i po leczeniu, Twoje dziecko będzie musiało regularnie wykonywać badania krwi w celu monitorowania czynności wątroby i poziomu płytek krwi przez pewien czas. Ze względu na bezpieczeństwo dziecka, bardzo ważne jest, aby badania te były wykonywane dokładnie w wyznaczonych terminach, zgodnie z zaleceniami lekarza.
Postępowanie z płynami ustrojowymi i odpadami
To bardzo ważny punkt, na który wiele osób nie zwraca uwagi. Po leczeniu, części tego leku (zmodyfikowanego wirusa) mogą być wydalane z kałem i moczem dziecka przez miesiąc lub dłużej. Dlatego członkowie rodziny powinni zachować szczególną ostrożność podczas zmiany i czyszczenia pieluszek dziecka.
- Za każdym razem, gdy zmieniasz pieluchę, zakładaj rękawiczki .
- Zużytą pieluchę należy umieścić w szczelnie zamkniętym plastikowym worku i wyrzucić do osobnego kosza na śmieci.
- Po zmianie pieluchy dokładnie umyj ręce mydłem.
- Jeśli ubrania lub pościel dziecka zostaną zabrudzone kałem lub moczem, wypierz je osobno w gorącej wodzie.
Nie martw się tym. Zanim opuścisz szpital i wrócisz do domu, zespół medyczny udzieli Ci jasnych instrukcji, jak to zrobić.
Przesłanie do domu
- Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma) to specyficzna terapia genowa stosowana w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), podawana dożylnie raz w życiu.
- Mimo że nie powoduje to całkowitego wyleczenia choroby, stanowi dużą pomoc w kontrolowaniu jej postępu i poprawie jakości życia dziecka.
- Przed rozpoczęciem leczenia należy koniecznie poinformować lekarza o pełnej historii zdrowia dziecka (zwłaszcza o chorobach wątroby, serca i krwi).
- Należy zachować szczególną ostrożność w przypadku wystąpienia objawów uszkodzenia wątroby (zażółcenie skóry/oczu, ciemny mocz) po leczeniu. W przypadku zauważenia takich objawów należy natychmiast powiadomić lekarza.
- Przez kilka miesięcy po zabiegu należy bezwzględnie stosować się do zaleceń lekarza przy obchodzeniu się z pieluchami i odchodami dziecka.
- Jeśli masz jakiekolwiek wątpliwości co do tego leczenia, nie zgaduj, ale zapytaj lekarza lub zespół medyczny leczący twoje dziecko.
💬 Comments (0)
Nie opublikowano jeszcze żadnych komentarzy. Dodaj swój komentarz tutaj po raz pierwszy.
Dodaj swój komentarz