Nowa nadzieja dla osób z ataksją Friedreicha: poznajmy lek Skyclarys!

Ataksja Friedreicha to rzadka, dziedziczna choroba, która atakuje przede wszystkim układ nerwowy. Chociaż objawy mogą pojawić się już w młodym wieku, wiemy, jak trudne jest życie z nią. Trudno opisać smutek i niepokój, które towarzyszą stopniowej utracie kontroli nad ciałem. Jednak wraz z postępem nauki zyskujemy nową nadzieję na walkę z takimi chorobami. To właśnie o takiej nowej nadziei mówimy dzisiaj.

Najpierw zobaczmy, czym jest ataksja Friedreicha.

Mówiąc wprost, ataksja Friedreicha (FA) to choroba genetyczna, która uszkadza nasz układ nerwowy. Stopniowo upośledza ona zdolność kontrolowania mięśni. W miarę postępu choroby objawy mogą się nasilać.

Przyjrzyjmy się bliżej objawom, które można zaobserwować.

Czym jest ten nowy lek o nazwie Skyclarys?

Skyclarys to Friedrich w 2023 rokuPierwszy zatwierdzony lek na ataksję (FA). Zawiera substancję czynną „omaweloksolon”.

Badania wykazały, że lek Skyclarys może poprawić funkcjonowanie nerwów i spowolnić postęp choroby.

Jak ten lek działa na organizm?

Chociaż to kwestia naukowa, spróbujmy to zrozumieć w prosty sposób. Istnieje białko o nazwie `Nrf2`, które chroni komórki w naszym organizmie. Wyobraźmy sobie to jako system obronny. U osoby z FA ten system obronny `Nrf2` nie działa prawidłowo. W rezultacie w komórkach pojawia się niepotrzebny stres i stan zapalny, które je uszkadzają.

Skyclarys działa poprzez reaktywację osłabionego systemu obronnego `Nrf2`. Oznacza to, że go „wzmacnia”. W rezultacie mitochondria, które są niczym elektrownie dostarczające energię komórkom, zaczynają funkcjonować normalnie. To zmniejsza uszkodzenia komórek.

Jak należy stosować lek?

Skyclarys to kapsułka doustna. Należy pamiętać o następujących kwestiach podczas jej stosowania.

• Należy przyjmować trzy kapsułki po 50 miligramów dziennie, o tej samej porze.
• Należy przyjmować go na pusty żołądek , co najmniej godzinę przed jedzeniem.
• Kapsułkę należy połykać w całości . Nie należy jej kruszyć ani żuć.
• Jeśli nagle wystąpią trudności z połknięciem kapsułki, możesz ostrożnie ją otworzyć, dodać proszek do dwóch łyżek musu jabłkowego, dobrze wymieszać i połknąć całość na raz.
• Nigdy nie mieszaj tego leku z mlekiem ani sokiem pomarańczowym .
• Ponadto nie można otworzyć kapsułki i podać leku osobie otrzymującej pokarm przez sondę dojelitową.
• W przypadku pominięcia dawki, należy ją pominąć i przyjąć kolejną o zaplanowanej porze. Nie należy przyjmować podwójnej dawki w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

Skutki uboczne i jak sobie z nimi radzić?

Jak każde lekarstwo, SkyclarysMogą wystąpić działania niepożądane. Najczęstsze działania niepożądane to:

• Zwiększone enzymy wątrobowe
• Ból głowy
• Mdłości
• Ból brzucha
• Zmęczenie
• Biegunka

Spośród nich, szczególnie niepokojące są podwyższone poziomy enzymów wątrobowych . Oznacza to, że wątroba może być obciążona lub uszkodzona. Z tego powodu lekarz często zleca badania krwi w celu sprawdzenia tego stanu. Jeśli wystąpi którykolwiek z poniższych objawów, należy natychmiast powiadomić lekarza.

• Nudności lub wymioty
• Zażółcenie skóry lub oczu
• Ból w prawej górnej części brzucha

Poniższe środki mogą pomóc w opanowaniu innych skutków ubocznych:

• W przypadku bólów głowy: Pij dużo wody, jedz pożywne posiłki i wysypiaj się. Gdy dopadnie Cię ból głowy, odpoczywaj w chłodnym, ciemnym pokoju.
• Nudności, ból brzucha i biegunka: Jedz małe posiłki zamiast dużych. Jedz powoli i dokładnie przeżuwaj. Unikaj kofeiny, alkoholu i napojów gazowanych. W przypadku biegunki należy dbać o nawodnienie. Pij wodę, zupy i sok pomarańczowy to dobre rozwiązanie. Jedz lekkostrawne pokarmy, takie jak ryż, ziemniaki, chleb i banany. Jeśli biegunka jest ciężka, skonsultuj się z lekarzem w sprawie odpowiedniego leczenia.
• Zmęczenie: Unikaj prowadzenia pojazdów lub wykonywania czynności wymagających skupienia uwagi, dopóki nie będziesz dokładnie wiedzieć, jak ten lek na Ciebie działa.

Czy mogą wystąpić problemy z przyjmowaniem innych leków?

Tak, to bardzo ważna kwestia. Skyclarys może wchodzić w interakcje z innymi lekami.

• Inne leki: Niektóre leki wchodzą w interakcje z enzymem CYP3A4 w naszym organizmie. Jeśli przyjmujesz taki lek, lekarz może zalecić zmianę dawki leku Skyclarys lub zalecenie innego leku. Dlatego poinformuj lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach (w tym witaminach i produktach ziołowych).
• Tabletki antykoncepcyjne: To bardzo ważne. Hormonalne tabletki antykoncepcyjne mogą być mniej skuteczne w połączeniu ze Skyclarys. Oznacza to ryzyko zajścia w ciążę. Dlatego należy stosować niehormonalną metodę antykoncepcji, taką jak prezerwatywa, podczas przyjmowania Skyclarys i przez 28 dni po zakończeniu przyjmowania tabletek.
• Grejpfrut i sok grejpfrutowy: Unikaj picia grejpfrutów lub soku grejpfrutowego podczas przyjmowania Skyclarys. Mogą one nasilać działanie leku i nasilać działania niepożądane.

Ostatecznie, Ty i Twój neurolog powinniście wspólnie zdecydować, czy ten lek jest dla Ciebie odpowiedni. Jest to lek wydawany wyłącznie na receptę, dostępny wyłącznie w aptekach specjalistycznych. Twój lekarz podejmie niezbędne kroki.